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Efficacia e sicurezza di una nuova formulazione di cladribina orale rispetto al placebo in partecipanti con miastenia gravis generalizzata (MyClad)

19 maggio 2026 aggiornato da: Merck Healthcare KGaA, Darmstadt, Germany, an affiliate of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a 3 bracci, in 3 periodi per valutare l'efficacia e la sicurezza di una nuova formulazione di cladribina orale rispetto al placebo in partecipanti con miastenia gravis generalizzata (MyClad)

Lo scopo di questo studio clinico è determinare l'efficacia e la sicurezza di una nuova formulazione orale di cladribina nei partecipanti con Miastenia Gravis Generalizzata (MGg) rispetto al placebo. Verrà inoltre analizzata l'efficacia prolungata, la necessità di un ritrattamento e la sicurezza a lungo termine della cladribina orale nella MGg. È stato incluso un componente aggiuntivo per caratterizzare la farmacocinetica (PK) della nuova formulazione di cladribina nei partecipanti alla gMG. Questo studio è diviso in 3 periodi: il periodo cardine in doppio cieco di controllo placebo (DBPC) e 2 estensioni, il periodo di estensione in cieco (BE) e il periodo di ritrattamento (RT).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

264

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, 1427
        • Reclutamento
        • Expertia S.A- Mautalen Salud e Investigación
        • Investigatore principale:
          • Valeria Salutto
        • Contatto:
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
        • Reclutamento
        • Instituto de Investigaciones Metabolicas (IDIM)
        • Investigatore principale:
          • Fatima Pagani Cassara
        • Contatto:
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, 1428
        • Reclutamento
        • Instituto de Investigaciones Neurologicas Raul Carrea, FLENI - de Investigaciones Clinicas del área de Cardiología y enfermedades metabólicas asociadas
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alberto Daniel Rivero
      • Córdoba, Argentina
        • Reclutamento
        • Hospital Cordoba
        • Investigatore principale:
          • Susana del Liwacki
        • Contatto:
      • Rosario, Argentina
        • Reclutamento
        • Fundacion Rosarina de Neurorehabilitacion
        • Investigatore principale:
          • Carolina Mainella
        • Contatto:
      • Rosario, Argentina
        • Reclutamento
        • INECO Neurociencias Orono
        • Investigatore principale:
          • Dario Tavolini
        • Contatto:
      • San Juan, Argentina, 5400
        • Reclutamento
        • CER San Juan Centro Polivalente de Asistencia e Inv. Clinica
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Juan Carlos Giugni
      • San Miguel de Tucumán, Argentina
  • Australia
      • Southport, Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australia, 4575
    • South Australia
      • City of Burnside, South Australia, Australia, SA 5072
        • Reclutamento
        • John Hunter Hospital - PARENT
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Myintzu Min
    • Victoria
  • Belgio
  • Bulgaria
      • Montana, Bulgaria, 3400
        • Reclutamento
        • Medical Center Hera - branch Montana
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Plamen Pelov
      • Pleven, Bulgaria, 5800
        • Reclutamento
        • UMHAT 'Dr. Georgi Stranski', EAD
        • Investigatore principale:
          • Maya Danovska-Mladenova
        • Contatto:
      • Plovdiv, Bulgaria, 4000
      • Sofia, Bulgaria, 1606
      • Sofia, Bulgaria, 1113
        • Reclutamento
        • MHATNP "Sv.Naum", EAD - Third Neurology Clinic
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ivan G Milanov
  • Cina
    • Anhui
      • Anhui Sheng, Anhui, Cina, 233000
        • Reclutamento
        • The First Affiliated Hospital of Bengbu Medical College
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Weidong Qian
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100730
        • Reclutamento
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Investigatore principale:
          • Yuzhou Guan
        • Contatto:
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100053
        • Reclutamento
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
        • Investigatore principale:
          • Yuwei Da
        • Contatto:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510405
        • Reclutamento
        • The First Affiliated Hospital of Guangzhou University of Chinese Medicine - 300164595
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Qilong Jiang
    • Guizhou
      • Zunyi, Guizhou, Cina, 563099
        • Reclutamento
        • Affiliated Hospital of Zunyi Medical University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Zucai Xu
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Cina, 050000
        • Reclutamento
        • Shijiazhuang People's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Guoyan Qi
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Cina, 450003
        • Reclutamento
        • Henan Provincial People's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mingming Ma
    • Hu'nan
      • Changsha, Hu'nan, Cina, 410008
        • Reclutamento
        • Xiangya Hospital, Central South University
        • Investigatore principale:
          • Huan Yang
        • Contatto:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430030
        • Reclutamento
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
        • Investigatore principale:
          • Zhijun Li
        • Contatto:
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Cina, 130021
        • Reclutamento
        • The First Hospital of Jilin University - The First Hospital of Jilin University
        • Investigatore principale:
          • Hui Deng
        • Contatto:
      • Changchun, Jilin, Cina, 130033
        • Reclutamento
        • China-Japan Union Hospital of Jilin University - 300173736
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Songyan Liu
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Cina, 110004
        • Reclutamento
        • Shengjing Hospital Of China Medical University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Juan Feng
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Cina, 200040
        • Reclutamento
        • Huashan Hospital, Fudan University - Neurology
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sushan Luo
    • Shanxi
      • Xi’an, Shanxi, Cina, 710038
        • Reclutamento
        • Xi 'an International Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Hong Lin
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina, 610041
        • Reclutamento
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Investigatore principale:
          • Hongyu Zhou
        • Contatto:
  • Corea del Sud
      • Daegu, Corea del Sud, 41404
        • Reclutamento
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
        • Investigatore principale:
          • Jin-Sung Park
        • Contatto:
      • Gwangju, Corea del Sud, 61469
        • Reclutamento
        • Chonnam National University Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Tai Seung Nam
      • Seoul, Corea del Sud, 06351
        • Reclutamento
        • Samsung Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Byoung Joon Kim
        • Contatto:
      • Seoul, Corea del Sud, 138-736
        • Reclutamento
        • Asan Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Young-Min Lim
        • Contatto:
      • Seoul, Corea del Sud, 136-705
        • Reclutamento
        • Korea University Anam Hospital
        • Investigatore principale:
          • Byung-Jo Kim
        • Contatto:
      • Seoul, Corea del Sud, 156707
        • Reclutamento
        • Seoul Metropolitan Government Seoul National University Boramae Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Yoon-Ho Hong
        • Contatto:
      • Seoul, Corea del Sud
        • Ritirato
        • Keimyung University Dongsan Hospital
  • Francia
      • Paris, Francia, 75013
        • Reclutamento
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - Centre Référent Maladies Rares SLA - Neurologie
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Anthony Behin
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, Francia, 06002
        • Reclutamento
        • CHU Nice - Hôpital Pasteur - Cardiology
        • Investigatore principale:
          • Saskia Bresch
        • Contatto:
    • Bas Rhin
      • Strasbourg, Bas Rhin, Francia, 67098
        • Reclutamento
        • CHU Strasbourg - Hopital Hautepierre - Service Anesthesie-Reanimation&Medecine Peri-Opera
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Aleksandra Nadaj Pakleza
    • Isere
      • La Tronche, Isere, Francia, 38700
        • Reclutamento
        • CHU de Grenoble - Hôpital Albert Michallon - Centre de Références des Maladies Neuromusculaires
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Emmeline Lagrange
    • Paris
      • Paris, Paris, Francia, 75940
        • Reclutamento
        • Fondation Ophtalmologique Adolphe de Rothschild - Service de neurologie
        • Investigatore principale:
          • Antoine Gueguen
        • Contatto:
    • Puy De Dome
      • Clermont-Ferrand, Puy De Dome, Francia, 63003
        • Reclutamento
        • CHU Clermont Ferrand - Hopital Gabriel Montpied - service de neurologie B
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Frederic Taithe
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Francia, 69677
        • Reclutamento
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer - Pathologies neuro-musculaires. Electromyographie
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Francoise Bouhour
    • Val De Marne
      • Créteil, Val De Marne, Francia, 94010
        • Reclutamento
        • Hôpital Henri Mondor - Service de Neurologie
        • Investigatore principale:
          • Edoardo Malfatti
        • Contatto:
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0160
      • Tbilisi, Georgia, 0114
      • Tbilisi, Georgia, 0114
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Reclutamento
        • Charité Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charité Mitte - Klinik fuer Neurologie
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Sarah Hoffmann
    • Lower Saxony
      • Göttingen, Lower Saxony, Germania, 37075
        • Reclutamento
        • Universitaetsmedizin Goettingen - Abteilung fuer Nephrologie und Rheumatologie
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jana Zschuentzsch
      • Hanover, Lower Saxony, Germania, 30625
        • Reclutamento
        • Medizinische Hochschule Hannover - Klinik fur Neurologie mit Klinischer Neurophysiol
        • Investigatore principale:
          • Thomas Skripuletz
        • Contatto:
    • North Rhine-Westphalia
      • Bochum, North Rhine-Westphalia, Germania, 44791
        • Reclutamento
        • St. Joseph Hospital - St. Joseph Hospital Haan
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Christiane Schneider-Gold
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Germania, 40225
        • Reclutamento
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR - Klinik fuer Neurologie
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Michael Gliem
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Germania, 01307
        • Reclutamento
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden - Medizinische Klinik I
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jochen Schaefer
      • Leipzig, Saxony, Germania, 04103
    • Schleswig-Holstein
      • Lübeck, Schleswig-Holstein, Germania, 23562
        • Reclutamento
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Luebeck - Neurologie
        • Investigatore principale:
          • Julian Grosskreutz
        • Contatto:
  • Giappone
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Giappone, 260-8677
        • Reclutamento
        • Chiba University Hospital - Dept of Neurology
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Akiyuki Uzawa
      • Narita-shi, Chiba, Giappone, 286-8520
        • Reclutamento
        • IUHW Narita Hospital - Dept of Neurology
        • Investigatore principale:
          • Hiroyuki Murai
        • Contatto:
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Giappone, 814-0180
        • Reclutamento
        • Fukuoka University Hospital - Dept of Neurology/Health Care
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Yasuhiko Baba
    • Fukushima
      • Koriyama-shi, Fukushima, Giappone, 963-8563
    • Hokkaido
      • Hakodate-shi, Hokkaido, Giappone, 392006
        • Reclutamento
        • Hakodate Municipal Hospital - Dept of Neurology
        • Investigatore principale:
          • Kazuhiro Horiuchi
        • Contatto:
    • Iwate
      • Hanamaki-shi, Iwate, Giappone, 025-0082
        • Reclutamento
        • General Hanamaki Hospital - Dept of Neurology
        • Investigatore principale:
          • Kimiaki Utsugisawa
        • Contatto:
    • Kagawa-ken
      • Kita-gun, Kagawa-ken, Giappone, 7610793
    • Nagasaki
      • Nagasaki, Nagasaki, Giappone, 852-8501
        • Reclutamento
        • Nagasaki University Hospital - Dept of Neurology
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Shunsuke Yoshimura
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Giappone, 350-0495
        • Reclutamento
        • Saitama Medical University Hospital - Dept of Neurology/Stroke Care Unit
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Genko Omaya
    • Tokyo-To
      • Meguro-ku, Tokyo-To, Giappone, 153-8515
        • Reclutamento
        • Toho University Ohashi Medical Center - Dept of Neurology
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Shingo Konno
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Giappone, 160-0023
        • Reclutamento
        • Tokyo Medical University Hospital - Dept of Neurology
        • Investigatore principale:
          • Masayuki Masuda
        • Contatto:
  • Grecia
      • Larissa, Grecia, 41500
        • Reclutamento
        • University General Hospital of Larissa - Rheumatology Clinic
        • Investigatore principale:
          • Efthymios Dardiotis
        • Contatto:
      • Pátrai, Grecia, 26504
        • Reclutamento
        • University Hospital of Patra
        • Investigatore principale:
          • Elisabeth Chroni
        • Contatto:
      • Thessaloniki, Grecia, 54636
        • Reclutamento
        • AHEPA General Hospital of Thessaloniki
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Vasilios Kimiskidis
  • India
    • Andhra Pradesh
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, India, 500082
        • Reclutamento
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sireesha Yareeda
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, India, 500082
        • Reclutamento
        • Yashoda Super Speciality Hospital - 300158817
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jaydip Ray Chaudhari
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, India, 560034
        • Reclutamento
        • St John's Medical College Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Gosala R Sarma
      • Bangalore, Karnataka, India, 560002
        • Reclutamento
        • Bangalore Medical College and Victoria Hospital - 300148268
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Praveen Kumar
      • Mangalore, Karnataka, India, 575001
        • Reclutamento
        • Mallikatta Neurocentre
        • Investigatore principale:
          • Shankara Nellikunja
        • Contatto:
    • Maharashtra
      • Nashik, Maharashtra, India, 422005
        • Reclutamento
        • Chopda Medicare & Research Centre - 300188248
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Amit Yeole
      • Pune, Maharashtra, India, 411030
        • Reclutamento
        • Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre - Department of Neurology
        • Investigatore principale:
          • Rahul Kulkarni
        • Contatto:
  • Italia
      • Bergamo, Italia, 24127
        • Reclutamento
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni
        • Investigatore principale:
          • Manlio Sgarzi
        • Contatto:
      • Bologna, Italia, 40139
        • Reclutamento
        • IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna - Unità Operativa Complessa Clinica Neurologica
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Maria Pia Giannoccaro
      • Genova, Italia, 16132
        • Reclutamento
        • IRCCS Ospedale Policlinico San Martino - Neuroradiologia
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Martina Garnero
      • Milan, Italia, 20133
        • Reclutamento
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Carlo G Antozzi
      • Pavia, Italia, 27100
        • Reclutamento
        • Fondazione Istituto Neurologico Casimiro Mondino - Neurology
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Matteo Gastaldi
      • Roma, Italia, 00133
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata - U.O.C. Neurologia
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Roberto Carlo Emilio Massa
      • Treviso, Italia, 31100
    • Roma
      • Rome, Roma, Italia, 00168
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-214
        • Reclutamento
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne - Dept of Neurology
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Malgorzata M Bilinska
      • Krakow, Polonia, 31-505
        • Reclutamento
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii Klinicznej
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Andrzej Szczudlik
      • Krakow, Polonia, 30-688
        • Reclutamento
        • SP ZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie - Zespó
        • Investigatore principale:
          • Agnieszka Slowik
        • Contatto:
      • Warsaw, Polonia, 02-091
      • Zabrze, Polonia
        • Reclutamento
        • Wielospecjalistyczne Centrum Medyczne Ibismed - Dept of Neurology
        • Investigatore principale:
          • Monika Adamczyk Sowa
        • Contatto:
  • Regno Unito
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Regno Unito, NG7 2UH
        • Reclutamento
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Philip Ambrose
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Regno Unito, S10 2JF
        • Reclutamento
        • Royal Hallamshire Hospital - Dept of Neurology
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Channa Hewamadduma
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 040215
      • Bucharest, Romania, 022328
        • Reclutamento
        • Institutul Clinic Fundeni - parent
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Crisanda Vilciu
      • Constanța, Romania, 900591
        • Reclutamento
        • Brainaxy Clinic S.R.L.
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Any Axelerad
      • Târgu Mureş, Romania, 540136
        • Reclutamento
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Targu Mures - Sectia Clinica Neurologie I
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Targu Mures
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron - Neurology Dept
        • Investigatore principale:
          • Raul Juntas-Morales
        • Contatto:
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe - Pediatry Department
        • Investigatore principale:
          • Teresa Sevilla Mantecon
        • Contatto:
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Spagna, 08916
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol - Servicio de Neurologia
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sebastian Figueroa Bonaparte
    • Córdoba
      • Córdoba, Córdoba, Spagna, 14004
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Reina Sofia - Neurology Dept
        • Investigatore principale:
          • Eduardo Aguera Morales
        • Contatto:
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Spagna, 33011
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Central de Asturias - Servicio de Neurologia
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • German Moris de la Tassa
  • Stati Uniti
    • Arizona
    • Colorado
      • Longmont, Colorado, Stati Uniti, 80501
        • Reclutamento
        • Advanced Neurosciences Research LLC
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ning Sarah Yang
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06030-5550
        • Reclutamento
        • University of Connecticut Health Center - Department of Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Amanda Hernandez
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20037
        • Reclutamento
        • The George Washington University Medical Faculty Associates Foggy Bottom South Pavilion
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Henry J Kaminski
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Stati Uniti, 32714
        • Reclutamento
        • Neurology of Central Florida Research Center, LLC
        • Investigatore principale:
          • Alicia V Cabrera
        • Contatto:
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33487
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32209
        • Reclutamento
        • University of Florida Health Science Center - 300120311
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Michael T Pulley
      • Maitland, Florida, Stati Uniti, 32751
        • Reclutamento
        • Neurology Associates, P. A.
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Adam D Slansky
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Reclutamento
        • University of South Florida - PARENT - PARENT
        • Investigatore principale:
          • Tuan H Vu
        • Contatto:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Reclutamento
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc. - 3901 Rainbow (MAIN)
        • Investigatore principale:
          • Mamatha Pasnoor
        • Contatto:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157-1078
        • Reclutamento
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Rachana B Gandhi Mehta
    • Ohio
      • Centerville, Ohio, Stati Uniti, 45459
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • Reclutamento
        • University of Cincinnati
        • Investigatore principale:
          • Hani Kushlaf
        • Contatto:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29406
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Stati Uniti, 37403
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
        • Reclutamento
        • Baylor Scott & White Research Institute - Baylor Scott & White Research Institute
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Niloofar Yari
      • El Paso, Texas, Stati Uniti, 79912
      • McKinney, Texas, Stati Uniti, 75071
        • Reclutamento
        • Baylor Scott & White Neurology - McKinney
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Francy Shu
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05401
        • Reclutamento
        • The University of Vermont Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Rup Tandan
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Stati Uniti, 22043
        • Attivo, non reclutante
        • Integrated Neurology Services - Dr. Simon Fishman's Office
  • Svezia
      • Göteborg, Svezia, 41345
        • Reclutamento
        • Sahlgrenska Sjukhuset
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Daniel Jons
      • Karlstad, Svezia, 65230
      • Stockholm, Svezia, 18288
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera, 3010
        • Reclutamento
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern - Neuropsychologische Rehabilitation, Neurologie
        • Investigatore principale:
          • Robert Hoepner
        • Contatto:
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Reclutamento
        • Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
        • Investigatore principale:
          • Nai-Wen Tsai
        • Contatto:
      • Taichung, Taiwan, 404327
        • Reclutamento
        • China Medical University Hospital
        • Investigatore principale:
          • Yuh-Cherng Guo
        • Contatto:
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Reclutamento
        • Taipei Veterans General Hospital
        • Investigatore principale:
          • Yi-Chung Lee
        • Contatto:
      • Taipei, Taiwan, 111
        • Reclutamento
        • Shin Kong Wu Ho-Su Memorial Hospital
        • Investigatore principale:
          • Jiann Horng Yeh
        • Contatto:
  • Turchia (Türkiye)
      • Trabzon, Turchia (Türkiye), 61080
        • Reclutamento
        • Karadeniz Tecnical Uni. Med. Fac. - Neurology Departmen
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Cavit Boz
  • Ungheria
      • Szeged, Ungheria, 6725
        • Reclutamento
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont - Neurologiai Klinika
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Peter Klivenyi

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Adulti di età ≥ 18 anni al momento della firma del consenso informato.

  • Diagnosi di Miastenia Gravis con debolezza muscolare generalizzata, che soddisfa i criteri clinici per la classificazione della Miastenia Gravis Foundation of America da Classe II a IVa.

    • Nei partecipanti positivi per l'anticorpo del recettore dell'acetilcolina (anti-AChR) o per l'anticorpo della chinasi muscolo-specifica (anti-MuSK)
    • Nei partecipanti che sono sieronegativi agli autoanticorpi e nei partecipanti che sono positivi per gli anticorpi anti proteina 4 correlata al recettore delle lipoproteine ​​a bassa densità (anti-LRP4)
  • Ha un punteggio MG-ADL allo screening e al basale maggiore o uguale a (>=) 6 con almeno il 50% (%) del punteggio totale a causa di sintomi non oculari
  • Se trattati con corticosteroidi orali: devono assumere una dose giornaliera stabile per almeno 4 settimane prima della randomizzazione. In tal caso, la dose giornaliera di steroidi orali non deve superare i 20 milligrammi (mg)/giorno per il prednisone/prednisolone o i 16 mg/giorno per il metilprednisolone.
  • Se trattati con un inibitore dell'acetilcolinesterasi, devono assumere una dose giornaliera stabile per almeno 4 settimane prima della randomizzazione.
  • Avere un peso corporeo >= 40 chilogrammi
  • Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione definiti dal protocollo

Criteri di esclusione:

  • Disturbo immunologico diverso dalla MG o qualsiasi altra condizione che richieda una terapia corticosteroidea cronica orale, endovenosa, intramuscolare o intraarticolare. Una malattia della tiroide ben controllata, secondo lo sperimentatore curante o il medico curante abituale dei partecipanti registrato nei documenti di origine, non è escludente
  • Sindrome miastenica congenita caratterizzata o sospettata a livello molecolare, sindrome miastenica di Lambert-Eaton, miopatia ereditaria, distrofia muscolare, miopatia acquisita o qualsiasi altra malattia neurologica o sistematica che imita la debolezza muscolare della MG
  • Infezione virale, batterica o fungina attiva, clinicamente significativa, compresi risultati della risonanza magnetica cerebrale coerenti con segni di infezione come PML o qualsiasi episodio grave di infezione che richieda ospedalizzazione o trattamento con antinfettivi parenterali entro 4 settimane prima o durante lo screening o il completamento di antinfettivi orali entro 2 settimane prima o durante lo screening, o una storia di infezioni ricorrenti (ovvero 3 o più dello stesso tipo di infezione in un periodo continuativo di 12 mesi). La candidosi vaginale, l'onicomicosi e il virus dell'herpes simplex genitale o orale considerati sufficientemente controllati dallo sperimentatore non costituirebbero elementi esclusivi.
  • Ha una storia o una diagnosi attuale di tubercolosi attiva (TBC)
  • Tumori maligni attivi o storia di cancro
  • Trattamento con immunosoppressori non steroidei, utilizzati nella MGg, come azatioprina, micofenolato mofetile, metotrexato, ciclosporina, tacrolimus entro 4 settimane prima della randomizzazione
  • Trattamento con eculizumab, rozanolixizumab efgartigimod, ravulizumab o zilucoplan nelle 8 settimane precedenti la randomizzazione
  • Anamnesi di timectomia entro 6 mesi prima dello screening.
  • Storia di convulsioni generalizzate (eccetto storia di convulsioni febbrili infantili).
  • Negativo agli anticorpi del virus Varicella Zoster allo screening.
  • Potrebbero essere applicati altri criteri di esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo

DBPC Period: Participants will be administered with Placebo, orally as 2 separate treatment courses starting on Day 1 and at the beginning of Week 5.

BE Period: Participants initially randomized to placebo matched to cladribine in DBPC period will receive cladribine Low Dose or High Dose, orally as 2 separate treatment courses starting at the beginning of Week 25 and at the beginning of Week 29 and retreated if clinically justified with placebo matched to cladribine.

RT Period: If clinically justified, participants requiring retreatment with cladribine Low Dose or High Dose or cladribine supplemental dose will receive the selected dose of cladribine or matching placebo regimen.
Altro: Placebo
I partecipanti riceveranno il placebo abbinato alla cladribina in due cicli separati da 4 settimane.
Droga: Cladribina a basso dosaggio
I partecipanti riceveranno una dose bassa di cladribina in due cicli separati da 4 settimane.
Droga: Dose alta cladribina
I partecipanti riceveranno la dose elevata di Cladribine in due corsi separati da 4 settimane.
Sperimentale: Cladribine Low Dose

DBPC Period: Participants will be administered with cladribine Low Dose, orally as 2 separate treatment courses starting on Day 1 and at the beginning of Week 5.

BE Period: Participants initially randomized to cladribine Low Dose in DBPC period will receive placebo matched to cladribine as 2 separate treatment courses starting at the beginning of Week 25 and at the beginning of Week 29 and retreated with cladribine supplemental dose if clinically justified.

RT Period: If clinically justified, participants requiring retreatment with cladribine Low Dose regimen and/or supplemental dose will receive the selected dose of cladribine or matching placebo regimen.
Droga: Cladribina a basso dosaggio
I partecipanti riceveranno una dose bassa di cladribina in due cicli separati da 4 settimane.
Sperimentale: Cladribine High Dose

DBPC Period: Participants will be administered cladribine High Dose, orally as 2 separate treatment courses starting on Day 1 and at the beginning of Week 5.

BE Period: Participants initially randomized to cladribine High Dose in DBPC period will receive placebo matched to cladribine as 2 separate treatment courses starting at the beginning of Week 25 and at the beginning of Week 29 and retreated with cladribine supplemental dose if clinically justified.

RT Period: If clinically justified, participants requiring retreatment with cladribine High Dose regimen and/or supplemental dose will receive the selected dose of cladribine or matching placebo regimen.
Droga: Dose alta cladribina
I partecipanti riceveranno la dose elevata di Cladribine in due corsi separati da 4 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del punteggio della scala Miastenia Gravis - Activity of Daily Living (MG-ADL) alla settimana 24 durante il periodo di controllo in doppio cieco con placebo (DBPC)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 24
Riferimento, settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del punteggio della scala quantitativa della miastenia grave (QMG) alla settimana 24 durante il periodo di controllo in doppio cieco con placebo (DBPC)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 24
Riferimento, settimana 24
Variazione rispetto al basale del punteggio della scala composita della miastenia grave (MGC) alla settimana 24 durante il periodo di controllo in doppio cieco con placebo (DBPC)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 24
Riferimento, settimana 24
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi di particolare interesse (AESI)
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (settimana 144)
Fino alla fine dello studio (settimana 144)
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) per gravità secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events del National Cancer Institute, versione 5.0
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (settimana 144)
Fino alla fine dello studio (settimana 144)
Numero di partecipanti con variabili di laboratorio anormali tra cui la conta assoluta dei linfociti e i segni vitali
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (settimana 144)
Fino alla fine dello studio (settimana 144)
Concentrazione plasmatica farmacocinetica (PK) della cladribina
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,25, 1, 2, 3, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la dose
Pre-dose, 0,25, 1, 2, 3, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la dose
Variazione rispetto al basale del punteggio rivisto sulla qualità della vita della miastenia grave - scala 15 (MG-Qol15r) alla settimana 24 durante il periodo di controllo in doppio cieco con placebo (DBPC)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 24
Riferimento, settimana 24
Percentuale di responder Mg-ADL alla settimana 24 durante il periodo controllato da placebo (DBPC) in doppio cieco
Lasso di tempo: Alla settimana 24
Il risponditore MG-ADL è definito raggiungendo> = 3 punti di riduzione del punteggio MG-ADL.
Alla settimana 24
Percentuale di soccorritori quantitativi di Myastenia gravis (QMG) alla settimana 24 durante il periodo in doppio cieco controllato con placebo (DBPC)
Lasso di tempo: Alla settimana 24
Il risponditore QMG è definito raggiungendo> = 4 punti di riduzione del punteggio QMG.
Alla settimana 24
Tempo dal trattamento iniziale della dose completa del cladribino al primo ritrattamento o al trattamento di salvataggio fino alla fine dello studio
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (settimana 144)
Fino alla fine dello studio (settimana 144)
Number of Participants with Abnormal ECG parameters
Lasso di tempo: Up to End of Study (Week 144)
Up to End of Study (Week 144)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Merck Healthcare KGaA, Darmstadt, Germany, an affiliate of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Collaboratori

EMD Serono Research & Development Institute, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Responsible, EMD Serono Research & Development Institute, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

23 agosto 2028

Completamento dello studio (Stimato)

12 novembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 giugno 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 giugno 2024

Primo Inserito (Effettivo)

18 giugno 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MS700568_0183
  • 2023-507746-83-00 (Altro identificatore: EU CTIS)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Ci impegniamo a migliorare la salute pubblica attraverso la condivisione responsabile dei dati degli studi clinici. In seguito all'approvazione di un nuovo prodotto o di una nuova indicazione per un prodotto approvato sia negli Stati Uniti che nell'Unione Europea, lo sponsor dello studio e/o le sue società affiliate condivideranno con ricercatori scientifici e medici qualificati, su richiesta, nella misura necessaria per condurre ricerche legittime. Ulteriori informazioni sulle modalità di richiesta dei dati sono reperibili sul nostro sito bit.ly/IPD21

Periodo di condivisione IPD

Entro sei mesi dall'approvazione di un nuovo prodotto o da una nuova indicazione per un prodotto approvato sia negli Stati Uniti che nell'Unione Europea

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I dati possono essere richiesti da ricercatori scientifici e medici qualificati. Tali richieste dovranno essere presentate per iscritto al portale aziendale e saranno esaminate internamente in merito ai criteri di qualificazione dei ricercatori e di legittimità della proposta di ricerca.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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