Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Klinisk prövning av Haploidentisk eller obesläktad donator BMT för att återställa normal hematopoiesis vid aplastisk anemi (BMT CTN CureAA)

12 februari 2026 uppdaterad av: Medical College of Wisconsin

En fas II-studie av icke-myeloablativ konditionering och transplantation av haploidentisk relaterad, delvis HLA-felmatchad eller matchad orelaterad benmärg för nydiagnostiserade patienter med svår aplastisk anemi

BMT CTN 2207 kommer att undersöka användningen av märgtransplantation för behandling av svår aplastisk anemi som inte tidigare har behandlats.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie är en prospektiv, multicenter fas II-studie av hematopoetisk stamcellstransplantation för tidigare obehandlade patienter med svår aplastisk anemi (SAA). Svår aplastisk anemi (SAA) är ett sällsynt tillstånd där kroppen slutar producera tillräckligt med nya blodkroppar. Patienter med aplastisk anemi har låga vita blodkroppar (celler som bekämpar infektioner), låga röda blodkroppar (celler som transporterar syre genom hela kroppen) och låga blodplättar (celler som hjälper till att bilda blodproppar och förhindra blödning). Behandlingar för SAA syftar till att reparera denna onormala immunsystemattack och tillåta benmärgen att bilda den normala mängden blodkroppar. Detta kan göras med en benmärgstransplantation eller med mediciner för att dämpa immunförsvaret.

Historiskt sett har transplantationsterapi för SAA varit reserverad för patienter under 40 år som hade en tillgänglig fullt matchad relaterad donator. Standardbehandlingen för äldre patienter med SAA och patienter som inte har en helt matchad relaterad donator har varit behandling med transfusioner, mediciner som dämpar immunsystemet (immunsuppressiv terapi, IST) och mediciner som försöker stimulera benmärgen att producera mer celler. För dessa patienter användes transplantation endast om en patient inte svarade på dessa ingrepp. Framsteg har dock gjort transplantation säkrare och möjliggjort att halvmatchade relaterade donatorer eller helt eller delvis matchade obesläktade donatorer kan användas med framgångsfrekvenser som liknar helt matchade relaterade donatorer i många situationer. Målen med denna studie är att avgöra om patienter med SAA som inte har fått tidigare behandling för SAA kan behandlas effektivt med transplantation som sin första SAA-terapi.

Detta är en parallell kohortstudie som består av två kohorter baserade på givareval: haploidentiska relaterade givare och icke-relaterade givare. Återvinningsmålet är 30 deltagare inskrivna och påbörjande av protokollspecificerad konditionering i varje kohort, vilket ger totalt 60 deltagare. Deltagarna kommer att behandlas med en förberedande kur med reducerad intensitet av fludarabin (150 mg/m2), cyklofosfamid (29 mg/kg), lågdos total kroppsbestrålning (TBI, 400 cGy) och Thymoglobulin® (4,5 mg/kg). Benmärg kommer att samlas in från donatorer och färska (ej kryokonserverade) celler kommer att ges till patienter. GVHD-profylax kommer att vara med post-HSCT cyklofosfamid (100 mg/kg), takrolimus och mykofenolatmofetil (MMF). Alla patienter kommer att få samma konditionering och GVHD-profylax. Deltagarna kommer att följas under 1 år efter transplantationen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

60

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • Rekrytering
        • University of Alabama at Birmingham
        • Huvudutredare:
          • Omer Jamy, MD
        • Kontakt:
    • California
      • Duarte, California, Förenta staterna, 91010
        • Rekrytering
        • City of Hope
        • Huvudutredare:
          • Ryotaro Nakamura
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Rekrytering
        • University of California, Los Angeles
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Steven Tsai
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94305
        • Rekrytering
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Sally Arai
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • Rekrytering
        • Moffitt Cancer Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Rawan Faramand
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Rekrytering
        • Emory Winship Cancer Institute
        • Huvudutredare:
          • Joseph Rimando, MD
        • Kontakt:
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30342
        • Rekrytering
        • Blood and Marrow Transplant Center at Northside Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Asad Bashey, MD
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Förenta staterna, 66205
        • Rekrytering
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Muhammad Umair Mushtaq, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21218
        • Rekrytering
        • Johns Hopkins University
        • Huvudutredare:
          • Amy DeZern
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Rekrytering
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Richard Newcomb, MD
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Rekrytering
        • Dana Farber Cancer Institute
        • Huvudutredare:
          • Joseph Antin, MD
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Rekrytering
        • Karmanos Cancer Institute
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Joseph Uberti, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic
        • Huvudutredare:
          • Abhishek Mangaonkar
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Rekrytering
        • Washington University School of Medicine, Barnes-Jewish Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Iskra Pusic, MD
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10021
        • Rekrytering
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Huvudutredare:
          • Brian Shaffer, MD
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • Rekrytering
        • UNC Chapel Hill
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • William Wood, MD
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28204
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Rekrytering
        • Duke University Health System
        • Huvudutredare:
          • Mitchell Horwitz, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • Rekrytering
        • The Ohio State University
        • Huvudutredare:
          • Sarah Wall, MD
        • Kontakt:
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73117
        • Rekrytering
        • University of Oklahoma
        • Huvudutredare:
          • Manu Pandey
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37235
        • Rekrytering
        • Vanderbilt University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Adetola Kassim
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • Rekrytering
        • Huntsman Cancer Institute
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Sagar Patel
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98109
        • Rekrytering
        • Fred Hutchinson Cancer Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Shivaprasad Manjappa, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Rekrytering
        • Medical College of Wisconsin
        • Huvudutredare:
          • Nirav Shah, MD
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder 3 år till 75 år

  2. Bekräftad diagnos av förvärvad SAA definierad som:

    a. Benmärgscellularitet < 25 % eller variabel märgcellularitet men med < 30 % kvarvarande hematopoetiska celler som anses HYPOcellulära för ålder OCH b. Två (2) av 3 av följande (i perifert blod). i. Neutrofiler < 0,5 x 109/L ii. Blodplättar < 20 x 109/L iii. Antal retikulocyter < 20 x 109/L (< 60 x 109/L med en automatiserad analys)

  3. Ingen lämplig fullt matchad relaterad donator enligt utredarens bedömning (6/6 matchning för HLA A och B vid mellan- eller högupplösning och DRB1 vid hög upplösning med deoxiribonukleinsyra [DNA]-baserad typning) tillgänglig.
  4. Tillgänglig donator enligt definitionen i protokollet.
  5. Deltagare och/eller vårdnadshavare måste underteckna informerat samtycke.

  6. Adekvat organfunktion definierad av institutionella transplantationsstandarder eller definierad enligt nedan:

    1. Hjärta: Vänster ventrikulär ejektionsfraktion (LVEF) i vila > 40 % utan kliniska tecken på hjärtsvikt. För deltagare < 13 år kan förkortningsfraktion (SF) ≥ 26 % med ekokardiogram eller multigated acquisition (MUGA) ersätta LVEF.
    2. Lever: Total bilirubin < 2,0 mg/dL om inte Gilberts sjukdom föreligger
    3. Njure: För deltagare > 13,0 år vid tidpunkten för inskrivningen: uppskattat kreatininclearance (CrCl) > 60 ml/minut (per institutionell standard). För deltagare < 13,0 år vid registreringen: glomerulär filtrationshastighet (GFR) uppskattad med den uppdaterade Schwartz-formeln ≥ 90 ml/min/1,73 m2. Om den uppskattade GFR är < 90 ml/min/1,73 m2, då måste njurfunktionen mätas med 24-timmars kreatininclearance eller nukleär GFR, och måste vara > 50 mL/min/1,73 m2.
    4. Lung:

    i. För deltagare > 13,0 år: lungans diffusionskapacitet för kolmonoxid (DLCO, korrigerad/justerad för hemoglobin [Hb]) > 50 %, eller spirometri med forcerad utandningsvolym 1 (FEV1) > 50 % förutsagd (utan administrering av bronkodilatator) och forcerad vitalkapacitet (FVC) > 50 % förutspått.

    ii. För deltagare < 13,0 år som inte kan utföra lungfunktionstester (PFT) på grund av ålder eller utvecklingsförmåga: (1) inga tecken på dyspné i vila och (2) inget behov av extra syre och (3) O2-mättnad > 92 % på rumsluft vid havsnivå (med lägre nivåer tillåtna på högre höjder enligt etablerad vårdstandard [t.ex. Utah, 4 200 fot över havet, ger inte extra syre om det inte är under 90 %)]).

  7. Karnofsky eller Lansky prestandastatus ≥ 60 %.
  8. Kvinnor och män i fertil ålder måste gå med på att utöva två effektiva preventivmetoder samtidigt eller samtycka till avhållsamhet.

Exklusions kriterier:

  1. Ärftliga benmärgssviktsyndrom som Fanconi-anemi och korta telomersyndrom måste uteslutas enligt centrumstandarder. Det rekommenderas att funktionstestning för Fanconi-anemi (di-epoxibutan [DEB] kromosombrottsanalys) och telomerlängdbedömning utförs. Om sådana finns kan genetiska paneler för ärftliga benmärgssviktssyndrom övervägas som ett alternativ till funktionstestning.
  2. Klonala cytogenetiska avvikelser som överensstämmer med pre-MDS eller MDS vid märgundersökning (t.ex. monosomi 7 och andra MDS-definierande förändringar enligt nya patologiriktlinjer).
  3. Formell diagnos av MDS av Världshälsoorganisationen (WHO) 2022 eller International Consensus Classification (ICC).
  4. Mottagare positiv för HLA-antikroppar mot ett felmatchat HLA i den utvalda donatorn, bestämt av närvaron av donatorspecifika HLA-antikroppar (DSA) mot någon felmatchad HLA-allel/antigen vid något av följande loci (HLA-A, -B, -C, - DRB1, DRB3, DRB4, DRB5, -DQA1, -DQB1, -DPA1, -DPB1) med median fluorescensintensitet (MFI) >3000 genom mikroarray-baserad testning av en enda antigenpärla. Hos patienter som får transfusioner av röda blodkroppar eller trombocyter måste DSA-utvärdering utföras eller upprepas efter transfusion och omedelbart före påbörjandet av mottagarens förberedande regim för att säkerställa att det inte finns någon bekräftelse på att den valda donatorn inte har någon DSA när konditioneringen startar.
  5. Tidigare desensibiliseringsförsök för HLA-antikroppar mot vald donator. Varje ingripande med den enda avsikten att minska nivån av HLA DSA (t.ex. plasmaferes, intravenöst immunglobulin [IVIG], MMF, etc.) skulle utgöra ett desensibiliseringsförsök.
  6. Tidigare behandling för SAA (t.ex. immunsuppressiv terapi med ATG, kalcineurinhämmare [CNIs], trombopoietinreceptoragonister eller androgener). Korta kurer med steroider eller IVIG som inte uttryckligen administrerades för SAA-behandling kommer att tillåtas.
  7. Tidigare allogen stamcellstransplantation.
  8. Tidigare solid organtransplantation.
  9. Känd livshotande reaktion (d.v.s. anafylaxi) på Thymoglobulin® (Sanofi) som skulle förbjuda användningen för deltagaren eftersom denna studie kräver användning av Thymoglobulin® (Sanofi)-preparatet av ATG.
  10. Okontrollerad bakteriell, virus- eller svampinfektion vid tidpunkten för inskrivningen. Okontrollerad definieras som att för närvarande tar medicin och med progression eller ingen klinisk förbättring av adekvat medicinsk behandling.
  11. Kvinnliga deltagare som är gravida, som upptäckts med ett graviditetstest enligt institutionell praxis, eller ammar.
  12. Tidigare maligniteter förutom resekerade basalcellscancer eller behandlat cervixcarcinom in situ. Cancer som behandlats med kurativ avsikt > 5 år tidigare kommer att tillåtas. Cancer som behandlats med kurativ avsikt ≤ 5 år tidigare kommer inte att tillåtas om inte godkänts av protokollstolarna och/eller protokollansvarig.

Notera att deltagare med seropositivitet för humant immunbristvirus (HIV) kan övervägas om virusmängden inte kan upptäckas. På liknande sätt kanske bärare av hepatit B (HepB) eller hepatit C (HepC) inte har en detekterbar virusmängd av HepB-virus eller HepC-virus.

Deltagare med HIV som är välkontrollerad med antiretroviral kombinationsterapi och inga AIDS-relaterade komplikationer under de senaste 12 månaderna är berättigade.

Andra infektioner än HIV:

  • Tidigare infektioner måste kontrolleras
  • HepB-deltagare är berättigade om de får effektiv suppressiv terapi och i övrigt uppfyller inklusions-/exkluderingskriterier
  • HepC-deltagare är berättigade om annars uppfyller inklusions-/exkluderingskriterier

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Haploidentisk transplantation
Patienter som får benmärg transplanterad från en haploidentisk relaterad donator kommer att inkluderas i denna arm.
Läkemedel: Haploidentisk donatorbenmärgstransplantation

Läkemedel:

  1. Antitymocytglobulin (ATG)-dos kommer att vara 0,5 mg/kg IV på dag -9 över 6 timmar och 2 mg/kg IV på dagarna -8 och -7 över 4 timmar.
  2. Fludarabindosen kommer att vara 30 mg/m^2 IV dagligen i 5 dagar från dag -6 till dag -2.
  3. Cyklofosfamiddosen kommer att vara 14,5 mg/kg IV dagligen i 2 dagar (Dag -6 till Dag -5) före transplantation och 50 mg/kg IV dagligen i 2 dagar (Dag +3 till Dag +4) efter transplantationen.
  4. Takrolimus bör påbörjas på dag +5 och administreras för att bibehålla en nivå på 10-15 ng/ml.
  5. Dosen av mykofenolatmofetil (MMF) kommer att vara 15 mg/kg PO tre gånger om dagen (TID) upp till 1 gm TID (eller IV-ekvivalent) från och med dag +5 till dag +35.
  6. G-CSF kommer att ges IV eller SQ från och med dag +5 med 5 mcg/kg/dag tills ANC är > 1500 i 3 dagar.

Strålning:

1. Total Body Bestrålning (TBI): kommer att ges som en engångsdos på 400 cGy på dag -1.

Procedur:

1. HSCT: Kvalificerade patienter kommer att få en haploidentisk benmärgstransplantation från donatorn.
Aktiv komparator: Orelaterad donatortransplantation
Patienter som får benmärg transplanterad från en icke-närstående donator kommer att inkluderas i denna arm.
Läkemedel: Orelaterad benmärgstransplantation från donator

Läkemedel:

  1. Antitymocytglobulin (ATG)-dos kommer att vara 0,5 mg/kg IV på dag -9 över 6 timmar och 2 mg/kg IV på dagarna -8 och -7 över 4 timmar.
  2. Fludarabindosen kommer att vara 30 mg/m^2 IV dagligen i 5 dagar från dag -6 till dag -2.
  3. Cyklofosfamiddosen kommer att vara 14,5 mg/kg IV dagligen i 2 dagar (Dag -6 till Dag -5) före transplantation och 50 mg/kg IV dagligen i 2 dagar (Dag +3 till Dag +4) efter transplantationen.
  4. Takrolimus bör påbörjas på dag +5 och administreras för att bibehålla en nivå på 10-15 ng/ml.
  5. Dosen av mykofenolatmofetil (MMF) kommer att vara 15 mg/kg PO tre gånger om dagen (TID) upp till 1 gm TID (eller IV-ekvivalent) från och med dag +5 till dag +35.
  6. G-CSF kommer att ges IV eller SQ från och med dag +5 med 5 mcg/kg/dag tills ANC är > 1500 i 3 dagar.

Strålning:

1. Total Body Bestrålning (TBI): kommer att ges som en engångsdos på 400 cGy på dag -1.

Procedur:

1. HSCT: Kvalificerade patienter kommer att få en benmärgstransplantation från donator som inte är relaterad.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Graft kontra värdsjukdom (GVHD)-fri felfri överlevnad (GFFS) vid ett år
Tidsram: 1 år efter påbörjad konditionering
Det primära effektmåttet är GFFS 1 år efter påbörjad konditionering. Händelser för GFFS inkluderar grad III-IV aGVHD, cGVHD som kräver immunsuppression, primär eller sekundär transplantatsvikt som kräver en andra definitiv terapi, misslyckande att få en HSCT-infusion och dödsfall. GFFS definieras som tidsintervallet från start av konditionering tills den första av dessa händelser inträffar. För att inte få en HSCT-infusion kommer datumet att vara vid den tidpunkt då beslutet att inte gå vidare till HSCT fattas.
1 år efter påbörjad konditionering

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med total överlevnad (OS) vid ett år efter konditionering
Tidsram: 1 år efter påbörjad konditionering
Händelser för OS inkluderar dödsfall oavsett orsak. OS definieras som tidsintervallet från initiering av konditionering till döden. OS-sannolikheten kommer att bedömas 1 år efter påbörjad konditionering.
1 år efter påbörjad konditionering
Andel deltagare med felfri överlevnad (FFS) ett år efter konditionering
Tidsram: 1 år efter påbörjad konditionering
Händelser för FFS inkluderar behandlingssvikt eller dödsfall. Behandlingssvikt definieras som initiering av behandling med en andra definitiv terapi. FFS definieras som tidsintervallet från start av konditionering till startdatumet för en andra definitiv terapi eller dödsfall, beroende på vilket som inträffar först.
1 år efter påbörjad konditionering
Deltagarna vid liv och transplanterade ett år efter konditionering
Tidsram: 1 år efter påbörjad konditionering
Andelen patienter som lever med donatorceller närvarande 1 år efter påbörjad konditionering kommer att beskrivas, där närvaron av donatorceller definieras som att de uppnår minst 5 % myeloid donatorchimerism (helblod eller märg) i den senaste mätningen genom 1 år.
1 år efter påbörjad konditionering
Andel deltagare med neutrofil återhämtning efter transplantation
Tidsram: Dag 28 och dag 56 efter HSCT
Neutrofilåterhämtning är att uppnå en ANC ≥ 0,5 x109/L för 3 på varandra följande mätningar på olika dagar, där den första av de 3 dagarna definieras som dagen för neutrofilåterhämtning. Den kumulativa förekomsten av neutrofilåtervinning vid dag +28 och dag +56 efter HSCT kommer att uppskattas.
Dag 28 och dag 56 efter HSCT
Andel deltagare med återhämtning av röda blodkroppar efter transplantation
Tidsram: Dag 100, dag 180 och dag 365 efter HSCT
Återvinning av röda blodkroppar (RBC) definieras som Hb-nivå ≥ 7 g/dL utan transfusion av röda blodkroppar under de föregående 7 dagarna. Den första dagen av de 7 dagarna kommer att definieras som dagen för återhämtning av RBC. Den kumulativa förekomsten av återhämtning av RBC vid dag +100, dag +180 och dag +365 efter HSCT kommer att uppskattas.
Dag 100, dag 180 och dag 365 efter HSCT
Andel deltagare med trombocytåterhämtning efter transplantation
Tidsram: Dag 100 efter HSCT
Trombocytåtervinning definieras genom att uppnå ett trombocytantal ≥ 20 x 109/L utan blodplättstransfusioner under de föregående 7 dagarna. De första 7 dagarna av det ihållande trombocytantalet kommer att definieras som dagen för blodplättsåterhämtningen. Den kumulativa incidensen av blodplättsåtervinning vid dag +100 efter HSCT kommer att uppskattas.
Dag 100 efter HSCT
Andel deltagare med primärt transplantatfel efter transplantation
Tidsram: Dag 56 efter HSCT

  • Primärt graftfel definieras som förekomsten av något av följande:

    1. Brist på neutrofilåterhämtning på dag +56 efter HSCT.
    2. Misslyckande att uppnå minst 5 % myeloid donatorchimerism någon mätning fram till och inklusive Dag +56 efter HSCT.
    3. Administrering av en andra definitiv terapi, som definieras som en andra transplantation eller en ATG-kur.
  • Andelen patienter med primär transplantatsvikt till och med dag +56 efter HSCT kommer att uppskattas.
Dag 56 efter HSCT
Andel deltagare med sekundärt transplantatfel efter transplantation
Tidsram: 1 år efter HSCT

  • Sekundärt graftfel definieras som förekomsten av något av följande:

    1. Initial neutrofilåterhämtning med donatorchimerism större än eller lika med 5 %, följt av ihållande efterföljande minskning av ANC med donatorchimerism som minskar till mindre än 5 %.
    2. Administrering av en andra definitiv terapi, som definieras som en andra transplantation eller en ATG-kur.
  • Den kumulativa förekomsten av sekundär transplantatsvikt 1 år efter HSCT kommer att uppskattas.
1 år efter HSCT
Procentandel av deltagare med någon graftsvikt (primär eller sekundär) efter transplantation
Tidsram: 1 år efter HSCT
Tiden från transplantation tills eventuellt transplantatfel (primärt eller sekundärt) kommer att beskrivas för varje transplantationskohort med hjälp av Aalen-Johansens estimator, med dödsfall behandlad som en konkurrerande risk. Uppskattningar och 90 % CI av den kumulativa förekomsten av transplantatfel kommer att tillhandahållas på dag +365 efter HSCT för varje kohort.
1 år efter HSCT
Deltagare med hematologisk respons efter transplantation
Tidsram: Dag 100, dag 180 och dag 365 efter HSCT
Hematologiskt svar kommer att bedömas enligt de modifierade NIH-kriterierna som bestäms på dag +100, dag +180 och dag +365 efter HSCT. Fullständig respons (CR) definieras som att uppfylla alla tre kriterierna för perifert blodtal: 1) ANC > 1x 109/L; 2) Hb > 10 g/dL; och 3) trombocytantal > 100 x 109/L. Partiell respons (PR) definieras som att blodvärden inte längre uppfyller kriterierna för SAA och har transfusionsoberoende (definierat som inget behov av packade röda blodkroppar [PRBC] eller blodplättstransfusioner) men otillräckligt för en CR.
Dag 100, dag 180 och dag 365 efter HSCT
Andel deltagare med kronisk GVHD vid ett år efter transplantation
Tidsram: Dag 365 efter HSCT
Kronisk GVHD graderas enligt BMT CTN Technical Guideline. Den kumulativa incidensen av all kronisk GVHD och av kronisk GVHD som kräver immunsuppression kommer att uppskattas.
Dag 365 efter HSCT
Procentandel av deltagare med betyg II-IV och III-IV akut GVHD vid dag 100 efter transplantation
Tidsram: Dag 100 efter HSCT
Akut GVHD graderades enligt BMT CTN tekniska manual för driftsförfaranden (MOP) som beskriver Mount Sinai Acute GVHD International Consortium (Magic). Högre GVHD -klass indikerar sämre resultat. Grad I definieras som hudstadium 1-2 och steg 0 för både GI och lever. Grad II är steg 3 hud, steg 1 GI eller steg 1 lever. Grad III är steg 2-3 GI eller steg 2-3 lever. Grad IV är steg 4 hud eller steg 4 -levern. De kumulativa incidenterna av grad II-IV och grad III-IV akut GVHD vid dag +100 efter HSCT kommer att uppskattas.
Dag 100 efter HSCT

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Samarbetspartners

National Cancer Institute (NCI)
Sanofi
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 maj 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 augusti 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 februari 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 juli 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 juli 2024

Första postat (Faktisk)

24 juli 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 februari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 februari 2026

Senast verifierad

1 februari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • BMT CTN 2207
  • BMT CTN Protocol 2207 (Annan identifierare: BMT CTN)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Resultaten kommer att publiceras i ett manuskript och stödjande information som skickas till NIH:s data- och provcentral (inklusive dataordböcker, fallrapportformulär, dokumentation för datainlämning, dokumentation för resultatdatauppsättning, etc. där så anges).

Tidsram för IPD-delning

Inom 6 månader efter officiell studieavslutning på deltagande platser

Kriterier för IPD Sharing Access

Tillgänglig för allmänheten

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera