Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost nové formulace perorálního kladribinu ve srovnání s placebem u účastníků s generalizovanou myasthenia gravis (MyClad)

Fáze 3, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, 3ramenná, 3dobá studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti nové formulace perorálního kladribinu ve srovnání s placebem u účastníků s generalizovanou myasthenia gravis (MyClad)

Účelem této klinické studie je stanovit účinnost a bezpečnost nové perorální formulace kladribinu u účastníků s generalizovanou myasthenia gravis (gMG) ve srovnání s placebem. Bude také zkoumat trvalou účinnost, potřebu opakované léčby a dlouhodobou bezpečnost perorálního kladribinu v gMG. Je zahrnuta další složka, která charakterizuje farmakokinetiku (PK) nové formulace kladribinu u účastníků gMG. Tato studie je rozdělena do 3 období: klíčové období dvojitě zaslepené placebo kontroly (DBPC) a 2 prodloužení, zaslepené prodloužení (BE) a období přeléčení (RT).

Přehled studie

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

264

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, 1427
        • Nábor
        • Expertia S.A- Mautalen Salud e Investigación
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Valeria Salutto
        • Kontakt:
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
        • Nábor
        • Instituto de Investigaciones Metabolicas (IDIM)
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Fatima Pagani Cassara
        • Kontakt:
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, 1428
        • Nábor
        • Instituto de Investigaciones Neurologicas Raul Carrea, FLENI - de Investigaciones Clinicas del área de Cardiología y enfermedades metabólicas asociadas
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alberto Daniel Rivero
      • Córdoba, Argentina
        • Nábor
        • Hospital Cordoba
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Susana del Liwacki
        • Kontakt:
      • Rosario, Argentina
      • Rosario, Argentina
      • San Juan, Argentina, 5400
        • Nábor
        • CER San Juan Centro Polivalente de Asistencia e Inv. Clinica
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Juan Carlos Giugni
      • San Miguel de Tucumán, Argentina
      • Southport, Austrálie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Austrálie, 4575
    • South Australia
      • City of Burnside, South Australia, Austrálie, SA 5072
        • Nábor
        • John Hunter Hospital - PARENT
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Myintzu Min
    • Victoria
      • Montana, Bulharsko, 3400
        • Nábor
        • Medical Center Hera - branch Montana
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Plamen Pelov
      • Pleven, Bulharsko, 5800
        • Nábor
        • UMHAT 'Dr. Georgi Stranski', EAD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maya Danovska-Mladenova
        • Kontakt:
      • Plovdiv, Bulharsko, 4000
      • Sofia, Bulharsko, 1606
      • Sofia, Bulharsko, 1113
        • Nábor
        • MHATNP "Sv.Naum", EAD - Third Neurology Clinic
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ivan G Milanov
      • Paris, Francie, 75013
        • Nábor
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - Centre Référent Maladies Rares SLA - Neurologie
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anthony Behin
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, Francie, 06002
        • Nábor
        • CHU Nice - Hôpital Pasteur - Cardiology
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Saskia Bresch
        • Kontakt:
    • Bas Rhin
      • Strasbourg, Bas Rhin, Francie, 67098
    • Isere
      • La Tronche, Isere, Francie, 38700
        • Nábor
        • CHU de Grenoble - Hôpital Albert Michallon - Centre de Références des Maladies Neuromusculaires
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Emmeline Lagrange
    • Paris
      • Paris, Paris, Francie, 75940
        • Nábor
        • Fondation Ophtalmologique Adolphe de Rothschild - Service de neurologie
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Antoine Gueguen
        • Kontakt:
    • Puy De Dome
      • Clermont-Ferrand, Puy De Dome, Francie, 63003
        • Nábor
        • CHU Clermont Ferrand - Hopital Gabriel Montpied - service de neurologie B
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Frederic Taithe
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Francie, 69677
        • Nábor
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer - Pathologies neuro-musculaires. Electromyographie
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Francoise Bouhour
    • Val De Marne
      • Créteil, Val De Marne, Francie, 94010
        • Nábor
        • Hôpital Henri Mondor - Service de Neurologie
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Edoardo Malfatti
        • Kontakt:
      • Tbilisi, Gruzie, 0160
      • Tbilisi, Gruzie, 0114
      • Tbilisi, Gruzie, 0114
    • Andhra Pradesh
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Indie, 500082
        • Nábor
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sireesha Yareeda
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Indie, 500082
        • Nábor
        • Yashoda Super Speciality Hospital - 300158817
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jaydip Ray Chaudhari
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Indie, 560034
        • Nábor
        • St John's Medical College Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gosala R Sarma
      • Bangalore, Karnataka, Indie, 560002
        • Nábor
        • Bangalore Medical College and Victoria Hospital - 300148268
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Praveen Kumar
      • Mangalore, Karnataka, Indie, 575001
    • Maharashtra
      • Nashik, Maharashtra, Indie, 422005
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411030
        • Nábor
        • Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre - Department of Neurology
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rahul Kulkarni
        • Kontakt:
      • Bergamo, Itálie, 24127
        • Nábor
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Manlio Sgarzi
        • Kontakt:
      • Bologna, Itálie, 40139
        • Nábor
        • IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna - Unità Operativa Complessa Clinica Neurologica
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maria Pia Giannoccaro
      • Genova, Itálie, 16132
        • Nábor
        • IRCCS Ospedale Policlinico San Martino - Neuroradiologia
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Martina Garnero
      • Milan, Itálie, 20133
      • Pavia, Itálie, 27100
        • Nábor
        • Fondazione Istituto Neurologico Casimiro Mondino - Neurology
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Matteo Gastaldi
      • Roma, Itálie, 00133
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata - U.O.C. Neurologia
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Roberto Carlo Emilio Massa
      • Treviso, Itálie, 31100
    • Roma
      • Rome, Roma, Itálie, 00168
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Japonsko, 260-8677
        • Nábor
        • Chiba University Hospital - Dept of Neurology
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Akiyuki Uzawa
      • Narita-shi, Chiba, Japonsko, 286-8520
        • Nábor
        • IUHW Narita Hospital - Dept of Neurology
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hiroyuki Murai
        • Kontakt:
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japonsko, 814-0180
        • Nábor
        • Fukuoka University Hospital - Dept of Neurology/Health Care
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Yasuhiko Baba
    • Fukushima
      • Koriyama-shi, Fukushima, Japonsko, 963-8563
    • Hokkaido
      • Hakodate-shi, Hokkaido, Japonsko, 392006
    • Iwate
      • Hanamaki-shi, Iwate, Japonsko, 025-0082
        • Nábor
        • General Hanamaki Hospital - Dept of Neurology
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kimiaki Utsugisawa
        • Kontakt:
    • Kagawa-ken
      • Kita-gun, Kagawa-ken, Japonsko, 7610793
    • Nagasaki
      • Nagasaki, Nagasaki, Japonsko, 852-8501
        • Nábor
        • Nagasaki University Hospital - Dept of Neurology
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shunsuke Yoshimura
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japonsko, 350-0495
        • Nábor
        • Saitama Medical University Hospital - Dept of Neurology/Stroke Care Unit
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Genko Omaya
    • Tokyo-To
      • Meguro-ku, Tokyo-To, Japonsko, 153-8515
        • Nábor
        • Toho University Ohashi Medical Center - Dept of Neurology
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shingo Konno
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japonsko, 160-0023
        • Nábor
        • Tokyo Medical University Hospital - Dept of Neurology
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Masayuki Masuda
        • Kontakt:
      • Daegu, Jižní Korea, 41404
        • Nábor
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jin-Sung Park
        • Kontakt:
      • Gwangju, Jižní Korea, 61469
        • Nábor
        • Chonnam National University Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Tai Seung Nam
      • Seoul, Jižní Korea, 06351
        • Nábor
        • Samsung Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Byoung Joon Kim
        • Kontakt:
      • Seoul, Jižní Korea, 138-736
        • Nábor
        • Asan Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Young-Min Lim
        • Kontakt:
      • Seoul, Jižní Korea, 136-705
        • Nábor
        • Korea University Anam Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Byung-Jo Kim
        • Kontakt:
      • Seoul, Jižní Korea, 156707
        • Nábor
        • Seoul Metropolitan Government Seoul National University Boramae Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Yoon-Ho Hong
        • Kontakt:
      • Seoul, Jižní Korea
        • Staženo
        • Keimyung University Dongsan Hospital
      • Szeged, Maďarsko, 6725
        • Nábor
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont - Neurologiai Klinika
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Peter Klivenyi
      • Berlin, Německo, 10117
        • Nábor
        • Charité Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charité Mitte - Klinik fuer Neurologie
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Sarah Hoffmann
    • Lower Saxony
      • Göttingen, Lower Saxony, Německo, 37075
        • Nábor
        • Universitaetsmedizin Goettingen - Abteilung fuer Nephrologie und Rheumatologie
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jana Zschuentzsch
      • Hanover, Lower Saxony, Německo, 30625
        • Nábor
        • Medizinische Hochschule Hannover - Klinik fur Neurologie mit Klinischer Neurophysiol
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Thomas Skripuletz
    • North Rhine-Westphalia
      • Bochum, North Rhine-Westphalia, Německo, 44791
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Německo, 40225
        • Nábor
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR - Klinik fuer Neurologie
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael Gliem
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Německo, 01307
        • Nábor
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden - Medizinische Klinik I
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jochen Schaefer
      • Leipzig, Saxony, Německo, 04103
    • Schleswig-Holstein
      • Lübeck, Schleswig-Holstein, Německo, 23562
        • Nábor
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Luebeck - Neurologie
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Julian Grosskreutz
      • Gdansk, Polsko, 80-214
        • Nábor
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne - Dept of Neurology
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Malgorzata M Bilinska
      • Krakow, Polsko, 31-505
      • Krakow, Polsko, 30-688
        • Nábor
        • SP ZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie - Zespó
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Agnieszka Slowik
        • Kontakt:
      • Warsaw, Polsko, 02-091
      • Zabrze, Polsko
        • Nábor
        • Wielospecjalistyczne Centrum Medyczne Ibismed - Dept of Neurology
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Monika Adamczyk Sowa
        • Kontakt:
      • Bucharest, Rumunsko, 040215
      • Bucharest, Rumunsko, 022328
        • Nábor
        • Institutul Clinic Fundeni - parent
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Crisanda Vilciu
      • Constanța, Rumunsko, 900591
        • Nábor
        • Brainaxy Clinic S.R.L.
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Any Axelerad
      • Târgu Mureş, Rumunsko, 540136
        • Nábor
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Targu Mures - Sectia Clinica Neurologie I
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Targu Mures
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Spojené království, NG7 2UH
        • Nábor
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Philip Ambrose
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Spojené království, S10 2JF
        • Nábor
        • Royal Hallamshire Hospital - Dept of Neurology
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Channa Hewamadduma
    • Arizona
    • Colorado
      • Longmont, Colorado, Spojené státy, 80501
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06030-5550
        • Nábor
        • University of Connecticut Health Center - Department of Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amanda Hernandez
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20037
        • Nábor
        • The George Washington University Medical Faculty Associates Foggy Bottom South Pavilion
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Henry J Kaminski
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Spojené státy, 32714
        • Nábor
        • Neurology of Central Florida Research Center, LLC
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alicia V Cabrera
        • Kontakt:
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33487
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32209
        • Nábor
        • University of Florida Health Science Center - 300120311
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael T Pulley
      • Maitland, Florida, Spojené státy, 32751
        • Nábor
        • Neurology Associates, P. A.
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Adam D Slansky
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Nábor
        • University of South Florida - PARENT - PARENT
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Tuan H Vu
        • Kontakt:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Nábor
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc. - 3901 Rainbow (MAIN)
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mamatha Pasnoor
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157-1078
        • Nábor
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rachana B Gandhi Mehta
    • Ohio
      • Centerville, Ohio, Spojené státy, 45459
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • Nábor
        • University of Cincinnati
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hani Kushlaf
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29406
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Spojené státy, 37403
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
        • Nábor
        • Baylor Scott & White Research Institute - Baylor Scott & White Research Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Niloofar Yari
      • El Paso, Texas, Spojené státy, 79912
      • McKinney, Texas, Spojené státy, 75071
        • Nábor
        • Baylor Scott & White Neurology - McKinney
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Francy Shu
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05401
        • Nábor
        • The University of Vermont Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rup Tandan
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Spojené státy, 22043
        • Aktivní, ne nábor
        • Integrated Neurology Services - Dr. Simon Fishman's Office
      • Kaohsiung City, Tchaj-wan, 83301
        • Nábor
        • Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nai-Wen Tsai
        • Kontakt:
      • Taichung, Tchaj-wan, 404327
      • Taipei, Tchaj-wan, 11217
        • Nábor
        • Taipei Veterans General Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Yi-Chung Lee
        • Kontakt:
      • Taipei, Tchaj-wan, 111
        • Nábor
        • Shin Kong Wu Ho-Su Memorial Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jiann Horng Yeh
        • Kontakt:
      • Trabzon, Turecko (Türkiye), 61080
        • Nábor
        • Karadeniz Tecnical Uni. Med. Fac. - Neurology Departmen
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Cavit Boz
    • Anhui
      • Anhui Sheng, Anhui, Čína, 233000
        • Nábor
        • The First Affiliated Hospital of Bengbu Medical College
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Weidong Qian
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100730
        • Nábor
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Yuzhou Guan
        • Kontakt:
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100053
        • Nábor
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Yuwei Da
        • Kontakt:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510405
        • Nábor
        • The First Affiliated Hospital of Guangzhou University of Chinese Medicine - 300164595
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Qilong Jiang
    • Guizhou
      • Zunyi, Guizhou, Čína, 563099
        • Nábor
        • Affiliated Hospital of Zunyi Medical University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Zucai Xu
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Čína, 050000
        • Nábor
        • Shijiazhuang People's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Guoyan Qi
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Čína, 450003
        • Nábor
        • Henan Provincial People's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mingming Ma
    • Hu'nan
      • Changsha, Hu'nan, Čína, 410008
        • Nábor
        • Xiangya Hospital, Central South University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Huan Yang
        • Kontakt:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína, 430030
        • Nábor
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Zhijun Li
        • Kontakt:
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Čína, 130021
        • Nábor
        • The First Hospital of Jilin University - The First Hospital of Jilin University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hui Deng
        • Kontakt:
      • Changchun, Jilin, Čína, 130033
        • Nábor
        • China-Japan Union Hospital of Jilin University - 300173736
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Songyan Liu
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Čína, 110004
        • Nábor
        • Shengjing Hospital Of China Medical University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Juan Feng
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Čína, 200040
        • Nábor
        • Huashan Hospital, Fudan University - Neurology
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sushan Luo
    • Shanxi
      • Xi’an, Shanxi, Čína, 710038
        • Nábor
        • Xi 'an International Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hong Lin
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Čína, 610041
        • Nábor
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hongyu Zhou
        • Kontakt:
      • Larissa, Řecko, 41500
        • Nábor
        • University General Hospital of Larissa - Rheumatology Clinic
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Efthymios Dardiotis
        • Kontakt:
      • Pátrai, Řecko, 26504
        • Nábor
        • University Hospital of Patra
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elisabeth Chroni
        • Kontakt:
      • Thessaloniki, Řecko, 54636
        • Nábor
        • AHEPA General Hospital of Thessaloniki
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Vasilios Kimiskidis
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Nábor
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron - Neurology Dept
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Raul Juntas-Morales
        • Kontakt:
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Nábor
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe - Pediatry Department
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Teresa Sevilla Mantecon
        • Kontakt:
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Španělsko, 08916
        • Nábor
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol - Servicio de Neurologia
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sebastian Figueroa Bonaparte
    • Córdoba
      • Córdoba, Córdoba, Španělsko, 14004
        • Nábor
        • Hospital Universitario Reina Sofia - Neurology Dept
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Eduardo Aguera Morales
        • Kontakt:
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Španělsko, 33011
        • Nábor
        • Hospital Universitario Central de Asturias - Servicio de Neurologia
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • German Moris de la Tassa
      • Göteborg, Švédsko, 41345
      • Karlstad, Švédsko, 65230
      • Stockholm, Švédsko, 18288
      • Bern, Švýcarsko, 3010
        • Nábor
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern - Neuropsychologische Rehabilitation, Neurologie
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Robert Hoepner
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělí ve věku ≥ 18 let v době podpisu informovaného souhlasu.
  • Diagnóza Myasthenia Gravis s generalizovanou svalovou slabostí, splňující klinická kritéria pro klasifikaci Myasthenia Gravis Foundation of America třídy II až IVa.

    • U účastníků pozitivních na protilátku proti acetylcholinovému receptoru (anti-AChR) nebo protilátku proti svalové kináze (anti-MuSK)
    • U účastníků, kteří jsou séronegativní na autoprotilátky, a účastníků, kteří jsou pozitivní na protilátky proti proteinu 4 souvisejícímu s receptorem lipoproteinu s nízkou hustotou (anti-LRP4)
  • Má screeningové a základní MG-ADL skóre vyšší nebo rovné (>=) 6 s alespoň 50 procenty (%) celkového skóre v důsledku neočních příznaků
  • Při léčbě perorálními kortikosteroidy: měl by být na stabilní denní dávce po dobu nejméně 4 týdnů před randomizací. V takovém případě by denní dávka perorálních steroidů neměla překročit 20 miligramů (mg)/den u prednisonu/prednisolonu nebo 16 mg/den u methylprednisolonu
  • Pokud je léčen inhibitorem acetylcholinesterázy, měl by být na stabilní denní dávce po dobu nejméně 4 týdnů před randomizací
  • Mít tělesnou hmotnost >= 40 kilogramů
  • Mohou platit jiná kritéria pro zařazení definovaná protokolem

Kritéria vyloučení:

  • Imunologická porucha jiná než MG nebo jakýkoli jiný stav vyžadující chronickou perorální, intravenózní, intramuskulární nebo intraartikulární terapii kortikosteroidy. Dobře kontrolované onemocnění štítné žlázy podle ošetřujícího zkoušejícího nebo běžného ošetřujícího lékaře účastníků zaznamenané ve zdrojových dokumentech není vyloučeno.
  • Molekulárně charakterizovaný nebo suspektní vrozený myastenický syndrom, Lambert-Eatonův myastenický syndrom, dědičná myopatie, svalová dystrofie, získaná myopatie nebo jakékoli jiné neurologické nebo systematické onemocnění, které napodobuje MG svalovou slabost
  • Aktivní, klinicky významná virová, bakteriální nebo plísňová infekce, včetně nálezů MRI mozku konzistentních se známkami infekce, jako je PML, nebo jakákoli velká epizoda infekce vyžadující hospitalizaci nebo léčbu parenterálními antiinfekčními látkami během 4 týdnů před nebo během Screeningu nebo dokončení perorálních antiinfektiv během 2 týdnů před nebo během Screeningu, nebo anamnéza rekurentních infekcí (tj. 3 nebo více stejných typů infekcí během 12měsíčního období). Vaginální kandidóza, onychomykóza a genitální nebo orální herpes simplex virus, které zkoušející považuje za dostatečně kontrolované, by neměly být vylučující.
  • Má v anamnéze nebo současnou diagnózu aktivní tuberkulózy (TB)
  • Aktivní malignita nebo rakovina v anamnéze
  • Léčba nesteroidními imunosupresivy používanými v gMG, jako je azathioprin, mykofenolát mofetil, methotrexát, cyklosporin, takrolimus během 4 týdnů před randomizací
  • Léčba eculizumabem, rozanolixizumabem efgartigimodem, ravulizumabem nebo zilukoplanem během 8 týdnů před randomizací
  • Anamnéza thymektomie během 6 měsíců před screeningem.
  • Anamnéza generalizovaných křečí (kromě anamnézy infantilních febrilních křečí).
  • Negativní na protilátky proti Varicella Zoster Virus při screeningu.
  • Mohou platit jiná kritéria vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo

DBPC Period: Participants will be administered with Placebo, orally as 2 separate treatment courses starting on Day 1 and at the beginning of Week 5.

BE Period: Participants initially randomized to placebo matched to cladribine in DBPC period will receive cladribine Low Dose or High Dose, orally as 2 separate treatment courses starting at the beginning of Week 25 and at the beginning of Week 29 and retreated if clinically justified with placebo matched to cladribine.

RT Period: If clinically justified, participants requiring retreatment with cladribine Low Dose or High Dose or cladribine supplemental dose will receive the selected dose of cladribine or matching placebo regimen.

Účastníci dostanou placebo odpovídající kladribinu ve dvou cyklech oddělených 4 týdny.
Účastníci dostanou nízkou dávku kladribinu ve dvou cyklech oddělených 4 týdny.
Účastníci obdrží vysokou dávku Cladribine ve dvou kurzech oddělených o 4 týdny.
Experimentální: Cladribine Low Dose

DBPC Period: Participants will be administered with cladribine Low Dose, orally as 2 separate treatment courses starting on Day 1 and at the beginning of Week 5.

BE Period: Participants initially randomized to cladribine Low Dose in DBPC period will receive placebo matched to cladribine as 2 separate treatment courses starting at the beginning of Week 25 and at the beginning of Week 29 and retreated with cladribine supplemental dose if clinically justified.

RT Period: If clinically justified, participants requiring retreatment with cladribine Low Dose regimen and/or supplemental dose will receive the selected dose of cladribine or matching placebo regimen.

Účastníci dostanou nízkou dávku kladribinu ve dvou cyklech oddělených 4 týdny.
Experimentální: Cladribine High Dose

DBPC Period: Participants will be administered cladribine High Dose, orally as 2 separate treatment courses starting on Day 1 and at the beginning of Week 5.

BE Period: Participants initially randomized to cladribine High Dose in DBPC period will receive placebo matched to cladribine as 2 separate treatment courses starting at the beginning of Week 25 and at the beginning of Week 29 and retreated with cladribine supplemental dose if clinically justified.

RT Period: If clinically justified, participants requiring retreatment with cladribine High Dose regimen and/or supplemental dose will receive the selected dose of cladribine or matching placebo regimen.

Účastníci obdrží vysokou dávku Cladribine ve dvou kurzech oddělených o 4 týdny.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty u Myasthenia Gravis – skóre stupnice aktivit každodenního života (MG-ADL) ve 24. týdnu během dvojitě zaslepeného období kontrolovaného placebem (DBPC)
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Výchozí stav, týden 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre kvantitativní škály myasthenia gravis (QMG) od výchozího stavu ve 24. týdnu během dvojitě zaslepeného období kontrolovaného placebem (DBPC)
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Výchozí stav, týden 24
Změna od výchozí hodnoty ve skóre škály Myasthenia Gravis Composite (MGC) ve 24. týdnu během dvojitě zaslepeného období kontrolovaného placebem (DBPC)
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Výchozí stav, týden 24
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE) a nežádoucími událostmi zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Do konce studia (144. týden)
Do konce studia (144. týden)
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) podle závažnosti podle Společných terminologických kritérií pro nežádoucí příhody National Cancer Institute, verze 5.0
Časové okno: Do konce studia (144. týden)
Do konce studia (144. týden)
Počet účastníků s abnormálními laboratorními proměnnými včetně absolutního počtu lymfocytů a vitálních funkcí
Časové okno: Do konce studia (144. týden)
Do konce studia (144. týden)
Farmakokinetická (PK) plazmatická koncentrace kladribinu
Časové okno: Před dávkou, 0,25, 1, 2, 3, 4, 6, 8 a 24 hodin po dávce
Před dávkou, 0,25, 1, 2, 3, 4, 6, 8 a 24 hodin po dávce
Změna oproti výchozí hodnotě v revidované kvalitě života Myasthenia Gravis – skóre 15 stupnice (MG-Qol15r) ve 24. týdnu během dvojitě zaslepeného období kontrolovaného placebem (DBPC)
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Výchozí stav, týden 24
Procento respondentů MG-ADL ve 24. týdnu během dvojitě zaslepeného placebo kontrolovaného (DBPC) období
Časové okno: V 24. týdnu
MG-ADL Responder je definován dosažením> = 3 body snížení skóre Mg-ADL.
V 24. týdnu
Procento kvantitativních respondentů měřítka myasthenia gravis (QMG) ve 24. týdnu během dvojitě slepého placebového ovládaného období (DBPC)
Časové okno: V 24. týdnu
Respondent QMG je definován dosažením> = 4 body snížení skóre QMG.
V 24. týdnu
Čas od počátečního léčby plné dávky Cladribinu až po první ústupy nebo záchranu až do konce studia
Časové okno: Do konce studie (týden 144)
Do konce studie (týden 144)
Number of Participants with Abnormal ECG parameters
Časové okno: Up to End of Study (Week 144)
Up to End of Study (Week 144)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Responsible, EMD Serono Research & Development Institute, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

23. srpna 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

12. listopadu 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. června 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. června 2024

První zveřejněno (Aktuální)

18. června 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Zavázali jsme se zlepšovat veřejné zdraví prostřednictvím odpovědného sdílení údajů z klinických studií. Po schválení nového přípravku nebo nové indikace pro schválený přípravek v USA i Evropské unii budou zadavatel studie a/nebo jeho přidružené společnosti sdílet protokoly studie, anonymizovaná data pacientů a údaje na úrovni studie a redigované zprávy z klinických studií s kvalifikovaní vědečtí a lékařští výzkumníci na požádání, jak je nezbytné pro provádění legitimního výzkumu. Další informace o tom, jak požádat o data, naleznete na našem webu bit.ly/IPD21

Časový rámec sdílení IPD

Do šesti měsíců po schválení nového přípravku nebo nové indikace pro schválený přípravek ve Spojených státech i v Evropské unii

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Údaje si mohou vyžádat kvalifikovaní vědečtí a lékařští výzkumníci. Takové žádosti musí být předloženy písemně na portál společnosti a budou interně přezkoumány s ohledem na kritéria kvalifikace výzkumných pracovníků a legitimitu výzkumného návrhu.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Generalizovaná myasthenia gravis

Předplatit