Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az előzetes haploidentikus vagy nem rokon donor BMT klinikai vizsgálata a normál vérképzés helyreállítására aplasztikus anémiában (BMT CTN CureAA)

2026. február 12. frissítette: Medical College of Wisconsin

II. fázisú vizsgálat a haploidentizált, részben HLA-hoz nem illő vagy nem rokon csontvelő nem myeloablatív kondicionálására és transzplantációjára újonnan diagnosztizált súlyos aplasztikus anémiában szenvedő betegeknél

A BMT CTN 2207 a csontvelő-transzplantáció alkalmazását vizsgálja olyan súlyos aplasztikus anémia kezelésére, amelyet korábban nem kezeltek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a tanulmány egy prospektív, többközpontú, II. fázisú vizsgálat a hematopoietikus őssejt-transzplantációról korábban nem kezelt, súlyos aplasztikus anémiában (SAA) szenvedő betegeknél. A súlyos aplasztikus anémia (SAA) egy ritka állapot, amelyben a szervezet nem termel elegendő mennyiségű új vérsejtet. Az aplasztikus anémiában szenvedő betegeknél alacsony a fehérvérsejtszám (a fertőzések ellen küzdő sejtek), a vörösvértestek (az oxigént szállító sejtek a szervezetben) és a vérlemezkék száma (olyan sejtek, amelyek segítik a vérrögképződést és megakadályozzák a vérzést). Az SAA-kezelés célja, hogy helyreállítsa ezt az abnormális immunrendszeri támadást, és lehetővé tegye a csontvelő számára, hogy normális mennyiségű vérsejteket termeljen. Ez történhet csontvelő-transzplantációval vagy olyan gyógyszerekkel, amelyek elnyomják az immunrendszert.

A történelem során az SAA transzplantációs terápiáját olyan 40 év alatti betegek számára tartották fenn, akiknek rendelkezésre állt egy teljesen megfelelő rokon donoruk. Az idősebb, SAA-ban szenvedő betegek és a nem teljesen megfelelő donorral rendelkező betegek standard kezelése transzfúzióval, az immunrendszert elnyomó gyógyszerekkel (immunszuppresszív terápia, IST), valamint olyan gyógyszerekkel, amelyek megpróbálják a csontvelőt stimulálni, hogy több vért termeljen. sejteket. Ezeknél a betegeknél a transzplantációt csak akkor alkalmazták, ha a beteg nem reagált ezekre a beavatkozásokra. Az előrehaladás azonban biztonságosabbá tette a transzplantációt, és lehetővé tette a félig egyező rokon donorok vagy a teljesen vagy részben egyező rokon donorok alkalmazását, sok helyzetben hasonló sikeraránnyal, mint a teljesen megfelelő rokon donoroké. A tanulmány célja annak meghatározása, hogy az SAA-ban szenvedő betegek, akik korábban nem részesültek SAA-kezelésben, hatékonyan kezelhetők-e az első SAA-terápiaként végzett transzplantációval.

Ez egy párhuzamos kohorsz-vizsgálat, amely két, a donorok kiválasztásán alapuló kohorszból áll: haploidentikus rokon donorokból és nem rokon donorokból. A felhalmozási cél 30 résztvevő beiratkozása és protokoll-specifikus kondicionálás megkezdése minden kohorszban, összesen 60 résztvevőt eredményezve. A résztvevőket csökkentett intenzitású, fludarabin (150 mg/m2), ciklofoszfamid (29 mg/kg), alacsony dózisú teljes test besugárzás (TBI, 400 cGy) és Thymoglobulin® (4,5 mg/kg) preparatív kezelési rendje kapja. A donoroktól csontvelőt gyűjtenek, és friss (nem mélyhűtött) sejteket kapnak a betegek. A GVHD profilaxisa a HSCT utáni ciklofoszfamid (100 mg/kg), a takrolimusz és a mikofenolát-mofetil (MMF) lesz. Minden beteg ugyanazt a kondicionáló kezelést és GVHD profilaxist kapja. A résztvevőket a transzplantáció után 1 évig követik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

60

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294
        • Toborzás
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kutatásvezető:
          • Omer Jamy, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • California
      • Duarte, California, Egyesült Államok, 91010
        • Toborzás
        • City of Hope
        • Kutatásvezető:
          • Ryotaro Nakamura
        • Kapcsolatba lépni:
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Toborzás
        • University of California, Los Angeles
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Steven Tsai
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
        • Toborzás
        • Stanford University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Sally Arai
    • Florida
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • Toborzás
        • Moffitt Cancer Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Rawan Faramand
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Toborzás
        • Emory Winship Cancer Institute
        • Kutatásvezető:
          • Joseph Rimando, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30342
        • Toborzás
        • Blood and Marrow Transplant Center at Northside Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Asad Bashey, MD
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Egyesült Államok, 66205
        • Toborzás
        • University of Kansas Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Muhammad Umair Mushtaq, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21218
        • Toborzás
        • Johns Hopkins University
        • Kutatásvezető:
          • Amy DeZern
        • Kapcsolatba lépni:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Toborzás
        • Massachusetts General Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Richard Newcomb, MD
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Toborzás
        • Dana Farber Cancer Institute
        • Kutatásvezető:
          • Joseph Antin, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Toborzás
        • Karmanos Cancer Institute
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Joseph Uberti, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Toborzás
        • Mayo Clinic
        • Kutatásvezető:
          • Abhishek Mangaonkar
        • Kapcsolatba lépni:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Toborzás
        • Washington University School of Medicine, Barnes-Jewish Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Iskra Pusic, MD
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10021
        • Toborzás
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Kutatásvezető:
          • Brian Shaffer, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
        • Toborzás
        • UNC Chapel Hill
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • William Wood, MD
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28204
        • Toborzás
        • Levine Cancer Institute
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Srinivasa Sanikommu
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Toborzás
        • Duke University Health System
        • Kutatásvezető:
          • Mitchell Horwitz, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • Toborzás
        • The Ohio State University
        • Kutatásvezető:
          • Sarah Wall, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73117
        • Toborzás
        • University of Oklahoma
        • Kutatásvezető:
          • Manu Pandey
        • Kapcsolatba lépni:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37235
        • Toborzás
        • Vanderbilt University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Adetola Kassim
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
        • Toborzás
        • Huntsman Cancer Institute
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Sagar Patel
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98109
        • Toborzás
        • Fred Hutchinson Cancer Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Shivaprasad Manjappa, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Toborzás
        • Medical College of Wisconsin
        • Kutatásvezető:
          • Nirav Shah, MD
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Életkor 3 évtől 75 évig

  2. A szerzett SAA megerősített diagnózisa a következőképpen definiálható:

    a. Csontvelői sejtek aránya < 25% vagy változó a csontvelői sejtekkel, de kevesebb mint 30% a visszamaradó hematopoietikus sejtekkel, amelyek az életkor szerint HYPOcellulárisnak minősülnek ÉS b. 3 közül kettő (2) (perifériás vérben). én. Neutrophilek < 0,5 x 109/L ii. Vérlemezkék < 20 x109/L iii. Retikulocitaszám < 20 x 109/l (< 60 x 109/l automatizált elemzéssel)

  3. A vizsgáló belátása szerint nem áll rendelkezésre megfelelő, teljesen egyező rokon donor (6/6 egyezés a HLA A-ra és B-re közepes vagy nagy felbontásban, valamint a DRB1-re nagy felbontásban, dezoxiribonukleinsav [DNS] alapú tipizálással).
  4. Rendelkezésre álló donor a protokollban meghatározottak szerint.
  5. A résztvevőnek és/vagy törvényes gyámnak alá kell írnia a tájékozott hozzájárulást.

  6. Megfelelő szervfunkció, amelyet az intézményi transzplantációs szabványok határoznak meg, vagy az alábbiak szerint határoznak meg:

    1. Szív: A bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) nyugalomban > 40%, szívelégtelenség klinikai tünetei nélkül. A 13 évnél fiatalabb résztvevők esetében az echocardiogram vagy a többszörös felvétel (MUGA) alapján a rövidítő frakció (SF) ≥ 26% helyettesíthető az LVEF helyett.
    2. Máj: Összes bilirubin < 2,0 mg/dl, kivéve, ha Gilbert-kór van jelen
    3. Vese: A beiratkozáskor 13,0 év feletti résztvevők esetében: becsült kreatinin-clearance (CrCl) > 60 ml/perc (intézeti szabvány szerint). A beiratkozáskor 13,0 évnél fiatalabb résztvevők esetében: a frissített Schwartz-képlet szerint becsült glomeruláris filtrációs ráta (GFR) ≥ 90 ml/perc/1,73 m2. Ha a becsült GFR < 90 ml/perc/1,73 m2, akkor a vesefunkciót 24 órás kreatinin-clearance vagy nukleáris GFR alapján kell mérni, és > 50 ml/perc/1,73 m2.
    4. Tüdő:

    én. 13,0 év feletti résztvevők esetén: A tüdő szén-monoxid-diffundációs kapacitása (DLCO, hemoglobinra [Hb] korrigált/korrigált) > 50%, vagy spirometria 1-es kényszerkilégzési térfogattal (FEV1) > 50% előre jelzett (a gyógyszer alkalmazása nélkül). hörgőtágító) és a kényszerített vitálkapacitás (FVC) > 50% előrejelzett.

    ii. A 13,0 évnél fiatalabb résztvevők esetében, akik életkoruk vagy fejlődési képességeik miatt nem tudnak tüdőfunkciós tesztet (PFT) végezni: (1) nyugalmi nehézlégzésre nincs bizonyíték és (2) nincs szükség kiegészítő oxigénre és (3) O2 telítettség > 92% szobalevegőn a tengerszinten (magasabb szinteknél magasabb szint megengedett a központi ellátási szabvány szerint [pl. Utah, 4200 láb tengerszint feletti magasságban, nem ad kiegészítő oxigént, hacsak nem 90% alatt van]).

  7. Karnofsky vagy Lansky teljesítmény állapota ≥ 60%.
  8. A fogamzóképes korú nőknek és férfiaknak meg kell állapodniuk abban, hogy két hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaznak egyidejűleg, vagy beleegyezniük kell az absztinenciába.

Kizárási kritériumok:

  1. Az öröklött csontvelő-elégtelenség szindrómákat, mint például a Fanconi-vérszegénységet és a rövid telomer szindrómákat, a központ szabványai szerint ki kell zárni. Javasoljuk a Fanconi-anaemia funkcionális vizsgálatát (di-epoxibután [DEB] kromoszómatörés elemzése) és a telomerhossz értékelését. Ha rendelkezésre állnak, az öröklött csontvelő-elégtelenség szindrómák genetikai paneljei a funkcionális tesztelés alternatívájaként tekinthetők.
  2. Klonális citogenetikai rendellenességek, amelyek összhangban vannak a pre-MDS-vel vagy az MDS-sel a csontvelő vizsgálatakor (pl. 7-es monoszómia és egyéb MDS-meghatározó változások a legújabb patológiai irányelvek szerint).
  3. Az MDS formális diagnózisa az Egészségügyi Világszervezet (WHO) 2022 vagy a Nemzetközi Konszenzus Osztályozás (ICC) által.
  4. A recipiens pozitív HLA-ellenanyagokra a nem illeszkedő HLA-val szemben a kiválasztott donorban, amelyet a donor specifikus HLA-antitestek (DSA) jelenléte határoz meg bármely nem illeszkedő HLA allélhez/antigénhez a következő lókuszok bármelyikén (HLA-A, -B, -C, - DRB1, DRB3, DRB4, DRB5, -DQA1, -DQB1, -DPA1, -DPB1), a medián fluoreszcencia intenzitás (MFI) >3000 microarray alapú egyetlen antigén gyöngy teszteléssel. Azoknál a betegeknél, akik vörösvérsejt- vagy vérlemezke-transzfúziót kapnak, a DSA-értékelést el kell végezni, vagy meg kell ismételni a transzfúziót követően és közvetlenül a recipiens preparatív kezelési rendjének megkezdése előtt, hogy a kondicionálás megkezdésekor megbizonyosodjon arról, hogy a kiválasztott donor nem rendelkezik DSA-val.
  5. HLA antitestek előzetes deszenzitizációs kísérlete a kiválasztott donorral szemben. Minden olyan beavatkozás, amelynek kizárólagos célja a HLA DSA szintjének csökkentése (pl. plazmaferézis, intravénás immunglobulin [IVIG], MMF stb.) deszenzitizációs kísérletnek minősül.
  6. Előzetes SAA-kezelés (pl. immunszuppresszív terápia ATG-vel, kalcineurin-inhibitorokkal [CNI-k], trombopoietin receptor agonisták vagy androgének). A rövid szteroid- vagy IVIG-kúrák, amelyeket nem kifejezetten SAA-terápia céljából adtak be, megengedettek.
  7. Korábbi allogén őssejt-transzplantáció.
  8. Korábbi szilárd szervátültetés.
  9. Ismert életveszélyes reakció (azaz anafilaxia) a Thymoglobulin®-ra (Sanofi), amely megtiltja a használatát a résztvevő számára, mivel ez a vizsgálat az ATG Thymoglobulin® (Sanofi) készítményét igényli.
  10. Kontrollálatlan bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzés a beiratkozáskor. Kontrollálatlannak minősül, ha jelenleg gyógyszert szed, és a megfelelő orvosi kezelés során progressziót szenved, vagy nincs klinikai javulás.
  11. Női résztvevők, akik terhesek, az intézményi gyakorlat szerint terhességi teszttel kimutatva, vagy szoptatnak.
  12. Korábbi rosszindulatú daganatok, kivéve a reszekált bazálissejtes karcinómát vagy a kezelt in situ méhnyakrákot. A több mint 5 évvel korábban gyógyító szándékkal kezelt rák megengedhető. A legalább 5 évvel korábban gyógyító szándékkal kezelt rák nem engedélyezett, kivéve, ha a protokollelnökök és/vagy a protokolltisztviselő jóváhagyja.

Megjegyzendő, hogy a humán immundeficiencia vírusra (HIV) szeropozitív résztvevők szóba jöhetnek, ha a vírusterhelés nem mutatható ki. Hasonlóképpen előfordulhat, hogy a hepatitis B (HepB) vagy hepatitis C (HepC) hordozói nem rendelkeznek kimutatható HepB vírus vagy HepC vírus vírusterheléssel.

Azok a HIV-fertőzöttek, akik jól kontrollált kombinált antiretrovirális terápiában részesültek, és az elmúlt 12 hónapban nem fordult elő AIDS-szel kapcsolatos szövődmény, jogosultak.

A HIV-től eltérő fertőzések:

  • A korábbi fertőzéseket ellenőrizni kell
  • A HepB résztvevői akkor jogosultak, ha hatékony szuppresszív terápiában részesülnek, és egyébként megfelelnek a befogadási/kizárási kritériumoknak
  • A HepC résztvevői jogosultak, ha egyébként megfelelnek a felvételi/kizárási kritériumoknak

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Haploidentikus transzplantáció
Ebbe a karba tartoznak azok a betegek, akik haploidentikus rokon donorból származó csontvelő-transzplantációt kapnak.
Drog: Haploidentikus donor csontvelő-transzplantáció

Kábítószerek:

  1. Az antitimocita globulin (ATG) dózisa 0,5 mg/kg IV a -9. napon 6 órán keresztül, és 2 mg/kg IV a -8. és -7. napon 4 órán keresztül.
  2. A fludarabin dózisa napi 30 mg/m^2 IV lesz a -6. naptól a -2. napig 5 napon keresztül.
  3. A ciklofoszfamid dózisa napi 14,5 mg/ttkg IV 2 napon keresztül (-6. naptól -5. napig) a transzplantáció előtt, és 50 mg/kg IV naponta 2 napig (+3. naptól +4. napig) a transzplantáció után.
  4. A takrolimusz alkalmazását a +5. napon kell elkezdeni, és a 10-15 ng/ml szint fenntartása érdekében kell beadni.
  5. A mikofenolát-mofetil (MMF) adagja 15 mg/ttkg PO naponta háromszor (TID) legfeljebb 1 g TID-ig (vagy iv. azzal egyenértékű), a +5. naptól a +35. napig.
  6. A G-CSF-et IV vagy SQ adják a +5. naptól kezdődően 5 mcg/kg/nap dózisban, amíg az ANC 1500 feletti lesz 3 napon keresztül.

Sugárzás:

1. Teljes test besugárzás (TBI): egyszeri 400 cGy dózisként adják be a -1. napon.

Eljárás:

1. HSCT: A jogosult betegek haploidentikus donor csontvelő-transzplantációt kapnak.
Aktív összehasonlító: Nem kapcsolódó donor transzplantáció
Ebbe a karba tartoznak azok a betegek, akiknek nem rokon donortól származó csontvelő-transzplantációja történik.
Drog: Nem rokon donor csontvelő-transzplantáció

Kábítószerek:

  1. Az antitimocita globulin (ATG) dózisa 0,5 mg/kg IV a -9. napon 6 órán keresztül, és 2 mg/kg IV a -8. és -7. napon 4 órán keresztül.
  2. A fludarabin dózisa napi 30 mg/m^2 IV lesz a -6. naptól a -2. napig 5 napon keresztül.
  3. A ciklofoszfamid dózisa napi 14,5 mg/ttkg IV 2 napon keresztül (-6. naptól -5. napig) a transzplantáció előtt, és 50 mg/kg IV naponta 2 napig (+3. naptól +4. napig) a transzplantáció után.
  4. A takrolimusz alkalmazását a +5. napon kell elkezdeni, és a 10-15 ng/ml szint fenntartása érdekében kell beadni.
  5. A mikofenolát-mofetil (MMF) adagja 15 mg/ttkg PO naponta háromszor (TID) legfeljebb 1 g TID-ig (vagy iv. azzal egyenértékű), a +5. naptól a +35. napig.
  6. A G-CSF-et IV vagy SQ adják a +5. naptól kezdődően 5 mcg/kg/nap dózisban, amíg az ANC 1500 feletti lesz 3 napon keresztül.

Sugárzás:

1. Teljes test besugárzás (TBI): egyszeri 400 cGy dózisként adják be a -1. napon.

Eljárás:

1. HSCT: A jogosult betegek nem rokon donoros csontvelő-transzplantációt kapnak.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A graft versus host betegség (GVHD) hibamentes túlélés (GFFS) egy éves korban
Időkeret: 1 évvel a kondicionálás megkezdése után
Az elsődleges végpont a GFFS a kondicionálás megkezdése után 1 évvel. A GFFS-sel kapcsolatos események közé tartozik a III-IV. fokozatú aGVHD, az immunszuppressziót igénylő cGVHD, a második végleges terápiát igénylő primer vagy másodlagos graft elégtelenség, a HSCT infúzió be nem adása és a halál. A GFFS a kondicionálás kezdetétől az első esemény bekövetkeztéig eltelt idő. Ha a HSCT infúziót nem kapja meg, a dátum az az időpont, amikor a HSCT-kezelés mellőzéséről szóló döntést meghozzák.
1 évvel a kondicionálás megkezdése után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknek teljes túlélése (OS) van egy évvel a kondicionálás után
Időkeret: 1 évvel a kondicionálás megkezdése után
Az operációs rendszer eseményei közé tartozik a bármilyen okból bekövetkezett halál. Az operációs rendszer a kondicionálás kezdetétől a halálig eltelt idő. Az operációs rendszer valószínűségét a kondicionálás megkezdése után 1 évvel értékelik.
1 évvel a kondicionálás megkezdése után
A kudarcmentes túlélésben (FFS) rendelkező résztvevők százalékos aránya a kondicionálás után egy évvel
Időkeret: 1 évvel a kondicionálás megkezdése után
Az FFS eseményei közé tartozik a kezelés sikertelensége vagy a halál. A kezelés sikertelensége a kezelés második végleges terápiával történő megkezdése. Az FFS a kondicionálás kezdetétől a második végleges terápia vagy a halál kezdetéig eltelt idő, attól függően, hogy melyik következik be előbb.
1 évvel a kondicionálás megkezdése után
A résztvevők élve és beoltva egy évvel a kondicionálás után
Időkeret: 1 évvel a kondicionálás megkezdése után
Leírjuk azoknak a betegeknek az arányát, akik a kondicionálás megkezdése után 1 év elteltével jelen vannak donorsejtekkel, ahol a donorsejtek jelenléte a legfrissebb mérés során legalább 5%-os mieloid donor kimérizmus (teljes vér vagy csontvelő) elérése. 1 évig.
1 évvel a kondicionálás megkezdése után
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a transzplantáció után felépült a neutrofilek száma
Időkeret: 28. és 56. nap a HSCT után
A neutrofilek felépülése azt jelenti, hogy az ANC ≥ 0,5 x 109/L 3 egymást követő mérés során, különböző napokon, és a 3 nap közül az elsőt a neutrofilek felépülésének napjaként határozták meg. Megbecsülik a neutrofilek felépülésének kumulatív előfordulását a +28. és a +56. napon a HSCT után.
28. és 56. nap a HSCT után
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a vörösvértestek helyreálltak a transzplantáció után
Időkeret: 100., 180. és 365. nap a HSCT után
A vörösvértestek (RBC) visszanyerését akkor definiálják, ha a Hb-szint ≥ 7 g/dl, vörösvértest-transzfúzió nélkül az előző 7 napban. A 7 nap első napja a VVT helyreállításának napja. Megbecsülik a vörösvértestek felépülésének kumulatív előfordulását a +100. napon, a +180. napon és a +365. napon a HSCT után.
100., 180. és 365. nap a HSCT után
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a vérlemezkék helyreálltak a transzplantáció után
Időkeret: 100. nap a HSCT után
A thrombocyta-helyreállást a 20 x 109/l ≥ thrombocytaszám elérése határozza meg, anélkül, hogy az előző 7 napban vérlemezke-transzfúziót végeztek. A tartós vérlemezkeszám első 7 napját a vérlemezke-helyreállás napjaként határozzák meg. Megbecsülik a thrombocyta-visszanyerés kumulatív előfordulását a HSCT után +100. napon.
100. nap a HSCT után
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a transzplantációt követően elsődleges grafthiba áll fenn
Időkeret: 56. nap a HSCT után

  • Az elsődleges graft meghibásodása az alábbiak bármelyikének előfordulásaként definiálható:

    1. A neutrofilek felépülésének hiánya a +56. napon a HSCT után.
    2. A HSCT utáni +56. napig nem sikerült elérni a legalább 5%-os mieloid donor kimérizmust.
    3. Második végleges terápia beadása, amelyet második transzplantációként vagy ATG-kúraként határoznak meg.
  • A HSCT utáni +56. napig elsődleges graft-elégtelenségben szenvedő betegek arányát becsüljük meg.
56. nap a HSCT után
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknek a transzplantációt követően másodlagos grafthiánya van
Időkeret: 1 évvel a HSCT után

  • A másodlagos grafthiba a következők bármelyikének előfordulása:

    1. A neutrofilek kezdeti felépülése 5% vagy annál nagyobb donor kiméra mellett, amelyet az ANC tartós, későbbi csökkenése követ, és a donor kimérizmusa 5% alá csökken.
    2. Második végleges terápia beadása, amelyet második transzplantációként vagy ATG-kúraként határoznak meg.
  • Megbecsülik a másodlagos graft-elégtelenség kumulatív előfordulását 1 évvel a HSCT után.
1 évvel a HSCT után
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél bármilyen (elsődleges vagy másodlagos) grafthiány a transzplantáció után
Időkeret: 1 évvel a HSCT után
Az Aalen-Johansen becslő segítségével minden transzplantációs kohorszra leírjuk a transzplantációtól a graft-elégtelenségig (elsődleges vagy másodlagos) eltelt időt, a halálozást versengő kockázatként kezelve. A graft-elégtelenség kumulatív előfordulási gyakoriságának becslését és 90%-os CI-jét a HSCT utáni +365. napon minden kohorszra megadják.
1 évvel a HSCT után
A transzplantáció utáni hematológiai válaszreakciókkal rendelkező résztvevők
Időkeret: 100., 180. és 365. nap a HSCT után
A hematológiai választ a HSCT utáni +100., +180. és +365. napon meghatározott módosított NIH-kritériumok szerint értékeljük. A teljes választ (CR) úgy definiálják, hogy megfelel mind a 3 perifériás vérkép kritériumnak: 1) ANC > 1x109/L; 2) Hb > 10 g/dl; és 3) vérlemezkeszám > 100 x 109/l. A részleges választ (PR) úgy definiálják, hogy a vérkép már nem felel meg az SAA kritériumainak, és transzfúziótól független (úgy definiálva, hogy nincs szükség vörösvértest-transzfúzióra [PRBC] vagy vérlemezke transzfúzióra), de nem elegendő a CR-hez.
100., 180. és 365. nap a HSCT után
A krónikus GVHD-s résztvevők százalékos aránya a transzplantáció után egy évvel
Időkeret: 365. nap a HSCT után
A krónikus GVHD osztályozása a BMT CTN műszaki irányelve szerint történik. Megbecsülik az összes krónikus GVHD és az immunszuppressziót igénylő krónikus GVHD kumulatív előfordulását.
365. nap a HSCT után
A II-IV. És III-IV fokozatú akut GVHD-vel rendelkező résztvevők százalékos aránya a transzplantáció utáni 100. napon
Időkeret: 100. nap utáni HSCT
Az akut GVHD -t a BMT CTN Működési Műszaki Kézikönyv (MOP) szerint osztályozták, amely leírja a Sínai -hegyi akut GVHD Nemzetközi Konzorciumot (MAGIC). A magasabb GVHD fokozat rosszabb eredményeket jelez. Az I. fokozatot úgy definiálják, mint az 1-2. És a 0. stádiumot mind a GI, mind a máj esetében. A II. Fokozat a 3. stádiumú bőr, az 1. stádiumú GI vagy az 1. stádiumú máj. A III. Fokozat a 2-3. Szakasz GI vagy a 2-3 stádiumú máj. A IV. Fokozat a 4. stádiumú bőr vagy a 4. stádiumú máj. A II-IV. És a III-IV. Fokozatú akut GVHD kumulatív előfordulásait a +100 nap utáni HSCT napján becsüljük meg.
100. nap utáni HSCT

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Medical College of Wisconsin

Együttműködők

National Cancer Institute (NCI)
Sanofi
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. május 12.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. július 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. július 18.

Első közzététel (Tényleges)

2024. július 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. február 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. február 12.

Utolsó ellenőrzés

2026. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BMT CTN 2207
  • BMT CTN Protocol 2207 (Egyéb azonosító: BMT CTN)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az eredményeket kéziratban és az NIH központi mintatárához benyújtott támogató információkkal teszik közzé (beleértve az adatszótárakat, az esetjelentési űrlapokat, az adatszolgáltatási dokumentációt, az eredmények adatkészletének dokumentációját stb., ahol jelezték).

IPD megosztási időkeret

A hivatalos vizsgálat lezárását követő 6 hónapon belül a részt vevő helyszíneken

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A nyilvánosság számára elérhető

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel