Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Haploidenttisen tai riippumattoman luovuttajan BMT:n kliininen tutkimus normaalin hematopoieesin palauttamiseksi aplastisessa anemiassa (BMT CTN CureAA)

torstai 12. helmikuuta 2026 päivittänyt: Medical College of Wisconsin

Vaiheen II koe ei-myeloablatiivisesta hoidosta ja haploidenttiseen, osittain HLA:han yhteensopimattomasta tai yhteensopimattomasta luuytimestä vastikään diagnosoiduille potilaille, joilla on vaikea aplastinen anemia

BMT CTN 2207 tutkii luuytimensiirron käyttöä vaikean aplastisen anemian hoidossa, jota ei ole aiemmin hoidettu.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on prospektiivinen, monikeskustutkimusvaiheen II tutkimus hematopoieettisten kantasolujen siirrosta aiemmin hoitamattomille potilaille, joilla on vaikea aplastinen anemia (SAA). Vaikea aplastinen anemia (SAA) on harvinainen tila, jossa elimistö lakkaa tuottamasta tarpeeksi uusia verisoluja. Potilailla, joilla on aplastinen anemia, on vähän valkosoluja (soluja, jotka taistelevat infektioita vastaan), alhainen punasolujen määrä (soluja, jotka kuljettavat happea koko kehossa) ja alhainen verihiutaleiden määrä (soluja, jotka auttavat muodostamaan hyytymiä ja estävät verenvuotoa). SAA:n hoidoilla pyritään korjaamaan tämä epänormaali immuunijärjestelmän hyökkäys ja mahdollistamaan luuytimen muodostamaan normaali määrä verisoluja. Tämä voidaan tehdä luuydinsiirrolla tai immuunijärjestelmää tukahduttavilla lääkkeillä.

Historiallisesti SAA:n siirtohoito on varattu alle 40-vuotiaille potilaille, joilla oli saatavilla täysin sopiva sukulainen luovuttaja. Ikääntyneiden SAA-potilaiden ja potilaiden, joilla ei ole täysin vastaavaa luovuttajaa, vakiohoito on ollut verensiirtoja, immuunijärjestelmää heikentäviä lääkkeitä (immunosuppressiivinen hoito, IST) ja lääkkeitä, jotka yrittävät stimuloida luuydintä tuottamaan enemmän. soluja. Näille potilaille siirrettä käytettiin vain, jos potilas ei reagoinut näihin interventioihin. Edistys on kuitenkin tehnyt siirrosta turvallisempaa ja mahdollistanut puoliksi samankaltaisten sukulaisten luovuttajien tai täysin tai osittain samankaltaisten luovuttajien käytön onnistumisprosentilla, joka on samanlainen kuin täysin vastaavien sukulaisten luovuttajien monissa tilanteissa. Tämän tutkimuksen tavoitteena on selvittää, voidaanko SAA-potilaita, jotka eivät ole saaneet aikaisempaa SAA-hoitoa, hoitaa tehokkaasti elinsiirrolla ensimmäisenä SAA-hoitona.

Tämä on rinnakkainen kohorttitutkimus, joka koostuu kahdesta luovuttajan valintaan perustuvasta kohortista: haploidenttiset sukulaiset luovuttajat ja riippumattomat luovuttajat. Kertymätavoitteena on 30 ilmoittautunutta osallistujaa ja protokollan mukaisen ehdottelun aloittaminen kussakin kohortissa, jolloin saadaan yhteensä 60 osallistujaa. Osallistujia hoidetaan fludarabiinin (150 mg/m2), syklofosfamidin (29 mg/kg), pienen annoksen koko kehon säteilytyksen (TBI, 400 cGy) ja Thymoglobulin® (4,5 mg/kg) valmistelevalla hoito-ohjelmalla. Luuydin kerätään luovuttajilta ja potilaille annetaan tuoreita (ei kylmäsäilytettyjä) soluja. GVHD-profylaksia käytetään post-HSCT-syklofosfamidilla (100 mg/kg), takrolimuusilla ja mykofenolaattimofetiililla (MMF). Kaikki potilaat saavat saman hoito-ohjelman ja GVHD-profylaksia. Osallistujia seurataan 1 vuoden ajan siirron jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

60

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • Rekrytointi
        • University of Alabama at Birmingham
        • Päätutkija:
          • Omer Jamy, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • California
      • Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
        • Rekrytointi
        • City of Hope
        • Päätutkija:
          • Ryotaro Nakamura
        • Ottaa yhteyttä:
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Rekrytointi
        • University of California, Los Angeles
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Steven Tsai
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Rekrytointi
        • Stanford University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sally Arai
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • Rekrytointi
        • Moffitt Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Rawan Faramand
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Rekrytointi
        • Emory Winship Cancer Institute
        • Päätutkija:
          • Joseph Rimando, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
        • Rekrytointi
        • Blood and Marrow Transplant Center at Northside Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Asad Bashey, MD
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Yhdysvallat, 66205
        • Rekrytointi
        • University of Kansas Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Muhammad Umair Mushtaq, MD
          • Puhelinnumero: 913-945-5793
          • Sähköposti: mmushtaq@kumc.edu
        • Päätutkija:
          • Muhammad Umair Mushtaq, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21218
        • Rekrytointi
        • Johns Hopkins University
        • Päätutkija:
          • Amy DeZern
        • Ottaa yhteyttä:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Rekrytointi
        • Massachusetts General Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Richard Newcomb, MD
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Rekrytointi
        • Dana Farber Cancer Institute
        • Päätutkija:
          • Joseph Antin, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Rekrytointi
        • Karmanos Cancer Institute
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Joseph Uberti, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic
        • Päätutkija:
          • Abhishek Mangaonkar
        • Ottaa yhteyttä:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Washington University School of Medicine, Barnes-Jewish Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Iskra Pusic, MD
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021
        • Rekrytointi
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Päätutkija:
          • Brian Shaffer, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • Rekrytointi
        • UNC Chapel Hill
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • William Wood, MD
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
        • Rekrytointi
        • Levine Cancer Institute
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Srinivasa Sanikommu
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Rekrytointi
        • Duke University Health System
        • Päätutkija:
          • Mitchell Horwitz, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Rekrytointi
        • The Ohio State University
        • Päätutkija:
          • Sarah Wall, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73117
        • Rekrytointi
        • University of Oklahoma
        • Päätutkija:
          • Manu Pandey
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37235
        • Rekrytointi
        • Vanderbilt University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Adetola Kassim
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • Rekrytointi
        • Huntsman Cancer Institute
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sagar Patel
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
        • Rekrytointi
        • Fred Hutchinson Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Shivaprasad Manjappa, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Rekrytointi
        • Medical College of Wisconsin
        • Päätutkija:
          • Nirav Shah, MD
        • Ottaa yhteyttä:
          • Nirav Shah, MD
          • Puhelinnumero: 424-805-4600
          • Sähköposti: nishah@mcw.edu

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä 3-75 vuotta

  2. Hankitun SAA:n vahvistettu diagnoosi määritellään seuraavasti:

    a. Luuytimen sellulaarisuus < 25 % tai vaihteleva soluytimen soluisuus, mutta alle 30 % jäljellä olevia hematopoieettisia soluja, jotka katsotaan HYPOsoluisiksi iän mukaan JA b. Kaksi (2) kolmesta seuraavista (perifeerisessä veressä). i. Neutrofiilit < 0,5 x 109/l ii. Verihiutaleet < 20 x 109/l iii. Retikulosyyttien määrä < 20 x 109/l (< 60 x 109/l automaattista analyysiä käyttäen)

  3. Tutkijan harkinnan mukaan sopivaa täysin yhteensopivaa luovuttajaa (6/6 vastaavuus HLA A:lle ja B:lle keski- tai korkearesoluutiolla ja DRB1:lle korkealla resoluutiolla käyttämällä deoksiribonukleiinihappo [DNA]-pohjaista tyypitystä) ei ole saatavilla.
  4. Käytettävissä oleva luovuttaja protokollan mukaisesti.
  5. Osallistujan ja/tai laillisen huoltajan on allekirjoitettava tietoinen suostumus.

  6. Riittävä elintoiminto, joka on määritelty laitosten elinsiirtostandardeissa tai määritellään seuraavasti:

    1. Sydän: Vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) levossa > 40 % ilman sydämen vajaatoiminnan kliinisiä merkkejä. Alle 13-vuotiaille osallistujille LVEF voidaan korvata lyhentävällä fraktiolla (SF) ≥ 26 % kaikukuvauksella tai moniportaisella hankinnalla (MUGA).
    2. Maksa: Kokonaisbilirubiini < 2,0 mg/dl, ellei Gilbertin tautia ole
    3. Munuaiset: Osallistujat, jotka ovat > 13,0-vuotiaita ilmoittautumishetkellä: arvioitu kreatiniinipuhdistuma (CrCl) > 60 ml/minuutti (laitosstandardia kohti). Osallistujat, jotka ovat alle 13,0-vuotiaita ilmoittautumishetkellä: glomerulussuodatusnopeus (GFR) arvioitu päivitetyn Schwartzin kaavan mukaan ≥ 90 ml/min/1,73 m2. Jos arvioitu GFR on < 90 ml/min/1,73 m2, munuaisten toiminta on mitattava 24 tunnin kreatiniinipuhdistuman tai ydin-GFR:n avulla, ja sen on oltava > 50 ml/min/1,73 m2.
    4. Keuhko:

    i. Yli 13,0-vuotiaille osallistujille: keuhkojen diffuusiokyky hiilimonoksidille (DLCO, korjattu/sovitettu hemoglobiinin [Hb] mukaan) > 50 % tai spirometria pakotetulla uloshengitystilavuudella 1 (FEV1) > 50 % ennustettu (ilman bronkodilataattori) ja pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) > 50 % ennustettu.

    ii. Osallistujat, jotka ovat alle 13,0-vuotiaita, jotka eivät pysty suorittamaan keuhkojen toimintakokeita (PFT) iän tai kehityskyvyn vuoksi: (1) ei näyttöä hengenahdistuksesta levossa ja (2) ei tarvetta lisähappelle ja (3) O2-saturaatio > 92 % huoneen ilmassa merenpinnan tasolla (alemmat tasot sallitaan korkeammilla korkeuksilla vakiintuneen keskuksen hoitostandardin mukaan [esim. Utah, 4 200 jalkaa merenpinnan yläpuolella, ei anna lisähappea, ellei alle 90 %]).

  7. Karnofskyn tai Lanskyn suorituskykytila ​​≥ 60 %.
  8. Naisten ja miesten, jotka voivat tulla raskaaksi, on suostuttava käyttämään kahta tehokasta ehkäisymenetelmää samanaikaisesti tai suostuttava pidättäytymiseen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Perinnölliset luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymät, kuten Fanconi-anemia ja lyhyttelomeerioireyhtymät, on suljettava pois keskusstandardien mukaisesti. On suositeltavaa suorittaa Fanconi-anemian toiminnallinen testaus (diepoksibutaani [DEB] kromosomaalisen murtuman analyysi) ja telomeeripituuden arviointi. Jos saatavilla, perinnöllisten luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymien geneettisiä paneeleja voidaan harkita vaihtoehtona toiminnalliselle testaukselle.
  2. Klonaaliset sytogeneettiset poikkeavuudet, jotka ovat yhdenmukaisia ​​pre-MDS:n tai MDS:n kanssa luuydintutkimuksessa (esim. monosomia 7 ja muut MDS:n määrittelevät muutokset viimeaikaisten patologiaohjeiden mukaan).
  3. MDS:n virallinen diagnoosi Maailman terveysjärjestön (WHO) 2022 tai kansainvälisen konsensusluokituksen (ICC) toimesta.
  4. Vastaanottaja on positiivinen HLA-vasta-aineille yhteensopimatonta HLA:ta vastaan ​​valitussa luovuttajassa määritettynä luovuttajaspesifisten HLA-vasta-aineiden (DSA) läsnäolon perusteella mille tahansa yhteensopimattomalle HLA-alleelille/antigeenille missä tahansa seuraavista lokuksista (HLA-A, -B, -C, - DRB1, DRB3, DRB4, DRB5, -DQA1, -DQB1, -DPA1, -DPB1) fluoresenssin mediaaniintensiteetillä (MFI) > 3000 mikrosirupohjaisella yksittäisellä antigeenihelmitestauksella. Potilaille, jotka saavat punasolu- tai verihiutalesiirtoa, DSA-arviointi on suoritettava tai toistettava verensiirron jälkeen ja välittömästi ennen vastaanottajan valmistelevan hoito-ohjelman aloittamista, jotta varmistetaan, että valitulle luovuttajalle ei ole DSA:ta, kun hoito alkaa.
  5. Aiempi desensibilisointiyritys HLA-vasta-aineille valitulle luovuttajalle. Mikä tahansa interventio, jonka ainoana tarkoituksena on alentaa HLA DSA:n tasoa (esim. plasmafereesi, suonensisäinen immunoglobuliini [IVIG], MMF, jne.), olisi herkkyyspoistoyritys.
  6. Aiempi SAA-hoito (esim. immunosuppressiivinen hoito ATG:tä, kalsineuriinin estäjiä [CNI:t], trombopoietiinireseptorin agonisteja tai androgeenejä käyttäen). Lyhyet steroidi- tai IVIG-kurssit, joita ei ole nimenomaisesti annettu SAA-hoitoa varten, ovat sallittuja.
  7. Aikaisempi allogeeninen kantasolusiirto.
  8. Aiempi kiinteä elinsiirto.
  9. Tunnettu henkeä uhkaava reaktio (eli anafylaksia) Thymoglobulin®:lle (Sanofi), joka kieltäisi käytön osallistujalta, koska tämä tutkimus edellyttää ATG:n Thymoglobulin® (Sanofi) -valmisteen käyttöä.
  10. Hallitsematon bakteeri-, virus- tai sieni-infektio ilmoittautumishetkellä. Hallitsematon määritellään parhaillaan lääkitystä käyttäväksi ja riittävän lääketieteellisen hoidon etenemiseksi tai ei kliinistä parannusta.
  11. Naispuoliset osallistujat, jotka ovat raskaana laitoskäytännön mukaisella raskaustestillä havaittuna tai imettävät.
  12. Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet paitsi resektoitu tyvisolusyöpä tai hoidettu kohdunkaulan karsinooma in situ. Syöpä, jota on hoidettu parantavalla tarkoituksella yli 5 vuotta aiemmin, sallitaan. Syöpää, jota on hoidettu parantavalla tarkoituksella ≤ 5 vuotta aiemmin, ei sallita, ellei pöytäkirjan puheenjohtajat ja/tai protokollavastaava ole hyväksyneet sitä.

Huomionarvoista on, että osallistujat, joilla on seropositiivisuus ihmisen immuunikatovirukselle (HIV), voidaan harkita, jos viruskuormaa ei voida havaita. Samoin hepatiitti B:n (HepB) tai hepatiitti C:n (HepC) kantajilla ei välttämättä ole havaittavissa olevaa HepB- tai HepC-viruskuormaa.

Osallistujat, joilla on HIV, joka on hyvin hallinnassa antiretroviraalisella yhdistelmähoidolla ja joilla ei ole AIDSiin liittyviä komplikaatioita viimeisen 12 kuukauden aikana, ovat kelpoisia.

Muut infektiot kuin HIV:

  • Aiemmat infektiot on hallittava
  • HepB-osallistujat ovat kelvollisia, jos he saavat tehokasta estävää hoitoa ja muutoin täyttävät sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit
  • HepC-osallistujat ovat kelvollisia, jos muutoin täyttävät osallistumis-/poissulkemiskriteerit

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Haploidenttinen transplantaatio
Potilaat, joille on siirretty luuydintä haploidenttisesti läheiseltä luovuttajalta, sisällytetään tähän haaraan.
Lääke: Haploidenttinen luovuttajan luuytimensiirto

Huumeet:

  1. Antitymosyyttiglobuliinin (ATG) annos on 0,5 mg/kg IV päivänä -9 yli 6 tunnin ajan ja 2 mg/kg IV päivinä -8 ja -7 4 tunnin aikana.
  2. Fludarabiiniannos on 30 mg/m^2 IV päivässä 5 päivän ajan päivästä -6 päivään -2.
  3. Syklofosfamidiannos on 14,5 mg/kg IV päivässä 2 päivän ajan (päivä -6 - päivä -5) ennen siirtoa ja 50 mg/kg IV päivittäin 2 päivän ajan (päivä +3 - päivä +4) siirron jälkeen.
  4. Takrolimuusin käyttö tulee aloittaa päivänä +5 ja antaa pitoisuuden ylläpitämiseksi 10-15 ng/ml.
  5. Mykofenolaattimofetiilin (MMF) annos on 15 mg/kg PO kolme kertaa vuorokaudessa (TID) 1 grammaan kolme kertaa päivässä (tai suonensisäisesti vastaavana) alkaen päivästä +5 päivään +35.
  6. G-CSF:ää annetaan IV tai SQ alkaen päivästä +5 annoksella 5 mikrog/kg/päivä, kunnes ANC on > 1500 3 päivän ajan.

Säteily:

1. Koko kehon säteilytys (TBI): annetaan yhtenä 400 cGy:n annoksena päivänä -1.

Toimenpide:

1. HSCT: Tukikelpoiset potilaat saavat haploidenttisen luovuttajan luuytimensiirron.
Active Comparator: Liittymätön luovuttajan siirto
Potilaat, joille on siirretty luuydinsiirtoa riippumattomalta luovuttajalta, sisällytetään tähän haaraan.
Lääke: Edelleen riippumaton luovuttajan luuytimensiirto

Huumeet:

  1. Antitymosyyttiglobuliinin (ATG) annos on 0,5 mg/kg IV päivänä -9 yli 6 tunnin ajan ja 2 mg/kg IV päivinä -8 ja -7 4 tunnin aikana.
  2. Fludarabiiniannos on 30 mg/m^2 IV päivässä 5 päivän ajan päivästä -6 päivään -2.
  3. Syklofosfamidiannos on 14,5 mg/kg IV päivässä 2 päivän ajan (päivä -6 - päivä -5) ennen siirtoa ja 50 mg/kg IV päivittäin 2 päivän ajan (päivä +3 - päivä +4) siirron jälkeen.
  4. Takrolimuusin käyttö tulee aloittaa päivänä +5 ja antaa pitoisuuden ylläpitämiseksi 10-15 ng/ml.
  5. Mykofenolaattimofetiilin (MMF) annos on 15 mg/kg PO kolme kertaa vuorokaudessa (TID) 1 grammaan kolme kertaa päivässä (tai suonensisäisesti vastaavana) alkaen päivästä +5 päivään +35.
  6. G-CSF:ää annetaan IV tai SQ alkaen päivästä +5 annoksella 5 mikrog/kg/päivä, kunnes ANC on > 1500 3 päivän ajan.

Säteily:

1. Koko kehon säteilytys (TBI): annetaan yhtenä 400 cGy:n annoksena päivänä -1.

Toimenpide:

1. HSCT: Tukikelpoiset potilaat saavat riippumattoman luovuttajan luuytimensiirron.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
GVHD-vapaa häiriötön eloonjääminen (GFFS) yhden vuoden kohdalla
Aikaikkuna: 1 vuosi käsittelyn aloittamisen jälkeen
Ensisijainen päätetapahtuma on GFFS 1 vuoden kuluttua hoidon aloittamisesta. GFFS:n tapahtumia ovat asteen III-IV aGVHD, immunosuppressiota vaativa cGVHD, primaarinen tai sekundaarinen siirteen vajaatoiminta, joka vaatii toista lopullista hoitoa, epäonnistuminen HSCT-infuusion saamisessa ja kuolema. GFFS määritellään aikaväliksi ehdollistamisen alusta ensimmäiseen näistä tapahtumista. Jos HSCT-infuusiota ei saada, päivämäärä on silloin, kun päätös olla jatkamatta HSCT-infuusiota tehdään.
1 vuosi käsittelyn aloittamisen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kokonaiseloonjääminen (OS) yhden vuoden kuluttua ehdosta
Aikaikkuna: 1 vuosi käsittelyn aloittamisen jälkeen
Käyttöjärjestelmän tapahtumat sisältävät mistä tahansa syystä johtuvan kuoleman. Käyttöjärjestelmä määritellään aikaväliksi ehdollistamisen aloittamisesta kuolemaan. Käyttöjärjestelmän todennäköisyys arvioidaan 1 vuoden kuluttua käsittelyn aloittamisesta.
1 vuosi käsittelyn aloittamisen jälkeen
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on epäonnistuminen elossa (FFS) vuoden kuluttua ehdosta
Aikaikkuna: 1 vuosi käsittelyn aloittamisen jälkeen
FFS:n tapahtumiin kuuluu hoidon epäonnistuminen tai kuolema. Hoidon epäonnistuminen määritellään hoidon aloittamiseksi toisella lopullisella hoidolla. FFS määritellään aikaväliksi hoidon aloittamisesta toisen lopullisen hoidon tai kuoleman alkamispäivään sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
1 vuosi käsittelyn aloittamisen jälkeen
Osallistujat Alive and Engrafted vuoden kuluttua ehdosta
Aikaikkuna: 1 vuosi käsittelyn aloittamisen jälkeen
Sellaisten potilaiden osuus, jotka ovat elossa luovuttajasolujen kanssa 1 vuoden kuluttua hoidon aloittamisesta, kuvataan, jolloin luovuttajasolujen läsnäolo määritellään saavuttavan vähintään 5 % myeloidisen luovuttajan kimerismin (kokoveri tai luuydin) viimeisimmässä mittauksessa. 1 vuoden ajan.
1 vuosi käsittelyn aloittamisen jälkeen
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on neutrofiilien palautuminen siirron jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 28 ja päivä 56 HSCT:n jälkeen
Neutrofiilien palautuminen tarkoittaa, että ANC on ≥ 0,5 x 109/l kolmessa peräkkäisessä mittauksessa eri päivinä, jolloin ensimmäinen kolmesta päivästä määritellään neutrofiilien palautumispäiväksi. Neutrofiilien toipumisen kumulatiivinen ilmaantuvuus päivinä +28 ja päivänä +56 HSCT:n jälkeen arvioidaan.
Päivä 28 ja päivä 56 HSCT:n jälkeen
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden punasolut ovat palautuneet siirron jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 100, päivä 180 ja päivä 365 HSCT:n jälkeen
Punasolujen (RBC) palautuminen määritellään Hb-tasoksi ≥ 7 g/dl ilman punasolusiirtoa edellisten 7 päivän aikana. Seitsemän päivän ensimmäinen päivä määritellään punasolujen palautumispäiväksi. Punasolujen toipumisen kumulatiiviset esiintyvuudet päivinä +100, päivänä +180 ja päivänä +365 HSCT:n jälkeen arvioidaan.
Päivä 100, päivä 180 ja päivä 365 HSCT:n jälkeen
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on verihiutaleiden palautuminen siirron jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 100 HSCT:n jälkeen
Verihiutaleiden palautuminen määritellään saavuttamalla verihiutaleiden määrä ≥ 20 x 109/l ilman verihiutaleiden siirtoja edellisten 7 päivän aikana. Ensimmäiset 7 päivää jatkuvasta verihiutaleiden määrästä määritellään verihiutaleiden palautumispäiväksi. Verihiutaleiden palautumisen kumulatiivinen ilmaantuvuus päivänä +100 HSCT:n jälkeen arvioidaan.
Päivä 100 HSCT:n jälkeen
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on primaarinen siirteen epäonnistuminen transplantaation jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 56 HSCT:n jälkeen

  • Primaarinen siirteen epäonnistuminen määritellään joksikin seuraavista tapahtumista:

    1. Neutrofiilien palautumisen puute päivään +56 mennessä HSCT:n jälkeen.
    2. Vähintään 5 % myeloidisen luovuttajan kimerismin saavuttamatta jättäminen missään mittauksessa päivään +56 HSCT:n jälkeen mukaan lukien.
    3. Toisen lopullisen hoidon antaminen, joka määritellään toiseksi siirroksi tai ATG-kurssiksi.
  • Niiden potilaiden osuus, joilla on primaarinen siirteen vajaatoiminta päivän +56 aikana HSCT:n jälkeen, arvioidaan.
Päivä 56 HSCT:n jälkeen
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on toissijainen siirteen epäonnistuminen transplantaation jälkeen
Aikaikkuna: 1 vuosi HSCT:n jälkeen

  • Toissijainen siirteen epäonnistuminen määritellään joksikin seuraavista tapahtumista:

    1. Alkuperäinen neutrofiilien palautuminen luovuttajan kimerismin ollessa suurempi tai yhtä suuri kuin 5 %, jota seuraa jatkuva myöhempi ANC:n lasku luovuttajan kimerismin vähentyessä alle 5 %:iin.
    2. Toisen lopullisen hoidon antaminen, joka määritellään toiseksi siirroksi tai ATG-kurssiksi.
  • Toissijaisen siirteen epäonnistumisen kumulatiivinen ilmaantuvuus 1 vuoden kuluttua HSCT:stä arvioidaan.
1 vuosi HSCT:n jälkeen
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on jokin siirteen epäonnistuminen (primaarinen tai toissijainen) siirron jälkeen
Aikaikkuna: 1 vuosi HSCT:n jälkeen
Aika siirrosta mahdolliseen siirteen epäonnistumiseen (primaarinen tai toissijainen) kuvataan kullekin siirtokohortille käyttämällä Aalen-Johansenin estimaattoria, jolloin kuolemaa käsitellään kilpailevana riskinä. Arviot ja 90 % CI:t mahdollisen siirteen epäonnistumisen kumulatiivisesta esiintyvyydestä toimitetaan päivänä +365 HSCT:n jälkeen jokaiselle kohortille.
1 vuosi HSCT:n jälkeen
Osallistujat, joilla on hematologinen vaste transplantaation jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 100, päivä 180 ja päivä 365 HSCT:n jälkeen
Hematologinen vaste arvioidaan modifioitujen NIH-kriteerien mukaisesti, jotka on määritetty päivänä +100, päivänä +180 ja päivänä +365 HSCT:n jälkeen. Täydellinen vaste (CR) määritellään täyttävän kaikki kolme perifeerisen verenkuvan kriteeriä: 1) ANC > 1 x 109/l; 2) Hb > 10 g/dl; ja 3) verihiutaleiden määrä > 100 x 109/l. Osittainen vaste (PR) määritellään veriarvoiksi, jotka eivät enää täytä SAA:n kriteerejä ja joilla on verensiirrosta riippumaton (määritelty, kun punasolujen (PRBC) tai verihiutaleiden siirtoja ei tarvita), mutta se ei riitä CR:ään.
Päivä 100, päivä 180 ja päivä 365 HSCT:n jälkeen
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on krooninen GVHD vuoden kuluttua siirrosta
Aikaikkuna: Päivä 365 HSCT:n jälkeen
Krooninen GVHD luokitellaan BMT CTN -teknisen ohjeen mukaisesti. Kaikkien kroonisten GVHD:n ja kroonisten GVHD:n, jotka vaativat immunosuppressiota, kumulatiivinen ilmaantuvuus arvioidaan.
Päivä 365 HSCT:n jälkeen
Osallistujien prosentuaalinen osuus luokasta II-IV ja III-IV Akuutti GVHD päivänä 100 siirron jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 100 HSCT: n jälkeen
Akuutti GVHD luokiteltiin BMT CTN: n teknisen toiminnan käsikirjan (MOP) mukaan, joka kuvaa Siinai -vuoren akuutin GVHD International -konsortion (taikuutta). Korkeampi GVHD -luokka osoittaa huonommat tulokset. Luokka I määritellään ihon vaiheeksi 1-2 ja vaihe 0 sekä GI: lle että maksalle. Luokka II on vaiheen 3 iho, vaiheen 1 GI tai vaiheen 1 maksa. Luokka III on vaihe 2-3 GI tai vaiheen 2-3 maksa. Luokka IV on vaiheen 4 iho tai vaiheen 4 maksa. Arvioidaan luokan II-IV: n ja luokan III IV-akuutin GVHD: n kumulatiiviset esiintymiset +100 Post-HSCT: n jälkeen.
Päivä 100 HSCT: n jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Medical College of Wisconsin

Yhteistyökumppanit

National Cancer Institute (NCI)
Sanofi
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 12. toukokuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. elokuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. helmikuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 11. heinäkuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 18. heinäkuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 24. heinäkuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 17. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BMT CTN 2207
  • BMT CTN Protocol 2207 (Muu tunniste: BMT CTN)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Tulokset julkaistaan ​​käsikirjoituksella ja tukitiedoilla, jotka toimitetaan NIH:n tieto- ja näytetietovarastoon (mukaan lukien tietosanakirjat, tapausraporttilomakkeet, tietojen toimittamista koskevat asiakirjat, tulostietoaineiston dokumentaatio jne., jos niitä on mainittu).

IPD-jaon aikakehys

6 kuukauden sisällä virallisen tutkimuksen sulkemisesta osallistuvissa kohteissa

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Yleisön saatavilla

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa