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Sperimentazione clinica di BMT da donatore aploidentico o non correlato per ripristinare l'ematopoiesi normale nell'anemia aplastica (BMT CTN CureAA)

12 febbraio 2026 aggiornato da: Medical College of Wisconsin

Uno studio di fase II sul condizionamento non mieloablativo e sul trapianto di midollo osseo correlato aploidentico, parzialmente non compatibile con HLA o non correlato per pazienti di nuova diagnosi con anemia aplastica grave

BMT CTN 2207 studierà l'uso del trapianto di midollo per il trattamento dell'anemia aplastica grave che non è stata precedentemente trattata.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio prospettico, multicentrico di Fase II sul trapianto di cellule staminali ematopoietiche per pazienti precedentemente non trattati con anemia aplastica grave (SAA). L’anemia aplastica grave (SAA) è una condizione rara in cui il corpo smette di produrre un numero sufficiente di nuove cellule del sangue. I pazienti affetti da anemia aplastica hanno un basso numero di globuli bianchi (cellule che combattono le infezioni), un basso numero di globuli rossi (cellule che trasportano l'ossigeno in tutto il corpo) e un basso numero di piastrine (cellule che aiutano a formare coaguli e prevenire il sanguinamento). I trattamenti per la SAA cercano di riparare questo attacco anormale del sistema immunitario e consentire al midollo osseo di produrre la normale quantità di cellule del sangue. Questo può essere fatto con un trapianto di midollo osseo o con farmaci per sopprimere il sistema immunitario.

Storicamente, la terapia di trapianto per la SAA è stata riservata ai pazienti di età inferiore a 40 anni che avevano a disposizione un donatore familiare pienamente compatibile. Il trattamento standard per i pazienti più anziani con SAA e per i pazienti che non hanno un donatore correlato pienamente compatibile è stato il trattamento mediante trasfusioni, farmaci che sopprimono il sistema immunitario (terapia immunosoppressiva, IST) e farmaci che cercano di stimolare il midollo osseo a produrre più cellule. Per questi pazienti, il trapianto veniva utilizzato solo se un paziente non rispondeva a questi interventi. Tuttavia, i progressi hanno reso il trapianto più sicuro e hanno consentito di utilizzare donatori correlati semi-compatibili o donatori non correlati completamente o parzialmente compatibili con tassi di successo simili a donatori correlati completamente compatibili in molte situazioni. Gli obiettivi di questo studio sono determinare se i pazienti con SAA che non hanno ricevuto un precedente trattamento per SAA possono essere trattati efficacemente con il trapianto come prima terapia SAA.

Questo è uno studio di coorte parallelo composto da due coorti basate sulla selezione dei donatori: donatori imparentati aploidentici e donatori non imparentati. L'obiettivo di accumulo è di 30 partecipanti arruolati e che iniziano il condizionamento specificato dal protocollo in ciascuna coorte, per un totale di 60 partecipanti. I partecipanti saranno trattati con un regime preparatorio a intensità ridotta di fludarabina (150 mg/m2), ciclofosfamide (29 mg/kg), irradiazione corporea totale a bassa dose (TBI, 400 cGy) e Thymoglobulin® (4,5 mg/kg). Il midollo osseo verrà raccolto dai donatori e le cellule fresche (non crioconservate) verranno somministrate ai pazienti. La profilassi della GVHD sarà effettuata con ciclofosfamide post-HSCT (100 mg/kg), tacrolimus e micofenolato mofetile (MMF). Tutti i pazienti riceveranno lo stesso regime di condizionamento e la profilassi GVHD. I partecipanti saranno seguiti per 1 anno dopo il trapianto.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

60

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • Reclutamento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Investigatore principale:
          • Omer Jamy, MD
        • Contatto:
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • Reclutamento
        • City of Hope
        • Investigatore principale:
          • Ryotaro Nakamura
        • Contatto:
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Reclutamento
        • University of California, Los Angeles
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Steven Tsai
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Reclutamento
        • Stanford University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sally Arai
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Reclutamento
        • Moffitt Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Rawan Faramand
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Emory Winship Cancer Institute
        • Investigatore principale:
          • Joseph Rimando, MD
        • Contatto:
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Reclutamento
        • Blood and Marrow Transplant Center at Northside Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Asad Bashey, MD
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • Reclutamento
        • University of Kansas Medical Center
        • Contatto:
          • Muhammad Umair Mushtaq, MD
          • Numero di telefono: 913-945-5793
          • Email: mmushtaq@kumc.edu
        • Investigatore principale:
          • Muhammad Umair Mushtaq, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21218
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins University
        • Investigatore principale:
          • Amy DeZern
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Richard Newcomb, MD
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Reclutamento
        • Dana Farber Cancer Institute
        • Investigatore principale:
          • Joseph Antin, MD
        • Contatto:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Reclutamento
        • Karmanos Cancer Institute
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Joseph Uberti, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic
        • Investigatore principale:
          • Abhishek Mangaonkar
        • Contatto:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University School of Medicine, Barnes-Jewish Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Iskra Pusic, MD
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Reclutamento
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Brian Shaffer, MD
        • Contatto:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Reclutamento
        • UNC Chapel Hill
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • William Wood, MD
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • Reclutamento
        • Levine Cancer Institute
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Srinivasa Sanikommu
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Reclutamento
        • Duke University Health System
        • Investigatore principale:
          • Mitchell Horwitz, MD
        • Contatto:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Reclutamento
        • The Ohio State University
        • Investigatore principale:
          • Sarah Wall, MD
        • Contatto:
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73117
        • Reclutamento
        • University of Oklahoma
        • Investigatore principale:
          • Manu Pandey
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • University of Pennsylvania
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Daria Babushok
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37235
        • Reclutamento
        • Vanderbilt University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Adetola Kassim
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Reclutamento
        • Huntsman Cancer Institute
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sagar Patel
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Reclutamento
        • Fred Hutchinson Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Shivaprasad Manjappa, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Reclutamento
        • Medical College of Wisconsin
        • Investigatore principale:
          • Nirav Shah, MD
        • Contatto:
          • Nirav Shah, MD
          • Numero di telefono: 424-805-4600
          • Email: nishah@mcw.edu

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età da 3 a 75 anni

  2. Diagnosi confermata di SAA acquisita definita come:

    UN. Cellularità del midollo osseo < 25% o cellularità midollare variabile ma con < 30% di cellule ematopoietiche residue ritenute IPOcellulari per l'età E b. Due (2) su 3 dei seguenti (nel sangue periferico). io. Neutrofili < 0,5 x109/L ii. Piastrine < 20 x109/L iii. Conta dei reticolociti < 20 x 109/L (< 60 x 109/L utilizzando un'analisi automatizzata)

  3. Non è disponibile alcun donatore correlato completamente compatibile a discrezione dello sperimentatore (corrispondenza 6/6 per HLA A e B a risoluzione intermedia o alta e DRB1 ad alta risoluzione utilizzando la tipizzazione basata sull'acido desossiribonucleico [DNA]).
  4. Donatore disponibile come definito nel protocollo.
  5. Il partecipante e/o il tutore legale devono firmare il consenso informato.

  6. Funzione d'organo adeguata definita dagli standard istituzionali di trapianto o definita come di seguito:

    1. Cardiaco: frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) a riposo > 40% senza segni clinici di insufficienza cardiaca. Per i partecipanti di età < 13 anni, la frazione di accorciamento (SF) ≥ 26% mediante ecocardiogramma o acquisizione multigate (MUGA) può essere sostituita con LVEF.
    2. Epatico: bilirubina totale < 2,0 mg/dL a meno che non sia presente la malattia di Gilbert
    3. Renale: per i partecipanti di età > 13,0 anni al momento dell'arruolamento: clearance stimata della creatinina (CrCl) > 60 ml/minuto (secondo standard istituzionale). Per i partecipanti di età < 13,0 anni al momento dell'arruolamento: velocità di filtrazione glomerulare (GFR) stimata dalla formula di Schwartz aggiornata ≥ 90 mL/min/1,73 m2. Se la GFR stimata è < 90 ml/min/1,73 m2, la funzionalità renale deve essere misurata mediante la clearance della creatinina nelle 24 ore o la GFR nucleare e deve essere > 50 ml/min/1,73 m2.
    4. Polmonare:

    io. Per i partecipanti di età > 13,0 anni: capacità di diffusione del polmone per il monossido di carbonio (DLCO, corretta/aggiustata per l'emoglobina [Hb]) > 50% o spirometria con volume espiratorio forzato 1 (FEV1) > 50% previsto (senza somministrazione di broncodilatatore) e capacità vitale forzata (FVC) > 50% del predetto.

    ii. Per i partecipanti di età < 13,0 anni che non sono in grado di eseguire test di funzionalità polmonare (PFT) a causa dell'età o delle capacità di sviluppo: (1) nessuna evidenza di dispnea a riposo e (2) nessuna necessità di ossigeno supplementare e (3) saturazione di O2 > 92% sull'aria ambiente al livello del mare (con livelli più bassi consentiti ad altitudini più elevate secondo lo standard di cura del centro stabilito [ad esempio, Utah, 4.200 piedi sopra il livello del mare, non fornisce ossigeno supplementare se non al di sotto del 90%]).

  7. Performance status Karnofsky o Lansky ≥ 60%.
  8. Le donne e gli uomini in età fertile devono accettare di praticare 2 metodi contraccettivi efficaci contemporaneamente o accettare l'astinenza.

Criteri di esclusione:

  1. Le sindromi ereditarie da insufficienza midollare come l'anemia di Fanconi e le sindromi dei telomeri corti devono essere escluse secondo gli standard del centro. Si raccomanda di eseguire test funzionali per l'anemia di Fanconi (analisi della rottura cromosomica di di-epossibutano [DEB]) e la valutazione della lunghezza dei telomeri. Se disponibili, i pannelli genetici per le sindromi ereditarie da insufficienza midollare possono essere considerati un’alternativa ai test funzionali.
  2. Anomalie citogenetiche clonali coerenti con pre-MDS o MDS all'esame del midollo (ad esempio, monosomia 7 e altri cambiamenti che definiscono la MDS secondo le recenti linee guida di patologia).
  3. Diagnosi formale di MDS da parte dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) 2022 o della Classificazione Internazionale del Consenso (ICC).
  4. Il destinatario è positivo per gli anticorpi HLA contro un HLA non corrispondente nel donatore selezionato, determinato dalla presenza di anticorpi HLA specifici del donatore (DSA) verso qualsiasi allele/antigene HLA non corrispondente in uno qualsiasi dei seguenti loci (HLA-A, -B, -C, - DRB1, DRB3, DRB4, DRB5, -DQA1, -DQB1, -DPA1, -DPB1) con intensità di fluorescenza mediana (MFI) >3000 mediante test con microarray su singola perlina antigenica. Nei pazienti che ricevono trasfusioni di globuli rossi o piastrine, la valutazione dei DSA deve essere eseguita o ripetuta dopo la trasfusione e immediatamente prima dell'inizio del regime di preparazione del ricevente per garantire che vi sia conferma dell'assenza di DSA per il donatore selezionato quando inizia il condizionamento.
  5. Precedente tentativo di desensibilizzazione per gli anticorpi HLA al donatore scelto. Qualsiasi intervento con il solo intento di ridurre il livello di HLA DSA (ad esempio plasmaferesi, immunoglobulina endovenosa [IVIG], MMF, ecc.) costituirebbe un tentativo di desensibilizzazione.
  6. Precedente trattamento per SAA (ad esempio, terapia immunosoppressiva con ATG, inibitori della calcineurina [CNI], agonisti del recettore della trombopoietina o androgeni). Saranno consentiti brevi cicli di steroidi o IVIG non esplicitamente somministrati per la terapia SAA.
  7. Precedente trapianto di cellule staminali allogeniche.
  8. Precedente trapianto di organi solidi.
  9. Reazione nota pericolosa per la vita (ovvero anafilassi) a Thymoglobulin® (Sanofi) che ne proibirebbe l'uso per il partecipante poiché questo studio richiede l'uso della preparazione Thymoglobulin® (Sanofi) di ATG.
  10. Infezione batterica, virale o fungina incontrollata al momento dell'arruolamento. Non controllato è definito come paziente che sta attualmente assumendo farmaci e con progressione o nessun miglioramento clinico dopo un trattamento medico adeguato.
  11. Partecipanti di sesso femminile in gravidanza, come rilevato utilizzando un test di gravidanza come da pratica istituzionale, o che allattano al seno.
  12. Precedenti tumori maligni, ad eccezione del carcinoma basocellulare resecato o del carcinoma cervicale trattato in situ. Sarà ammesso il cancro trattato con intento curativo> 5 anni prima. Il cancro trattato con intento curativo ≤ 5 anni prima non sarà consentito se non approvato dai presidenti del protocollo e/o dal responsabile del protocollo.

Da notare che i partecipanti con sieropositività per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) possono essere presi in considerazione se la carica virale non è rilevabile. Allo stesso modo, i portatori di epatite B (HepB) o di epatite C (HepC) potrebbero non avere una carica virale rilevabile del virus HepB o del virus HepC.

Sono idonei i partecipanti con HIV ben controllati con la terapia antiretrovirale di combinazione e che non presentano complicazioni correlate all'AIDS negli ultimi 12 mesi.

Infezioni diverse dall’HIV:

  • Le infezioni precedenti devono essere controllate
  • I partecipanti all'HepB sono idonei se sottoposti a terapia soppressiva efficace e altrimenti soddisfano i criteri di inclusione/esclusione
  • I partecipanti HepC sono idonei se soddisfano altrimenti i criteri di inclusione/esclusione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Trapianto aploidentico
In questo braccio saranno inclusi i pazienti sottoposti a trapianto di midollo osseo da un donatore correlato aploidentico.
Droga: Trapianto di midollo osseo da donatore aploidentico

Droghe:

  1. La dose di globulina antitimocitaria (ATG) sarà di 0,5 mg/kg IV il giorno -9 in 6 ore e 2 mg/kg IV nei giorni -8 e -7 in 4 ore.
  2. La dose di fludarabina sarà di 30 mg/m^2 IV al giorno per 5 giorni dal Giorno -6 al Giorno -2.
  3. La dose di ciclofosfamide sarà di 14,5 mg/kg IV al giorno per 2 giorni (dal giorno -6 al giorno -5) prima del trapianto e 50 mg/kg IV al giorno per 2 giorni (dal giorno +3 al giorno +4) dopo il trapianto.
  4. Tacrolimus deve essere iniziato il giorno +5 e somministrato per mantenere un livello di 10-15 ng/mL.
  5. La dose di micofenolato mofetile (MMF) sarà di 15 mg/kg PO tre volte al giorno (TID) fino a 1 g TID (o equivalente IV) a partire dal giorno +5 fino al giorno +35.
  6. Il G-CSF verrà somministrato IV o SQ a partire dal giorno +5 a 5 mcg/kg/giorno fino a quando l'ANC sarà > 1500 per 3 giorni.

Radiazione:

1. Irradiazione totale del corpo (TBI): verrà somministrata come dose singola da 400 cGy il giorno -1.

Procedura:

1. HSCT: i pazienti idonei riceveranno un trapianto di midollo osseo da donatore aploidentico.
Comparatore attivo: Trapianto da donatore non consanguineo
In questo braccio saranno inclusi i pazienti sottoposti a trapianto di midollo osseo da un donatore non consanguineo.
Droga: Trapianto di midollo osseo da donatore non familiare

Droghe:

  1. La dose di globulina antitimocitaria (ATG) sarà di 0,5 mg/kg IV il giorno -9 in 6 ore e 2 mg/kg IV nei giorni -8 e -7 in 4 ore.
  2. La dose di fludarabina sarà di 30 mg/m^2 IV al giorno per 5 giorni dal Giorno -6 al Giorno -2.
  3. La dose di ciclofosfamide sarà di 14,5 mg/kg IV al giorno per 2 giorni (dal giorno -6 al giorno -5) prima del trapianto e 50 mg/kg IV al giorno per 2 giorni (dal giorno +3 al giorno +4) dopo il trapianto.
  4. Tacrolimus deve essere iniziato il giorno +5 e somministrato per mantenere un livello di 10-15 ng/mL.
  5. La dose di micofenolato mofetile (MMF) sarà di 15 mg/kg PO tre volte al giorno (TID) fino a 1 g TID (o equivalente IV) a partire dal giorno +5 fino al giorno +35.
  6. Verrà somministrato G-CSF IV o SQ a partire dal giorno +5 a 5 mcg/kg/giorno fino a quando l'ANC sarà > 1500 per 3 giorni.

Radiazione:

1. Irradiazione totale del corpo (TBI): verrà somministrata come dose singola da 400 cGy il giorno -1.

Procedura:

1. HSCT: i pazienti idonei riceveranno un trapianto di midollo osseo da donatore non consanguineo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da fallimento (GFFS) senza malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) a un anno
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'inizio del condizionamento
L'endpoint primario è il GFFS a 1 anno dall'inizio del condizionamento. Gli eventi per GFFS includono aGVHD di grado III-IV, cGVHD che richiede immunosoppressione, fallimento del trapianto primario o secondario che richiede una seconda terapia definitiva, mancata ricezione di un'infusione HSCT e morte. Il GFFS è definito come l'intervallo di tempo dall'inizio del condizionamento fino al verificarsi del primo di questi eventi. In caso di mancata ricezione di un'infusione per l'HSCT, la data sarà quella in cui verrà presa la decisione di non procedere all'HSCT.
1 anno dopo l'inizio del condizionamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con sopravvivenza globale (OS) a un anno dopo il condizionamento
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'inizio del condizionamento
Gli eventi per l'OS includono la morte per qualsiasi causa. L’OS è definita come l’intervallo di tempo dall’inizio del condizionamento fino alla morte. La probabilità di OS sarà valutata a 1 anno dall'inizio del condizionamento.
1 anno dopo l'inizio del condizionamento
Percentuale di partecipanti con sopravvivenza libera da fallimento (FFS) a un anno dopo il condizionamento
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'inizio del condizionamento
Gli eventi della FFS includono il fallimento del trattamento o la morte. Il fallimento del trattamento è definito come l’inizio del trattamento con una seconda terapia definitiva. La FFS è definita come l'intervallo di tempo dall'inizio del condizionamento fino alla data di inizio di una seconda terapia definitiva o alla morte, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
1 anno dopo l'inizio del condizionamento
Partecipanti vivi e innestati a un anno dopo il condizionamento
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'inizio del condizionamento
Verrà descritta la percentuale di pazienti vivi con cellule del donatore presenti a 1 anno dall'inizio del condizionamento, dove la presenza di cellule del donatore è definita come il raggiungimento di almeno il 5% di chimerismo mieloide del donatore (sangue intero o midollo) nella misurazione più recente attraverso 1 anno.
1 anno dopo l'inizio del condizionamento
Percentuale di partecipanti con recupero dei neutrofili dopo il trapianto
Lasso di tempo: Giorno 28 e giorno 56 post-HSCT
Il recupero dei neutrofili sta raggiungendo un ANC ≥ 0,5 x109/L per 3 misurazioni consecutive in giorni diversi, con il primo dei 3 giorni definito come il giorno del recupero dei neutrofili. Verranno stimate le incidenze cumulative del recupero dei neutrofili al Giorno +28 e al Giorno +56 post-HSCT.
Giorno 28 e giorno 56 post-HSCT
Percentuale di partecipanti con recupero di globuli rossi dopo il trapianto
Lasso di tempo: Giorno 100, Giorno 180 e Giorno 365 post-HSCT
Il recupero dei globuli rossi (RBC) è definito come un livello di Hb ≥ 7 g/dL senza trasfusioni di globuli rossi nei 7 giorni precedenti. Il primo dei 7 giorni sarà definito come il giorno del recupero dei globuli rossi. Verranno stimate le incidenze cumulative del recupero dei globuli rossi al giorno +100, al giorno +180 e al giorno +365 post-HSCT.
Giorno 100, Giorno 180 e Giorno 365 post-HSCT
Percentuale di partecipanti con recupero piastrinico post-trapianto
Lasso di tempo: Giorno 100 post-HSCT
Il recupero piastrinico è definito dal raggiungimento di una conta piastrinica ≥ 20 x 109/L senza trasfusioni di piastrine nei 7 giorni precedenti. I primi 7 giorni della conta piastrinica sostenuta saranno definiti come il giorno del recupero piastrinico. Verrà stimata l'incidenza cumulativa del recupero piastrinico al giorno +100 post-HSCT.
Giorno 100 post-HSCT
Percentuale di partecipanti con fallimento primario del trapianto post-trapianto
Lasso di tempo: Giorno 56 post-HSCT

  • Il fallimento dell'innesto primario è definito come il verificarsi di uno dei seguenti eventi:

    1. Mancato recupero dei neutrofili entro il giorno +56 post-HSCT.
    2. Mancato raggiungimento di almeno il 5% di chimerismo del donatore mieloide qualsiasi misurazione fino al giorno +56 incluso post-HSCT.
    3. Somministrazione di una seconda terapia definitiva, definita come secondo trapianto o ciclo di ATG.
  • Verrà stimata la percentuale di pazienti con fallimento primario del trapianto fino al giorno +56 post-HSCT.
Giorno 56 post-HSCT
Percentuale di partecipanti con fallimento secondario del trapianto post-trapianto
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'HSCT

  • Il fallimento secondario dell'innesto è definito come il verificarsi di uno dei seguenti eventi:

    1. Recupero iniziale dei neutrofili con chimerismo del donatore maggiore o uguale al 5%, seguito da un successivo declino sostenuto dell'ANC con chimerismo del donatore in calo a meno del 5%.
    2. Somministrazione di una seconda terapia definitiva, definita come secondo trapianto o ciclo di ATG.
  • Verrà stimata l'incidenza cumulativa del fallimento del trapianto secondario a 1 anno post-HSCT.
1 anno dopo l'HSCT
Percentuale di partecipanti con qualsiasi fallimento del trapianto (primario o secondario) post-trapianto
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'HSCT
Il tempo dal trapianto fino all'eventuale fallimento del trapianto (primario o secondario) sarà descritto per ciascuna coorte di trapianto utilizzando la stima di Aalen-Johansen, trattando la morte come un rischio concorrente. Le stime e gli IC al 90% dell'incidenza cumulativa di qualsiasi fallimento del trapianto verranno forniti al giorno +365 post-HSCT per ciascuna coorte.
1 anno dopo l'HSCT
Partecipanti con risposta ematologica post-trapianto
Lasso di tempo: Giorno 100, Giorno 180 e Giorno 365 post-HSCT
La risposta ematologica sarà valutata secondo i criteri NIH modificati determinati al giorno +100, al giorno +180 e al giorno +365 post-HSCT. La risposta completa (CR) è definita come il rispetto di tutti e 3 i criteri dell'emocromo periferico: 1) ANC > 1x 109/L; 2) Hb > 10 g/dL; e 3) conta piastrinica > 100 x 109/L. La risposta parziale (PR) è definita come la conta ematica che non soddisfa più i criteri per la SAA e non ha più indipendenza dalle trasfusioni (definita come non sono necessarie trasfusioni di globuli rossi concentrati [PRBC] o piastrine) ma è insufficiente per una CR.
Giorno 100, Giorno 180 e Giorno 365 post-HSCT
Percentuale di partecipanti con GVHD cronica a un anno dal trapianto
Lasso di tempo: Giorno 365 post-HSCT
Le GVHD croniche sono classificate secondo le linee guida tecniche BMT CTN. Verranno stimate le incidenze cumulative di tutte le GVHD croniche e delle GVHD croniche che richiedono immunosoppressione.
Giorno 365 post-HSCT
Percentuale di partecipanti con gradi II-IV e III-IV GVHD acuto al giorno 100 post-trapianto
Lasso di tempo: Giorno 100 Post-HSCT
La GVHD acuta è stata classificata secondo il manuale tecnico BMT CTN delle procedure operative (MOP) che descrive il consorzio internazionale GVHD acuto del Monte Sinai (magia). Un grado GVHD più elevato indica risultati peggiori. Il grado I è definito come stadio della pelle 1-2 e stadio 0 sia per GI che per il fegato. Il grado II è la pelle di stadio 3, lo stadio 1 GI o il fegato di stadio 1. Il grado III è stadio 2-3 GI o fegato stadio 2-3. Il grado IV è la pelle 4 o il fegato stadio 4. Verranno stimate le incidenze cumulative di GVHD acute di grado II-IV e grado III-IV al giorno +100 post-HSCT.
Giorno 100 Post-HSCT

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Collaboratori

National Cancer Institute (NCI)
Sanofi
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 maggio 2025

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 luglio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 luglio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

24 luglio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BMT CTN 2207
  • BMT CTN Protocol 2207 (Altro identificatore: BMT CTN)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I risultati verranno pubblicati in un manoscritto e le informazioni di supporto verranno inviate ai dati NIH e all'archivio centrale dei campioni (compresi dizionari di dati, moduli di segnalazione di casi, documentazione di presentazione dei dati, documentazione per il set di dati dei risultati, ecc. ove indicato).

Periodo di condivisione IPD

Entro 6 mesi dalla chiusura ufficiale dello studio nei centri partecipanti

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Disponibile al pubblico

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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