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Eficacia y seguridad de una nueva formulación de cladribina oral comparada con placebo en participantes con miastenia gravis generalizada (MyClad)

Un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 3 brazos y 3 períodos para evaluar la eficacia y seguridad de una nueva formulación de cladribina oral en comparación con placebo en participantes con miastenia gravis generalizada (MyClad)

El propósito de este estudio clínico es determinar la eficacia y seguridad de una nueva formulación de cladribina oral en participantes con miastenia gravis generalizada (MGG) en comparación con placebo. También investigará la eficacia sostenida, la necesidad de retratamiento y la seguridad a largo plazo de la cladribina oral en gMG. Se incluye un componente adicional para caracterizar la farmacocinética (PK) de la nueva formulación de cladribina en participantes de gMG. Este estudio se divide en 3 períodos: el período fundamental de control de placebo doble ciego (DBPC) y 2 extensiones, la extensión ciega (BE) y el período de retratamiento (RT).

Descripción general del estudio

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

264

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: US Medical Information
  • Número de teléfono: 888-275-7376
  • Correo electrónico: eMediUSA@emdserono.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Communication Center
  • Número de teléfono: +49 6151 72 5200
  • Correo electrónico: service@emdgroup.com

Ubicaciones de estudio

      • Berlin, Alemania, 10117
        • Reclutamiento
        • Charité Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charité Mitte - Klinik fuer Neurologie
        • Contacto:
        • Sub-Investigador:
          • Sarah Hoffmann
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Alemania, 89081
        • Reclutamiento
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
        • Investigador principal:
          • Angela Rosenbohm
        • Contacto:
    • Lower Saxony
      • Göttingen, Lower Saxony, Alemania, 37075
        • Reclutamiento
        • Universitaetsmedizin Goettingen - Abteilung fuer Nephrologie und Rheumatologie
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jana Zschuentzsch
      • Hanover, Lower Saxony, Alemania, 30625
        • Reclutamiento
        • Medizinische Hochschule Hannover - Klinik fur Neurologie mit Klinischer Neurophysiol
        • Investigador principal:
          • Thomas Skripuletz
        • Contacto:
    • North Rhine-Westphalia
      • Bochum, North Rhine-Westphalia, Alemania, 44791
        • Reclutamiento
        • St. Joseph Hospital - St. Joseph Hospital Haan
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Christiane Schneider-Gold
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Alemania, 40225
        • Reclutamiento
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR - Klinik fuer Neurologie
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Michael Gliem
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Alemania, 01307
        • Reclutamiento
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden - Medizinische Klinik I
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jochen Schaefer
      • Leipzig, Saxony, Alemania, 04103
        • Reclutamiento
        • Universitaetsklinikum Leipzig AoeR - Klinik und Poliklinik fuer Neurologie
        • Investigador principal:
          • Florian Then Bergh
        • Contacto:
    • Schleswig-Holstein
      • Lübeck, Schleswig-Holstein, Alemania, 23562
        • Reclutamiento
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Luebeck - Neurologie
        • Investigador principal:
          • Julian Grosskreutz
        • Contacto:
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, 1427
        • Reclutamiento
        • Expertia S.A- Mautalén Salud e Investigación
        • Investigador principal:
          • Valeria Salutto
        • Contacto:
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
        • Reclutamiento
        • Instituto de Investigaciones Metabolicas (IDIM)
        • Investigador principal:
          • Fatima Pagani Cassara
        • Contacto:
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, 1428
        • Reclutamiento
        • Instituto de Investigaciones Neurologicas Raul Carrea, FLENI - de Investigaciones Clinicas del área de Cardiología y enfermedades metabólicas asociadas
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Alberto Daniel Rivero
      • Córdoba, Argentina
        • Reclutamiento
        • Hospital Cordoba
        • Investigador principal:
          • Susana del Liwacki
        • Contacto:
      • Rosario, Argentina
        • Reclutamiento
        • Fundacion Rosarina de Neurorehabilitacion
        • Investigador principal:
          • Carolina Mainella
        • Contacto:
      • Rosario, Argentina
        • Reclutamiento
        • INECO Neurociencias Oroño
        • Investigador principal:
          • Dario Tavolini
        • Contacto:
      • San Juan, Argentina, 5400
        • Reclutamiento
        • CER San Juan Centro Polivalente de Asistencia e Inv. Clinica
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Juan Carlos Giugni
      • San Miguel de Tucumán, Argentina
        • Reclutamiento
        • Centro de Investigaciones Medicas Tucuman
        • Investigador principal:
          • Jorge Jose
        • Contacto:
      • Southport, Australia
        • Reclutamiento
        • Gold Coast University Hospital - PARENT
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Arman Sabet
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australia, 4575
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Reclutamiento
        • Princess Alexandra Hospital - PARENT
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Stefan Blum
    • South Australia
      • City of Burnside, South Australia, Australia, SA 5072
        • Reclutamiento
        • John Hunter Hospital - PARENT
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Myintzu Min
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australia, 3128
      • Montana, Bulgaria, 3400
        • Reclutamiento
        • Medical Center Hera - branch Montana
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Plamen Pelov
      • Pleven, Bulgaria, 5800
        • Reclutamiento
        • UMHAT 'Dr. Georgi Stranski', EAD
        • Investigador principal:
          • Maya Danovska-Mladenova
        • Contacto:
      • Plovdiv, Bulgaria, 4000
        • Reclutamiento
        • UMHAT "Sv. Georgi", EAD
        • Investigador principal:
          • Georgi Slavov
        • Contacto:
      • Sofia, Bulgaria, 1606
        • Reclutamiento
        • UMHATEM 'N.I. Pirogov', EAD
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Mariya Dimitrova
      • Sofia, Bulgaria, 1113
        • Reclutamiento
        • MHATNP "Sv.Naum", EAD - Third Neurology Clinic
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ivan G Milanov
      • Leuven, Bélgica, 3000
      • Liège, Bélgica, 4000
    • British Columbia
      • Burnaby, British Columbia, Canadá, V5G 2X6
        • Reclutamiento
        • Burnaby Hospital - Fraser Health Multiple Sclerosis Clinic
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Marketa Van den Elzen
      • Daegu, Corea del Sur, 41404
        • Reclutamiento
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
        • Investigador principal:
          • Jin-Sung Park
        • Contacto:
      • Gwangju, Corea del Sur, 61469
        • Reclutamiento
        • Chonnam National University Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Tai Seung Nam
      • Seoul, Corea del Sur, 06351
        • Reclutamiento
        • Samsung Medical Center
        • Investigador principal:
          • Byoung Joon Kim
        • Contacto:
      • Seoul, Corea del Sur, 138-736
        • Reclutamiento
        • Asan Medical Center
        • Investigador principal:
          • Young-Min Lim
        • Contacto:
      • Seoul, Corea del Sur, 136-705
        • Reclutamiento
        • Korea University Anam Hospital
        • Investigador principal:
          • Byung-Jo Kim
        • Contacto:
      • Seoul, Corea del Sur, 156707
        • Reclutamiento
        • Seoul Metropolitan Government Seoul National University Boramae Medical Center
        • Investigador principal:
          • Yoon-Ho Hong
        • Contacto:
      • Seoul, Corea del Sur
        • Retirado
        • Keimyung University Dongsan Hospital
      • Barcelona, España, 08035
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron - Neurology Dept
        • Investigador principal:
          • Raul Juntas-Morales
        • Contacto:
      • Valencia, España, 46026
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe - Pediatry Department
        • Investigador principal:
          • Teresa Sevilla Mantecon
        • Contacto:
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, España, 08916
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol - Servicio de Neurologia
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Sebastian Figueroa Bonaparte
    • Córdoba
      • Córdoba, Córdoba, España, 14004
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Reina Sofia - Neurology Dept
        • Investigador principal:
          • Eduardo Aguera Morales
        • Contacto:
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, España, 33011
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Central de Asturias - Servicio de Neurologia
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • German Moris de la Tassa
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85032
    • Colorado
      • Longmont, Colorado, Estados Unidos, 80501
        • Activo, no reclutando
        • Advanced Neurosciences Research LLC
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030-5550
        • Reclutamiento
        • University of Connecticut Health Center - Department of Medicine
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Amanda Hernandez
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20037
        • Reclutamiento
        • The George Washington University Medical Faculty Associates Foggy Bottom South Pavilion
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Henry J Kaminski
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Estados Unidos, 32714
        • Reclutamiento
        • Neurology of Central Florida Research Center, LLC
        • Investigador principal:
          • Alicia V Cabrera
        • Contacto:
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33487
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
        • Reclutamiento
        • University of Florida Health Science Center - 300120311
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Michael T Pulley
      • Maitland, Florida, Estados Unidos, 32751
        • Reclutamiento
        • Neurology Associates, P. A.
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Adam D Slansky
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Reclutamiento
        • University of South Florida - PARENT - PARENT
        • Investigador principal:
          • Tuan H Vu
        • Contacto:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Reclutamiento
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc. - 3901 Rainbow (MAIN)
        • Investigador principal:
          • Mamatha Pasnoor
        • Contacto:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Reclutamiento
        • UNC Hospitals - PARENT
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • James F Howard
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157-1078
        • Reclutamiento
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Rachana B Gandhi Mehta
    • Ohio
      • Centerville, Ohio, Estados Unidos, 45459
        • Reclutamiento
        • Miami Valley Hospital South
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jon P Williams
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • Reclutamiento
        • University of Cincinnati
        • Investigador principal:
          • Hani Kushlaf
        • Contacto:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29406
        • Reclutamiento
        • Clinical Trials of South Carolina - Charleston
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • David E Stickler
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Estados Unidos, 37403
        • Reclutamiento
        • Erlanger Health, Inc. - 1123255
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Chelsea A Shugars
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
        • Reclutamiento
        • Baylor Scott & White Research Institute - Baylor Scott & White Research Institute
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Niloofar Yari
      • El Paso, Texas, Estados Unidos, 79912
      • McKinney, Texas, Estados Unidos, 75071
        • Reclutamiento
        • Baylor Scott & White Neurology - McKinney
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Francy Shu
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
        • Reclutamiento
        • The University of Vermont Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Rup Tandan
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Estados Unidos, 22043
        • Activo, no reclutando
        • Integrated Neurology Services - Dr. Simon Fishman's Office
      • Paris, Francia, 75013
        • Reclutamiento
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - Centre Référent Maladies Rares SLA - Neurologie
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Anthony Behin
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, Francia, 06002
        • Reclutamiento
        • CHU Nice - Hôpital Pasteur - Cardiology
        • Investigador principal:
          • Saskia Bresch
        • Contacto:
    • Bas Rhin
      • Strasbourg, Bas Rhin, Francia, 67098
        • Reclutamiento
        • CHU Strasbourg - Hopital Hautepierre - Service Anesthesie-Reanimation&Medecine Peri-Opera
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Aleksandra Nadaj Pakleza
    • Isere
      • La Tronche, Isere, Francia, 38700
        • Reclutamiento
        • CHU de Grenoble - Hôpital Albert Michallon - Centre de Références des Maladies Neuromusculaires
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Emmeline Lagrange
    • Paris
      • Paris, Paris, Francia, 75940
        • Reclutamiento
        • Fondation Ophtalmologique Adolphe de Rothschild - Service de neurologie
        • Investigador principal:
          • Antoine Gueguen
        • Contacto:
    • Puy De Dome
      • Clermont-Ferrand, Puy De Dome, Francia, 63003
        • Reclutamiento
        • CHU Clermont Ferrand - Hopital Gabriel Montpied - service de neurologie B
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Frederic Taithe
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Francia, 69677
        • Reclutamiento
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer - Pathologies neuro-musculaires. Electromyographie
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Francoise Bouhour
    • Val De Marne
      • Créteil, Val De Marne, Francia, 94010
        • Reclutamiento
        • Hôpital Henri Mondor - Service de Neurologie
        • Investigador principal:
          • Edoardo Malfatti
        • Contacto:
      • Tbilisi, Georgia, 0160
      • Tbilisi, Georgia, 0114
        • Reclutamiento
        • Ltd. Pineo Medical Ecosystem
        • Investigador principal:
          • Alexander Tsiskaridze
        • Contacto:
      • Tbilisi, Georgia, 0114
        • Reclutamiento
        • New Hospitals LLC
        • Investigador principal:
          • Temur Margania
        • Contacto:
      • Larissa, Grecia, 41500
        • Reclutamiento
        • University General Hospital of Larissa - Rheumatology Clinic
        • Investigador principal:
          • Efthymios Dardiotis
        • Contacto:
      • Pátrai, Grecia, 26504
        • Reclutamiento
        • University Hospital of Patra
        • Investigador principal:
          • Elisabeth Chroni
        • Contacto:
      • Thessaloniki, Grecia, 54636
        • Reclutamiento
        • AHEPA General Hospital of Thessaloniki
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Vasilios Kimiskidis
      • Szeged, Hungría, 6725
        • Reclutamiento
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont - Neurologiai Klinika
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Peter Klivenyi
    • Andhra Pradesh
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, India, 500082
        • Reclutamiento
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Sireesha Yareeda
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, India, 500082
        • Reclutamiento
        • Yashoda Super Speciality Hospital - 300158817
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jaydip Ray Chaudhari
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, India, 560034
        • Reclutamiento
        • St John's Medical College Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Gosala R Sarma
      • Bangalore, Karnataka, India, 560002
        • Reclutamiento
        • Bangalore Medical College and Victoria Hospital - 300148268
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Praveen Kumar
      • Mangalore, Karnataka, India, 575001
        • Reclutamiento
        • Mallikatta Neurocentre
        • Investigador principal:
          • Shankara Nellikunja
        • Contacto:
    • Maharashtra
      • Nashik, Maharashtra, India, 422005
        • Reclutamiento
        • Chopda Medicare & Research Centre - 300188248
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Amit Yeole
      • Pune, Maharashtra, India, 411030
        • Reclutamiento
        • Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre - Department of Neurology
        • Investigador principal:
          • Rahul Kulkarni
        • Contacto:
      • Bergamo, Italia, 24127
        • Reclutamiento
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni
        • Investigador principal:
          • Manlio Sgarzi
        • Contacto:
      • Bologna, Italia, 40139
        • Reclutamiento
        • IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna - Unità Operativa Complessa Clinica Neurologica
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Maria Pia Giannoccaro
      • Genova, Italia, 16132
        • Reclutamiento
        • IRCCS Ospedale Policlinico San Martino - Neuroradiologia
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Martina Garnero
      • Milan, Italia, 20133
        • Reclutamiento
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Carlo G Antozzi
      • Pavia, Italia, 27100
        • Reclutamiento
        • Fondazione Istituto Neurologico Casimiro Mondino - Neurology
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Matteo Gastaldi
      • Rome, Italia, 00133
        • Reclutamiento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata - U.O.C. Neurologia
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Roberto Carlo Emilio Massa
      • Rome, Italia, 00168
        • Reclutamiento
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli - UOC Neurologia
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Raffaele Iorio
      • Treviso, Italia, 31100
      • Suita-shi, Japón
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Japón, 260-8677
        • Reclutamiento
        • Chiba University Hospital - Dept of Neurology
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Akiyuki Uzawa
      • Narita-shi, Chiba, Japón, 286-8520
        • Reclutamiento
        • IUHW Narita Hospital - Dept of Neurology
        • Investigador principal:
          • Hiroyuki Murai
        • Contacto:
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japón, 814-0180
        • Reclutamiento
        • Fukuoka University Hospital - Dept of Neurology/Health Care
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Yasuhiko Baba
    • Fukushima
      • Koriyama-shi, Fukushima, Japón, 963-8563
        • Reclutamiento
        • Southern Tohoku Medical Clinic - Dept of Neurology
        • Investigador principal:
          • Chikako Kaneko
        • Contacto:
    • Hokkaido
      • Hakodate-shi, Hokkaido, Japón, 392006
        • Reclutamiento
        • Hakodate Municipal Hospital - Dept of Neurology
        • Investigador principal:
          • Kazuhiro Horiuchi
        • Contacto:
    • Iwate
      • Hanamaki-shi, Iwate, Japón, 025-0082
        • Reclutamiento
        • General Hanamaki Hospital - Dept of Neurology
        • Investigador principal:
          • Kimiaki Utsugisawa
        • Contacto:
    • Kagawa-ken
      • Kita-gun, Kagawa-ken, Japón, 7610793
        • Reclutamiento
        • Kagawa University Hospital - Dept of Neurology
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Rie Kawakita
    • Nagasaki
      • Nagasaki, Nagasaki, Japón, 852-8501
        • Reclutamiento
        • Nagasaki University Hospital - Dept of Neurology
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Shunsuke Yoshimura
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japón, 350-0495
        • Reclutamiento
        • Saitama Medical University Hospital - Dept of Neurology/Stroke Care Unit
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Genko Omaya
    • Tokyo-To
      • Meguro-ku, Tokyo-To, Japón, 153-8515
        • Reclutamiento
        • Toho University Ohashi Medical Center - Dept of Neurology
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Shingo Konno
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japón, 160-0023
        • Reclutamiento
        • Tokyo Medical University Hospital - Dept of Neurology
        • Investigador principal:
          • Masayuki Masuda
        • Contacto:
      • Gdansk, Polonia, 80-214
        • Reclutamiento
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne - Dept of Neurology
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Malgorzata M Bilinska
      • Krakow, Polonia, 31-505
        • Reclutamiento
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii Klinicznej
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Andrzej Szczudlik
      • Krakow, Polonia, 30-688
        • Reclutamiento
        • SP ZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie - Zespó
        • Investigador principal:
          • Agnieszka Slowik
        • Contacto:
      • Warsaw, Polonia, 02-091
        • Reclutamiento
        • Mtz Clinical Research powered by Pratia
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ma Zajda
      • Zabrze, Polonia
        • Reclutamiento
        • Wielospecjalistyczne Centrum Medyczne Ibismed - Dept of Neurology
        • Investigador principal:
          • Monika Adamczyk Sowa
        • Contacto:
    • Anhui
      • Anhui Sheng, Anhui, Porcelana, 233000
        • Reclutamiento
        • The First Affiliated Hospital Of Bengbu Medical College
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Weidong Qian
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100730
        • Reclutamiento
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Investigador principal:
          • Yuzhou Guan
        • Contacto:
      • Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100053
        • Reclutamiento
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
        • Investigador principal:
          • Yuwei Da
        • Contacto:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510405
        • Reclutamiento
        • The First Affiliated Hospital of Guangzhou University of Chinese Medicine - 300164595
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Qilong Jiang
    • Guizhou
      • Zunyi, Guizhou, Porcelana, 563099
        • Reclutamiento
        • Affiliated Hospital of Zunyi Medical University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Zucai Xu
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Porcelana, 050000
        • Reclutamiento
        • Shijiazhuang People's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Guoyan Qi
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Porcelana, 450003
        • Reclutamiento
        • Henan Provincial People's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Mingming Ma
    • Hu'nan
      • Changsha, Hu'nan, Porcelana, 410008
        • Reclutamiento
        • Xiangya Hospital, Central South University
        • Investigador principal:
          • Huan Yang
        • Contacto:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Porcelana, 430030
        • Reclutamiento
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
        • Investigador principal:
          • Zhijun Li
        • Contacto:
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Porcelana, 130021
        • Reclutamiento
        • The First Hospital of Jilin University - The First Hospital of Jilin University
        • Investigador principal:
          • Hui Deng
        • Contacto:
      • Changchun, Jilin, Porcelana, 130033
        • Reclutamiento
        • China-Japan Union Hospital of Jilin University - 300173736
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Songyan Liu
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Porcelana, 110004
        • Reclutamiento
        • Shengjing Hospital of China Medical University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Juan Feng
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Porcelana, 200040
        • Reclutamiento
        • Huashan Hospital, Fudan University - Neurology
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Sushan Luo
    • Shanxi
      • Xi’an, Shanxi, Porcelana, 710038
        • Reclutamiento
        • Xi 'an International Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Hong Lin
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Porcelana, 610041
        • Reclutamiento
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Investigador principal:
          • Hongyu Zhou
        • Contacto:
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido, SE1 9RT
        • Reclutamiento
        • Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jennifer Spillane
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Reino Unido, NG7 2UH
        • Reclutamiento
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Philip Ambrose
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S10 2JF
        • Reclutamiento
        • Royal Hallamshire Hospital - Dept of Neurology
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Channa Hewamadduma
      • Bucharest, Rumania, 040215
        • Reclutamiento
        • S.C Neurocity S.R.L
        • Investigador principal:
          • Dan Mitrea
        • Contacto:
      • Bucharest, Rumania, 022328
        • Reclutamiento
        • Institutul Clinic Fundeni - parent
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Crisanda Vilciu
      • Constanța, Rumania, 900591
        • Reclutamiento
        • Brainaxy Clinic S.R.L.
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Any Axelerad
      • Târgu Mureş, Rumania, 540136
        • Reclutamiento
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Targu Mures - Sectia Clinica Neurologie I
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Targu Mures
      • Kragujevac, Serbia, 34000
        • Reclutamiento
        • University Clinical Center Kragujevac - Department of Neurology
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ana Azanjac Arsic
      • Göteborg, Suecia, 41345
        • Reclutamiento
        • Sahlgrenska Sjukhuset
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Daniel Jons
      • Karlstad, Suecia, 65230
      • Stockholm, Suecia, 18288
      • Bern, Suiza, 3010
        • Reclutamiento
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern - Neuropsychologische Rehabilitation, Neurologie
        • Investigador principal:
          • Robert Hoepner
        • Contacto:
      • Kaohsiung City, Taiwán, 83301
        • Reclutamiento
        • Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
        • Investigador principal:
          • Nai-Wen Tsai
        • Contacto:
      • Taichung, Taiwán, 404327
        • Reclutamiento
        • China Medical University Hospital
        • Investigador principal:
          • Yuh-Cherng Guo
        • Contacto:
      • Taipei, Taiwán, 11217
        • Reclutamiento
        • Taipei Veterans General Hospital
        • Investigador principal:
          • Yi-Chung Lee
        • Contacto:
      • Taipei, Taiwán, 111
        • Reclutamiento
        • Shin Kong Wu Ho-Su Memorial Hospital
        • Investigador principal:
          • Jiann Horng Yeh
        • Contacto:
      • Ankara, Turquía (Türkiye), 06100
        • Reclutamiento
        • Hacettepe University Medical Faculty - Neurology Department
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Sevim Erdem Ozdamar
      • Atakum/SAMSUN, Turquía (Türkiye), 55270
        • Reclutamiento
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac. - Neurology
        • Investigador principal:
          • Murat Terzi
        • Contacto:
      • Izmir, Turquía (Türkiye), 35340
        • Reclutamiento
        • Dokuz Eylul University Faculty of Medicine - Neurology Department
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ihsan Sengun
      • Kocaeli, Turquía (Türkiye), 41380
        • Reclutamiento
        • Kocaeli University Medical Faculty - Neurology Department
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Husnu Efendi
      • Mersin, Turquía (Türkiye), 33079
        • Reclutamiento
        • Mersin University Medical Faculty - Neurology Department
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Mustafa Serhan Sevim
      • Trabzon, Turquía (Türkiye), 61080
        • Reclutamiento
        • Karadeniz Tecnical Uni. Med. Fac. - Neurology Departmen
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Cavit Boz

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Adultos mayores de 18 años al momento de firmar el consentimiento informado.
  • Diagnóstico de miastenia gravis con debilidad muscular generalizada, que cumple con los criterios clínicos para la clasificación de clase II a IVa de la Myasthenia Gravis Foundation of America.

    • En participantes positivos para el anticuerpo del receptor de acetilcolina (anti-AChR) o el anticuerpo quinasa específico del músculo (anti-MuSK)
    • En participantes que son seronegativos para autoanticuerpos y participantes que son positivos para anticuerpos contra la proteína 4 relacionada con el receptor de lipoproteínas de baja densidad (anti-LRP4)
  • Tiene una puntuación de MG-ADL inicial y de detección mayor o igual a (>=) 6 con al menos el 50 por ciento (%) de la puntuación total debido a síntomas no oculares.
  • Si se trata con corticosteroides orales: debe recibir una dosis diaria estable durante al menos 4 semanas antes de la aleatorización. En tal caso, la dosis diaria de esteroides orales no debe exceder los 20 miligramos (mg)/día para prednisona/prednisolona o 16 mg/día para metilprednisolona.
  • Si se trata con un inhibidor de la acetilcolinesterasa, se debe recibir una dosis diaria estable durante al menos 4 semanas antes de la aleatorización.
  • Tener un peso corporal >= 40 kilogramos
  • Se podrían aplicar otros criterios de inclusión definidos por el protocolo.

Criterio de exclusión:

  • Trastorno inmunológico distinto de MG o cualquier otra afección que requiera terapia crónica con corticosteroides orales, intravenosos, intramusculares o intraarticulares. La enfermedad de tiroides bien controlada, según el investigador tratante o el médico tratante habitual de los participantes registrado en los documentos fuente, no es excluyente.
  • Síndrome miasténico congénito caracterizado molecularmente o sospechado, síndrome miasténico de Lambert-Eaton, miopatía hereditaria, distrofia muscular, miopatía adquirida o cualquier otra enfermedad neurológica o sistemática que imite la debilidad muscular de la MG.
  • Infección viral, bacteriana o fúngica activa y clínicamente significativa, incluidos hallazgos de resonancia magnética cerebral consistentes con signos de infección como leucoencefalopatía multifocal progresiva, o cualquier episodio importante de infección que requiera hospitalización o tratamiento con antiinfecciosos parenterales dentro de las 4 semanas anteriores o durante la evaluación, o su finalización. de antiinfecciosos orales dentro de las 2 semanas anteriores o durante la selección, o antecedentes de infecciones recurrentes (es decir, 3 o más del mismo tipo de infección en un período consecutivo de 12 meses). La candidiasis vaginal, la onicomicosis y el virus del herpes simple genital u oral que el investigador considere suficientemente controlados no serían excluyentes.
  • Tiene antecedentes o diagnóstico actual de tuberculosis activa (TB)
  • Malignidad activa o antecedentes de cáncer.
  • Tratamiento con inmunosupresores no esteroideos, utilizados en gMG, como azatioprina, micofenolato de mofetilo, metotrexato, ciclosporina, tacrolimus dentro de las 4 semanas previas a la aleatorización
  • Tratamiento con eculizumab, rozanolixizumab, efgartigimod, ravulizumab o zilucoplan en las 8 semanas previas a la aleatorización
  • Historia de timectomía dentro de los 6 meses previos al cribado.
  • Historia de convulsiones generalizadas (excepto antecedentes de convulsiones febriles infantiles).
  • Negativo para anticuerpos contra el virus varicela zóster en el cribado.
  • Se podrían aplicar otros criterios de exclusión definidos por el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo

DBPC Period: Participants will be administered with Placebo, orally as 2 separate treatment courses starting on Day 1 and at the beginning of Week 5.

BE Period: Participants initially randomized to placebo matched to cladribine in DBPC period will receive cladribine Low Dose or High Dose, orally as 2 separate treatment courses starting at the beginning of Week 25 and at the beginning of Week 29 and retreated if clinically justified with placebo matched to cladribine.

RT Period: If clinically justified, participants requiring retreatment with cladribine Low Dose or High Dose or cladribine supplemental dose will receive the selected dose of cladribine or matching placebo regimen.

Los participantes recibirán un placebo combinado con cladribina en dos ciclos separados por 4 semanas.
Los participantes recibirán cladribina en dosis bajas en dos ciclos separados por 4 semanas.
Los participantes recibirán una dosis alta de cladribina en dos cursos separados por 4 semanas.
Experimental: Cladribine Low Dose

DBPC Period: Participants will be administered with cladribine Low Dose, orally as 2 separate treatment courses starting on Day 1 and at the beginning of Week 5.

BE Period: Participants initially randomized to cladribine Low Dose in DBPC period will receive placebo matched to cladribine as 2 separate treatment courses starting at the beginning of Week 25 and at the beginning of Week 29 and retreated with cladribine supplemental dose if clinically justified.

RT Period: If clinically justified, participants requiring retreatment with cladribine Low Dose regimen and/or supplemental dose will receive the selected dose of cladribine or matching placebo regimen.

Los participantes recibirán cladribina en dosis bajas en dos ciclos separados por 4 semanas.
Experimental: Cladribine High Dose

DBPC Period: Participants will be administered cladribine High Dose, orally as 2 separate treatment courses starting on Day 1 and at the beginning of Week 5.

BE Period: Participants initially randomized to cladribine High Dose in DBPC period will receive placebo matched to cladribine as 2 separate treatment courses starting at the beginning of Week 25 and at the beginning of Week 29 and retreated with cladribine supplemental dose if clinically justified.

RT Period: If clinically justified, participants requiring retreatment with cladribine High Dose regimen and/or supplemental dose will receive the selected dose of cladribine or matching placebo regimen.

Los participantes recibirán una dosis alta de cladribina en dos cursos separados por 4 semanas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio con respecto al valor inicial en la miastenia gravis: puntuación de la escala de actividades de la vida diaria (MG-ADL) en la semana 24 durante el período doble ciego controlado con placebo (DBPC)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
Línea de base, semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de la escala cuantitativa de miastenia gravis (QMG) en la semana 24 durante el período doble ciego controlado con placebo (DBPC)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
Línea de base, semana 24
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de la escala compuesta de miastenia gravis (MGC) en la semana 24 durante el período doble ciego controlado con placebo (DBPC)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
Línea de base, semana 24
Número de participantes con eventos adversos (EA) y eventos adversos de interés especial (AESI)
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (semana 144)
Hasta el final del estudio (semana 144)
Número de participantes con eventos adversos (EA) por gravedad según los criterios de terminología común para eventos adversos del Instituto Nacional del Cáncer, versión 5.0
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (semana 144)
Hasta el final del estudio (semana 144)
Número de participantes con variables de laboratorio anormales, incluido el recuento absoluto de linfocitos y los signos vitales
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (semana 144)
Hasta el final del estudio (semana 144)
Concentración plasmática farmacocinética (PK) de cladribina
Periodo de tiempo: Predosis, 0,25, 1, 2, 3, 4, 6, 8 y 24 horas postdosis
Predosis, 0,25, 1, 2, 3, 4, 6, 8 y 24 horas postdosis
Cambio con respecto al valor inicial en la calidad de vida de la miastenia gravis revisada: puntuación de la escala 15 (MG-Qol15r) en la semana 24 durante el período doble ciego controlado con placebo (DBPC)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
Línea de base, semana 24
Porcentaje de respondedores MG-ADL en la semana 24 durante el período de placebo doble ciego (DBPC)
Periodo de tiempo: En la semana 24
El respondedor de MG-ADL se define logrando> = 3 puntos disminuyendo en la puntuación MG-ADL.
En la semana 24
Porcentaje de la escala cuantitativa de la escala de miastenia gravis (QMG) en la semana 24 durante el período de placebo doble ciego (DBPC)
Periodo de tiempo: En la semana 24
El respondedor de QMG se define logrando> = 4 puntos de disminución en la puntuación QMG.
En la semana 24
Tiempo desde el tratamiento inicial de dosis completa de cladribina hasta el primer retratamiento o tratamiento de rescate hasta el final del estudio
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (Semana 144)
Hasta el final del estudio (Semana 144)
Number of Participants with Abnormal ECG parameters
Periodo de tiempo: Up to End of Study (Week 144)
Up to End of Study (Week 144)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Responsible, EMD Serono Research & Development Institute, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de junio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

23 de agosto de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

12 de noviembre de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de junio de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de junio de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

18 de junio de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Descripción del plan IPD

Estamos comprometidos a mejorar la salud pública mediante el intercambio responsable de datos de ensayos clínicos. Luego de la aprobación de un nuevo producto o una nueva indicación para un producto aprobado tanto en los EE. UU. como en la Unión Europea, el patrocinador del estudio y/o sus compañías afiliadas compartirán protocolos de estudio, datos anonimizados de pacientes y datos a nivel de estudio, e informes de estudios clínicos redactados con investigadores científicos y médicos calificados, previa solicitud, según sea necesario para realizar investigaciones legítimas. Puede encontrar más información sobre cómo solicitar datos en nuestro sitio web bit.ly/IPD21

Marco de tiempo para compartir IPD

Dentro de los seis meses posteriores a la aprobación de un nuevo producto o una nueva indicación de un producto aprobado tanto en los Estados Unidos como en la Unión Europea.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores científicos y médicos cualificados pueden solicitar los datos. Dichas solicitudes deberán presentarse por escrito en el portal de la empresa y serán revisadas internamente en cuanto a los criterios de calificación de los investigadores y la legitimidad de la propuesta de investigación.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CÓDIGO_ANALÍTICO
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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