Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клиническое исследование первичной гаплоидентичной или неродственной донорской ТКМ для восстановления нормального кроветворения при апластической анемии (BMT CTN CureAA)

12 февраля 2026 г. обновлено: Medical College of Wisconsin

Испытание фазы II немиелоаблативного кондиционирования и трансплантации гаплоидентичного, частично несовпадающего по HLA или совпадающего несвязанного костного мозга для впервые диагностированных пациентов с тяжелой апластической анемией

BMT CTN 2207 будет исследовать возможность использования трансплантации костного мозга для лечения тяжелой апластической анемии, которая ранее не лечилась.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование представляет собой проспективное многоцентровое исследование фазы II по трансплантации гемопоэтических стволовых клеток ранее не лечившимся пациентам с тяжелой апластической анемией (САА). Тяжелая апластическая анемия (САА) — редкое состояние, при котором организм перестает производить достаточное количество новых клеток крови. У пациентов с апластической анемией низкий уровень лейкоцитов (клеток, которые борются с инфекцией), низкий уровень эритроцитов (клеток, переносящих кислород по всему организму) и низкий уровень тромбоцитов (клеток, которые помогают образовывать сгустки и предотвращают кровотечение). Лечение SAA направлено на устранение этой аномальной атаки иммунной системы и позволяет костному мозгу вырабатывать нормальное количество клеток крови. Это можно сделать с помощью трансплантации костного мозга или с помощью лекарств, подавляющих иммунную систему.

Исторически трансплантационная терапия при SAA применялась только у пациентов в возрасте до 40 лет, у которых был доступный полностью подходящий родственный донор. Стандартным лечением пожилых пациентов с САА и пациентов, у которых нет полностью подходящего родственного донора, является лечение с использованием переливания крови, лекарств, подавляющих иммунную систему (иммуносупрессивная терапия, ИСТ), и лекарств, которые пытаются стимулировать костный мозг для производства большего количества клетки. Для этих пациентов трансплантация использовалась только в том случае, если пациент не реагировал на эти вмешательства. Однако прогресс сделал трансплантацию более безопасной и позволил использовать полусовпадающих родственных доноров или полностью или частично подобранных неродственных доноров с показателями успеха, аналогичными полностью подобранным родственным донорам во многих ситуациях. Цели этого исследования - определить, можно ли эффективно лечить пациентов с SAA, которые ранее не получали лечение SAA, с помощью трансплантации в качестве первой терапии SAA.

Это параллельное когортное исследование, состоящее из двух когорт на основе отбора доноров: гаплоидентичных родственных доноров и неродственных доноров. Целью набора является зачисление 30 участников и начало кондиционирования, предусмотренного протоколом, в каждой когорте, что в общей сложности составляет 60 участников. Участников будут лечить препаративным режимом сниженной интенсивности с флударабином (150 мг/м2), циклофосфамидом (29 мг/кг), низкими дозами общего облучения тела (ЧМТ, 400 сГр) и тимоглобулином® (4,5 мг/кг). Костный мозг будет собран у доноров, а пациентам будут переданы свежие (не криоконсервированные) клетки. Профилактика РТПХ будет осуществляться с помощью циклофосфамида после ТГСК (100 мг/кг), такролимуса и микофенолата мофетила (ММФ). Все пациенты будут получать одинаковый режим кондиционирования и профилактику РТПХ. За участниками будут наблюдать в течение 1 года после трансплантации.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

60

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Jennifer Romeril
  • Номер телефона: 301-251-1161
  • Электронная почта: bmtctn2207@emmes.com

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
        • Рекрутинг
        • University of Alabama at Birmingham
        • Главный следователь:
          • Omer Jamy, MD
        • Контакт:
          • Omer Jamy, MD
          • Номер телефона: 205-934-1908
          • Электронная почта: omerjamy@uabmc.edu
    • California
      • Duarte, California, Соединенные Штаты, 91010
        • Рекрутинг
        • City of Hope
        • Главный следователь:
          • Ryotaro Nakamura
        • Контакт:
          • Ryotaro Nakamura
          • Номер телефона: 855-575-0858
          • Электронная почта: RNakamura@coh.org
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Рекрутинг
        • University of California, Los Angeles
        • Контакт:
          • Steven Tsai
          • Номер телефона: 310-301-6211
          • Электронная почта: sctsai@mednet.ucla.edu
        • Главный следователь:
          • Steven Tsai
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Рекрутинг
        • Stanford University
        • Контакт:
          • Sally Arai
          • Номер телефона: 650-725-6186
          • Электронная почта: sarai1@stanford.edu
        • Главный следователь:
          • Sally Arai
    • Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • Рекрутинг
        • Moffitt Cancer Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Rawan Faramand
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Рекрутинг
        • Emory Winship Cancer Institute
        • Главный следователь:
          • Joseph Rimando, MD
        • Контакт:
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30342
        • Рекрутинг
        • Blood and Marrow Transplant Center at Northside Hospital
        • Контакт:
          • Asad Bashey, MD
          • Номер телефона: 404-255-1930
          • Электронная почта: abashey@bmtga.com
        • Главный следователь:
          • Asad Bashey, MD
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Соединенные Штаты, 66205
        • Рекрутинг
        • University of Kansas Medical Center
        • Контакт:
          • Muhammad Umair Mushtaq, MD
          • Номер телефона: 913-945-5793
          • Электронная почта: mmushtaq@kumc.edu
        • Главный следователь:
          • Muhammad Umair Mushtaq, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21218
        • Рекрутинг
        • Johns Hopkins University
        • Главный следователь:
          • Amy DeZern
        • Контакт:
          • Amy DeZern
          • Номер телефона: 443-287-2935
          • Электронная почта: adezern1@jhmi.edu
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Рекрутинг
        • Massachusetts General Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Richard Newcomb, MD
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
        • Рекрутинг
        • Dana Farber Cancer Institute
        • Главный следователь:
          • Joseph Antin, MD
        • Контакт:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Рекрутинг
        • Karmanos Cancer Institute
        • Контакт:
          • Joseph Uberti, MD
          • Номер телефона: 313-576-9754
          • Электронная почта: ubertij@karmanos.org
        • Главный следователь:
          • Joseph Uberti, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic
        • Главный следователь:
          • Abhishek Mangaonkar
        • Контакт:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Рекрутинг
        • Washington University School of Medicine, Barnes-Jewish Hospital
        • Контакт:
          • Iskra Pusic, MD
          • Номер телефона: 314-362-5740
          • Электронная почта: iskrapusic@wustl.edu
        • Главный следователь:
          • Iskra Pusic, MD
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
        • Рекрутинг
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Главный следователь:
          • Brian Shaffer, MD
        • Контакт:
          • Brian Shaffer, MD
          • Номер телефона: 646-608-3737
          • Электронная почта: shaffeb1@mskcc.org
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • Рекрутинг
        • UNC Chapel Hill
        • Контакт:
          • William Wood, MD
          • Номер телефона: 984-974-8349
          • Электронная почта: william_wood@med.unc.edu
        • Главный следователь:
          • William Wood, MD
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28204
        • Рекрутинг
        • Levine Cancer Institute
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Srinivasa Sanikommu
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Рекрутинг
        • Duke University Health System
        • Главный следователь:
          • Mitchell Horwitz, MD
        • Контакт:
          • Mitchell Horwitz, MD
          • Номер телефона: 919-684-8954
          • Электронная почта: mitchell.horwitz@duke.edu
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • Рекрутинг
        • The Ohio State University
        • Главный следователь:
          • Sarah Wall, MD
        • Контакт:
          • Sarah Wall, MD
          • Номер телефона: 614-293-3316
          • Электронная почта: sarah.fortier@osumc.edu
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73117
        • Рекрутинг
        • University of Oklahoma
        • Главный следователь:
          • Manu Pandey
        • Контакт:
          • Manu Pandey
          • Номер телефона: 405-271-8299
          • Электронная почта: manu-pandey@ouhsc.edu
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Daria Babushok
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37235
        • Рекрутинг
        • Vanderbilt University
        • Контакт:
          • Adetola Kassim
          • Номер телефона: 615-936-8422
          • Электронная почта: adetola.kassim@vumc.org
        • Главный следователь:
          • Adetola Kassim
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
        • Рекрутинг
        • Huntsman Cancer Institute
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Sagar Patel
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98109
        • Рекрутинг
        • Fred Hutchinson Cancer Center
        • Контакт:
          • Shivaprasad Manjappa, MD
          • Номер телефона: 206-667-2898
          • Электронная почта: smanjapp@fredhutch.org
        • Главный следователь:
          • Shivaprasad Manjappa, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Рекрутинг
        • Medical College of Wisconsin
        • Главный следователь:
          • Nirav Shah, MD
        • Контакт:
          • Nirav Shah, MD
          • Номер телефона: 424-805-4600
          • Электронная почта: nishah@mcw.edu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст от 3 лет до 75 лет

  2. Подтвержденный диагноз приобретенного САА определяется как:

    а. Клеточность костного мозга < 25 % или вариабельная клеточность костного мозга, но с < 30 % остаточных гемопоэтических клеток, которые считаются гипоцеллюлярными для данного возраста И b. Два (2) из ​​3 из следующих (в периферической крови). я. Нейтрофилы < 0,5 x109/л ii. Тромбоциты < 20 x109/л iii. Количество ретикулоцитов < 20 x 109/л (< 60 x 10 9/л при использовании автоматического анализа)

  3. По усмотрению исследователя подходящего полностью соответствующего родственного донора (соответствие 6/6 по HLA A и B при промежуточном или высоком разрешении и DRB1 при высоком разрешении с использованием типирования на основе дезоксирибонуклеиновой кислоты [ДНК]) не имеется.
  4. Доступный донор, как определено в протоколе.
  5. Участник и/или законный опекун должен подписать информированное согласие.

  6. Адекватная функция органа определяется институциональными стандартами трансплантации или определяется следующим образом:

    1. Сердечная система: фракция выброса левого желудочка (ФВЛЖ) в покое > 40% без клинических признаков сердечной недостаточности. Для участников в возрасте < 13 лет фракция укорочения (SF) ≥ 26% по данным эхокардиограммы или мульти-гейтного сбора данных (MUGA) может быть заменена ФВ ЛЖ.
    2. Печень: общий билирубин < 2,0 мг/дл, если не присутствует болезнь Жильбера.
    3. Почки: для участников старше 13,0 лет на момент включения: расчетный клиренс креатинина (CrCl) > 60 мл/мин (в соответствии с институциональным стандартом). Для участников < 13,0 лет на момент включения: скорость клубочковой фильтрации (СКФ), рассчитанная по обновленной формуле Шварца, ≥ 90 мл/мин/1,73. м2. Если расчетная СКФ < 90 мл/мин/1,73 м2, то функция почек должна быть измерена по 24-часовому клиренсу креатинина или ядерной СКФ и должна быть > 50 мл/мин/1,73. м2.
    4. Легочный:

    я. Для участников > 13,0 лет: диффузионная способность легких по монооксиду углерода (DLCO, с поправкой на гемоглобин [Hb]) > 50 % или спирометрия с объемом форсированного выдоха 1 (ОФВ1) > 50 % прогнозируемого (без введения бронходилятатор) и форсированная жизненная емкость (ФЖЕЛ) > 50% прогнозируемого.

    ii. Для участников < 13,0 лет, которые не могут выполнить функциональные тесты легких (PFT) из-за возраста или способностей к развитию: (1) нет признаков одышки в покое и (2) нет необходимости в дополнительном кислороде и (3) насыщение O2> 92% в воздухе помещения на уровне моря (при этом более низкие уровни разрешены на больших высотах в соответствии с установленными стандартами медицинского обслуживания в центре [например, Юта, на высоте 4200 футов над уровнем моря, не обеспечивает дополнительный кислород, если его уровень не ниже 90%]).

  7. Статус Карновского или Лански ≥ 60%.
  8. Женщины и мужчины детородного возраста должны согласиться использовать два эффективных метода контрацепции одновременно или согласиться на воздержание.

Критерий исключения:

  1. В соответствии со стандартами центра необходимо исключить наследственные синдромы недостаточности костного мозга, такие как анемия Фанкони и синдром коротких теломер. Рекомендуется провести функциональное тестирование на анемию Фанкони (диэпоксибутановый [DEB] анализ хромосомных повреждений) и оценку длины теломер. Если таковые имеются, генетические панели для наследственных синдромов недостаточности костного мозга могут рассматриваться как альтернатива функциональному тестированию.
  2. Клональные цитогенетические аномалии, соответствующие пре-МДС или МДС при исследовании костного мозга (например, моносомия 7 и другие изменения, определяющие МДС, согласно последним рекомендациям по патологии).
  3. Официальный диагноз МДС, установленный Всемирной организацией здравоохранения (ВОЗ) 2022 г. или Международной консенсусной классификацией (ICC).
  4. Положительный результат реципиента на наличие антител HLA против несовпадающего HLA у выбранного донора, определяемого по наличию донор-специфичных антител HLA (DSA) к любому несовпадающему аллелю/антигену HLA в любом из следующих локусов (HLA-A, -B, -C, - DRB1, DRB3, DRB4, DRB5, -DQA1, -DQB1, -DPA1, -DPB1) со средней интенсивностью флуоресценции (MFI) >3000 при тестировании одиночного антигена на основе микрочипов. У пациентов, получающих переливание эритроцитов или тромбоцитов, оценка DSA должна быть проведена или повторена после переливания и непосредственно перед началом подготовительного режима реципиента, чтобы убедиться в отсутствии подтверждения отсутствия DSA у выбранного донора в начале кондиционирования.
  5. Предварительная попытка десенсибилизации HLA-антител выбранного донора. Любое вмешательство с единственной целью снизить уровень HLA DSA (например, плазмаферез, внутривенный иммуноглобулин [ВВИГ], ММФ и т. д.) будет представлять собой попытку десенсибилизации.
  6. Предыдущее лечение SAA (например, иммуносупрессивная терапия с использованием АТГ, ингибиторов кальциневрина [CNIs], агонистов рецепторов тромбопоэтина или андрогенов). Короткие курсы стероидов или ВВИГ, которые не применялись специально для терапии SAA, будут разрешены.
  7. Предварительная трансплантация аллогенных стволовых клеток.
  8. Предыдущая трансплантация твердых органов.
  9. Известная опасная для жизни реакция (т. е. анафилаксия) на Тимоглобулин® (Санофи), которая запрещает его использование участнику, поскольку данное исследование требует использования препарата Тимоглобулина® (Санофи) АТГ.
  10. Неконтролируемая бактериальная, вирусная или грибковая инфекция на момент включения в исследование. Неконтролируемое состояние определяется как прием лекарств в настоящее время и с прогрессированием или отсутствием клинического улучшения на фоне адекватного медицинского лечения.
  11. Женщины-участницы, беременные, выявленные с помощью теста на беременность в соответствии с институциональной практикой, или кормящие грудью.
  12. Перенесенные ранее злокачественные новообразования, за исключением резецированной базальноклеточной карциномы или карциномы шейки матки, подвергнутой лечению in situ. Разрешается рак, который лечился с целью лечения более 5 лет назад. Рак, лечение которого проводилось с лечебной целью менее 5 лет назад, не будет разрешен, если это не одобрено председателем протокола и/или офицером протокола.

Следует отметить, что участники с серопозитивностью к вирусу иммунодефицита человека (ВИЧ) могут быть рассмотрены, если вирусная нагрузка не определяется. Аналогичным образом, носители гепатита B (HepB) или гепатита C (HepC) могут не иметь определяемой вирусной нагрузки вируса HepB или вируса HepC.

Право на участие имеют участники с ВИЧ, который хорошо контролируется комбинированной антиретровирусной терапией и без осложнений, связанных со СПИДом, в течение последних 12 месяцев.

Инфекции, кроме ВИЧ:

  • Предыдущие инфекции должны контролироваться
  • Участники гепатита В имеют право на участие в программе, если они проходят эффективную супрессивную терапию и в других отношениях соответствуют критериям включения/исключения.
  • Участники HepC имеют право на участие, если в остальном они соответствуют критериям включения/исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Гаплоидентичная трансплантация
В эту группу будут включены пациенты, которым трансплантировали костный мозг от гаплоидентичного родственного донора.
Лекарство: Гаплоидентичная донорская трансплантация костного мозга

Наркотики:

  1. Доза антитимоцитарного глобулина (АТГ) будет составлять 0,5 мг/кг внутривенно в день -9 в течение 6 часов и 2 мг/кг внутривенно в дни -8 и -7 в течение 4 часов.
  2. Доза флударабина будет составлять 30 мг/м^2 внутривенно ежедневно в течение 5 дней с Дня -6 до Дня -2.
  3. Доза циклофосфамида будет составлять 14,5 мг/кг внутривенно ежедневно в течение 2 дней (от дня -6 до дня -5) до трансплантации и 50 мг/кг внутривенно ежедневно в течение 2 дней (от дня +3 до дня +4) после трансплантации.
  4. Такролимус следует начинать с +5-го дня и вводить до поддержания уровня 10–15 нг/мл.
  5. Доза микофенолата мофетила (ММФ) будет составлять 15 мг/кг перорально три раза в день (три раза в день) до 1 г три раза в день (или эквивалент внутривенно), начиная с дня +5 по день +35.
  6. Г-КСФ будет вводиться внутривенно или п/к, начиная с дня +5, в дозе 5 мкг/кг/день до тех пор, пока АЧН не станет > 1500 в течение 3 дней.

Радиация:

1. Общее облучение тела (TBI): будет вводиться однократно в дозе 400 сГр в день -1.

Процедура:

1. ТГСК: Пациенты, соответствующие критериям, получат гаплоидентичный донорский трансплантат костного мозга.
Активный компаратор: Трансплантация неродственного донора
В эту группу будут включены пациенты, которым трансплантировали костный мозг от неродственного донора.
Лекарство: Трансплантация костного мозга неродственного донора

Наркотики:

  1. Доза антитимоцитарного глобулина (АТГ) будет составлять 0,5 мг/кг внутривенно в день -9 в течение 6 часов и 2 мг/кг внутривенно в дни -8 и -7 в течение 4 часов.
  2. Доза флударабина будет составлять 30 мг/м^2 внутривенно ежедневно в течение 5 дней с Дня -6 до Дня -2.
  3. Доза циклофосфамида будет составлять 14,5 мг/кг внутривенно ежедневно в течение 2 дней (от дня -6 до дня -5) до трансплантации и 50 мг/кг внутривенно ежедневно в течение 2 дней (от дня +3 до дня +4) после трансплантации.
  4. Такролимус следует начинать с +5-го дня и вводить до поддержания уровня 10–15 нг/мл.
  5. Доза микофенолата мофетила (ММФ) будет составлять 15 мг/кг перорально три раза в день (три раза в день) до 1 г три раза в день (или эквивалент внутривенно), начиная с дня +5 по день +35.
  6. Г-КСФ будет вводиться внутривенно или п/к, начиная с дня +5, в дозе 5 мкг/кг/день до тех пор, пока АЧН не станет > 1500 в течение 3 дней.

Радиация:

1. Общее облучение тела (TBI): будет вводиться однократно в дозе 400 сГр в день -1.

Процедура:

1. ТГСК: Пациенты, соответствующие критериям, получат трансплантат костного мозга от неродственного донора.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безотказная выживаемость без реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ) (GFFS) через один год
Временное ограничение: 1 год после начала кондиционирования
Первичной конечной точкой является GFFS через 1 год после начала кондиционирования. События, связанные с СГФС, включают оРТПХ III-IV степени, цРТПХ, требующую иммуносупрессии, первичную или вторичную недостаточность трансплантата, требующую второй радикальной терапии, невозможность проведения инфузии ТГСК и смерть. GFFS определяется как интервал времени от начала кондиционирования до возникновения первого из этих событий. В случае невозможности проведения инфузии ТГСК дата будет совпадать с моментом принятия решения не приступать к ТГСК.
1 год после начала кондиционирования

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с общей выживаемостью (ОВ) через год после кондиционирования
Временное ограничение: 1 год после начала кондиционирования
События для ОС включают смерть по любой причине. ОС определяется как временной интервал от начала кондиционирования до смерти. Вероятность ОС будет оценена через 1 год после начала кондиционирования.
1 год после начала кондиционирования
Процент участников с безотказной выживаемостью (FFS) через год после кондиционирования
Временное ограничение: 1 год после начала кондиционирования
События для FFS включают неудачу лечения или смерть. Неудача лечения определяется как начало лечения со второй радикальной терапии. FFS определяется как временной интервал от начала кондиционирования до даты начала второй радикальной терапии или смерти, в зависимости от того, что наступит раньше.
1 год после начала кондиционирования
Участники живы и привиты через год после кондиционирования
Временное ограничение: 1 год после начала кондиционирования
Будет описана доля пациентов, которые живы с донорскими клетками, присутствующими через 1 год после начала кондиционирования, где присутствие донорских клеток определяется как достижение по меньшей мере 5% миелоидного донорского химеризма (цельная кровь или костный мозг) в самом последнем измерении. через 1 год.
1 год после начала кондиционирования
Процент участников с восстановлением нейтрофилов после трансплантации
Временное ограничение: День 28 и день 56 после ТГСК
Восстановление нейтрофилов достигается при достижении АЧН ≥ 0,5 x 109/л при 3 последовательных измерениях в разные дни, при этом первый из 3 дней определяется как день восстановления нейтрофилов. Будет оценена совокупная частота восстановления нейтрофилов на день +28 и день +56 после ТГСК.
День 28 и день 56 после ТГСК
Процент участников с восстановлением эритроцитов после трансплантации
Временное ограничение: День 100, день 180 и день 365 после ТГСК.
Восстановление эритроцитов (эритроцитов) определяется как уровень гемоглобина ≥ 7 г/дл без переливания эритроцитов в течение предшествующих 7 дней. Первый день из 7 дней будет определен как день восстановления эритроцитов. Будет оценена совокупная частота восстановления эритроцитов на день +100, день +180 и день +365 после ТГСК.
День 100, день 180 и день 365 после ТГСК.
Процент участников с восстановлением тромбоцитов после трансплантации
Временное ограничение: День 100 после ТГСК
Восстановление тромбоцитов определяется при достижении количества тромбоцитов ≥ 20 x 109/л без переливания тромбоцитов в течение предшествующих 7 дней. Первые 7 дней устойчивого количества тромбоцитов будут определяться как день восстановления тромбоцитов. Будет оценена кумулятивная частота восстановления тромбоцитов на +100-й день после ТГСК.
День 100 после ТГСК
Процент участников с первичной недостаточностью трансплантата после трансплантации
Временное ограничение: День 56 после ТГСК

  • Первичная недостаточность трансплантата определяется как возникновение любого из следующих явлений:

    1. Отсутствие восстановления нейтрофилов к +56 дню после ТГСК.
    2. Неспособность достичь как минимум 5% миелоидного донорского химеризма при любом измерении до +56 дня включительно после ТГСК.
    3. Назначение второй радикальной терапии, которая определяется как вторая трансплантация или курс АТГ.
  • Будет оценена доля пациентов с первичной недостаточностью трансплантата на +56-й день после ТГСК.
День 56 после ТГСК
Процент участников с вторичной недостаточностью трансплантата после трансплантации
Временное ограничение: 1 год после ТГСК

  • Вторичная недостаточность трансплантата определяется как возникновение любого из следующих явлений:

    1. Начальное восстановление нейтрофилов при донорском химеризме, превышающем или равном 5%, с последующим устойчивым последующим снижением АНК, при этом донорский химеризм снижается до менее 5%.
    2. Назначение второй радикальной терапии, которая определяется как вторая трансплантация или курс АТГ.
  • Будет оценена кумулятивная частота вторичной недостаточности трансплантата через 1 год после ТГСК.
1 год после ТГСК
Процент участников с любым отказом трансплантата (первичным или вторичным) после трансплантации
Временное ограничение: 1 год после ТГСК
Время от трансплантации до момента отказа трансплантата (первичного или вторичного) будет описано для каждой группы трансплантатов с использованием оценщика Аалена-Йохансена, при этом смерть рассматривается как конкурирующий риск. Оценки и 90% ДИ совокупной частоты случаев отказа трансплантата будут предоставлены на +365-й день после ТГСК для каждой группы.
1 год после ТГСК
Участники с гематологической реакцией после трансплантации
Временное ограничение: День 100, день 180 и день 365 после ТГСК.
Гематологический ответ будет оцениваться в соответствии с модифицированными критериями NIH, определенными на день +100, день +180 и день +365 после ТГСК. Полный ответ (CR) определяется как соответствие всем 3 критериям анализа периферической крови: 1) ANC > 1x 109/л; 2) гемоглобин > 10 г/дл; и 3) количество тромбоцитов > 100 x 109/л. Частичный ответ (ЧР) определяется как показатели крови, которые больше не удовлетворяют критериям SAA и не зависят от трансфузии (определяются как отсутствие необходимости в переливании эритроцитарной массы (PRBC) или тромбоцитов), но недостаточны для полного ответа.
День 100, день 180 и день 365 после ТГСК.
Процент участников с хронической РТПХ через год после трансплантации
Временное ограничение: День 365 после ТГСК
Хроническая РТПХ классифицируется в соответствии с Техническим руководством BMT CTN. Будет оценена совокупная заболеваемость всеми видами хронической РТПХ и хронической РТПХ, требующей иммуносупрессии.
День 365 после ТГСК
Процент участников с Острованием III-IV и III-IV на день.
Временное ограничение: День 100 Post-HSCT
Острый GVHD был оценен в соответствии с техническим руководством BMT CTN по эксплуатационным процедурам (MOP), которое описывает Международный консорциум GVHD Mount Sinai (Magic). Более высокий уровень GVHD указывает на худшие результаты. I Grade определяется как стадия кожи 1-2 и стадия 0 для GI и печень. II класс II - кожа 3 стадии, GI стадии или печень 1 стадии. III класса-этап 2-3 GI или печень 2-3. IV класс IV - кожа 4 -й стадии или печень 4. Будут оценены совокупные случаи острой GVHD GVHD в день II-IV и класса III-IV в день +100 после HSCT.
День 100 Post-HSCT

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Medical College of Wisconsin

Соавторы

National Cancer Institute (NCI)
Sanofi
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 мая 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 августа 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 февраля 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 июля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 июля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 июля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • BMT CTN 2207
  • BMT CTN Protocol 2207 (Другой идентификатор: BMT CTN)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Результаты будут опубликованы в рукописи, а вспомогательная информация будет отправлена ​​в центральное хранилище данных и образцов НИЗ (включая словари данных, формы отчетов о случаях заболевания, документацию по подаче данных, документацию для набора данных по исходам и т. д., где указано).

Сроки обмена IPD

В течение 6 месяцев после официального закрытия исследования в участвующих центрах

Критерии совместного доступа к IPD

Доступно для публики

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться