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Eficácia e segurança de uma nova formulação de cladribina oral em comparação com placebo em participantes com miastenia gravis generalizada (MyClad)

Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, 3 braços e 3 períodos para avaliar a eficácia e segurança de uma nova formulação de cladribina oral em comparação com placebo em participantes com miastenia gravis generalizada (MyClad)

O objetivo deste estudo clínico é determinar a eficácia e segurança de uma nova formulação oral de cladribina em participantes com Miastenia Gravis Generalizada (gMG) em comparação ao placebo. Também investigará a eficácia sustentada, a necessidade de retratamento e a segurança a longo prazo da cladribina oral na gMG. Um componente adicional é incluído para caracterizar a Farmacocinética (PK) da nova formulação de cladribina em participantes gMG. Este estudo está dividido em 3 períodos: o período principal duplo-cego de controle com placebo (DBPC) e 2 extensões, a extensão cega (BE) e o período de retratamento (RT).

Visão geral do estudo

Tipo de estudo

Intervencional

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264

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

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Locais de estudo

      • Berlin, Alemanha, 10117
        • Recrutamento
        • Charité Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charité Mitte - Klinik fuer Neurologie
        • Contato:
        • Subinvestigador:
          • Sarah Hoffmann
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Alemanha, 89081
        • Recrutamento
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
        • Investigador principal:
          • Angela Rosenbohm
        • Contato:
    • Lower Saxony
      • Göttingen, Lower Saxony, Alemanha, 37075
        • Recrutamento
        • Universitaetsmedizin Goettingen - Abteilung fuer Nephrologie und Rheumatologie
        • Investigador principal:
          • Jana Zschuentzsch
      • Hanover, Lower Saxony, Alemanha, 30625
        • Recrutamento
        • Medizinische Hochschule Hannover - Klinik fur Neurologie mit Klinischer Neurophysiol
        • Investigador principal:
          • Thomas Skripuletz
    • North Rhine-Westphalia
      • Bochum, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 44791
        • Recrutamento
        • St. Joseph Hospital - St. Joseph Hospital Haan
        • Investigador principal:
          • Christiane Schneider-Gold
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 40225
        • Recrutamento
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR - Klinik fuer Neurologie
        • Investigador principal:
          • Michael Gliem
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Alemanha, 01307
        • Recrutamento
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden - Medizinische Klinik I
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jochen Schaefer
      • Leipzig, Saxony, Alemanha, 04103
    • Schleswig-Holstein
      • Lübeck, Schleswig-Holstein, Alemanha, 23562
        • Recrutamento
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Luebeck - Neurologie
        • Investigador principal:
          • Julian Grosskreutz
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, 1427
        • Recrutamento
        • Expertia S.A- Mautalén Salud e Investigación
        • Investigador principal:
          • Valeria Salutto
        • Contato:
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
        • Recrutamento
        • Instituto de Investigaciones Metabolicas (Idim)
        • Investigador principal:
          • Fatima Pagani Cassara
        • Contato:
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, 1428
        • Recrutamento
        • Instituto de Investigaciones Neurologicas Raul Carrea, FLENI - de Investigaciones Clinicas del área de Cardiología y enfermedades metabólicas asociadas
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alberto Daniel Rivero
      • Córdoba, Argentina
        • Recrutamento
        • Hospital Córdoba
        • Investigador principal:
          • Susana del Liwacki
        • Contato:
      • Rosario, Argentina
        • Recrutamento
        • Fundacion Rosarina de Neurorehabilitacion
        • Investigador principal:
          • Carolina Mainella
      • Rosario, Argentina
        • Recrutamento
        • INECO Neurociencias Oroño
        • Investigador principal:
          • Dario Tavolini
        • Contato:
      • San Juan, Argentina, 5400
        • Recrutamento
        • CER San Juan Centro Polivalente de Asistencia e Inv. Clinica
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Juan Carlos Giugni
      • San Miguel de Tucumán, Argentina
      • Southport, Austrália
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrália, 2050
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Austrália, 4575
      • South Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
    • South Australia
      • City of Burnside, South Australia, Austrália, SA 5072
        • Recrutamento
        • John Hunter Hospital - PARENT
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Myintzu Min
    • Victoria
      • Montana, Bulgária, 3400
        • Recrutamento
        • Medical Center Hera - branch Montana
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Plamen Pelov
      • Pleven, Bulgária, 5800
        • Recrutamento
        • UMHAT 'Dr. Georgi Stranski', EAD
        • Investigador principal:
          • Maya Danovska-Mladenova
        • Contato:
      • Plovdiv, Bulgária, 4000
      • Sofia, Bulgária, 1606
      • Sofia, Bulgária, 1113
        • Recrutamento
        • MHATNP "Sv.Naum", EAD - Third Neurology Clinic
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ivan G Milanov
    • British Columbia
      • Burnaby, British Columbia, Canadá, V5G 2X6
    • Anhui
      • Anhui Sheng, Anhui, China, 233000
        • Recrutamento
        • The First Affiliated Hospital Of Bengbu Medical College
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Weidong Qian
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100730
        • Recrutamento
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Investigador principal:
          • Yuzhou Guan
        • Contato:
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100053
        • Recrutamento
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
        • Investigador principal:
          • Yuwei Da
        • Contato:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510405
        • Recrutamento
        • The First Affiliated Hospital of Guangzhou University of Chinese Medicine - 300164595
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Qilong Jiang
    • Guizhou
      • Zunyi, Guizhou, China, 563099
        • Recrutamento
        • Affiliated Hospital of Zunyi Medical University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Zucai Xu
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, China, 050000
        • Recrutamento
        • Shijiazhuang People's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Guoyan Qi
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China, 450003
        • Recrutamento
        • Henan Provincial People's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Mingming Ma
    • Hu'nan
      • Changsha, Hu'nan, China, 410008
        • Recrutamento
        • Xiangya Hospital, Central South University
        • Investigador principal:
          • Huan Yang
        • Contato:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Recrutamento
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
        • Investigador principal:
          • Zhijun Li
        • Contato:
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, China, 130021
        • Recrutamento
        • The First Hospital of Jilin University - The First Hospital of Jilin University
        • Investigador principal:
          • Hui Deng
        • Contato:
      • Changchun, Jilin, China, 130033
        • Recrutamento
        • China-Japan Union Hospital of Jilin University - 300173736
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Songyan Liu
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, China, 110004
        • Recrutamento
        • Shengjing Hospital Of China Medical University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Juan Feng
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200040
        • Recrutamento
        • Huashan Hospital, Fudan University - Neurology
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Sushan Luo
    • Shanxi
      • Xi’an, Shanxi, China, 710038
        • Recrutamento
        • Xi 'an International Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Hong Lin
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • Recrutamento
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Investigador principal:
          • Hongyu Zhou
        • Contato:
      • Daegu, Coréia do Sul, 41404
        • Recrutamento
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
        • Investigador principal:
          • Jin-Sung Park
        • Contato:
      • Gwangju, Coréia do Sul, 61469
        • Recrutamento
        • Chonnam National University Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Tai Seung Nam
      • Seoul, Coréia do Sul, 06351
        • Recrutamento
        • Samsung Medical Center
        • Investigador principal:
          • Byoung Joon Kim
        • Contato:
      • Seoul, Coréia do Sul, 138-736
        • Recrutamento
        • Asan Medical Center
        • Investigador principal:
          • Young-Min Lim
        • Contato:
      • Seoul, Coréia do Sul, 136-705
        • Recrutamento
        • Korea University Anam Hospital
        • Investigador principal:
          • Byung-Jo Kim
        • Contato:
      • Seoul, Coréia do Sul, 156707
        • Recrutamento
        • Seoul Metropolitan Government Seoul National University Boramae Medical Center
        • Investigador principal:
          • Yoon-Ho Hong
        • Contato:
      • Seoul, Coréia do Sul
        • Retirado
        • Keimyung University Dongsan Hospital
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Recrutamento
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron - Neurology Dept
        • Investigador principal:
          • Raul Juntas-Morales
        • Contato:
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Recrutamento
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe - Pediatry Department
        • Investigador principal:
          • Teresa Sevilla Mantecon
        • Contato:
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Espanha, 08916
        • Recrutamento
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol - Servicio de Neurologia
        • Investigador principal:
          • Sebastian Figueroa Bonaparte
    • Córdoba
      • Córdoba, Córdoba, Espanha, 14004
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Reina Sofia - Neurology Dept
        • Investigador principal:
          • Eduardo Aguera Morales
        • Contato:
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Espanha, 33011
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Central de Asturias - Servicio de Neurologia
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • German Moris de la Tassa
    • Arizona
    • Colorado
      • Longmont, Colorado, Estados Unidos, 80501
        • Ativo, não recrutando
        • Advanced Neurosciences Research LLC
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030-5550
        • Recrutamento
        • University of Connecticut Health Center - Department of Medicine
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Amanda Hernandez
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20037
        • Recrutamento
        • The George Washington University Medical Faculty Associates Foggy Bottom South Pavilion
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Henry J Kaminski
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Estados Unidos, 32714
        • Recrutamento
        • Neurology of Central Florida Research Center, LLC
        • Investigador principal:
          • Alicia V Cabrera
        • Contato:
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33487
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
        • Recrutamento
        • University of Florida Health Science Center - 300120311
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Michael T Pulley
      • Maitland, Florida, Estados Unidos, 32751
        • Recrutamento
        • Neurology Associates, P. A.
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Adam D Slansky
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Recrutamento
        • University of South Florida - PARENT - PARENT
        • Investigador principal:
          • Tuan H Vu
        • Contato:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Recrutamento
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc. - 3901 Rainbow (MAIN)
        • Investigador principal:
          • Mamatha Pasnoor
        • Contato:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157-1078
        • Recrutamento
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Rachana B Gandhi Mehta
    • Ohio
      • Centerville, Ohio, Estados Unidos, 45459
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • Recrutamento
        • University of Cincinnati
        • Investigador principal:
          • Hani Kushlaf
        • Contato:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29406
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Estados Unidos, 37403
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
        • Recrutamento
        • Baylor Scott & White Research Institute - Baylor Scott & White Research Institute
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Niloofar Yari
      • El Paso, Texas, Estados Unidos, 79912
      • McKinney, Texas, Estados Unidos, 75071
        • Recrutamento
        • Baylor Scott & White Neurology - McKinney
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Francy Shu
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
        • Recrutamento
        • The University of Vermont Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Rup Tandan
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Estados Unidos, 22043
        • Ativo, não recrutando
        • Integrated Neurology Services - Dr. Simon Fishman's Office
      • Paris, França, 75013
        • Recrutamento
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - Centre Référent Maladies Rares SLA - Neurologie
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Anthony Behin
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, França, 06002
        • Recrutamento
        • CHU Nice - Hôpital Pasteur - Cardiology
        • Investigador principal:
          • Saskia Bresch
        • Contato:
    • Bas Rhin
      • Strasbourg, Bas Rhin, França, 67098
    • Isere
      • La Tronche, Isere, França, 38700
        • Recrutamento
        • CHU de Grenoble - Hôpital Albert Michallon - Centre de Références des Maladies Neuromusculaires
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Emmeline Lagrange
    • Paris
      • Paris, Paris, França, 75940
        • Recrutamento
        • Fondation Ophtalmologique Adolphe de Rothschild - Service de neurologie
        • Investigador principal:
          • Antoine Gueguen
        • Contato:
    • Puy De Dome
      • Clermont-Ferrand, Puy De Dome, França, 63003
        • Recrutamento
        • CHU Clermont Ferrand - Hopital Gabriel Montpied - service de neurologie B
        • Investigador principal:
          • Frederic Taithe
    • Rhone
      • Bron, Rhone, França, 69677
        • Recrutamento
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer - Pathologies neuro-musculaires. Electromyographie
        • Investigador principal:
          • Francoise Bouhour
    • Val De Marne
      • Créteil, Val De Marne, França, 94010
        • Recrutamento
        • Hôpital Henri Mondor - Service de Neurologie
        • Investigador principal:
          • Edoardo Malfatti
        • Contato:
      • Tbilisi, Geórgia, 0160
      • Tbilisi, Geórgia, 0114
      • Tbilisi, Geórgia, 0114
      • Larissa, Grécia, 41500
        • Recrutamento
        • University General Hospital of Larissa - Rheumatology Clinic
        • Investigador principal:
          • Efthymios Dardiotis
        • Contato:
      • Pátrai, Grécia, 26504
        • Recrutamento
        • University Hospital of Patra
        • Investigador principal:
          • Elisabeth Chroni
        • Contato:
      • Thessaloniki, Grécia, 54636
        • Recrutamento
        • AHEPA General Hospital of Thessaloniki
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Vasilios Kimiskidis
      • Szeged, Hungria, 6725
        • Recrutamento
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont - Neurologiai Klinika
        • Investigador principal:
          • Peter Klivenyi
      • Bergamo, Itália, 24127
        • Recrutamento
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni
        • Investigador principal:
          • Manlio Sgarzi
        • Contato:
      • Bologna, Itália, 40139
        • Recrutamento
        • IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna - Unità Operativa Complessa Clinica Neurologica
        • Investigador principal:
          • Maria Pia Giannoccaro
      • Genova, Itália, 16132
        • Recrutamento
        • IRCCS Ospedale Policlinico San Martino - Neuroradiologia
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Martina Garnero
      • Milan, Itália, 20133
      • Pavia, Itália, 27100
        • Recrutamento
        • Fondazione Istituto Neurologico Casimiro Mondino - Neurology
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Matteo Gastaldi
      • Rome, Itália, 00133
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata - U.O.C. Neurologia
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Roberto Carlo Emilio Massa
      • Rome, Itália, 00168
      • Treviso, Itália, 31100
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Japão, 260-8677
        • Recrutamento
        • Chiba University Hospital - Dept of Neurology
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Akiyuki Uzawa
      • Narita-shi, Chiba, Japão, 286-8520
        • Recrutamento
        • IUHW Narita Hospital - Dept of Neurology
        • Investigador principal:
          • Hiroyuki Murai
        • Contato:
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japão, 814-0180
        • Recrutamento
        • Fukuoka University Hospital - Dept of Neurology/Health Care
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Yasuhiko Baba
    • Fukushima
      • Koriyama-shi, Fukushima, Japão, 963-8563
    • Hokkaido
      • Hakodate-shi, Hokkaido, Japão, 392006
    • Iwate
      • Hanamaki-shi, Iwate, Japão, 025-0082
        • Recrutamento
        • General Hanamaki Hospital - Dept of Neurology
        • Investigador principal:
          • Kimiaki Utsugisawa
        • Contato:
    • Kagawa-ken
      • Kita-gun, Kagawa-ken, Japão, 7610793
    • Nagasaki
      • Nagasaki, Nagasaki, Japão, 852-8501
        • Recrutamento
        • Nagasaki University Hospital - Dept of Neurology
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Shunsuke Yoshimura
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japão, 350-0495
        • Recrutamento
        • Saitama Medical University Hospital - Dept of Neurology/Stroke Care Unit
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Genko Omaya
    • Tokyo-To
      • Meguro-ku, Tokyo-To, Japão, 153-8515
        • Recrutamento
        • Toho University Ohashi Medical Center - Dept of Neurology
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Shingo Konno
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japão, 160-0023
        • Recrutamento
        • Tokyo Medical University Hospital - Dept of Neurology
        • Investigador principal:
          • Masayuki Masuda
        • Contato:
      • Gdansk, Polônia, 80-214
        • Recrutamento
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne - Dept of Neurology
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Malgorzata M Bilinska
      • Krakow, Polônia, 31-505
        • Recrutamento
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii Klinicznej
        • Investigador principal:
          • Andrzej Szczudlik
      • Krakow, Polônia, 30-688
        • Recrutamento
        • SP ZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie - Zespó
        • Investigador principal:
          • Agnieszka Slowik
        • Contato:
      • Warsaw, Polônia, 02-091
      • Zabrze, Polônia
        • Recrutamento
        • Wielospecjalistyczne Centrum Medyczne Ibismed - Dept of Neurology
        • Investigador principal:
          • Monika Adamczyk Sowa
        • Contato:
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido, SE1 9RT
        • Recrutamento
        • Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
        • Investigador principal:
          • Jennifer Spillane
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Reino Unido, NG7 2UH
        • Recrutamento
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Philip Ambrose
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S10 2JF
        • Recrutamento
        • Royal Hallamshire Hospital - Dept of Neurology
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Channa Hewamadduma
      • Bucharest, Romênia, 040215
      • Bucharest, Romênia, 022328
        • Recrutamento
        • Institutul Clinic Fundeni - parent
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Crisanda Vilciu
      • Constanța, Romênia, 900591
        • Recrutamento
        • Brainaxy Clinic S.R.L.
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Any Axelerad
      • Târgu Mureş, Romênia, 540136
        • Recrutamento
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Targu Mures - Sectia Clinica Neurologie I
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Targu Mures
      • Göteborg, Suécia, 41345
      • Karlstad, Suécia, 65230
      • Stockholm, Suécia, 18288
      • Bern, Suíça, 3010
        • Recrutamento
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern - Neuropsychologische Rehabilitation, Neurologie
        • Investigador principal:
          • Robert Hoepner
        • Contato:
      • Kragujevac, Sérvia, 34000
        • Recrutamento
        • University Clinical Center Kragujevac - Department of Neurology
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ana Azanjac Arsic
      • Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Recrutamento
        • Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
        • Investigador principal:
          • Nai-Wen Tsai
        • Contato:
      • Taichung, Taiwan, 404327
        • Recrutamento
        • China Medical University Hospital
        • Investigador principal:
          • Yuh-Cherng Guo
        • Contato:
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Recrutamento
        • Taipei Veterans General Hospital
        • Investigador principal:
          • Yi-Chung Lee
        • Contato:
      • Taipei, Taiwan, 111
        • Recrutamento
        • Shin Kong Wu Ho-Su Memorial Hospital
        • Investigador principal:
          • Jiann Horng Yeh
        • Contato:
      • Ankara, Turquia (Türkiye), 06100
        • Recrutamento
        • Hacettepe University Medical Faculty - Neurology Department
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Sevim Erdem Ozdamar
      • Atakum/SAMSUN, Turquia (Türkiye), 55270
        • Recrutamento
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac. - Neurology
        • Investigador principal:
          • Murat Terzi
        • Contato:
      • Izmir, Turquia (Türkiye), 35340
        • Recrutamento
        • Dokuz Eylul University Faculty of Medicine - Neurology Department
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ihsan Sengun
      • Kocaeli, Turquia (Türkiye), 41380
        • Recrutamento
        • Kocaeli University Medical Faculty - Neurology Department
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Husnu Efendi
      • Mersin, Turquia (Türkiye), 33079
        • Recrutamento
        • Mersin University Medical Faculty - Neurology Department
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Mustafa Serhan Sevim
      • Trabzon, Turquia (Türkiye), 61080
        • Recrutamento
        • Karadeniz Tecnical Uni. Med. Fac. - Neurology Departmen
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Cavit Boz
    • Andhra Pradesh
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Índia, 500082
        • Recrutamento
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Sireesha Yareeda
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Índia, 500082
        • Recrutamento
        • Yashoda Super Speciality Hospital - 300158817
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jaydip Ray Chaudhari
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Índia, 560034
        • Recrutamento
        • St John's Medical College Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Gosala R Sarma
      • Bangalore, Karnataka, Índia, 560002
        • Recrutamento
        • Bangalore Medical College and Victoria Hospital - 300148268
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Praveen Kumar
      • Mangalore, Karnataka, Índia, 575001
        • Recrutamento
        • Mallikatta Neurocentre
        • Investigador principal:
          • Shankara Nellikunja
        • Contato:
    • Maharashtra
      • Nashik, Maharashtra, Índia, 422005
        • Recrutamento
        • Chopda Medicare & Research Centre - 300188248
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Amit Yeole
      • Pune, Maharashtra, Índia, 411030
        • Recrutamento
        • Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre - Department of Neurology
        • Investigador principal:
          • Rahul Kulkarni
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Adultos com ≥ 18 anos de idade no momento da assinatura do consentimento informado.
  • Diagnóstico de Miastenia Gravis com fraqueza muscular generalizada, atendendo aos critérios clínicos para classificação de Classe II a IVa da Myasthenia Gravis Foundation of America.

    • Em participantes positivos para anticorpo receptor de acetilcolina (anti-AChR) ou anticorpo quinase específico de músculo (anti-MuSK)
    • Em participantes que são soronegativos para autoanticorpos e participantes que são positivos para anticorpos contra proteína 4 relacionada ao receptor de lipoproteína de baixa densidade (anti-LRP4)
  • Tem uma pontuação MG-ADL de triagem e linha de base maior ou igual a (>=) 6 com pelo menos 50 por cento (%) da pontuação total devido a sintomas não oculares
  • Se tratado com corticosteroides orais: deve receber uma dose diária estável por pelo menos 4 semanas antes da randomização. Nesse caso, a dose diária de esteróides orais não deve exceder 20 miligramas(mg)/dia para prednisona/prednisolona ou 16 mg/dia para metilprednisolona
  • Se tratado com inibidor da acetilcolinesterase deve receber uma dose diária estável durante pelo menos 4 semanas antes da randomização
  • Ter um peso corporal >= 40 kg
  • Outros critérios de inclusão definidos pelo protocolo poderiam ser aplicados

Critério de exclusão:

  • Distúrbio imunológico diferente de MG ou qualquer outra condição que requeira terapia crônica com corticosteróides orais, intravenosos, intramusculares ou intra-articulares. Doença da tireoide bem controlada, de acordo com o investigador responsável pelo tratamento ou o médico assistente regular dos participantes registrado nos documentos de origem, não é excludente
  • Síndrome miastênica congênita caracterizada ou suspeita molecularmente, síndrome miastênica de Lambert-Eaton, miopatia hereditária, distrofia muscular, miopatia adquirida ou qualquer outra doença neurológica ou sistemática que imite a fraqueza muscular da MG
  • Infecção viral, bacteriana ou fúngica ativa e clinicamente significativa, incluindo achados de ressonância magnética cerebral consistentes com sinais de infecção, como LMP, ou qualquer episódio importante de infecção que exija hospitalização ou tratamento com antiinfecciosos parenterais dentro de 4 semanas antes ou durante a triagem, ou conclusão de antiinfecciosos orais dentro de 2 semanas antes ou durante a triagem, ou histórico de infecções recorrentes (ou seja, 3 ou mais do mesmo tipo de infecção em um período contínuo de 12 meses). Candidíase vaginal, onicomicose e vírus herpes simplex genital ou oral considerados pelo investigador como suficientemente controlados não seriam excludentes.
  • Tem história ou diagnóstico atual de tuberculose ativa (TB)
  • Malignidade ativa ou história de câncer
  • Tratamento com imunossupressores não esteróides, usados ​​na MGg, como azatioprina, micofenolato mofetil, metotrexato, ciclosporina, tacrolimus nas 4 semanas anteriores à randomização
  • Tratamento com eculizumabe, rozanolixizumabe efgartigimod, ravulizumabe ou zilucoplan nas 8 semanas anteriores à randomização
  • História de timectomia nos 6 meses anteriores à triagem.
  • História de convulsões generalizadas (exceto história de convulsões febris infantis).
  • Negativo para anticorpos contra o vírus Varicella Zoster na triagem.
  • Outros critérios de exclusão definidos pelo protocolo poderiam ser aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo

DBPC Period: Participants will be administered with Placebo, orally as 2 separate treatment courses starting on Day 1 and at the beginning of Week 5.

BE Period: Participants initially randomized to placebo matched to cladribine in DBPC period will receive cladribine Low Dose or High Dose, orally as 2 separate treatment courses starting at the beginning of Week 25 and at the beginning of Week 29 and retreated if clinically justified with placebo matched to cladribine.

RT Period: If clinically justified, participants requiring retreatment with cladribine Low Dose or High Dose or cladribine supplemental dose will receive the selected dose of cladribine or matching placebo regimen.

Os participantes receberão placebo correspondente à cladribina em dois cursos separados por 4 semanas.
Os participantes receberão doses baixas de cladribina em dois cursos separados por 4 semanas.
Os participantes receberão dose alta cladribina em dois cursos separados por 4 semanas.
Experimental: Cladribine Low Dose

DBPC Period: Participants will be administered with cladribine Low Dose, orally as 2 separate treatment courses starting on Day 1 and at the beginning of Week 5.

BE Period: Participants initially randomized to cladribine Low Dose in DBPC period will receive placebo matched to cladribine as 2 separate treatment courses starting at the beginning of Week 25 and at the beginning of Week 29 and retreated with cladribine supplemental dose if clinically justified.

RT Period: If clinically justified, participants requiring retreatment with cladribine Low Dose regimen and/or supplemental dose will receive the selected dose of cladribine or matching placebo regimen.

Os participantes receberão doses baixas de cladribina em dois cursos separados por 4 semanas.
Experimental: Cladribine High Dose

DBPC Period: Participants will be administered cladribine High Dose, orally as 2 separate treatment courses starting on Day 1 and at the beginning of Week 5.

BE Period: Participants initially randomized to cladribine High Dose in DBPC period will receive placebo matched to cladribine as 2 separate treatment courses starting at the beginning of Week 25 and at the beginning of Week 29 and retreated with cladribine supplemental dose if clinically justified.

RT Period: If clinically justified, participants requiring retreatment with cladribine High Dose regimen and/or supplemental dose will receive the selected dose of cladribine or matching placebo regimen.

Os participantes receberão dose alta cladribina em dois cursos separados por 4 semanas.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Alteração da linha de base na pontuação da escala de miastenia gravis - atividades de vida diária (MG-ADL) na semana 24 durante o período duplo-cego controlado por placebo (DBPC)
Prazo: Linha de base, semana 24
Linha de base, semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base na pontuação quantitativa da escala de miastenia gravis (QMG) na semana 24 durante o período duplo-cego controlado por placebo (DBPC)
Prazo: Linha de base, semana 24
Linha de base, semana 24
Alteração da linha de base na pontuação da escala composta de miastenia gravis (MGC) na semana 24 durante o período duplo-cego controlado por placebo (DBPC)
Prazo: Linha de base, semana 24
Linha de base, semana 24
Número de Participantes com Eventos Adversos (EAs) e Eventos Adversos de Interesse Especial (EAIEs)
Prazo: Até o final do estudo (semana 144)
Até o final do estudo (semana 144)
Número de participantes com eventos adversos (EAs) por gravidade, de acordo com os critérios de terminologia comum para eventos adversos do National Cancer Institute, versão 5.0
Prazo: Até o final do estudo (semana 144)
Até o final do estudo (semana 144)
Número de participantes com variáveis ​​laboratoriais anormais, incluindo contagem absoluta de linfócitos e sinais vitais
Prazo: Até o final do estudo (semana 144)
Até o final do estudo (semana 144)
Concentração plasmática farmacocinética (PK) de cladribina
Prazo: Pré-dose, 0,25, 1, 2, 3, 4, 6, 8 e 24 horas pós-dose
Pré-dose, 0,25, 1, 2, 3, 4, 6, 8 e 24 horas pós-dose
Alteração da linha de base na qualidade de vida revisada da miastenia gravis - pontuação da escala 15 (MG-Qol15r) na semana 24 durante o período duplo-cego controlado por placebo (DBPC)
Prazo: Linha de base, semana 24
Linha de base, semana 24
Porcentagem de respondedores de MG-ADL na semana 24 durante o período controlado por placebo duplo-cego (DBPC)
Prazo: Na semana 24
O respondente de MG-ADL é definido pela obtenção de> = 3 pontos diminuindo na pontuação de MG-ADL.
Na semana 24
Porcentagem de respondedores quantitativos de Miastenia gravis (QMG) na semana 24 durante o período controlado por placebo duplo (DBPC)
Prazo: Na semana 24
O respondente QMG é definido pela obtenção de> = 4 pontos diminuindo na pontuação QMG.
Na semana 24
Tempo do tratamento inicial da dose total cladribina até o primeiro retratamento ou tratamento de resgate até o final do estudo
Prazo: Até o final do estudo (semana 144)
Até o final do estudo (semana 144)
Number of Participants with Abnormal ECG parameters
Prazo: Up to End of Study (Week 144)
Up to End of Study (Week 144)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Responsible, EMD Serono Research & Development Institute, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de junho de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

23 de agosto de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

12 de novembro de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de junho de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de junho de 2024

Primeira postagem (Real)

18 de junho de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Estamos empenhados em melhorar a saúde pública através da partilha responsável de dados de ensaios clínicos. Após a aprovação de um novo produto ou de uma nova indicação para um produto aprovado nos EUA e na União Europeia, o patrocinador do estudo e/ou suas empresas afiliadas compartilharão protocolos de estudo, dados anonimizados de pacientes e dados de nível de estudo, e relatórios de estudos clínicos redigidos com pesquisadores científicos e médicos qualificados, mediante solicitação, conforme necessário para a realização de pesquisas legítimas. Mais informações sobre como solicitar dados podem ser encontradas em nosso site bit.ly/IPD21

Prazo de Compartilhamento de IPD

No prazo de seis meses após a aprovação de um novo produto ou de uma nova indicação para um produto aprovado nos Estados Unidos e na União Europeia

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Pesquisadores científicos e médicos qualificados podem solicitar os dados. Tais solicitações deverão ser encaminhadas por escrito no portal da empresa e serão analisadas internamente quanto aos critérios de qualificação dos pesquisadores e legitimidade da proposta de pesquisa.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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