Il Progetto PRO-FUTURO (PRO-FUTURE)
BIOMARCATORI PRECOCI DELL’OSTRUZIONE UNILATERALE DELLA GIUNZIONE URETERO-PELVICA NEI BAMBINI
L'obiettivo di questo studio osservazionale è quello di conoscere biomarcatori specifici dell'ostruzione unilaterale della giunzione ureteropelvica (UPJO) nei bambini sottoposti a intervento chirurgico per UPJO unilaterale rispetto ai controlli. Le principali domande a cui si intende rispondere sono:
- Lo screening delle vescicole urinarie unicellulari ed extracellulari (EV) è utile per stadiare la lesione intrarenale e i processi di riparazione nei bambini UPJO?
- I bambini con UPJO unilaterale hanno un profilo di espressione genica del sangue intero (WBGEP) che consente un'accurata diagnosi UPJO unilaterale?
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Le anomalie congenite del rene e del tratto urinario (CAKUT) sono la principale causa di malattia renale cronica nei bambini. UPJO è il CAKUT più comune. È definita come un impedimento al deflusso dell’urina dalla pelvi renale all’uretere, che può provocare un danno renale progressivo (KD). L'imaging renale è l'attuale approccio diagnostico, anche se sono presenti sostanziali carenze per determinare in modo affidabile un'ostruzione significativa. Di conseguenza, è spesso necessario un follow-up a causa del rischio di KD progressiva. L'ipotesi principale di questa proposta è che i biofluidi (sangue intero e urina) potrebbero consentire una diagnosi e una stratificazione del rischio più precise di UPJO unilaterale rispetto alle tecniche diagnostiche disponibili.
In questo progetto definiamo l'UPJO come un'idronefrosi che necessita di correzione chirurgica secondo 2 dei seguenti criteri: diametro antero-posteriore della pelvi (APDP) ≥ 30 mm, funzione renale divisa (SRF) < 40% alla scintigrafia Tc99mMag3 ( Mag3S), SRF con delta > 10% al Mag3S di follow-up, wash-out ritardato, aumento progressivo dell'APDP alle ecografie di follow-up e idronefrosi di 4° grado.
Investigheremo approfonditamente biomarcatori specifici di UPJO a diversi livelli. Ci concentreremo 1. sulle urine indagando i processi di rimodellamento intrarenale e ricercando biomarcatori specifici del rene mediante screening urinario di cellule singole e EV (obiettivo 1). Inoltre, sulla base della capacità finora rivelata delle cellule del sangue di percepire malattie organo-specifiche, 2. eseguiremo la WBGEP di bambini con UPJO unilaterale per identificare biomarcatori precoci di progressione della malattia (obiettivo 2).
Per gli obiettivi 1 e 2, arruoleremo 85 pazienti di età compresa tra 0 e 5 anni, 35 con UPJO unilaterale e 50 controlli senza idronefrosi che necessitano di correzione chirurgica per ernia, idrocele o fimosi.
Questo progetto potrebbe migliorare la gestione dei pazienti con sospetto di UPJO -a partire dalla nascita- attraverso una migliore comprensione dei meccanismi fisiopatologici alla base della KD e l'identificazione di biomarcatori precoci di ostruzione, riducendo i costi e le complicanze legate ad una malattia tardiva o meno. necessaria correzione chirurgica e riducendo il rischio di sviluppo di KD.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Pierluigi Marzuillo, MD PhD
- Numero di telefono: 00390815665344
- Email: pierluigi.marzuillo@unicampania.it
Luoghi di studio
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Milan, Italia
- Attivo, non reclutante
- Department of Clinical Sciences and Community Health, University of Milano
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Milan, Italia
- Reclutamento
- Fondazione IRCCS Ca' Granda-Ospedale Maggiore Policlinico
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Investigatore principale:
- Giovanni Montini
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Contatto:
- Giovanni Montini
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Investigatore principale:
- Alfredo Berrettini
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Sub-investigatore:
- Michele Gnech
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Modena, Italia
- Reclutamento
- Obstetrics and Gynecology Unit, University of Modena and Reggio Emilia
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Contatto:
- Giovanni Grandi
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Investigatore principale:
- Giovanni Grandi
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Sub-investigatore:
- Stefano Puliatti
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Naples, Italia
- Reclutamento
- AORN Santobono-Pausilipon
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Contatto:
- Giovanni Di Iorio
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Investigatore principale:
- Giovanni Di Iorio
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Sub-investigatore:
- Agnese Roberti
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Campania
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Naples, Campania, Italia, 80138
- Reclutamento
- Univeristà degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
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Contatto:
- Pierluigi Marzuillo
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Investigatore principale:
- Pierluigi Marzuillo
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Investigatore principale:
- Paolo Montaldo
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Investigatore principale:
- Carmine Noviello
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Sub-investigatore:
- Alfonso Papparella
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Sub-investigatore:
- Stefano Guarino
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Sub-investigatore:
- Anna Di Sessa
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Sub-investigatore:
- Grazia Cirillo
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Sub-investigatore:
- Giusy Capasso
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Definizione di casi (pazienti con UPJO): in questo progetto definiamo l'UPJO come un'idronefrosi che necessita di correzione chirurgica sulla base di almeno 2 dei seguenti criteri: APDP ≥ 30 mm, SRF inferiore al 40% al Mag3S, SRF con delta > 10% al Mag3S di follow-up rispetto al primo Mag3S, wash-out ritardato dopo somministrazione di diuretici, aumento progressivo dell'APDP alle ecografie renali di follow-up, idronefrosi di 4° grado. Altrimenti l'idronefrosi verrà definita non ostruttiva.
Definizione di controlli: bambini di età compresa tra 0 e 5 anni che necessitano di correzione chirurgica per ernia, idrocele o fimosi.
Descrizione
Criterio di inclusione:
i) UPJO unilaterale; ii) 0-5 anni di età
Criteri di esclusione:
i) UPJO bilaterale; ii) precedente intervento chirurgico sulle vie urinarie; iii) sintomi o malformazioni della vescica o del tratto urinario inferiore; iv) nefro- o urolitiasi, reflusso vescico-ureterale, infezioni del tratto urinario.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Bambini con UPJO unilaterale
Bambini di età compresa tra 0 e 5 anni con UPJO unilaterale.
L'UPJO unilaterale sarà definita come un'idronefrosi che necessita di correzione chirurgica sulla base di almeno 2 dei seguenti criteri: APDP ≥ 30 mm, SRF inferiore al 40% al Mag3S, SRF con delta > 10% al follow-up Mag3S rispetto con il primo Mag3S, wash-out ritardato dopo somministrazione di diuretici, aumento progressivo dell'APDP alle ecografie renali di follow-up, idronefrosi di 4° grado.
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Screening urinario di cellule singole ed EV per mettere in scena la lesione intrarenale e i processi di riparazione nei bambini UPJO e identificazione del profilo di espressione genica del sangue intero dei bambini con UPJO unilaterale.
I dati derivanti da pazienti con UPJO unilaterale verranno confrontati con i dati derivanti dai controlli.
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Controlli di bambini con UPJO unilaterale
Bambini di età compresa tra 0 e 5 anni che necessitano di correzione chirurgica per ernia, idrocele, fimosi o criptorchidismo.
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Screening urinario di cellule singole ed EV per mettere in scena la lesione intrarenale e i processi di riparazione nei bambini UPJO e identificazione del profilo di espressione genica del sangue intero dei bambini con UPJO unilaterale.
I dati derivanti da pazienti con UPJO unilaterale verranno confrontati con i dati derivanti dai controlli.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Biomarcatori delle urine
Lasso di tempo: 48 mesi
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I ricercatori si concentreranno sulle urine indagando i processi di rimodellamento intrarenale e ricercando biomarcatori specifici del rene mediante screening urinario di cellule singole e EV (obiettivo 1).
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48 mesi
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Biomarcatori del sangue
Lasso di tempo: 48 mesi
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Inoltre, sulla base della capacità finora rivelata delle cellule del sangue di percepire malattie organo-specifiche, i ricercatori eseguiranno la WBGEP di bambini con UPJO unilaterale per identificare i biomarcatori precoci della progressione della malattia (obiettivo 2).
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48 mesi
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Collaboratori e investigatori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie urologiche
- Attributi della malattia
- Anomalie urogenitali
- Anomalie congenite
- Insufficienza renale
- Malattie dell'uretere
- Malattie renali, cistiche
- Malattia cronica
- Malattie urogenitali femminili
- Malattie urogenitali femminili e complicanze della gravidanza
- Malattie urogenitali
- Malattie urogenitali maschili
- Malattie renali
- Insufficienza renale cronica
- Ostruzione ureterale
- Rene displastico multicistico
- Idronefrosi
Altri numeri di identificazione dello studio
- PRO-FUTURE project
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