Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie předběžného haploidentického nebo nepříbuzného dárce BMT k obnovení normální hematopoézy u aplastické anémie (BMT CTN CureAA)

12. února 2026 aktualizováno: Medical College of Wisconsin

Fáze II studie nemyeloablativního stavu a transplantace haploidentické, částečně HLA-neshodné nebo neodpovídající kostní dřeně u nově diagnostikovaných pacientů s těžkou aplastickou anémií

BMT CTN 2207 bude zkoumat využití transplantace dřeně k léčbě těžké aplastické anémie, která dosud nebyla léčena.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je prospektivní, multicentrickou studií fáze II transplantace hematopoetických kmenových buněk u dříve neléčených pacientů s těžkou aplastickou anémií (SAA). Těžká aplastická anémie (SAA) je vzácný stav, při kterém tělo přestane produkovat dostatek nových krvinek. Pacienti s aplastickou anémií mají nízký počet bílých krvinek (buňky, které bojují proti infekci), nízký počet červených krvinek (buňky, které přenášejí kyslík po celém těle) a nízký počet krevních destiček (buňky, které pomáhají tvořit sraženiny a zabraňují krvácení). Léčba SAA se snaží opravit tento abnormální útok imunitního systému a umožnit kostní dřeni vytvořit normální množství krvinek. To lze provést transplantací kostní dřeně nebo léky na potlačení imunitního systému.

Historicky byla transplantační terapie pro SAA vyhrazena pro pacienty mladší 40 let, kteří měli k dispozici plně shodného příbuzného dárce. Standardní léčbou pro starší pacienty s SAA a pacienty, kteří nemají plně shodného příbuzného dárce, byla léčba pomocí transfuzí, léků, které potlačují imunitní systém (imunosupresivní terapie, IST) a léků, které se snaží stimulovat kostní dřeň, aby produkovala více buňky. U těchto pacientů byla transplantace použita pouze v případě, že pacient na tyto intervence nereagoval. Pokrok však učinil transplantaci bezpečnější a umožnil použití poloshodného příbuzného dárce nebo úplného nebo částečně shodného nepříbuzného dárce s mírou úspěšnosti podobnou jako u plně shodných příbuzných dárců v mnoha situacích. Cílem této studie je zjistit, zda pacienti s SAA, kteří dosud nebyli léčeni SAA, mohou být účinně léčeni transplantací jako první terapií SAA.

Toto je paralelní kohortová studie složená ze dvou kohort založených na výběru dárců: haploidentičtí příbuzní dárci a nepříbuzní dárci. Akruálním cílem je 30 zapsaných účastníků a zahájení kondicionování specifikovaného protokolem v každé kohortě, což dává celkem 60 účastníků. Účastníci budou léčeni přípravným režimem se sníženou intenzitou fludarabinu (150 mg/m2), cyklofosfamidem (29 mg/kg), nízkou dávkou ozáření celého těla (TBI, 400 cGy) a Thymoglobulinem® (4,5 mg/kg). Od dárců bude odebrána kostní dřeň a pacientům budou podávány čerstvé (ne kryokonzervované) buňky. Profylaxe GVHD bude po HSCT cyklofosfamidem (100 mg/kg), takrolimem a mykofenolát mofetilem (MMF). Všichni pacienti dostanou stejný přípravný režim a profylaxi GVHD. Účastníci budou sledováni po dobu 1 roku po transplantaci.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

60

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • Nábor
        • University of Alabama at Birmingham
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Omer Jamy, MD
        • Kontakt:
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • Nábor
        • City of Hope
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ryotaro Nakamura
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Nábor
        • University of California, Los Angeles
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Steven Tsai
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Nábor
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sally Arai
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Nábor
        • Moffitt Cancer Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rawan Faramand
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Nábor
        • Emory Winship Cancer Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joseph Rimando, MD
        • Kontakt:
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Nábor
        • Blood and Marrow Transplant Center at Northside Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Asad Bashey, MD
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Spojené státy, 66205
        • Nábor
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
          • Muhammad Umair Mushtaq, MD
          • Telefonní číslo: 913-945-5793
          • E-mail: mmushtaq@kumc.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Muhammad Umair Mushtaq, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21218
        • Nábor
        • Johns Hopkins University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amy DeZern
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Richard Newcomb, MD
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Nábor
        • Dana Farber Cancer Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joseph Antin, MD
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Nábor
        • Karmanos Cancer Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joseph Uberti, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Abhishek Mangaonkar
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University School of Medicine, Barnes-Jewish Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Iskra Pusic, MD
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Nábor
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Brian Shaffer, MD
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • Nábor
        • UNC Chapel Hill
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • William Wood, MD
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
        • Nábor
        • Levine Cancer Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Srinivasa Sanikommu
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Nábor
        • Duke University Health System
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mitchell Horwitz, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Nábor
        • The Ohio State University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sarah Wall, MD
        • Kontakt:
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73117
        • Nábor
        • University of Oklahoma
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Manu Pandey
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37235
        • Nábor
        • Vanderbilt University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Adetola Kassim
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • Nábor
        • Huntsman Cancer Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sagar Patel
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Nábor
        • Fred Hutchinson Cancer Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shivaprasad Manjappa, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Nábor
        • Medical College of Wisconsin
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nirav Shah, MD
        • Kontakt:
          • Nirav Shah, MD
          • Telefonní číslo: 424-805-4600
          • E-mail: nishah@mcw.edu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk od 3 let do 75 let

  2. Potvrzená diagnóza získaného SAA definovaná jako:

    A. Celularita kostní dřeně < 25 % nebo variabilní celularita kostní dřeně, ale s < 30 % reziduálních hematopoetických buněk považována za HYPOcelulární vzhledem k věku A b. Dva (2) ze 3 z následujících (v periferní krvi). i. Neutrofily < 0,5 x 109/l ii. Krevní destičky < 20 x 109/l iii. Počet retikulocytů < 20 x 109/l (< 60 x 109/l pomocí automatické analýzy)

  3. Podle uvážení zkoušejícího (6/6 shoda pro HLA A a B se středním nebo vysokým rozlišením a DRB1 s vysokým rozlišením pomocí typizace na základě deoxyribonukleové kyseliny [DNA]) není k dispozici žádný vhodný plně odpovídající příbuzný dárce.
  4. Dostupný dárce podle definice v protokolu.
  5. Účastník a/nebo zákonný zástupce musí podepsat informovaný souhlas.

  6. Přiměřená funkce orgánů definovaná institucionálními transplantačními standardy nebo definovaná níže:

    1. Srdce: Ejekční frakce levé komory (LVEF) v klidu > 40 % bez klinických známek srdečního selhání. U účastníků ve věku < 13 let může být LVEF nahrazena zkracovací frakcí (SF) ≥ 26 % echokardiogramem nebo multigovanou akvizicí (MUGA).
    2. Jaterní: Celkový bilirubin < 2,0 mg/dl, pokud není přítomna Gilbertova choroba
    3. Renální: Pro účastníky ve věku > 13,0 let v době zařazení: odhadovaná clearance kreatininu (CrCl) > 60 ml/min (na institucionální standard). Pro účastníky ve věku < 13,0 let při zápisu: rychlost glomerulární filtrace (GFR) odhadovaná podle aktualizovaného Schwartzova vzorce ≥ 90 ml/min/1,73 m2. Pokud je odhadovaná GFR < 90 ml/min/1,73 m2, pak musí být funkce ledvin měřena 24hodinovou clearance kreatininu nebo nukleární GFR a musí být > 50 ml/min/1,73 m2.
    4. Plicní:

    i. Pro účastníky ve věku > 13,0 let: Difuzní kapacita plic pro oxid uhelnatý (DLCO, korigováno/upraveno na hemoglobin [Hb]) > 50 %, nebo spirometrie s objemem usilovného výdechu 1 (FEV1) > 50 % predikováno (bez podání bronchodilatátor) a předpokládaná usilovná vitální kapacita (FVC) > 50 %.

    ii. Pro účastníky < 13,0 let, kteří nejsou schopni provést testy funkce plic (PFT) kvůli věku nebo vývojovým schopnostem: (1) bez známek dušnosti v klidu a (2) bez potřeby doplňkového kyslíku a (3) saturace O2 > 92 % na vzduchu v místnosti na úrovni moře (s nižšími hladinami povolenými ve vyšších nadmořských výškách podle zavedeného standardu péče v centru [např. Utah, 4 200 stop nad mořem, neposkytuje doplňkový kyslík, pokud není pod 90 %]).

  7. Stav výkonnosti Karnofsky nebo Lansky ≥ 60 %.
  8. Ženy a muži ve fertilním věku musí souhlasit s praktikováním 2 účinných metod antikoncepce současně nebo souhlasit s abstinencí.

Kritéria vyloučení:

  1. Podle standardů centra je nutné vyloučit dědičné syndromy selhání kostní dřeně, jako je Fanconiho anémie a syndromy krátkých telomer. Doporučuje se provést funkční testování na Fanconiho anémii (analýza poškození chromozomů di-epoxybutanem [DEB]) a posouzení délky telomer. Pokud jsou k dispozici genetické panely pro dědičné syndromy selhání kostní dřeně, lze zvážit alternativu k funkčnímu testování.
  2. Klonální cytogenetické abnormality konzistentní s pre-MDS nebo MDS při vyšetření kostní dřeně (např. monosomie 7 a další změny definující MDS podle současných patologických směrnic).
  3. Formální diagnostika MDS podle Světové zdravotnické organizace (WHO) 2022 nebo Mezinárodní konsensuální klasifikace (ICC).
  4. Příjemce pozitivní na HLA protilátky proti nesprávně spárovanému HLA u vybraného dárce určeno přítomností dárcovských specifických HLA protilátek (DSA) k jakékoli nesprávné HLA alele/antigenu v kterémkoli z následujících lokusů (HLA-A, -B, -C, - DRB1, DRB3, DRB4, DRB5, -DQA1, -DQB1, -DPA1, -DPB1) se střední intenzitou fluorescence (MFI) >3000 pomocí mikročipového testování na kuličkách s jedním antigenem. U pacientů, kteří dostávají transfuzi červených krvinek nebo krevních destiček, musí být provedeno vyhodnocení DSA nebo opakováno po transfuzi a bezprostředně před zahájením preparativního režimu pro příjemce, aby bylo zajištěno, že na začátku kondicionování není u vybraného dárce potvrzena přítomnost DSA.
  5. Předchozí pokus o desenzibilizaci na protilátky HLA u vybraného dárce. Jakýkoli zásah s jediným záměrem snížit hladinu HLA DSA (např. plazmaferéza, intravenózní imunoglobulin [IVIG], MMF atd.) by představoval pokus o desenzibilizaci.
  6. Předchozí léčba SAA (např. imunosupresivní terapie s použitím ATG, kalcineurinových inhibitorů [CNI], agonistů trombopoetinového receptoru nebo androgenů). Krátké kúry steroidů nebo IVIG, které nebyly výslovně podávány pro terapii SAA, budou povoleny.
  7. Předchozí alogenní transplantace kmenových buněk.
  8. Před transplantací pevných orgánů.
  9. Známá život ohrožující reakce (tj. anafylaxe) na Thymoglobulin® (Sanofi), která by účastníkovi zakázala použití, protože tato studie vyžaduje použití přípravku Thymoglobulin® (Sanofi) ATG.
  10. Nekontrolovaná bakteriální, virová nebo plísňová infekce v době zápisu. Nekontrolovaný je definován jako současné užívání léků as progresí nebo žádným klinickým zlepšením při adekvátní lékařské léčbě.
  11. Účastnice, které jsou těhotné, zjištěné pomocí těhotenského testu podle ústavní praxe, nebo kojící.
  12. Předchozí malignity kromě resekovaného bazaliomu nebo léčeného cervikálního karcinomu in situ. Rakovina léčená s léčebným záměrem před > 5 lety bude povolena. Rakovina léčená s léčebným záměrem před ≤ 5 lety nebude povolena, pokud nebude schválena předsedou protokolu a/nebo úředníkem protokolu.

Je třeba poznamenat, že účastníci se séropozitivitou na virus lidské imunodeficience (HIV) mohou být zvažováni, pokud je virová zátěž nedetekovatelná. Podobně nosiče hepatitidy B (HepB) nebo hepatitidy C (HepC) nemusí mít detekovatelnou virovou zátěž virem HepB nebo HepC.

Způsobilí jsou účastníci s HIV, který je dobře kontrolován kombinovanou antiretrovirovou terapií a bez komplikací souvisejících s AIDS během posledních 12 měsíců.

Infekce jiné než HIV:

  • Předchozí infekce musí být pod kontrolou
  • Účastníci HepB jsou způsobilí, pokud jsou na účinné supresivní terapii a jinak splňují kritéria pro zařazení/vyloučení
  • Účastníci HepC jsou způsobilí, pokud jinak splňují kritéria pro zařazení/vyloučení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Haploidentická transplantace
Do této větve budou zahrnuti pacienti, kteří dostávají kostní dřeň transplantovanou od haploidentického příbuzného dárce.
Lék: Haploidentická transplantace kostní dřeně dárce

drogy:

  1. Dávka antithymocytárního globulinu (ATG) bude 0,5 mg/kg IV v den -9 během 6 hodin a 2 mg/kg IV ve dnech -8 a -7 během 4 hodin.
  2. Dávka fludarabinu bude 30 mg/m^2 IV denně po dobu 5 dnů ode dne -6 do dne -2.
  3. Dávka cyklofosfamidu bude 14,5 mg/kg IV denně po dobu 2 dnů (den -6 až den -5) před transplantací a 50 mg/kg IV denně po dobu 2 dnů (den +3 až den +4) po transplantaci.
  4. Takrolimus by měl být zahájen v den +5 a podáván k udržení hladiny 10-15 ng/ml.
  5. Dávka mykofenolát mofetilu (MMF) bude 15 mg/kg PO třikrát denně (TID) až do 1 g třikrát denně (nebo ekvivalentu IV) počínaje dnem +5 až dnem +35.
  6. G-CSF bude podáván IV nebo SQ počínaje dnem +5 v dávce 5 mcg/kg/den, dokud ANC nebude > 1500 po dobu 3 dnů.

Záření:

1. Celkové ozáření těla (TBI): bude podáváno jako jedna dávka 400 cGy v den -1.

Postup:

1. HSCT: Způsobilí pacienti dostanou haploidentickou transplantaci kostní dřeně dárce.
Aktivní komparátor: Nepříbuzná transplantace dárce
Do této větve budou zahrnuti pacienti, kteří dostávají kostní dřeň transplantovanou od nepříbuzného dárce.
Lék: Transplantace kostní dřeně nepříbuzného dárce

drogy:

  1. Dávka antithymocytárního globulinu (ATG) bude 0,5 mg/kg IV v den -9 během 6 hodin a 2 mg/kg IV ve dnech -8 a -7 během 4 hodin.
  2. Dávka fludarabinu bude 30 mg/m^2 IV denně po dobu 5 dnů ode dne -6 do dne -2.
  3. Dávka cyklofosfamidu bude 14,5 mg/kg IV denně po dobu 2 dnů (den -6 až den -5) před transplantací a 50 mg/kg IV denně po dobu 2 dnů (den +3 až den +4) po transplantaci.
  4. Takrolimus by měl být zahájen v den +5 a podáván k udržení hladiny 10-15 ng/ml.
  5. Dávka mykofenolát mofetilu (MMF) bude 15 mg/kg PO třikrát denně (TID) až do 1 g třikrát denně (nebo ekvivalentu IV) počínaje dnem +5 až dnem +35.
  6. G-CSF bude podáván IV nebo SQ počínaje dnem +5 v dávce 5 mcg/kg/den, dokud ANC nebude > 1500 po dobu 3 dnů.

Záření:

1. Celkové ozáření těla (TBI): bude podáváno jako jedna dávka 400 cGy v den -1.

Postup:

1. HSCT: Způsobilí pacienti obdrží transplantaci kostní dřeně od nepříbuzného dárce.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez selhání štěpu proti hostiteli (GVHD) po jednom roce (GFFS).
Časové okno: 1 rok po zahájení kondicionování
Primárním cílovým parametrem je GFFS 1 rok po zahájení kondicionování. Události pro GFFS zahrnují stupeň III-IV aGVHD, cGVHD vyžadující imunosupresi, primární nebo sekundární selhání štěpu vyžadující druhou definitivní terapii, selhání při podání infuze HSCT a smrt. GFFS je definován jako časový interval od začátku kondicionování do první z těchto událostí. V případě neobdržení infuze HSCT bude datum v době, kdy bylo učiněno rozhodnutí nepokračovat v HSCT.
1 rok po zahájení kondicionování

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s celkovým přežitím (OS) jeden rok po kondicionování
Časové okno: 1 rok po zahájení kondicionování
Události pro OS zahrnují smrt z jakékoli příčiny. OS je definován jako časový interval od zahájení kondicionování do smrti. Pravděpodobnost OS bude hodnocena 1 rok po zahájení kondicionování.
1 rok po zahájení kondicionování
Procento účastníků s přežitím bez selhání (FFS) jeden rok po kondicionování
Časové okno: 1 rok po zahájení kondicionování
Události pro FFS zahrnují selhání léčby nebo smrt. Selhání léčby je definováno jako zahájení léčby druhou definitivní terapií. FFS je definován jako časový interval od začátku kondicionování do data zahájení druhé definitivní terapie nebo úmrtí, podle toho, co nastane dříve.
1 rok po zahájení kondicionování
Účastníci naživu a naroubovaní po jednom roce po kondicionování
Časové okno: 1 rok po zahájení kondicionování
Bude popsán podíl pacientů, kteří žijí s dárcovskými buňkami přítomnými 1 rok po zahájení kondicionování, přičemž přítomnost dárcovských buněk je definována jako dosažení alespoň 5% myeloidního dárcovského chimérismu (plná krev nebo dřeň) v posledním měření přes 1 rok.
1 rok po zahájení kondicionování
Procento účastníků s obnovou neutrofilů po transplantaci
Časové okno: Den 28 a den 56 po HSCT
Obnova neutrofilů je dosažení ANC ≥ 0,5 x 109/l pro 3 po sobě jdoucí měření v různých dnech, přičemž první ze 3 dnů je definován jako den obnovy neutrofilů. Budou odhadnuty kumulativní incidence obnovení neutrofilů v den +28 a den +56 po HSCT.
Den 28 a den 56 po HSCT
Procento účastníků s obnovou červených krvinek po transplantaci
Časové okno: Den 100, den 180 a den 365 po HSCT
Obnova červených krvinek (RBC) je definována jako hladina Hb ≥ 7 g/dl bez transfuze červených krvinek v předchozích 7 dnech. První den ze 7 dnů bude definován jako den obnovy červených krvinek. Budou odhadnuty kumulativní incidence obnovení RBC v den +100, den +180 a den +365 po HSCT.
Den 100, den 180 a den 365 po HSCT
Procento účastníků s obnovou krevních destiček po transplantaci
Časové okno: 100. den po HSCT
Obnova krevních destiček je definována dosažením počtu krevních destiček ≥ 20 x 109/l bez transfuze krevních destiček v předchozích 7 dnech. Prvních 7 dní trvalého počtu krevních destiček bude definováno jako den obnovení krevních destiček. Bude odhadnuta kumulativní incidence obnovy krevních destiček v den +100 po HSCT.
100. den po HSCT
Procento účastníků s primárním selháním štěpu po transplantaci
Časové okno: 56. den po HSCT

  • Primární selhání štěpu je definováno jako výskyt některé z následujících situací:

    1. Nedostatek obnovy neutrofilů do dne +56 po HSCT.
    2. Nedosažení alespoň 5% chimérismu myeloidního dárce při jakémkoli měření až do dne +56 po HSCT včetně.
    3. Podávání druhé definitivní terapie, která je definována jako druhá transplantace nebo kúra ATG.
  • Odhadne se podíl pacientů s primárním selháním štěpu do dne +56 po HSCT.
56. den po HSCT
Procento účastníků se sekundárním selháním štěpu po transplantaci
Časové okno: 1 rok po HSCT

  • Sekundární selhání štěpu je definováno jako výskyt některé z následujících situací:

    1. Počáteční obnova neutrofilů s chimérismem dárce vyšším nebo rovným 5 %, následovaným trvalým následným poklesem ANC s chimérismem dárce klesajícím na méně než 5 %.
    2. Podávání druhé definitivní terapie, která je definována jako druhá transplantace nebo kúra ATG.
  • Bude odhadnuta kumulativní incidence sekundárního selhání štěpu 1 rok po HSCT.
1 rok po HSCT
Procento účastníků s jakýmkoli selháním štěpu (primárním nebo sekundárním) po transplantaci
Časové okno: 1 rok po HSCT
Doba od transplantace do selhání štěpu (primárního nebo sekundárního) bude popsána pro každou kohortu transplantací pomocí Aalen-Johansenova estimátoru, přičemž smrt je považována za konkurenční riziko. Odhady a 90% CI kumulativní incidence jakéhokoli selhání štěpu budou poskytnuty v den +365 po HSCT pro každou kohortu.
1 rok po HSCT
Účastníci s hematologickou odpovědí po transplantaci
Časové okno: Den 100, den 180 a den 365 po HSCT
Hematologická odpověď bude hodnocena podle modifikovaných kritérií NIH stanovených v den +100, den +180 a den +365 po HSCT. Kompletní odpověď (CR) je definována jako splnění všech 3 kritérií periferního krevního obrazu: 1) ANC > 1x 109/l; 2) Hb > 10 g/dl; a 3) počet krevních destiček > 100 x 109/l. Částečná odezva (PR) je definována jako krevní obraz, který již nesplňuje kritéria pro SAA a má nezávislost na transfuzi (definovaná jako nepotřebnost transfuze sbalených červených krvinek [PRBC] nebo krevních destiček), ale nedostatečný pro CR.
Den 100, den 180 a den 365 po HSCT
Procento účastníků s chronickou GVHD jeden rok po transplantaci
Časové okno: Den 365 po HSCT
Chronické GVHD jsou odstupňovány podle technické směrnice BMT CTN. Budou odhadnuty kumulativní incidence všech chronických GVHD a chronické GVHD vyžadujících imunosupresi.
Den 365 po HSCT
Procento účastníků s stupněmi II-IV a III-IV akutní GVHD v den 100 po transplantaci
Časové okno: Den 100 post-HSCT
Akutní GVHD byl tříděn podle technické příručky BMT CTN provozních postupů (MOP), který popisuje akutní mezinárodní konsorcium Mount Sinai akutní GVHD (magie). Vyšší třída GVHD označuje horší výsledky. Stupeň I je definována jako stadium kůže 1-2 a fáze 0 pro GI i játra. Stupeň II je stupně stupně 3, stupně 1 GI nebo játra 1. stupně. Stupeň III je fáze 2-3 GI nebo játra 2-3 fáze. Stupeň IV je stupně 4 stupně nebo játra fáze 4. Odhaduje se kumulativní výskyt stupně II-IV a akutního GVHD stupně III-IV v den +100 po HSCT.
Den 100 post-HSCT

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Medical College of Wisconsin

Spolupracovníci

National Cancer Institute (NCI)
Sanofi
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. května 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. července 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. července 2024

První zveřejněno (Aktuální)

24. července 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BMT CTN 2207
  • BMT CTN Protocol 2207 (Jiný identifikátor: BMT CTN)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Výsledky budou publikovány v rukopise a podpůrné informace zaslané do centrálního úložiště dat a vzorků NIH (včetně datových slovníků, formulářů kazuistik, dokumentace k předkládání dat, dokumentace k datovému souboru výsledků atd., kde je uvedeno).

Časový rámec sdílení IPD

Do 6 měsíců od oficiálního uzavření studie na zúčastněných místech

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

K dispozici veřejnosti

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sweden

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit