Het PRO-FUTURE-project (PRO-FUTURE)
Vroegrijpe biomarkers van unilaterale uretero-bekkengewrichtsobstructie bij kinderen
Het doel van deze observationele studie is om meer te weten te komen over specifieke biomarkers van unilaterale obstructie van de ureteropelvische junctie (UPJO) bij kinderen die een chirurgische ingreep ondergaan voor unilaterale UPJO, vergeleken met controles. De belangrijkste vraag die het wil beantwoorden zijn:
- Zijn urine-eencellige en extracellulaire blaasjes (EV's) screening nuttig om de intrarenale schade en herstelprocessen bij UPJO-baby's in scène te zetten?
- Hebben baby's met eenzijdige UPJO een genexpressieprofilering in volbloed (WBGEP) die een nauwkeurige eenzijdige UPJO-diagnose mogelijk maakt?
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Congenitale afwijkingen van de nieren en urinewegen (CAKUT) zijn de belangrijkste oorzaak van chronische nierziekten bij kinderen. UPJO is de meest voorkomende CAKUT. Het wordt gedefinieerd als een belemmerde uitstroom van urine van het nierbekken naar de urineleider, wat kan resulteren in progressieve nierschade (KD). Nierbeeldvorming is de huidige diagnostische aanpak, zelfs als er substantiële tekortkomingen aanwezig zijn om op betrouwbare wijze een significante obstructie vast te stellen. Daarom is vaak een follow-up nodig vanwege het risico op progressieve KD. De belangrijkste hypothese van dit voorstel is dat biovloeistoffen (volbloed en urine) een nauwkeurigere diagnose en risicostratificatie van unilaterale UPJO mogelijk zouden kunnen maken in vergelijking met de beschikbare diagnostische technieken.
In dit project definiëren we de UPJO als een hydronefrose waarvoor chirurgische correctie nodig is volgens 2 van de volgende criteria: anterieur-posterieure diameter van het bekken (APDP) ≥ 30 mm, gespleten nierfunctie (SRF) < 40% bij de Tc99mMag3-scintigrafie ( Mag3S), SRF met delta > 10% bij vervolg-Mag3S, vertraagde wash-out, progressieve toename van de APDP bij vervolg-echografieën, en 4e graads hydronefrose.
We zullen uitgebreid onderzoek doen naar specifieke biomarkers van UPJO op verschillende niveaus. We zullen ons 1. concentreren op de urine door onderzoek te doen naar intrarenale remodelleringsprocessen en te zoeken naar nierspecifieke biomarkers door screening van eencellige urinecellen en EV's (doel 1). Bovendien zullen we, op basis van het tot nu toe onthulde vermogen van bloedcellen om orgaanspecifieke ziekten waar te nemen, 2. WBGEP uitvoeren bij baby's met unilaterale UPJO om vroege biomarkers voor ziekteprogressie te identificeren (doel 2).
Voor de doelstellingen 1 en 2 zullen we 85 patiënten inschrijven in de leeftijd van 0-5 jaar, 35 met eenzijdige UPJO en 50 controlepatiënten zonder hydronefrose die chirurgische correctie nodig hebben voor hernia, hydrocele of phimosis.
Dit project zou de behandeling van patiënten met een vermoeden van UPJO kunnen verbeteren – vanaf de geboorte – door een beter begrip van de pathofysiologische mechanismen die ten grondslag liggen aan KD en door de identificatie van vroege biomarkers van obstructie, waardoor de kosten en de complicaties die verband houden met al dan niet tardieve ziekte kunnen worden verminderd. chirurgische correctie nodig en het verminderen van het risico op KD-ontwikkeling.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Pierluigi Marzuillo, MD PhD
- Telefoonnummer: 00390815665344
- E-mail: pierluigi.marzuillo@unicampania.it
Studie Locaties
-
-
-
Milan, Italië
- Actief, niet wervend
- Department of Clinical Sciences and Community Health, University of Milano
-
Milan, Italië
- Werving
- Fondazione IRCCS Ca' Granda-Ospedale Maggiore Policlinico
-
Hoofdonderzoeker:
- Giovanni Montini
-
Contact:
- Giovanni Montini
-
Hoofdonderzoeker:
- Alfredo Berrettini
-
Onderonderzoeker:
- Michele Gnech
-
Modena, Italië
- Werving
- Obstetrics and Gynecology Unit, University of Modena and Reggio Emilia
-
Contact:
- Giovanni Grandi
-
Hoofdonderzoeker:
- Giovanni Grandi
-
Onderonderzoeker:
- Stefano Puliatti
-
Naples, Italië
- Werving
- AORN Santobono-Pausilipon
-
Contact:
- Giovanni Di Iorio
-
Hoofdonderzoeker:
- Giovanni Di Iorio
-
Onderonderzoeker:
- Agnese Roberti
-
-
Campania
-
Naples, Campania, Italië, 80138
- Werving
- Univeristà degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Contact:
- Pierluigi Marzuillo
-
Hoofdonderzoeker:
- Pierluigi Marzuillo
-
Hoofdonderzoeker:
- Paolo Montaldo
-
Hoofdonderzoeker:
- Carmine Noviello
-
Onderonderzoeker:
- Alfonso Papparella
-
Onderonderzoeker:
- Stefano Guarino
-
Onderonderzoeker:
- Anna Di Sessa
-
Onderonderzoeker:
- Grazia Cirillo
-
Onderonderzoeker:
- Giusy Capasso
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Definitie van gevallen (patiënten met UPJO): in dit project definiëren we de UPJO als een hydronefrose waarvoor chirurgische correctie nodig is op basis van ten minste 2 van de volgende criteria: APDP ≥ 30 mm, SRF minder dan 40% bij de Mag3S, SRF met delta > 10% bij follow-up Mag3S vergeleken met de eerste Mag3S, vertraagde wash-out na toediening van diuretica, progressieve toename van de APDP bij follow-up nier-echografieën, 4e graads hydronefrose. Anders wordt de hydronefrose als niet-obstructief gedefinieerd.
Definitie van controles: baby's van 0-5 jaar die chirurgische correctie nodig hebben voor een hernia, hydrocele of phimosis.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
i) eenzijdige UPJO; ii) 0-5 jaar oud
Uitsluitingscriteria:
i) bilaterale UPJO; ii) eerdere chirurgische ingreep aan de urinewegen; iii) symptomen of misvormingen van de blaas of lagere urinewegen; iv) nefro- of urolithiasis, vesicoureterale reflux, urineweginfecties.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Baby's met eenzijdige UPJO
Kinderen van 0-5 jaar met eenzijdige UPJO.
Unilaterale UPJO wordt gedefinieerd als een hydronefrose die chirurgische correctie vereist op basis van ten minste 2 van de volgende criteria: APDP ≥ 30 mm, SRF minder dan 40% bij de Mag3S, SRF met delta > 10% bij follow-up Mag3S vergeleken met de eerste Mag3S, vertraagde wash-out na toediening van diuretica, progressieve toename van de APDP bij follow-up nier-echografieën, 4e graads hydronefrose.
|
Urine-eencellige en EV-screening om de intrarenale schade- en herstelprocessen bij UPJO-baby's in scène te zetten en identificatie van de genexpressieprofilering van het volbloed van baby's met unilaterale UPJO.
Gegevens afkomstig van patiënten met unilaterale UPJO zullen worden vergeleken met gegevens afkomstig van controles.
|
|
Controles van baby's met eenzijdige UPJO
Kinderen van 0 tot 5 jaar die chirurgische correctie nodig hebben voor hernia, hydrocele, phimosis of cryptorchidisme.
|
Urine-eencellige en EV-screening om de intrarenale schade- en herstelprocessen bij UPJO-baby's in scène te zetten en identificatie van de genexpressieprofilering van het volbloed van baby's met unilaterale UPJO.
Gegevens afkomstig van patiënten met unilaterale UPJO zullen worden vergeleken met gegevens afkomstig van controles.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Urine biomarkers
Tijdsspanne: 48 maanden
|
De onderzoekers zullen zich op de urine concentreren door onderzoek te doen naar intrarenale remodelleringsprocessen en te zoeken naar nierspecifieke biomarkers door screening van eencellige urinecellen en EV's (doel 1).
|
48 maanden
|
|
Bloedbiomarkers
Tijdsspanne: 48 maanden
|
Bovendien zullen de onderzoekers, op basis van het tot nu toe onthulde vermogen van bloedcellen om orgaanspecifieke ziekten waar te nemen, WBGEP uitvoeren bij baby's met unilaterale UPJO om vroege biomarkers voor ziekteprogressie te identificeren (doel 2).
|
48 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Urologische ziekten
- Ziekte attributen
- Urogenitale afwijkingen
- Aangeboren afwijkingen
- Nierinsufficiëntie
- Ureterale ziekten
- Nierziekten, Cystic
- Chronische ziekte
- Vrouwelijke urogenitale ziekten
- Vrouwelijke urogenitale ziekten en zwangerschapscomplicaties
- Urogenitale ziekten
- Mannelijke urogenitale ziekten
- Nier Ziekten
- Nierinsufficiëntie, chronisch
- Ureterale obstructie
- Multicystische dysplastische nier
- Hydronefrose
Andere studie-ID-nummers
- PRO-FUTURE project
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .