Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Iptacopan u pacientů s vaskulitidou spojenou s ANCA

24. dubna 2024 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Randomizovaná, kontrolovaná studie k hodnocení LNP023 (Iptacopan) u pacientů s aktivní vaskulitidou spojenou s ANCA

Účelem této studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost iptakopanu ve srovnání se standardní péčí (SOC) k navození a udržení remise u účastníků studie s aktivní granulomatózou s polyangiitidou (GPA) nebo mikroskopickou polyangiitidou (MPA), pokud se používá v kombinaci s indukce rituximabem (RTX). Studie také posoudí dopad iptakopanu na relapsy onemocnění, vývoj renálních funkcí a proteinurie, nežádoucí účinky GC, imunitní stav pacientů a kvalitu života.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je randomizovaná, kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti iptakopanu v kombinaci s indukční terapií RTX pro léčbu nově diagnostikovaných nebo relabujících pacientů s aktivní GPA nebo MPA.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

78

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonní číslo: +41613241111

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Nově diagnostikovaná nebo recidivující GPA a MPA (podle klasifikačních kritérií ACR/EULAR 2022 pro GPA a MPA) vyžadující léčbu RTX a GC podle úsudku zkoušejícího.
  • Hodnocení BVAS s ≥1 hlavní položkou nebo ≥3 vedlejšími položkami nebo ≥2 renálními položkami při screeningu.
  • Pozitivní protilátkový test na protilátky proti proteináze 3 (PR3) nebo proti myeloperoxidáze (MPO) při screeningu nebo s anamnézou dokumentovaného důkazu pozitivního testu na protilátky.

Kritéria vyloučení:

  • Jiné systémové onemocnění, které představuje primární onemocnění, mimo jiné včetně: eozinofilní granulomatózy s polyangiitidou (EGPA), středně těžký až těžký systémový lupus erythematodes, IgA vaskulitida (Purpura Schönlein-Henoch), revmatoidní vaskulitida, Sjögrenův syndrom, antiglomerulární bazální membrána (GBM) onemocnění, kryoglobulinemická vaskulitida, autoimunitní hemolytická anémie, autoimunitní lymfoproliferativní syndrom nebo smíšené onemocnění pojivové tkáně.
  • Alveolární krvácení vyžadující podporu invazivní plicní ventilace při screeningu.
  • těžké onemocnění ledvin definované jako odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) <15 ml/min/1,73 m2, nebo selhání ledvin definované jako příjem renální substituční terapie, jako je hemo(dia)filtrace, hemo-/peritoneální dialýza nebo transplantace ledviny.
  • Přijatá výměna plazmy/feréza během 12 týdnů před screeningem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Řízení
Odpovídající placebo
Lék: Placebo
Odpovídající placebo podávané perorálně
Lék: Rituximab
Standartní péče
Experimentální: Iptacopan
LNP023 podávaný perorálně
Lék: Iptacopan
LNP023 podávaný perorálně
Ostatní jména:
  • LNP023
Lék: Rituximab
Standartní péče

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Trvalá remise do týdne 48 definovaná jako kompletní remise v týdnu 24 bez většího relapsu až do týdne 48.
Časové okno: V týdnu 48
Posoudit účinek iptakopanu na udržení remise ve 48. týdnu ve srovnání se standardní péčí (SOC).
V týdnu 48

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet B buněk
Časové okno: V týdnu 48
K posouzení imunitního stavu účastníka
V týdnu 48
Celkové hladiny IgG
Časové okno: V týdnu 48
K posouzení imunitního stavu účastníka
V týdnu 48
Kompletní remise v týdnu 24
Časové okno: V týdnu 24
Remise je definována jako skóre aktivity Birminghamské vaskulitidy (BVAS) rovné nule. BVAS zachycuje různé orgánové projevy vaskulitidy jako vážené skóre popisující přetrvávající a nové symptomy, přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější onemocnění. Maximální trvalé skóre = 33; maximální nové/horší skóre = 63.
V týdnu 24
Čas k dosažení BVAS=0
Časové okno: V týdnu 24
K posouzení doby do remise do 24. týdne
V týdnu 24
Čas k velkému relapsu
Časové okno: V týdnu 48
Posoudit účinek iptakopanu na relaps onemocnění
V týdnu 48
Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) pomocí vzorce CKD-EPI, vylučování bílkovin močí a hematurie po dobu 48 týdnů
Časové okno: V týdnu 48
Posoudit účinek iptakopanu na funkci ledvin
V týdnu 48
Kumulativní dávka glukokortikoidu (GC)
Časové okno: V týdnu 48
Posoudit účinek iptacopanu na GC šetřící
V týdnu 48
Index toxicity glukokortikoidů po dobu 48 týdnů
Časové okno: V týdnu 48
Index toxicity glukokortikoidů (GTI) zahrnuje dvě skóre: (i) skóre souhrnného zlepšení (AIS v rozmezí 0 až 410) a (ii) skóre kumulativního zhoršení (CWS v rozmezí -317 až 410). Vyšší skóre ukazuje na závažnější toxicitu glukokortikoidů.
V týdnu 48
Krátký dotazník o 36 položkách (SF-36)
Časové okno: V týdnu 48
SF-36 je průzkum hodnotící zdravotní stav jednotlivých pacientů, který zároveň sleduje a porovnává nemocnost pacientů. SF-36 se skládá z osmi škálovaných skóre (vitalita, fyzické fungování, tělesná bolest, celkové vnímání zdraví, fungování fyzických rolí, fungování emočních rolí, fungování sociálních rolí, duševní zdraví), což jsou vážené součty otázek v jejich části. Vyšší skóre znamená lepší výsledek. Rozsah stupnice od 0 do 100 pro každou doménu.
V týdnu 48
Globální hodnocení pacienta (PtGA)
Časové okno: V týdnu 48
PtGA používá Visual Analogue Scale (VAS) v rozsahu od 0 (bez stížností) do 100 (silné nepohodlí) k zachycení aktivity onemocnění tak, jak ji pacient zažívá. Stupnice se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší čísla představují horší aktivitu onemocnění nebo celkový zdravotní stav.
V týdnu 48
Globální hodnocení lékaře (PhGA)
Časové okno: V týdnu 48
PhGA používá Visual Analogue Scale (VAS) v rozsahu od 0 (žádná aktivita onemocnění) do 100 (maximální aktivita onemocnění) k zachycení aktivity onemocnění, jak ji pozoroval lékař. Stupnice se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší čísla představují horší aktivitu onemocnění nebo celkový zdravotní stav.
V týdnu 48

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

28. srpna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

27. srpna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

22. září 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. dubna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. dubna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

29. dubna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLNP023R12201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy. Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Luxembourg

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit