- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT06432166
Studie 2-Hydroxybenzylaminu (2-HOBA) u pacientů s časnou Alzheimerovou chorobou (2-HOBA)
2-Hydroxybenzylamin (2-HOBA) Fáze 1b/2a Proof of Concept, Dose-Finding, Biomarker Study u raných pacientů s Alzheimerovou chorobou
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Jedná se o fázi 1b/2a, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii s paralelními skupinami pro zjištění dávek a biomarkerů k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a aktivity biomarkerů 2-HOBA u 48 účastníků MCI/AD. Účastníci budou randomizováni 1:1:1:1 tak, aby dostávali 250, 500, 750 mg 2-HOBA acetátu TID nebo placebo po dobu 16 týdnů. Krev a CSF budou odebrány pro měření markerů proteinové modifikace dikarbonyly (IsoLGs- & MDA), pTau-181, YKL-40 a NF-L. Vyšetřovatelé předpokládají, že provedou screening 120 subjektů, aby randomizovali až 60 subjektů s cílem 48 pacientů, kteří dokončili studii (což umožnilo až 25% vyřazení) pro 16týdenní studii.
Primární cíle tohoto projektu jsou 1) Poskytnout důkaz konceptu, že 2-HOBA chrání proteiny před kovalentní modifikací inhibicí dikarbonylů reagujících na lysin v lidském mozku. Výzkumníci předpokládají, že 16 týdnů léčby 2-HOBA významně sníží hladiny dilysyl-MDA a IsoLG aduktu CSF proteinů v CSF v závislosti na dávce. 2) Vyhodnoťte, zda je 2-HOBA bezpečná pro dlouhodobé užívání u pacientů s časnou AD. Vyšetřovatelé předpokládají, že 2-HOBA bude bezpečný a dobře tolerovaný po dobu 16 týdnů užívání. Snášenlivost bude hodnocena monitorováním symptomů, nežádoucích účinků, vitálních funkcí, EKG a bezpečnostních laboratoří během studie.
Sekundárními cíli je vyhodnotit účinek léčby 2-HOBA na biomarkery AD, zánět mozku, závažnost onemocnění a kognitivní výkon.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: John A. Rathmacher, Ph.D.
- Telefonní číslo: 515-296-9916
- E-mail: rathmacher@mtibiotech.com
Studijní místa
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
- Center for Cognitive Medicine, Vanderbilt University Medical Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Paul Newhouse, M.D.
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Jason K Russell, VetMB, Ph.D.
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Alexander C Conley, Ph.D.
-
Kontakt:
- Amy R Boegel, Ph.D.
- Telefonní číslo: (615) 875-0955
- E-mail: amy.r.boegel@vumc.org
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
MCI kvůli AD:
- Muž nebo žena ve věku 55–85 let (oba včetně) v době podpisu informovaného souhlasu.
- Účastník musí mít subjektivní obavy z paměti, jak uvedl účastník, studijní partner nebo lékař.
- Mini-Mental State Exam31 skóre mezi 24 a 30 včetně
- Klinické hodnocení demence (CDR)32 Global = 0,5. Skóre Memory Box musí být alespoň 0,5.
Mírná AD:
- Muž nebo žena ve věku 55–85 let (oba včetně) v době podpisu informovaného souhlasu.
- Mírná demence Alzheimerova typu podle kritérií NIA-AA 2018.
- Globální skóre CDR 0,5 a CDR 0,5 nebo více alespoň v jedné ze tří kategorií instrumentálních činností každodenního života (osobní péče, domácnost a koníčky, záležitosti komunity) nebo globální skóre CDR 1,0
- MMSE ≥20
Další kritéria pro zařazení pro obě diagnózy:
- Věk 55–85 (včetně)
Abnormální paměťová funkce dokumentovaná bodováním v rámci rozsahů upravených vzděláním na subškále Logical Memory II (Zpožděné vyvolání odstavce) z Wechslerovy škály paměti – revidováno:
- Menší nebo rovno 11 za 16 a více let vzdělávání
- Menší nebo rovno 9 pro 8 - 15 let vzdělávání
- Menší nebo rovno 6 pro 0 - 7 let vzdělávání
- Amyloidní pozitivita zjištěná pomocí C2N Precivity2 Plasma testu (Ap42/40 plus p-tau217/np-tau217. (Tento test používá statistický algoritmus k integraci pacientova poměru Aβ42/40 a poměru p-Tau217 k výpočtu skóre pravděpodobnosti amyloidu 2 (APS2) a určuje, zda je pacient pozitivní nebo negativní na ukládání amyloidu v mozku na základě binární mezní hodnoty) .
Stabilní povolené léky po dobu 4 týdnů nebo déle, jak je uvedeno v části 4.6.3, počítaje v to:
A. Memantin a inhibitory cholinesterázy jsou přípustné, pokud jsou stabilní po dobu 12 týdnů před screeningem.
- Skóre na stupnici geriatrické deprese33 menší nebo rovné 14.
- K dispozici je studijní partner, který je s účastníkem v častém kontaktu (např. v průměru 10 hodin týdně nebo více) a může účastníka doprovázet na většinu návštěv, aby zodpověděl otázky o účastníkovi.
- Přiměřená zraková a sluchová ostrost umožňující neuropsychologické testování.
- Dobrý celkový zdravotní stav bez neočekávaných dalších onemocnění/poruch, které by narušovaly studii.
- Účastnice není těhotná, nekojí ani není v plodném věku (tj. ženy musí být dva roky po menopauze nebo chirurgicky sterilní).
- Má ukončené šest tříd vzdělání nebo dobrou pracovní minulost.
- Musí mluvit plynně anglicky.
- Poskytněte písemný informovaný souhlas. Účastníci musí mít schopnost souhlasit.
Kritéria vyloučení:
- Jakékoli jiné významné neurologické onemocnění včetně Parkinsonovy choroby, multiinfarktové demence, Huntingtonovy choroby, hydrocefalu s normálním tlakem, mozkového nádoru, progresivní supranukleární obrny, záchvatové poruchy, subdurálního hematomu, roztroušené sklerózy nebo anamnézy významného traumatu hlavy s následným přetrvávajícím neurologickým deficitem nebo známým strukturální abnormality mozku.
- Velká deprese, bipolární porucha popsaná v DSM-V během posledního 1 roku nebo psychotické rysy, agitovanost nebo problémy s chováním během 3 měsíců, které by mohly vést k potížím s dodržováním protokolu.
- Anamnéza schizofrenie (kritéria DSM V).
- Anamnéza zneužívání alkoholu nebo návykových látek nebo závislosti během posledních 2 let (kritéria DSM V).
- Klinicky významný nebo nestabilní zdravotní stav, včetně nekontrolované hypertenze, nekontrolovaného diabetu nebo významného srdečního, plicního, ledvinového, jaterního (třída C definovaná Child-Pugh kritérii), endokrinního nebo jiného systémového onemocnění podle názoru zkoušejícího, může buď účastníka ohroženého kvůli účasti ve studii nebo ovlivnění výsledků nebo schopnosti účastníka účastnit se studie.
- Během posledních 5 let měl v anamnéze primární nebo recidivující maligní onemocnění s výjimkou nemelanomového karcinomu kůže, resekovaného kožního spinocelulárního karcinomu in situ, bazaliomu, cervikálního karcinomu in situ nebo in situ karcinomu prostaty s normální prostatický specifický antigen po léčbě.
- Klinicky významné abnormality v B12 nebo TFT, které mohou interferovat se studií. Nízká hladina B12 je vylučující, pokud požadované kontrolní laboratoře (homocystein (HC) a kyselina methylmalonová (MMA) neukážou, že není fyziologicky významná).
- Klinicky významné abnormality ve screeningových laboratořích nebo EKG.
- Bydlení v kvalifikovaném pečovatelském zařízení.
Užívání jakékoli vyloučené medikace, jak je popsáno v části 6.10, včetně:
- Používejte centrálně působící anticholinergika.
- Použití jakýchkoli hodnocených léků během 4 týdnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před screeningem.
- Současná porucha srážlivosti krve nebo krvácivá porucha nebo významně abnormální PT nebo PTT při screeningu.
- Kontraindikace pro MRI studie, včetně klaustrofobie, přítomnosti kovových (feromagnetických) implantátů nebo kardiostimulátoru.
- Účastníci, které PI stránek považuje za jinak nezpůsobilé.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Léčba placebem TID po dobu 16 týdnů.
|
Placebo užívané třikrát denně po dobu 16 týdnů.
|
|
Aktivní komparátor: 250 mg 2-HOBA acetátu
250 mg 2-hydroxybenzylamin (2-HOBA) acetátu TID po dobu 16 týdnů.
|
2-hydroxybenzylaminacetát (2-HOBA) se užívá třikrát denně po dobu 16 týdnů
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: 500 mg 2-HOBA acetátu
500 mg 2-hydroxybenzylamin (2-HOBA) acetátu TID po dobu 16 týdnů.
|
2-hydroxybenzylaminacetát (2-HOBA) se užívá třikrát denně po dobu 16 týdnů
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: 750 mg 2-HOBA acetátu
750 mg 2-hydroxybenzylamin (2-HOBA) acetátu TID po dobu 16 týdnů.
|
2-hydroxybenzylaminacetát (2-HOBA) se užívá třikrát denně po dobu 16 týdnů
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost/snášenlivost (nežádoucí účinky)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
|
Četnost nežádoucích příhod bude porovnána mezi aktivní a placebovou větví a prezentována jako souhrnná statistika.
|
Výchozí stav do týdne 16
|
|
Změna dikarbonylových proteinových aduktů
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
|
Změna hladin CSF dilysyl-malondialdehydové příčné vazby a lysyl-levuglandinového aduktu proteinů CSF v závislosti na dávce
|
Výchozí stav do týdne 16
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dodržování
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
|
Kompatibilita s léčbou bude hodnocena pomocí počtu pilulek v týdnu 8 a 16
|
Výchozí stav do týdne 16
|
|
Měření biomarkeru, p-Tau181
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
|
Změna hladin fosforylovaného Tau-181 v CSF a plazmě:
|
Výchozí stav do týdne 16
|
|
Biomarker měření, lidský chrupavkový glykoprotein 39 (YKL-4)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
|
Změna plazmatické koncentrace glykoproteinu 39 lidské chrupavky (YKL-4)
|
Výchozí stav do týdne 16
|
|
Měření biomarkeru, proteinu lehkého řetězce neurofilament (NF-L)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
|
Změna koncentrace proteinu lehkého řetězce neurofilament (NF-L) v CSF a plazmě
|
Výchozí stav do týdne 16
|
|
Měření biomarkeru, F2-Isoprostany
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
|
Změna koncentrace F2-isoprostanů v plazmě a moči:
|
Výchozí stav do týdne 16
|
|
Měření biomarkeru, 8-hydroxy-2'-deoxyguanosinu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
|
Změna koncentrace 8-hydroxy-2'-deoxyguanosinu v plazmě
|
Výchozí stav do týdne 16
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Opakovatelná baterie pro hodnocení neuropsychologického stavu (RBANS)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
|
Změna celkového skóre pro opakovatelnou baterii pro hodnocení neuropsychologického stavu (RBANS).
|
Výchozí stav do týdne 16
|
|
Aktivity každodenního života (ADL)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
|
Pro aktivity denního života (ADL) bude využita škála aktivit denního života (ADCS-ADL) pro kooperativní studii Alzheimerovy choroby k posouzení kompetence účastníků v základních a instrumentálních ADL.
Nižší skóre znamená větší funkční poruchu.
|
Výchozí stav do týdne 16
|
|
Kvantitativní elektroencefalografie (EEG)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
|
Elektrická mozková aktivita účastníků změny bude monitorována pomocí neinvazivních skalpových elektrod.
K hodnocení kognitivních procesů budou použity potenciály související s událostmi (ERP), neboli časově uzamčené EEG.
|
Výchozí stav do týdne 16
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Paul Newhouse, M.D., Vanderbilt University Medical Center
- Vrchní vyšetřovatel: John A. Rathmacher, Ph.D., MTI Biotech Inc
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MTI2024-CS01
- RC-201910-2019696 (Jiné číslo grantu/financování: Alzheimer's Drug Discovery Foundation)
- IRB 231544 (Jiný identifikátor: VUMC IRB)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .