Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie 2-Hydroxybenzylaminu (2-HOBA) u pacientů s časnou Alzheimerovou chorobou (2-HOBA)

5. května 2025 aktualizováno: MTI Biotech Inc

2-Hydroxybenzylamin (2-HOBA) Fáze 1b/2a Proof of Concept, Dose-Finding, Biomarker Study u raných pacientů s Alzheimerovou chorobou

Vyšetřovatelé navrhují fázi 1b/2a, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii s paralelními skupinami pro zjištění dávky a studii biomarkerů, aby vyhodnotili bezpečnost, snášenlivost a aktivitu biomarkerů 2-HOBA u 48 účastníků MCI/AD. Účastníci budou randomizováni 1:1:1:1 tak, aby dostávali 250, 500, 750 mg 2-HOBA acetátu TID nebo placebo po dobu 16 týdnů. Krev a mozkomíšní mok (CSF) budou odebrány pro měření markerů proteinové modifikace dikarbonyly (IsoLGs- & MDA), pTau-181, YKL-40 a NF-L.

Přehled studie

Detailní popis

Jedná se o fázi 1b/2a, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii s paralelními skupinami pro zjištění dávek a biomarkerů k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a aktivity biomarkerů 2-HOBA u 48 účastníků MCI/AD. Účastníci budou randomizováni 1:1:1:1 tak, aby dostávali 250, 500, 750 mg 2-HOBA acetátu TID nebo placebo po dobu 16 týdnů. Krev a CSF budou odebrány pro měření markerů proteinové modifikace dikarbonyly (IsoLGs- & MDA), pTau-181, YKL-40 a NF-L. Vyšetřovatelé předpokládají, že provedou screening 120 subjektů, aby randomizovali až 60 subjektů s cílem 48 pacientů, kteří dokončili studii (což umožnilo až 25% vyřazení) pro 16týdenní studii.

Primární cíle tohoto projektu jsou 1) Poskytnout důkaz konceptu, že 2-HOBA chrání proteiny před kovalentní modifikací inhibicí dikarbonylů reagujících na lysin v lidském mozku. Výzkumníci předpokládají, že 16 týdnů léčby 2-HOBA významně sníží hladiny dilysyl-MDA a IsoLG aduktu CSF proteinů v CSF v závislosti na dávce. 2) Vyhodnoťte, zda je 2-HOBA bezpečná pro dlouhodobé užívání u pacientů s časnou AD. Vyšetřovatelé předpokládají, že 2-HOBA bude bezpečný a dobře tolerovaný po dobu 16 týdnů užívání. Snášenlivost bude hodnocena monitorováním symptomů, nežádoucích účinků, vitálních funkcí, EKG a bezpečnostních laboratoří během studie.

Sekundárními cíli je vyhodnotit účinek léčby 2-HOBA na biomarkery AD, zánět mozku, závažnost onemocnění a kognitivní výkon.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

48

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Center for Cognitive Medicine, Vanderbilt University Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Paul Newhouse, M.D.
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Jason K Russell, VetMB, Ph.D.
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Alexander C Conley, Ph.D.
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

MCI kvůli AD:

  1. Muž nebo žena ve věku 55–85 let (oba včetně) v době podpisu informovaného souhlasu.
  2. Účastník musí mít subjektivní obavy z paměti, jak uvedl účastník, studijní partner nebo lékař.
  3. Mini-Mental State Exam31 skóre mezi 24 a 30 včetně
  4. Klinické hodnocení demence (CDR)32 Global = 0,5. Skóre Memory Box musí být alespoň 0,5.

Mírná AD:

  1. Muž nebo žena ve věku 55–85 let (oba včetně) v době podpisu informovaného souhlasu.
  2. Mírná demence Alzheimerova typu podle kritérií NIA-AA 2018.
  3. Globální skóre CDR 0,5 a CDR 0,5 nebo více alespoň v jedné ze tří kategorií instrumentálních činností každodenního života (osobní péče, domácnost a koníčky, záležitosti komunity) nebo globální skóre CDR 1,0
  4. MMSE ≥20

Další kritéria pro zařazení pro obě diagnózy:

  1. Věk 55–85 (včetně)
  2. Abnormální paměťová funkce dokumentovaná bodováním v rámci rozsahů upravených vzděláním na subškále Logical Memory II (Zpožděné vyvolání odstavce) z Wechslerovy škály paměti – revidováno:

    • Menší nebo rovno 11 za 16 a více let vzdělávání
    • Menší nebo rovno 9 pro 8 - 15 let vzdělávání
    • Menší nebo rovno 6 pro 0 - 7 let vzdělávání
  3. Amyloidní pozitivita zjištěná pomocí C2N Precivity2 Plasma testu (Ap42/40 plus p-tau217/np-tau217. (Tento test používá statistický algoritmus k integraci pacientova poměru Aβ42/40 a poměru p-Tau217 k výpočtu skóre pravděpodobnosti amyloidu 2 (APS2) a určuje, zda je pacient pozitivní nebo negativní na ukládání amyloidu v mozku na základě binární mezní hodnoty) .
  4. Stabilní povolené léky po dobu 4 týdnů nebo déle, jak je uvedeno v části 4.6.3, počítaje v to:

    A. Memantin a inhibitory cholinesterázy jsou přípustné, pokud jsou stabilní po dobu 12 týdnů před screeningem.

  5. Skóre na stupnici geriatrické deprese33 menší nebo rovné 14.
  6. K dispozici je studijní partner, který je s účastníkem v častém kontaktu (např. v průměru 10 hodin týdně nebo více) a může účastníka doprovázet na většinu návštěv, aby zodpověděl otázky o účastníkovi.
  7. Přiměřená zraková a sluchová ostrost umožňující neuropsychologické testování.
  8. Dobrý celkový zdravotní stav bez neočekávaných dalších onemocnění/poruch, které by narušovaly studii.
  9. Účastnice není těhotná, nekojí ani není v plodném věku (tj. ženy musí být dva roky po menopauze nebo chirurgicky sterilní).
  10. Má ukončené šest tříd vzdělání nebo dobrou pracovní minulost.
  11. Musí mluvit plynně anglicky.
  12. Poskytněte písemný informovaný souhlas. Účastníci musí mít schopnost souhlasit.

Kritéria vyloučení:

  1. Jakékoli jiné významné neurologické onemocnění včetně Parkinsonovy choroby, multiinfarktové demence, Huntingtonovy choroby, hydrocefalu s normálním tlakem, mozkového nádoru, progresivní supranukleární obrny, záchvatové poruchy, subdurálního hematomu, roztroušené sklerózy nebo anamnézy významného traumatu hlavy s následným přetrvávajícím neurologickým deficitem nebo známým strukturální abnormality mozku.
  2. Velká deprese, bipolární porucha popsaná v DSM-V během posledního 1 roku nebo psychotické rysy, agitovanost nebo problémy s chováním během 3 měsíců, které by mohly vést k potížím s dodržováním protokolu.
  3. Anamnéza schizofrenie (kritéria DSM V).
  4. Anamnéza zneužívání alkoholu nebo návykových látek nebo závislosti během posledních 2 let (kritéria DSM V).
  5. Klinicky významný nebo nestabilní zdravotní stav, včetně nekontrolované hypertenze, nekontrolovaného diabetu nebo významného srdečního, plicního, ledvinového, jaterního (třída C definovaná Child-Pugh kritérii), endokrinního nebo jiného systémového onemocnění podle názoru zkoušejícího, může buď účastníka ohroženého kvůli účasti ve studii nebo ovlivnění výsledků nebo schopnosti účastníka účastnit se studie.
  6. Během posledních 5 let měl v anamnéze primární nebo recidivující maligní onemocnění s výjimkou nemelanomového karcinomu kůže, resekovaného kožního spinocelulárního karcinomu in situ, bazaliomu, cervikálního karcinomu in situ nebo in situ karcinomu prostaty s normální prostatický specifický antigen po léčbě.
  7. Klinicky významné abnormality v B12 nebo TFT, které mohou interferovat se studií. Nízká hladina B12 je vylučující, pokud požadované kontrolní laboratoře (homocystein (HC) a kyselina methylmalonová (MMA) neukážou, že není fyziologicky významná).
  8. Klinicky významné abnormality ve screeningových laboratořích nebo EKG.
  9. Bydlení v kvalifikovaném pečovatelském zařízení.
  10. Užívání jakékoli vyloučené medikace, jak je popsáno v části 6.10, včetně:

    • Používejte centrálně působící anticholinergika.
    • Použití jakýchkoli hodnocených léků během 4 týdnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před screeningem.
  11. Současná porucha srážlivosti krve nebo krvácivá porucha nebo významně abnormální PT nebo PTT při screeningu.
  12. Kontraindikace pro MRI studie, včetně klaustrofobie, přítomnosti kovových (feromagnetických) implantátů nebo kardiostimulátoru.
  13. Účastníci, které PI stránek považuje za jinak nezpůsobilé.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Léčba placebem TID po dobu 16 týdnů.
Placebo užívané třikrát denně po dobu 16 týdnů.
Aktivní komparátor: 250 mg 2-HOBA acetátu
250 mg 2-hydroxybenzylamin (2-HOBA) acetátu TID po dobu 16 týdnů.
2-hydroxybenzylaminacetát (2-HOBA) se užívá třikrát denně po dobu 16 týdnů
Ostatní jména:
  • 2-HOBA
Aktivní komparátor: 500 mg 2-HOBA acetátu
500 mg 2-hydroxybenzylamin (2-HOBA) acetátu TID po dobu 16 týdnů.
2-hydroxybenzylaminacetát (2-HOBA) se užívá třikrát denně po dobu 16 týdnů
Ostatní jména:
  • 2-HOBA
Aktivní komparátor: 750 mg 2-HOBA acetátu
750 mg 2-hydroxybenzylamin (2-HOBA) acetátu TID po dobu 16 týdnů.
2-hydroxybenzylaminacetát (2-HOBA) se užívá třikrát denně po dobu 16 týdnů
Ostatní jména:
  • 2-HOBA

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost/snášenlivost (nežádoucí účinky)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Četnost nežádoucích příhod bude porovnána mezi aktivní a placebovou větví a prezentována jako souhrnná statistika.
Výchozí stav do týdne 16
Změna dikarbonylových proteinových aduktů
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Změna hladin CSF dilysyl-malondialdehydové příčné vazby a lysyl-levuglandinového aduktu proteinů CSF v závislosti na dávce
Výchozí stav do týdne 16

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dodržování
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Kompatibilita s léčbou bude hodnocena pomocí počtu pilulek v týdnu 8 a 16
Výchozí stav do týdne 16
Měření biomarkeru, p-Tau181
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Změna hladin fosforylovaného Tau-181 v CSF a plazmě:
Výchozí stav do týdne 16
Biomarker měření, lidský chrupavkový glykoprotein 39 (YKL-4)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Změna plazmatické koncentrace glykoproteinu 39 lidské chrupavky (YKL-4)
Výchozí stav do týdne 16
Měření biomarkeru, proteinu lehkého řetězce neurofilament (NF-L)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Změna koncentrace proteinu lehkého řetězce neurofilament (NF-L) v CSF a plazmě
Výchozí stav do týdne 16
Měření biomarkeru, F2-Isoprostany
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Změna koncentrace F2-isoprostanů v plazmě a moči:
Výchozí stav do týdne 16
Měření biomarkeru, 8-hydroxy-2'-deoxyguanosinu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Změna koncentrace 8-hydroxy-2'-deoxyguanosinu v plazmě
Výchozí stav do týdne 16

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Opakovatelná baterie pro hodnocení neuropsychologického stavu (RBANS)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Změna celkového skóre pro opakovatelnou baterii pro hodnocení neuropsychologického stavu (RBANS).
Výchozí stav do týdne 16
Aktivity každodenního života (ADL)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Pro aktivity denního života (ADL) bude využita škála aktivit denního života (ADCS-ADL) pro kooperativní studii Alzheimerovy choroby k posouzení kompetence účastníků v základních a instrumentálních ADL. Nižší skóre znamená větší funkční poruchu.
Výchozí stav do týdne 16
Kvantitativní elektroencefalografie (EEG)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 16
Elektrická mozková aktivita účastníků změny bude monitorována pomocí neinvazivních skalpových elektrod. K hodnocení kognitivních procesů budou použity potenciály související s událostmi (ERP), neboli časově uzamčené EEG.
Výchozí stav do týdne 16

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Paul Newhouse, M.D., Vanderbilt University Medical Center
  • Vrchní vyšetřovatel: John A. Rathmacher, Ph.D., MTI Biotech Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. září 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. května 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. května 2024

První zveřejněno (Aktuální)

29. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. května 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

  • MTI2024-CS01
  • RC-201910-2019696 (Jiné číslo grantu/financování: Alzheimer's Drug Discovery Foundation)
  • IRB 231544 (Jiný identifikátor: VUMC IRB)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit