Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Ensaio clínico de TMO inicial haploidêntico ou de doador não relacionado para restaurar a hematopoiese normal na anemia aplástica (BMT CTN CureAA)

12 de fevereiro de 2026 atualizado por: Medical College of Wisconsin

Um ensaio de fase II de condicionamento não mieloablativo e transplante de medula óssea haploidêntica, parcialmente incompatível com HLA ou não relacionada compatível para pacientes recém-diagnosticados com anemia aplástica grave

O BMT CTN 2207 investigará o uso de transplante de medula para tratamento de anemia aplástica grave que não tenha sido tratada anteriormente.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo é um estudo prospectivo e multicêntrico de Fase II de transplante de células-tronco hematopoéticas para pacientes previamente não tratados com anemia aplástica grave (SAA). A anemia aplástica grave (SAA) é uma condição rara em que o corpo para de produzir novas células sanguíneas suficientes. Pacientes com anemia aplástica apresentam níveis baixos de glóbulos brancos (células que combatem infecções), níveis baixos de glóbulos vermelhos (células que transportam oxigênio por todo o corpo) e níveis baixos de plaquetas (células que ajudam a formar coágulos e prevenir sangramentos). Os tratamentos para SAA buscam reparar esse ataque anormal do sistema imunológico e permitir que a medula óssea produza a quantidade normal de células sanguíneas. Isto pode ser feito com um transplante de medula óssea ou com medicamentos para suprimir o sistema imunológico.

Historicamente, a terapia de transplante para AAG tem sido reservada para pacientes com menos de 40 anos de idade que tinham um doador aparentado totalmente compatível disponível. O tratamento padrão para pacientes idosos com AAG e pacientes que não têm um doador aparentado totalmente compatível tem sido o tratamento com transfusões, medicamentos que suprimem o sistema imunológico (terapia imunossupressora, IST) e medicamentos que tentam estimular a medula óssea a produzir mais células. Para esses pacientes, o transplante foi utilizado apenas se o paciente não respondesse a essas intervenções. No entanto, o progresso tornou o transplante mais seguro e permitiu que doadores aparentados meio compatíveis ou doadores não aparentados totalmente ou parcialmente compatíveis fossem usados ​​com taxas de sucesso semelhantes às de doadores aparentados totalmente compatíveis em muitas situações. Os objetivos deste estudo são determinar se os pacientes com SAA que não receberam tratamento anterior para SAA podem ser tratados de forma eficaz com transplante como sua primeira terapia SAA.

Este é um estudo de coorte paralelo composto por duas coortes baseadas na seleção de doadores: doadores haploidênticos aparentados e doadores não aparentados. A meta de acúmulo é de 30 participantes inscritos e iniciando o condicionamento especificado pelo protocolo em cada coorte, totalizando 60 participantes. Os participantes serão tratados com um regime preparativo de intensidade reduzida de fludarabina (150 mg/m2), ciclofosfamida (29 mg/kg), irradiação corporal total em dose baixa (TBI, 400 cGy) e Timoglobulina® (4,5 mg/kg). A medula óssea será coletada de doadores e células frescas (não criopreservadas) serão dadas aos pacientes. A profilaxia da DECH será com ciclofosfamida pós-TCTH (100 mg/kg), tacrolimus e micofenolato de mofetil (MMF). Todos os pacientes receberão o mesmo regime de condicionamento e profilaxia para GVHD. Os participantes serão acompanhados por 1 ano após o transplante.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

60

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Recrutamento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Investigador principal:
          • Omer Jamy, MD
        • Contato:
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • Recrutamento
        • City of Hope
        • Investigador principal:
          • Ryotaro Nakamura
        • Contato:
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Recrutamento
        • University of California, Los Angeles
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Steven Tsai
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Recrutamento
        • Stanford University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Sally Arai
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Recrutamento
        • Moffitt Cancer Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Rawan Faramand
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Recrutamento
        • Emory Winship Cancer Institute
        • Investigador principal:
          • Joseph Rimando, MD
        • Contato:
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Recrutamento
        • Blood and Marrow Transplant Center at Northside Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Asad Bashey, MD
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • Recrutamento
        • University of Kansas Medical Center
        • Contato:
          • Muhammad Umair Mushtaq, MD
          • Número de telefone: 913-945-5793
          • E-mail: mmushtaq@kumc.edu
        • Investigador principal:
          • Muhammad Umair Mushtaq, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins University
        • Investigador principal:
          • Amy DeZern
        • Contato:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Recrutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Richard Newcomb, MD
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Recrutamento
        • Dana Farber Cancer Institute
        • Investigador principal:
          • Joseph Antin, MD
        • Contato:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Recrutamento
        • Karmanos Cancer Institute
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Joseph Uberti, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic
        • Investigador principal:
          • Abhishek Mangaonkar
        • Contato:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Recrutamento
        • Washington University School of Medicine, Barnes-Jewish Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Iskra Pusic, MD
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Recrutamento
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Brian Shaffer, MD
        • Contato:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Recrutamento
        • UNC Chapel Hill
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • William Wood, MD
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Recrutamento
        • Levine Cancer Institute
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Srinivasa Sanikommu
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Recrutamento
        • Duke University Health System
        • Investigador principal:
          • Mitchell Horwitz, MD
        • Contato:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Recrutamento
        • The Ohio State University
        • Investigador principal:
          • Sarah Wall, MD
        • Contato:
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73117
        • Recrutamento
        • University of Oklahoma
        • Investigador principal:
          • Manu Pandey
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37235
        • Recrutamento
        • Vanderbilt University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Adetola Kassim
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Recrutamento
        • Huntsman Cancer Institute
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Sagar Patel
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Recrutamento
        • Fred Hutchinson Cancer Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Shivaprasad Manjappa, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Recrutamento
        • Medical College of Wisconsin
        • Investigador principal:
          • Nirav Shah, MD
        • Contato:
          • Nirav Shah, MD
          • Número de telefone: 424-805-4600
          • E-mail: nishah@mcw.edu

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Idade de 3 anos a 75 anos

  2. Diagnóstico confirmado de SAA adquirida definida como:

    a. Celularidade da medula óssea < 25% ou celularidade medular variável, mas com < 30% de células hematopoiéticas residuais consideradas HIPOcelulares para a idade E b. Dois (2) de 3 dos seguintes (no sangue periférico). eu. Neutrófilos < 0,5 x109/L ii. Plaquetas < 20 x109/L iii. Contagem de reticulócitos < 20 x109/L (< 60 x 109/L usando análise automatizada)

  3. Nenhum doador relacionado totalmente compatível, conforme critério do investigador (correspondência de 6/6 para HLA A e B em resolução intermediária ou alta e DRB1 em alta resolução usando tipagem baseada em ácido desoxirribonucléico [DNA]) disponível.
  4. Doador disponível conforme definido no protocolo.
  5. O participante e/ou responsável legal deverá assinar o consentimento informado.

  6. Função adequada do órgão definida pelos padrões institucionais de transplante ou definida abaixo:

    1. Cardíaco: Fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) em repouso > 40% sem sinais clínicos de insuficiência cardíaca. Para participantes com idade < 13 anos, a fração de encurtamento (SF) ≥ 26% por ecocardiograma ou aquisição multigate (MUGA) pode substituir a FEVE.
    2. Hepática: Bilirrubina total < 2,0 mg/dL, a menos que doença de Gilbert esteja presente
    3. Renal: Para participantes > 13,0 anos de idade no momento da inscrição: depuração estimada de creatinina (CrCl) > 60 mL/minuto (por padrão institucional). Para participantes < 13,0 anos de idade no momento da inscrição: taxa de filtração glomerular (TFG) estimada pela fórmula de Schwartz atualizada ≥ 90 mL/min/1,73 m2. Se a TFG estimada for < 90 mL/min/1,73 m2, então a função renal deve ser medida pela depuração de creatinina de 24 horas ou TFG nuclear, e deve ser > 50 mL/min/1,73 m2.
    4. Pulmonar:

    eu. Para participantes > 13,0 anos de idade: Capacidade de difusão do pulmão para monóxido de carbono (DLCO, corrigida/ajustada para hemoglobina [Hb]) > 50%, ou Espirometria com volume expiratório forçado 1 (VEF1) > 50% do previsto (sem administração de broncodilatador) e capacidade vital forçada (CVF) > 50% do previsto.

    ii. Para participantes < 13,0 anos de idade incapazes de realizar testes de função pulmonar (TFP) devido à idade ou capacidade de desenvolvimento: (1) sem evidência de dispneia em repouso e (2) sem necessidade de oxigênio suplementar e (3) saturação de O2 > 92% no ar ambiente ao nível do mar (com níveis mais baixos permitidos em altitudes mais elevadas de acordo com o padrão de atendimento do centro estabelecido [por exemplo, Utah, 4.200 pés acima do nível do mar, não fornece oxigênio suplementar, a menos que esteja abaixo de 90%]).

  7. Status de desempenho de Karnofsky ou Lansky ≥ 60%.
  8. Mulheres e homens com potencial para engravidar devem concordar em praticar 2 métodos contraceptivos eficazes ao mesmo tempo ou concordar com a abstinência.

Critério de exclusão:

  1. Síndromes hereditárias de insuficiência da medula óssea, como anemia de Fanconi e síndromes de telômeros curtos, devem ser descartadas de acordo com os padrões do centro. Recomenda-se a realização de testes funcionais para anemia de Fanconi (análise de quebra cromossômica de di-epoxibutano [DEB]) e avaliação do comprimento dos telômeros. Se disponíveis, painéis genéticos para síndromes hereditárias de insuficiência da medula óssea podem ser considerados como uma alternativa aos testes funcionais.
  2. Anormalidades citogenéticas clonais consistentes com pré-SMD ou SMD no exame da medula (por exemplo, monossomia 7 e outras alterações definidoras de SMD de acordo com diretrizes patológicas recentes).
  3. Diagnóstico formal de SMD pela Organização Mundial da Saúde (OMS) 2022 ou Classificação de Consenso Internacional (ICC).
  4. Receptor positivo para anticorpos HLA contra um HLA incompatível no doador selecionado, determinado pela presença de anticorpos HLA específicos do doador (DSA) para qualquer alelo/antígeno HLA incompatível em qualquer um dos seguintes loci (HLA-A, -B, -C, - DRB1, DRB3, DRB4, DRB5, -DQA1, -DQB1, -DPA1, -DPB1) com intensidade de fluorescência mediana (MFI) >3000 por teste de esfera de antígeno único baseado em microarray. Em pacientes que recebem transfusões de glóbulos vermelhos ou plaquetas, a avaliação de DSA deve ser realizada ou repetida após a transfusão e imediatamente antes do início do regime preparativo do receptor para garantir que não haja confirmação de ausência de DSA para o doador selecionado quando o condicionamento for iniciado.
  5. Tentativa prévia de dessensibilização de anticorpos HLA para o doador escolhido. Qualquer intervenção com a única intenção de reduzir o nível de HLA DSA (por exemplo, plasmaférese, imunoglobulina intravenosa [IVIG], MMF, etc.) constituiria uma tentativa de dessensibilização.
  6. Tratamento prévio para SAA (por exemplo, terapia imunossupressora usando ATG, inibidores de calcineurina [CNIs], agonistas do receptor de trombopoietina ou andrógenos). Serão permitidos cursos curtos de esteróides ou IVIG que não foram explicitamente administrados para terapia SAA.
  7. Transplante alogênico prévio de células-tronco.
  8. Transplante prévio de órgão sólido.
  9. Reação conhecida com risco de vida (ou seja, anafilaxia) à Thymoglobulin® (Sanofi) que proibiria o uso para o participante, pois este estudo requer o uso da preparação de Thymoglobulin® (Sanofi) de ATG.
  10. Infecção bacteriana, viral ou fúngica não controlada no momento da inscrição. Não controlado é definido como atualmente em uso de medicação e com progressão ou nenhuma melhora clínica com tratamento médico adequado.
  11. Participantes do sexo feminino que estão grávidas, detectadas por meio de teste de gravidez de acordo com a prática institucional, ou amamentando.
  12. Malignidades anteriores, exceto carcinoma basocelular ressecado ou carcinoma cervical tratado in situ. Será permitido câncer tratado com intenção curativa> 5 anos antes. O câncer tratado com intenção curativa ≤ 5 anos antes não será permitido, a menos que aprovado pelos Presidentes do Protocolo e/ou Oficial do Protocolo.

É digno de nota que os participantes com soropositividade para o vírus da imunodeficiência humana (HIV) podem ser considerados se a carga viral for indetectável. Da mesma forma, os portadores de hepatite B (HepB) ou hepatite C (HepC) podem não ter uma carga viral detectável do vírus HepB ou do vírus HepC.

Participantes com HIV bem controlados com terapia antirretroviral combinada e sem complicações relacionadas à AIDS nos últimos 12 meses são elegíveis.

Outras infecções além do HIV:

  • Infecções anteriores devem ser controladas
  • Os participantes com hepatite B são elegíveis se estiverem em terapia supressiva eficaz e atenderem aos critérios de inclusão/exclusão
  • Os participantes da HepC são elegíveis se atenderem aos critérios de inclusão/exclusão

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Transplante haploidêntico
Pacientes recebendo transplante de medula óssea de um doador haploidêntico relacionado serão incluídos neste braço.
Medicamento: Transplante de medula óssea de doador haploidêntico

Drogas:

  1. A dose de globulina antitimócito (ATG) será de 0,5 mg/kg IV no Dia -9 durante 6 horas e 2 mg/kg IV nos Dias -8 e -7 durante 4 horas.
  2. A dose de fludarabina será de 30 mg/m^2 IV diariamente durante 5 dias do Dia -6 ao Dia -2.
  3. A dose de ciclofosfamida será de 14,5 mg/kg IV diariamente durante 2 dias (Dia -6 ao Dia -5) antes do transplante e 50 mg/kg IV diariamente durante 2 dias (Dia +3 ao Dia +4) após o transplante.
  4. O tacrolimus deve ser iniciado no Dia +5 e administrado para manter um nível de 10-15 ng/mL.
  5. A dose de micofenolato mofetil (MMF) será de 15 mg/kg PO três vezes ao dia (TID) até 1 g TID (ou equivalente IV) começando no Dia +5 até o Dia +35.
  6. O G-CSF será administrado IV ou SQ começando no Dia +5 a 5 mcg/kg/dia até que a ANC seja> 1.500 por 3 dias.

Radiação:

1. Irradiação Corporal Total (TBI): será administrada em dose única de 400 cGy no Dia -1.

Procedimento:

1. TCTH: os pacientes elegíveis receberão um transplante de medula óssea de doador haploidêntico.
Comparador Ativo: Transplante de doador não aparentado
Pacientes que receberem transplante de medula óssea de um doador não aparentado serão incluídos neste braço.
Medicamento: Transplante de medula óssea de doador não aparentado

Drogas:

  1. A dose de globulina antitimócito (ATG) será de 0,5 mg/kg IV no Dia -9 durante 6 horas e 2 mg/kg IV nos Dias -8 e -7 durante 4 horas.
  2. A dose de fludarabina será de 30 mg/m^2 IV diariamente durante 5 dias do Dia -6 ao Dia -2.
  3. A dose de ciclofosfamida será de 14,5 mg/kg IV diariamente durante 2 dias (Dia -6 ao Dia -5) antes do transplante e 50 mg/kg IV diariamente durante 2 dias (Dia +3 ao Dia +4) após o transplante.
  4. O tacrolimus deve ser iniciado no Dia +5 e administrado para manter um nível de 10-15 ng/mL.
  5. A dose de micofenolato mofetil (MMF) será de 15 mg/kg PO três vezes ao dia (TID) até 1 g TID (ou equivalente IV) começando no Dia +5 até o Dia +35.
  6. O G-CSF será administrado IV ou SQ começando no Dia +5 a 5 mcg/kg/dia até que a ANC seja> 1.500 por 3 dias.

Radiação:

1. Irradiação Corporal Total (TBI): será administrada em dose única de 400 cGy no Dia -1.

Procedimento:

1. TCTH: os pacientes elegíveis receberão um transplante de medula óssea de um doador não aparentado.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência livre de falhas (GFFS) livre de doença do enxerto versus hospedeiro (GVHD) em um ano
Prazo: 1 ano após o início do condicionamento
O endpoint primário é GFFS 1 ano após o início do condicionamento. Os eventos para GFFS incluem DECHa Grau III-IV, DECHc que requer imunossupressão, falha primária ou secundária do enxerto que requer uma segunda terapia definitiva, falha em receber uma infusão de TCTH e morte. GFFS é definido como o intervalo de tempo desde o início do condicionamento até a ocorrência do primeiro desses eventos. No caso de não recebimento da infusão de TCTH, a data será no momento em que for tomada a decisão de não prosseguir com o TCTH.
1 ano após o início do condicionamento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com sobrevida global (SG) um ano após o condicionamento
Prazo: 1 ano após o início do condicionamento
Os eventos para OS incluem morte por qualquer causa. OS é definido como o intervalo de tempo desde o início do condicionamento até a morte. A probabilidade de OS será avaliada 1 ano após o início do condicionamento.
1 ano após o início do condicionamento
Porcentagem de participantes com sobrevivência livre de falhas (FFS) um ano após o condicionamento
Prazo: 1 ano após o início do condicionamento
Os eventos para FFS incluem falha no tratamento ou morte. A falha do tratamento é definida como o início do tratamento com uma segunda terapia definitiva. A FFS é definida como o intervalo de tempo desde o início do condicionamento até a data de início de uma segunda terapia definitiva ou morte, o que ocorrer primeiro.
1 ano após o início do condicionamento
Participantes vivos e enxertados um ano após o condicionamento
Prazo: 1 ano após o início do condicionamento
Será descrita a proporção de pacientes que estão vivos com células do doador presentes 1 ano após o início do condicionamento, onde a presença de células do doador é definida como a obtenção de pelo menos 5% de quimerismo do doador mieloide (sangue total ou medula) na medição mais recente através de 1 ano.
1 ano após o início do condicionamento
Porcentagem de participantes com recuperação de neutrófilos pós-transplante
Prazo: Dia 28 e Dia 56 pós-TCTH
A recuperação dos neutrófilos é atingir uma CAN ≥ 0,5 x109/L durante 3 medições consecutivas em dias diferentes, sendo o primeiro dos 3 dias definido como o dia da recuperação dos neutrófilos. As incidências cumulativas de recuperação de neutrófilos no Dia +28 e Dia +56 pós-TCTH serão estimadas.
Dia 28 e Dia 56 pós-TCTH
Porcentagem de participantes com recuperação de glóbulos vermelhos pós-transplante
Prazo: Dia 100, Dia 180 e Dia 365 pós-TCTH
A recuperação de glóbulos vermelhos (RBC) é definida como nível de Hb ≥ 7 g/dL sem transfusão de glóbulos vermelhos nos 7 dias anteriores. O primeiro dia dos 7 dias será definido como o dia da recuperação dos glóbulos vermelhos. As incidências cumulativas de recuperação de hemácias no Dia +100, Dia +180 e Dia +365 pós-TCTH serão estimadas.
Dia 100, Dia 180 e Dia 365 pós-TCTH
Porcentagem de participantes com recuperação plaquetária pós-transplante
Prazo: Dia 100 pós-TCTH
A recuperação plaquetária é definida pela obtenção de uma contagem de plaquetas ≥ 20 x 109/L sem transfusões de plaquetas nos 7 dias anteriores. Os primeiros 7 dias da contagem sustentada de plaquetas serão definidos como o dia da recuperação plaquetária. A incidência cumulativa de recuperação plaquetária no Dia +100 pós-TCTH será estimada.
Dia 100 pós-TCTH
Porcentagem de participantes com falha primária do enxerto pós-transplante
Prazo: Dia 56 pós-TCTH

  • A falha primária do enxerto é definida como a ocorrência de qualquer um dos seguintes:

    1. Falta de recuperação de neutrófilos no dia +56 pós-TCTH.
    2. Falha em atingir pelo menos 5% de quimerismo do doador mieloide em qualquer medição até e incluindo o Dia +56 pós-TCTH.
    3. Administração de uma segunda terapia definitiva, que é definida como um segundo transplante ou um curso de ATG.
  • A proporção de pacientes com falência primária do enxerto até o dia +56 pós-TCTH será estimada.
Dia 56 pós-TCTH
Porcentagem de participantes com falha secundária do enxerto pós-transplante
Prazo: 1 ano pós-TCTH

  • A falha secundária do enxerto é definida como a ocorrência de qualquer um dos seguintes:

    1. Recuperação inicial de neutrófilos com quimerismo do doador maior ou igual a 5%, seguido por declínio subsequente sustentado na CAN com quimerismo do doador diminuindo para menos de 5%.
    2. Administração de uma segunda terapia definitiva, que é definida como um segundo transplante ou um curso de ATG.
  • A incidência cumulativa de falha secundária do enxerto em 1 ano após o TCTH será estimada.
1 ano pós-TCTH
Porcentagem de participantes com qualquer falha de enxerto (primária ou secundária) pós-transplante
Prazo: 1 ano pós-TCTH
O tempo desde o transplante até qualquer falha do enxerto (primária ou secundária) será descrito para cada coorte de transplante usando o estimador de Aalen-Johansen, com a morte tratada como um risco competitivo. Estimativas e ICs de 90% da incidência cumulativa de qualquer falha do enxerto serão fornecidas no Dia +365 pós-TCTH para cada coorte.
1 ano pós-TCTH
Participantes com resposta hematológica pós-transplante
Prazo: Dia 100, Dia 180 e Dia 365 pós-TCTH
A resposta hematológica será avaliada de acordo com os critérios modificados do NIH determinados no Dia +100, Dia +180 e Dia +365 pós-TCTH. A resposta completa (CR) é definida como o cumprimento de todos os 3 critérios de hemograma periférico: 1) CAN > 1x 109/L; 2) Hb > 10g/dL; e 3) contagem de plaquetas > 100 x 109/L. Resposta parcial (RP) é definida como hemogramas que não satisfazem mais os critérios para SAA e têm independência de transfusão (definida como não há necessidade de concentrado de glóbulos vermelhos [PRBC] ou transfusões de plaquetas), mas insuficiente para uma RC.
Dia 100, Dia 180 e Dia 365 pós-TCTH
Porcentagem de participantes com DECH crônica um ano após o transplante
Prazo: Dia 365 pós-TCTH
A GVHD crônica é classificada de acordo com as Diretrizes Técnicas do BMT CTN. As incidências cumulativas de todas as DECH crônicas e de DECH crônica que requerem imunossupressão serão estimadas.
Dia 365 pós-TCTH
Porcentagem de participantes com graus II-IV e III-IV GVHD agudo no dia 100 após o transplante
Prazo: Dia 100 Pós-HSCT
O GVHD agudo foi classificado de acordo com o Manual Técnico de Procedimentos Operacionais (MOP) da BMT CTN, que descreve o Consórcio Internacional de GVHD agudo do Monte Sinai (Magic). Grau de GVHD mais alto indica piores resultados. O grau I é definido como estágio 1-2 da pele e estágio 0 para GI e fígado. Grau II é a pele do estágio 3, o estágio 1 ou o fígado do estágio 1. Grau III é o estágio 2-3 GI ou o estágio 2-3 fígado. O grau IV é a pele do estágio 4 ou o fígado do estágio 4. Serão estimadas as incidências cumulativas de GVHD agudo de grau II-II e grau III-IV no dia +100 pós-HSCT.
Dia 100 Pós-HSCT

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Medical College of Wisconsin

Colaboradores

National Cancer Institute (NCI)
Sanofi
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de maio de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de agosto de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de fevereiro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de julho de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de julho de 2024

Primeira postagem (Real)

24 de julho de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BMT CTN 2207
  • BMT CTN Protocol 2207 (Outro identificador: BMT CTN)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Os resultados serão publicados em um manuscrito e as informações de apoio serão enviadas ao repositório central de dados e amostras do NIH (incluindo dicionários de dados, formulários de relato de caso, documentação de envio de dados, documentação para conjunto de dados de resultados, etc., quando indicado).

Prazo de Compartilhamento de IPD

Dentro de 6 meses do encerramento oficial do estudo nos centros participantes

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Disponível ao público

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever