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Iptacopan in pazienti con vasculite associata ad ANCA

24 aprile 2024 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato e controllato per valutare LNP023 (Iptacopan) in pazienti con vasculite attiva associata ad ANCA

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di iptacopan rispetto allo standard di cura (SOC) per indurre e mantenere la remissione nei partecipanti allo studio con granulomatosi con poliangite attiva (GPA) o poliangite microscopica (MPA), quando usato in combinazione con induzione con rituximab (RTX). Lo studio valuterà inoltre l'impatto di iptacopan sulle recidive della malattia, sull'evoluzione della funzionalità renale e della proteinuria, sugli effetti collaterali del GC, sullo stato immunitario dei pazienti e sulla qualità della vita.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio randomizzato e controllato per valutare l'efficacia e la sicurezza di iptacopan in combinazione con la terapia di induzione con RTX per il trattamento di pazienti di nuova diagnosi o con recidiva con GPA o MPA attiva.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

78

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals
  • Numero di telefono: +41613241111

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • GPA e MPA di nuova diagnosi o recidiva (secondo i criteri di classificazione ACR/EULAR 2022 per GPA e MPA) che richiedono trattamento con RTX e GC secondo il giudizio dello sperimentatore.
  • Valutazione BVAS con ≥1 elemento maggiore, o ≥3 elementi minori, o ≥2 elementi renali allo screening.
  • Test anticorpale positivo per anticorpi anti-proteinasi 3 (PR3) o anti-mieloperossidasi (MPO) allo screening o con storia di evidenza documentata di un test anticorpale positivo.

Criteri di esclusione:

  • Altre malattie sistemiche che costituiscono la malattia primaria, incluse ma non limitate a: granulomatosi eosinofila con poliangioite (EGPA), lupus eritematoso sistemico da moderato a grave, vasculite da IgA (Purpura Schönlein-Henoch), vasculite reumatoide, sindrome di Sjögren, anti-membrana basale glomerulare (GBM), vasculite crioglobulinemica, anemia emolitica autoimmune, sindrome linfoproliferativa autoimmune o malattia mista del tessuto connettivo.
  • Emorragia alveolare che richiede supporto ventilatorio polmonare invasivo allo screening.
  • Grave malattia renale definita come velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) <15 ml/minuto/1,73 m2, o insufficienza renale definita dalla terapia sostitutiva renale come emo(dia)filtrazione, dialisi emo/peritoneale o dal trapianto di rene.
  • Plasmaferesi/feresi ricevuta entro 12 settimane prima dello screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Controllo
Placebo corrispondente
Droga: Placebo
Placebo corrispondente somministrato per via orale
Droga: Rituximab
Standard di sicurezza
Sperimentale: Iptacopan
LNP023 somministrato per via orale
Droga: Iptacopan
LNP023 somministrato per via orale
Altri nomi:
  • LNP023
Droga: Rituximab
Standard di sicurezza

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Remissione sostenuta fino alla settimana 48 definita come remissione completa alla settimana 24 senza ricadute maggiori fino alla settimana 48.
Lasso di tempo: Alla settimana 48
Valutare l'effetto di iptacopan nel mantenimento della remissione alla settimana 48 rispetto allo standard di cura (SOC).
Alla settimana 48

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Conta delle cellule B
Lasso di tempo: Alla settimana 48
Per valutare lo stato immunitario del partecipante
Alla settimana 48
Livelli di IgG totali
Lasso di tempo: Alla settimana 48
Per valutare lo stato immunitario del partecipante
Alla settimana 48
Remissione completa alla settimana 24
Lasso di tempo: Alla settimana 24
La remissione è definita come il Birmingham Vasculite Activity Score (BVAS) pari a zero. BVAS cattura varie manifestazioni di organi di vasculite come punteggio ponderato che descrive sintomi persistenti e nuovi con punteggi più alti che indicano una malattia più grave. Il punteggio persistente massimo = 33; il punteggio massimo nuovo/peggiore = 63.
Alla settimana 24
Tempo per raggiungere BVAS=0
Lasso di tempo: Alla settimana 24
Per valutare il tempo alla remissione fino alla settimana 24
Alla settimana 24
È tempo di una ricaduta grave
Lasso di tempo: Alla settimana 48
Valutare l’effetto di iptacopan sulla recidiva della malattia
Alla settimana 48
Tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) utilizzando la formula CKD-EPI, escrezione proteica urinaria ed ematuria nell'arco di 48 settimane
Lasso di tempo: Alla settimana 48
Valutare l'effetto dell'iptacopan sulla funzionalità renale
Alla settimana 48
Dose cumulativa di glucocorticoidi (GC)
Lasso di tempo: Alla settimana 48
Valutare l'effetto di iptacopan sul risparmio di GC
Alla settimana 48
Indice di tossicità dei glucocorticoidi su 48 settimane
Lasso di tempo: Alla settimana 48
L'indice di tossicità dei glucocorticoidi (GTI) comprende due punteggi: (i) punteggio di miglioramento aggregato (AIS compreso tra 0 e 410) e (ii) punteggio di peggioramento cumulativo (CWS compreso tra -317 e 410). Punteggi più alti indicano una tossicità da glucocorticoidi più grave.
Alla settimana 48
Sondaggio in formato breve da 36 elementi (SF-36)
Lasso di tempo: Alla settimana 48
L'SF-36 è un'indagine che valuta lo stato di salute dei singoli pazienti e monitora e confronta anche il carico di malattia dei pazienti. L'SF-36 è composto da otto punteggi scalati (vitalità, funzionamento fisico, dolore corporeo, percezioni generali della salute, funzionamento del ruolo fisico, funzionamento del ruolo emotivo, funzionamento del ruolo sociale, salute mentale), che sono la somma ponderata delle domande nella loro sezione. Con punteggi più alti che indicano un risultato migliore. Intervallo di scala da 0 a 100 per ciascun dominio.
Alla settimana 48
Valutazione Globale del Paziente (PtGA)
Lasso di tempo: Alla settimana 48
Il PtGA utilizza una scala analogica visiva (VAS) che va da 0 (assenza di disturbi) a 100 (forte disagio) per catturare l'attività della malattia vissuta dal paziente. La scala varia da 0 a 100 con i numeri più alti che rappresentano l’attività della malattia o la salute generale peggiore.
Alla settimana 48
Valutazione globale del medico (PhGA)
Lasso di tempo: Alla settimana 48
La PhGA utilizza una scala analogica visiva (VAS) che va da 0 (nessuna attività della malattia) a 100 (attività massima della malattia) per catturare l'attività della malattia come osservata dal medico. La scala varia da 0 a 100 con i numeri più alti che rappresentano l’attività della malattia o la salute generale peggiore.
Alla settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

28 agosto 2024

Completamento primario (Stimato)

27 agosto 2027

Completamento dello studio (Stimato)

22 settembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 aprile 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 aprile 2024

Primo Inserito (Effettivo)

29 aprile 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLNP023R12201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi ammissibili. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili. La disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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