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Estudo com 2-hidroxibenzilamina (2-HOBA) em pacientes com Alzheimer precoce (2-HOBA)

5 de maio de 2025 atualizado por: MTI Biotech Inc

2-Hidroxibenzilamina (2-HOBA) Fase 1b/2a Prova de Conceito, Determinação de Dose, Estudo de Biomarcadores em Pacientes com Alzheimer Inicial

Os investigadores propõem uma fase 1b/2a, randomizada, duplo-cega, controlada por placebo, estudo de determinação de dose e biomarcador em grupo paralelo para avaliar a segurança, tolerabilidade e atividade de biomarcador de 2-HOBA em 48 participantes MCI/AD. Os participantes serão randomizados 1:1:1:1 para receber 250, 500, 750 mg de acetato de 2-HOBA três vezes por dia ou placebo por 16 semanas. Sangue e líquido cefalorraquidiano (LCR) serão coletados para medir marcadores de modificação de proteínas por dicarbonilas (IsoLGs- & MDA), pTau-181, YKL-40 e NF-L.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Descrição detalhada

Este é um estudo de fase 1b/2a, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de determinação de dose em grupo paralelo e biomarcador para avaliar a segurança, tolerabilidade e atividade de biomarcador de 2-HOBA em 48 participantes MCI/AD. Os participantes serão randomizados 1:1:1:1 para receber 250, 500, 750 mg de acetato de 2-HOBA três vezes por dia ou placebo por 16 semanas. Sangue e LCR serão coletados para medir marcadores de modificação de proteínas por dicarbonilas (IsoLGs- e MDA), pTau-181, YKL-40 e NF-L. Os investigadores antecipam a triagem de 120 indivíduos para randomizar até 60 indivíduos com o objetivo de 48 pacientes completarem o estudo (permitindo até 25% de abandono) para o estudo de 16 semanas.

Os objetivos principais deste projeto são 1) Fornecer prova de conceito de que o 2-HOBA protege as proteínas da modificação covalente, inibindo dicarbonilas que reagem à lisina no cérebro humano. Os investigadores levantam a hipótese de que 16 semanas de tratamento com 2-HOBA reduzirão significativamente os níveis de dilisil-MDA e aduto IsoLG de proteínas do LCR no LCR em uma relação dose-responsiva. 2) Avaliar se o 2-HOBA é seguro para uso prolongado em pacientes com DA precoce. Os investigadores levantam a hipótese de que o 2-HOBA será seguro e bem tolerado durante 16 semanas de uso. A tolerabilidade será avaliada monitorando sintomas, eventos adversos, sinais vitais, ECG e laboratórios de segurança durante o estudo.

Os objetivos secundários são avaliar o efeito do tratamento com 2-HOBA nos biomarcadores da DA, inflamação cerebral, gravidade da doença e desempenho cognitivo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

48

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Center for Cognitive Medicine, Vanderbilt University Medical Center
        • Investigador principal:
          • Paul Newhouse, M.D.
        • Subinvestigador:
          • Jason K Russell, VetMB, Ph.D.
        • Subinvestigador:
          • Alexander C Conley, Ph.D.
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

MCI devido a DA:

  1. Homem ou mulher, com idade entre 55-85 anos (ambos inclusive) no momento da assinatura do consentimento informado.
  2. O participante deve ter uma preocupação subjetiva de memória conforme relatado pelo participante, parceiro de estudo ou médico.
  3. Pontuação do Mini-Exame do Estado Mental31 entre 24 e 30, inclusive
  4. Classificação Clínica de Demência (CDR)32 Global = 0,5. A pontuação da Memory Box deve ser de pelo menos 0,5.

DA leve:

  1. Homem ou mulher, com idade entre 55-85 anos (ambos inclusive) no momento da assinatura do consentimento informado.
  2. Demência leve do tipo Alzheimer de acordo com os critérios NIA-AA 2018.
  3. Pontuação global do CDR de 0,5 e CDR de 0,5 ou mais em pelo menos uma das três categorias de atividades instrumentais da vida diária (cuidados pessoais, casa e hobbies, assuntos comunitários) Ou pontuação global do CDR de 1,0
  4. MEEM ≥20

Critérios de inclusão adicionais para ambos os diagnósticos:

  1. Idade 55-85 (inclusive)
  2. Função de memória anormal documentada pela pontuação dentro das faixas ajustadas pela educação na subescala Memória Lógica II (Recordação de Parágrafo Atrasada) da Escala de Memória Wechsler - Revisada:

    • Menor ou igual a 11 para 16 ou mais anos de escolaridade
    • Menor ou igual a 9 para 8 a 15 anos de escolaridade
    • Menor ou igual a 6 para 0 a 7 anos de escolaridade
  3. Positividade amilóide estabelecida usando o teste C2N Precivity2 Plasma (Aβ42/40 plus p-tau217/np-tau217. (Este teste usa um algoritmo estatístico para integrar a Razão Aβ42/40 e a Razão p-Tau217 de um paciente para calcular a Pontuação de Probabilidade Amiloide 2 (APS2) e determina se um paciente é positivo ou negativo para deposição de amiloide cerebral com base em um valor de corte binário) .
  4. Medicamentos permitidos estáveis ​​por 4 semanas ou mais, conforme especificado na Seção 4.6.3, Incluindo:

    a. Os inibidores da memantina e da colinesterase são permitidos se estáveis ​​por 12 semanas antes da triagem.

  5. Pontuação da Escala de Depressão Geriátrica33 menor ou igual a 14.
  6. Está disponível um Parceiro de Estudo que tem contato frequente com o participante (por exemplo, uma média de 10 horas por semana ou mais) e pode acompanhar o participante na maioria das visitas para responder perguntas sobre o participante.
  7. Acuidade visual e auditiva adequada para permitir testes neuropsicológicos.
  8. Boa saúde geral, sem doenças/distúrbios adicionais que possam interferir no estudo.
  9. A participante não está grávida, amamentando ou com potencial para engravidar (ou seja, as mulheres devem estar dois anos após a menopausa ou cirurgicamente estéreis).
  10. Concluiu seis séries de ensino ou tem um bom histórico profissional.
  11. Deve falar inglês fluentemente.
  12. Forneça consentimento informado por escrito. Os participantes devem ter capacidade para consentir.

Critério de exclusão:

  1. Qualquer outra doença neurológica significativa, incluindo doença de Parkinson, demência multi-infarto, doença de Huntington, hidrocefalia de pressão normal, tumor cerebral, paralisia supranuclear progressiva, distúrbio convulsivo, hematoma subdural, esclerose múltipla ou história de traumatismo cranioencefálico significativo seguido de déficits neurológicos persistentes ou conhecidos anomalias estruturais do cérebro.
  2. Depressão maior, transtorno bipolar conforme descrito no DSM-V no último 1 ano ou características psicóticas, agitação ou problemas comportamentais nos últimos 3 meses, o que pode levar à dificuldade de cumprimento do protocolo.
  3. História de esquizofrenia (critérios do DSM V).
  4. História de abuso ou dependência de álcool ou outras substâncias nos últimos 2 anos (critérios do DSM V).
  5. Condição médica clinicamente significativa ou instável, incluindo hipertensão não controlada, diabetes não controlada ou doença cardíaca, pulmonar, renal, hepática significativa (Classe C definida pelos critérios de Child-Pugh), endócrina ou outra doença sistêmica na opinião do Investigador, pode colocar o participante em risco devido à participação no estudo, ou influenciar os resultados, ou a capacidade do participante de participar do estudo.
  6. Teve história nos últimos 5 anos de doença maligna primária ou recorrente, com exceção de câncer de pele não melanoma, carcinoma espinocelular cutâneo ressecado in situ, carcinoma basocelular, carcinoma cervical in situ ou câncer de próstata in situ com normalidade. pós-tratamento com antígeno específico da próstata.
  7. Anormalidades clinicamente significativas em B12 ou TFTs que podem interferir no estudo. Um nível baixo de B12 é excludente, a menos que os laboratórios de acompanhamento necessários (homocisteína (HC) e ácido metilmalônico (MMA) indiquem que não é fisiologicamente significativo.
  8. Anormalidades clinicamente significativas em laboratórios de triagem ou ECG.
  9. Residência em enfermaria especializada.
  10. Uso de qualquer medicamento excluído conforme descrito na Seção 6.10, incluindo:

    • Use medicamentos anticolinérgicos de ação central.
    • Uso de qualquer medicamento experimental dentro de 4 semanas ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, antes da triagem.
  11. Um distúrbio atual de coagulação sanguínea ou sangramento, ou PT ou PTT significativamente anormal na triagem.
  12. Contra-indicações para estudos de ressonância magnética, incluindo claustrofobia, presença de implantes metálicos (ferromagnéticos) ou marca-passo cardíaco.
  13. Participantes que o PI do Site considere inelegíveis.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Tratamento com placebo três vezes por dia por 16 semanas.
Placebo tomado três vezes ao dia durante 16 semanas.
Comparador Ativo: 250 mg de acetato de 2-HOBA
250 mg de acetato de 2-hidroxibenzilamina (2-HOBA) três vezes por dia durante 16 semanas.
O acetato de 2-hidroxibenzilamina (2-HOBA) é tomado três vezes ao dia durante 16 semanas
Outros nomes:
  • 2-HOBA
Comparador Ativo: 500 mg de acetato de 2-HOBA
500 mg de acetato de 2-hidroxibenzilamina (2-HOBA) três vezes por dia durante 16 semanas.
O acetato de 2-hidroxibenzilamina (2-HOBA) é tomado três vezes ao dia durante 16 semanas
Outros nomes:
  • 2-HOBA
Comparador Ativo: 750 mg de acetato de 2-HOBA
750 mg de acetato de 2-hidroxibenzilamina (2-HOBA) três vezes por dia durante 16 semanas.
O acetato de 2-hidroxibenzilamina (2-HOBA) é tomado três vezes ao dia durante 16 semanas
Outros nomes:
  • 2-HOBA

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança/Tolerabilidade (eventos adversos)
Prazo: Linha de base até a semana 16
As taxas de eventos adversos serão comparadas entre os braços ativo e placebo e apresentadas como estatísticas resumidas.
Linha de base até a semana 16
Mudança nos adutos de proteína dicarbonil
Prazo: Linha de base até a semana 16
Alteração nos níveis de LCR da ligação cruzada de dilisil-malondialdeído e do aduto de lisil-levuglandina das proteínas do LCR em uma relação dose-responsiva
Linha de base até a semana 16

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Conformidade
Prazo: Linha de base até a semana 16
A adesão ao tratamento será avaliada através da contagem de comprimidos nas semanas 8 e 16
Linha de base até a semana 16
Medição do biomarcador, p-Tau181
Prazo: Linha de base até a semana 16
Alteração nos níveis de Tau-181 fosforilada no LCR e no plasma:
Linha de base até a semana 16
Biomarcador de medição, glicoproteína 39 da cartilagem humana (YKL-4)
Prazo: Linha de base até a semana 16
Alteração na concentração plasmática da glicoproteína 39 da cartilagem humana (YKL-4)
Linha de base até a semana 16
Medição do biomarcador, proteína de cadeia leve de neurofilamentos (NF-L)
Prazo: Linha de base até a semana 16
Alteração na concentração de proteína de cadeia leve de neurofilamentos (NF-L) no LCR e no plasma
Linha de base até a semana 16
Medição do biomarcador, F2-Isoprostanos
Prazo: Linha de base até a semana 16
Alteração na concentração de F2-Isoprostanos no plasma e na urina:
Linha de base até a semana 16
Medição do biomarcador, 8-hidroxi-2'-desoxiguanosina
Prazo: Linha de base até a semana 16
Alteração na concentração de 8-hidroxi-2'-desoxiguanosina no plasma
Linha de base até a semana 16

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Bateria Repetível para Avaliação do Estado Neuropsicológico (RBANS)
Prazo: Linha de base até a semana 16
Alteração na pontuação total da Bateria Repetível para Avaliação do Estado Neuropsicológico (RBANS).
Linha de base até a semana 16
Atividades da Vida Diária (AVD)
Prazo: Linha de base até a semana 16
Para Atividades de Vida Diária (AVDs), será utilizada a escala de Atividades de Estudo Cooperativo de Vida Diária (ADCS-ADL) da doença de Alzheimer para avaliar a competência dos participantes em AVDs básicas e instrumentais. Uma pontuação mais baixa indica maior comprometimento funcional.
Linha de base até a semana 16
Eletroencefalografia Quantitativa (EEG)
Prazo: Linha de base até a semana 16
A atividade elétrica cerebral dos participantes da mudança será monitorada usando eletrodos não invasivos no couro cabeludo. Potenciais relacionados a eventos (ERP), ou EEG bloqueado no tempo, serão usados ​​para avaliar processos cognitivos.
Linha de base até a semana 16

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Investigadores

  • Investigador principal: Paul Newhouse, M.D., Vanderbilt University Medical Center
  • Investigador principal: John A. Rathmacher, Ph.D., MTI Biotech Inc

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

30 de junho de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de maio de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de maio de 2024

Primeira postagem (Real)

29 de maio de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de maio de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de maio de 2025

Última verificação

1 de novembro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Outros números de identificação do estudo

  • MTI2024-CS01
  • RC-201910-2019696 (Número de outro subsídio/financiamento: Alzheimer's Drug Discovery Foundation)
  • IRB 231544 (Outro identificador: VUMC IRB)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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