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Ensayo clínico de TMO inicial de donante haploidéntico o no emparentado para restaurar la hematopoyesis normal en la anemia aplásica (BMT CTN CureAA)

12 de febrero de 2026 actualizado por: Medical College of Wisconsin

Un ensayo de fase II de acondicionamiento y trasplante no mieloablativo de médula ósea haploidéntica relacionada, parcialmente no compatible con HLA o no compatible para pacientes recién diagnosticados con anemia aplásica grave

BMT CTN 2207 investigará el uso del trasplante de médula para el tratamiento de la anemia aplásica grave que no ha sido tratada previamente.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio es un estudio de fase II prospectivo y multicéntrico de trasplante de células madre hematopoyéticas para pacientes con anemia aplásica grave (SAA) no tratados previamente. La anemia aplásica grave (SAA) es una afección poco común en la que el cuerpo deja de producir suficientes células sanguíneas nuevas. Los pacientes con anemia aplásica tienen niveles bajos de glóbulos blancos (células que combaten las infecciones), niveles bajos de glóbulos rojos (células que transportan oxígeno por todo el cuerpo) y niveles bajos de plaquetas (células que ayudan a formar coágulos y prevenir hemorragias). Los tratamientos para SAA buscan reparar este ataque anormal del sistema inmunológico y permitir que la médula ósea produzca la cantidad normal de células sanguíneas. Esto se puede hacer con un trasplante de médula ósea o con medicamentos para inhibir el sistema inmunológico.

Históricamente, la terapia de trasplante para SAA se ha reservado para pacientes menores de 40 años que tenían un donante emparentado totalmente compatible disponible. El tratamiento estándar para pacientes mayores con SAA y pacientes que no tienen un donante emparentado totalmente compatible ha sido el tratamiento mediante transfusiones, medicamentos que inhiben el sistema inmunológico (terapia inmunosupresora, IST) y medicamentos que intentan estimular la médula ósea para que produzca más células. Para estos pacientes, el trasplante se utilizó sólo si un paciente no respondía a estas intervenciones. Sin embargo, el progreso ha hecho que el trasplante sea más seguro y ha permitido que en muchas situaciones se utilicen donantes emparentados parcialmente compatibles o donantes no emparentados total o parcialmente compatibles con tasas de éxito similares a las de los donantes emparentados totalmente compatibles en muchas situaciones. Los objetivos de este estudio son determinar si los pacientes con SAA que no han recibido tratamiento previo para SAA pueden ser tratados eficazmente con un trasplante como primera terapia para SAA.

Este es un estudio de cohorte paralelo compuesto por dos cohortes basadas en la selección de donantes: donantes relacionados haploidénticos y donantes no relacionados. El objetivo de acumulación es 30 participantes inscritos y comenzando el acondicionamiento especificado por el protocolo en cada cohorte, lo que arroja un total de 60 participantes. Los participantes serán tratados con un régimen preparativo de intensidad reducida de fludarabina (150 mg/m2), ciclofosfamida (29 mg/kg), irradiación corporal total en dosis bajas (TBI, 400 cGy) y Thymoglobulin® (4,5 mg/kg). Se recolectará médula ósea de los donantes y se administrarán células frescas (no criopreservadas) a los pacientes. La profilaxis de la EICH se realizará con ciclofosfamida (100 mg/kg), tacrolimus y micofenolato de mofetilo (MMF) post-TCMH. Todos los pacientes recibirán el mismo régimen de acondicionamiento y profilaxis de EICH. Los participantes serán seguidos durante 1 año después del trasplante.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

60

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Jennifer Romeril
  • Número de teléfono: 301-251-1161
  • Correo electrónico: bmtctn2207@emmes.com

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Reclutamiento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Investigador principal:
          • Omer Jamy, MD
        • Contacto:
          • Omer Jamy, MD
          • Número de teléfono: 205-934-1908
          • Correo electrónico: omerjamy@uabmc.edu
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • Reclutamiento
        • City of Hope
        • Investigador principal:
          • Ryotaro Nakamura
        • Contacto:
          • Ryotaro Nakamura
          • Número de teléfono: 855-575-0858
          • Correo electrónico: RNakamura@coh.org
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Reclutamiento
        • University of California, Los Angeles
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Steven Tsai
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Reclutamiento
        • Stanford University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Sally Arai
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Reclutamiento
        • Moffitt Cancer Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Rawan Faramand
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • Emory Winship Cancer Institute
        • Investigador principal:
          • Joseph Rimando, MD
        • Contacto:
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Reclutamiento
        • Blood and Marrow Transplant Center at Northside Hospital
        • Contacto:
          • Asad Bashey, MD
          • Número de teléfono: 404-255-1930
          • Correo electrónico: abashey@bmtga.com
        • Investigador principal:
          • Asad Bashey, MD
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • Reclutamiento
        • University of Kansas Medical Center
        • Contacto:
          • Muhammad Umair Mushtaq, MD
          • Número de teléfono: 913-945-5793
          • Correo electrónico: mmushtaq@kumc.edu
        • Investigador principal:
          • Muhammad Umair Mushtaq, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
        • Reclutamiento
        • Johns Hopkins University
        • Investigador principal:
          • Amy DeZern
        • Contacto:
          • Amy DeZern
          • Número de teléfono: 443-287-2935
          • Correo electrónico: adezern1@jhmi.edu
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Reclutamiento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Richard Newcomb, MD
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Reclutamiento
        • Dana Farber Cancer Institute
        • Investigador principal:
          • Joseph Antin, MD
        • Contacto:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Reclutamiento
        • Karmanos Cancer Institute
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Joseph Uberti, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic
        • Investigador principal:
          • Abhishek Mangaonkar
        • Contacto:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Washington University School of Medicine, Barnes-Jewish Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Iskra Pusic, MD
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Reclutamiento
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Brian Shaffer, MD
        • Contacto:
          • Brian Shaffer, MD
          • Número de teléfono: 646-608-3737
          • Correo electrónico: shaffeb1@mskcc.org
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Reclutamiento
        • UNC Chapel Hill
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • William Wood, MD
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Reclutamiento
        • Levine Cancer Institute
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Srinivasa Sanikommu
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Reclutamiento
        • Duke University Health System
        • Investigador principal:
          • Mitchell Horwitz, MD
        • Contacto:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Reclutamiento
        • The Ohio State University
        • Investigador principal:
          • Sarah Wall, MD
        • Contacto:
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73117
        • Reclutamiento
        • University of Oklahoma
        • Investigador principal:
          • Manu Pandey
        • Contacto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Daria Babushok
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37235
        • Reclutamiento
        • Vanderbilt University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Adetola Kassim
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Reclutamiento
        • Huntsman Cancer Institute
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Sagar Patel
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Reclutamiento
        • Fred Hutchinson Cancer Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Shivaprasad Manjappa, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Reclutamiento
        • Medical College of Wisconsin
        • Investigador principal:
          • Nirav Shah, MD
        • Contacto:
          • Nirav Shah, MD
          • Número de teléfono: 424-805-4600
          • Correo electrónico: nishah@mcw.edu

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad de 3 años a 75 años.

  2. Diagnóstico confirmado de SAA adquirido definido como:

    a. Celularidad de la médula ósea <25% o celularidad de la médula ósea variable pero con <30% de células hematopoyéticas residuales consideradas HIPOcelulares para la edad Y b. Dos (2) de 3 de los siguientes (en sangre periférica). i. Neutrófilos < 0,5 x109/L ii. Plaquetas < 20 x109/L iii. Recuento de reticulocitos < 20 x 109/L (< 60 x 109/L usando un análisis automatizado)

  3. No hay ningún donante relacionado totalmente compatible según el criterio del investigador (coincidencia 6/6 para HLA A y B en resolución intermedia o alta y DRB1 en alta resolución utilizando tipificación basada en ácido desoxirribonucleico [ADN]) disponible.
  4. Donante disponible según lo definido en el protocolo.
  5. El participante y/o tutor legal deberá firmar el consentimiento informado.

  6. Función adecuada de los órganos definida por los estándares institucionales de trasplante o definida como se indica a continuación:

    1. Cardíaco: Fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) en reposo > 40% sin signos clínicos de insuficiencia cardíaca. Para los participantes <13 años, la fracción de acortamiento (FS) ≥ 26 % mediante ecocardiograma o adquisición multigated (MUGA) puede sustituirse por la FEVI.
    2. Hepático: Bilirrubina total < 2,0 mg/dL a menos que esté presente la enfermedad de Gilbert
    3. Renal: para participantes > 13,0 años de edad en el momento de la inscripción: aclaramiento de creatinina estimado (CrCl) > 60 ml/minuto (según el estándar institucional). Para participantes < 13,0 años de edad en el momento de la inscripción: tasa de filtración glomerular (TFG) estimada mediante la fórmula de Schwartz actualizada ≥ 90 ml/min/1,73 m2. Si el FG estimado es < 90 ml/min/1,73 m2, entonces la función renal debe medirse mediante el aclaramiento de creatinina de 24 horas o la TFG nuclear, y debe ser > 50 ml/min/1,73 m2.
    4. Pulmonar:

    i. Para participantes > 13,0 años de edad: capacidad de difusión pulmonar de monóxido de carbono (DLCO, corregida/ajustada para hemoglobina [Hb]) > 50 %, o espirometría con volumen espiratorio forzado 1 (FEV1) > 50 % previsto (sin administración de broncodilatador) y capacidad vital forzada (FVC) > 50% del previsto.

    ii. Para participantes < 13,0 años de edad que no pueden realizar pruebas de función pulmonar (PFT) debido a su edad o capacidad de desarrollo: (1) sin evidencia de disnea en reposo y (2) sin necesidad de oxígeno suplementario y (3) saturación de O2 > 92 % con aire ambiente al nivel del mar (con niveles más bajos permitidos en elevaciones más altas según el estándar de atención establecido del centro [por ejemplo, Utah, a 4200 pies sobre el nivel del mar, no proporciona oxígeno suplementario a menos que esté por debajo del 90 %]).

  7. Estado funcional de Karnofsky o Lansky ≥ 60%.
  8. Las mujeres y los hombres en edad fértil deben aceptar practicar 2 métodos anticonceptivos eficaces al mismo tiempo o aceptar la abstinencia.

Criterio de exclusión:

  1. Los síndromes hereditarios de insuficiencia de la médula ósea, como la anemia de Fanconi y los síndromes de telómeros cortos, deben descartarse según los estándares del centro. Se recomienda realizar pruebas funcionales para la anemia de Fanconi (análisis de rotura cromosómica de die-epoxibutano [DEB]) y evaluación de la longitud de los telómeros. Si están disponibles, los paneles genéticos para síndromes hereditarios de insuficiencia de la médula ósea pueden considerarse como una alternativa a las pruebas funcionales.
  2. Anomalías citogenéticas clonales consistentes con pre-MDS o MDS en el examen de médula (p. ej., monosomía 7 y otros cambios que definen MDS según las pautas patológicas recientes).
  3. Diagnóstico formal de SMD por la Organización Mundial de la Salud (OMS) 2022 o Clasificación de Consenso Internacional (ICC).
  4. Receptor positivo para anticuerpos HLA contra un HLA no coincidente en el donante seleccionado determinado por la presencia de anticuerpos HLA específicos del donante (DSA) contra cualquier alelo/antígeno HLA no coincidente en cualquiera de los siguientes loci (HLA-A, -B, -C, - DRB1, DRB3, DRB4, DRB5, -DQA1, -DQB1, -DPA1, -DPB1) con intensidad de fluorescencia media (MFI) >3000 mediante prueba de microarrays con perlas de antígeno único. En pacientes que reciben transfusiones de glóbulos rojos o plaquetas, se debe realizar o repetir la evaluación de DSA después de la transfusión e inmediatamente antes del inicio del régimen preparativo del receptor para garantizar que no haya confirmación de que no haya DSA para el donante seleccionado cuando comience el acondicionamiento.
  5. Intento previo de desensibilización a anticuerpos HLA al donante elegido. Cualquier intervención con la única intención de reducir el nivel de HLA DSA (por ejemplo, plasmaféresis, inmunoglobulina intravenosa [IVIG], MMF, etc.) constituiría un intento de desensibilización.
  6. Tratamiento previo para SAA (p. ej., terapia inmunosupresora con ATG, inhibidores de la calcineurina [ICN], agonistas del receptor de trombopoyetina o andrógenos). Se permitirán ciclos cortos de esteroides o IGIV que no se administraron explícitamente para la terapia SAA.
  7. Alotrasplante previo de células madre.
  8. Trasplante previo de órgano sólido.
  9. Reacción conocida potencialmente mortal (es decir, anafilaxia) a Thymoglobulin® (Sanofi) que prohibiría su uso al participante, ya que este estudio requiere el uso de la preparación de ATG Thymoglobulin® (Sanofi).
  10. Infección bacteriana, viral o fúngica no controlada en el momento de la inscripción. No controlado se define como estar tomando medicación actualmente y con progresión o sin mejoría clínica con el tratamiento médico adecuado.
  11. Mujeres participantes que estén embarazadas, detectadas mediante una prueba de embarazo según la práctica institucional, o en período de lactancia.
  12. Neoplasias malignas previas, excepto carcinoma de células basales resecado o carcinoma de cuello uterino tratado in situ. Se permitirá el cáncer tratado con intención curativa> 5 años antes. No se permitirá el cáncer tratado con intención curativa ≤ 5 años antes, a menos que lo aprueben los presidentes de protocolo y/o el oficial de protocolo.

Es de destacar que se pueden considerar participantes con seropositividad para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) si la carga viral es indetectable. De manera similar, los portadores de hepatitis B (HepB) o hepatitis C (HepC) pueden no tener una carga viral detectable del virus HepB o HepC.

Son elegibles los participantes con VIH que esté bien controlado con terapia antirretroviral combinada y sin complicaciones relacionadas con el SIDA en los últimos 12 meses.

Infecciones distintas al VIH:

  • Se deben controlar infecciones previas
  • Los participantes con HepB son elegibles si reciben una terapia supresora efectiva y cumplen con los criterios de inclusión/exclusión.
  • Los participantes de HepC son elegibles si cumplen con los criterios de inclusión/exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Trasplante haploidéntico
En este grupo se incluirán pacientes que reciban un trasplante de médula ósea de un donante emparentado haploidéntico.
Droga: Trasplante de médula ósea de donante haploidéntico

Drogas:

  1. La dosis de globulina antitimocítica (ATG) será de 0,5 mg/kg IV el día -9 durante 6 horas y 2 mg/kg IV los días -8 y -7 durante 4 horas.
  2. La dosis de fludarabina será de 30 mg / m ^ 2 IV al día durante 5 días desde el día -6 al día -2.
  3. La dosis de ciclofosfamida será de 14,5 mg/kg IV al día durante 2 días (del día -6 al día -5) antes del trasplante y de 50 mg/kg IV al día durante 2 días (del día +3 al día +4) después del trasplante.
  4. Tacrolimus debe iniciarse el día +5 y administrarse para mantener un nivel de 10 a 15 ng/ml.
  5. La dosis de micofenolato de mofetilo (MMF) será de 15 mg/kg por vía oral tres veces al día (TID) hasta 1 g TID (o equivalente intravenoso) a partir del día +5 hasta el día +35.
  6. Se administrará G-CSF por vía intravenosa o subcutánea a partir del día +5 a 5 mcg/kg/día hasta que el RAN sea> 1500 durante 3 días.

Radiación:

1. Irradiación corporal total (TBI): se administrará como una dosis única de 400 cGy el día -1.

Procedimiento:

1. TCMH: los pacientes elegibles recibirán un trasplante de médula ósea de un donante haploidéntico.
Comparador activo: Trasplante de donante no emparentado
En este grupo se incluirán pacientes que reciban un trasplante de médula ósea de un donante no emparentado.
Droga: Trasplante de médula ósea de donante no emparentado

Drogas:

  1. La dosis de globulina antitimocítica (ATG) será de 0,5 mg/kg IV el día -9 durante 6 horas y 2 mg/kg IV los días -8 y -7 durante 4 horas.
  2. La dosis de fludarabina será de 30 mg / m ^ 2 IV al día durante 5 días desde el día -6 al día -2.
  3. La dosis de ciclofosfamida será de 14,5 mg/kg IV al día durante 2 días (del día -6 al día -5) antes del trasplante y de 50 mg/kg IV al día durante 2 días (del día +3 al día +4) después del trasplante.
  4. Tacrolimus debe iniciarse el día +5 y administrarse para mantener un nivel de 10 a 15 ng/ml.
  5. La dosis de micofenolato de mofetilo (MMF) será de 15 mg/kg por vía oral tres veces al día (TID) hasta 1 g TID (o equivalente intravenoso) a partir del día +5 hasta el día +35.
  6. Se administrará G-CSF por vía intravenosa o subcutánea a partir del día +5 a 5 mcg/kg/día hasta que el RAN sea> 1500 durante 3 días.

Radiación:

1. Irradiación corporal total (TBI): se administrará como una dosis única de 400 cGy el día -1.

Procedimiento:

1. TCMH: los pacientes elegibles recibirán un trasplante de médula ósea de un donante no emparentado.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia libre de fracasos (GFFS) sin enfermedad de injerto contra huésped (GVHD) al año
Periodo de tiempo: 1 año después del inicio del acondicionamiento.
El criterio de valoración principal es la GFFS 1 año después del inicio del acondicionamiento. Los eventos de GFFS incluyen aGVHD de grado III-IV, cGVHD que requiere inmunosupresión, falla primaria o secundaria del injerto que requiere una segunda terapia definitiva, no recibir una infusión de TCMH y muerte. GFFS se define como el intervalo de tiempo desde el inicio del condicionamiento hasta que ocurre el primero de estos eventos. En caso de no recibir una infusión de TCMH, la fecha será en el momento en que se tome la decisión de no proceder con el TCMH.
1 año después del inicio del acondicionamiento.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con supervivencia general (SG) al año después del acondicionamiento
Periodo de tiempo: 1 año después del inicio del acondicionamiento.
Los eventos para OS incluyen la muerte por cualquier causa. La OS se define como el intervalo de tiempo desde el inicio del condicionamiento hasta la muerte. La probabilidad de SG se evaluará 1 año después del inicio del acondicionamiento.
1 año después del inicio del acondicionamiento.
Porcentaje de participantes con supervivencia sin fallos (FFS) un año después del acondicionamiento
Periodo de tiempo: 1 año después del inicio del acondicionamiento.
Los eventos de FFS incluyen fracaso del tratamiento o muerte. El fracaso del tratamiento se define como el inicio del tratamiento con una segunda terapia definitiva. La FFS se define como el intervalo de tiempo desde el inicio del acondicionamiento hasta la fecha de inicio de una segunda terapia definitiva o la muerte, lo que ocurra primero.
1 año después del inicio del acondicionamiento.
Participantes vivos e injertados un año después del acondicionamiento
Periodo de tiempo: 1 año después del inicio del acondicionamiento.
Se describirá la proporción de pacientes que están vivos con células del donante presentes 1 año después del inicio del acondicionamiento, donde la presencia de células del donante se define como lograr al menos un 5% de quimerismo mieloide del donante (sangre total o médula) en la medición más reciente. hasta 1 año.
1 año después del inicio del acondicionamiento.
Porcentaje de participantes con recuperación de neutrófilos después del trasplante
Periodo de tiempo: Día 28 y día 56 post-TCMH
La recuperación de neutrófilos es lograr un RAN ≥ 0,5 x109/L durante 3 mediciones consecutivas en días diferentes, definiéndose el primero de los 3 días como el día de recuperación de neutrófilos. Se estimarán las incidencias acumuladas de recuperación de neutrófilos el día +28 y el día +56 después del TCMH.
Día 28 y día 56 post-TCMH
Porcentaje de participantes con recuperación de glóbulos rojos después del trasplante
Periodo de tiempo: Día 100, Día 180 y Día 365 después del TCMH
La recuperación de glóbulos rojos (RBC) se define como un nivel de Hb ≥ 7 g/dL sin transfusión de glóbulos rojos en los 7 días anteriores. El primer día de los 7 días se definirá como el día de recuperación de los glóbulos rojos. Se estimarán las incidencias acumuladas de recuperación de glóbulos rojos el día +100, el día +180 y el día +365 después del TCMH.
Día 100, Día 180 y Día 365 después del TCMH
Porcentaje de participantes con recuperación de plaquetas después del trasplante
Periodo de tiempo: Día 100 post-TCMH
La recuperación de plaquetas se define al alcanzar un recuento de plaquetas ≥ 20 x 109/l sin transfusiones de plaquetas en los 7 días anteriores. Los primeros 7 días del recuento de plaquetas sostenido se definirán como el día de recuperación de plaquetas. Se estimará la incidencia acumulada de recuperación de plaquetas el día +100 después del TCMH.
Día 100 post-TCMH
Porcentaje de participantes con fracaso primario del injerto después del trasplante
Periodo de tiempo: Día 56 post-TCMH

  • El fracaso primario del injerto se define como la aparición de cualquiera de los siguientes:

    1. Falta de recuperación de neutrófilos el día +56 después del TCMH.
    2. No lograr al menos un 5% de quimerismo del donante mieloide en cualquier medición hasta el día +56 inclusive después del TCMH.
    3. Administración de una segunda terapia definitiva, que se define como un segundo trasplante o un ciclo de ATG.
  • Se estimará la proporción de pacientes con fracaso primario del injerto hasta el día +56 posterior al TCMH.
Día 56 post-TCMH
Porcentaje de participantes con fracaso secundario del injerto después del trasplante
Periodo de tiempo: 1 año post-TCMH

  • El fracaso secundario del injerto se define como la aparición de cualquiera de los siguientes:

    1. Recuperación inicial de neutrófilos con un quimerismo del donante mayor o igual al 5 %, seguida de una disminución posterior sostenida del RAN con un quimerismo del donante que disminuye a menos del 5 %.
    2. Administración de una segunda terapia definitiva, que se define como un segundo trasplante o un ciclo de ATG.
  • Se estimará la incidencia acumulada de fracaso secundario del injerto 1 año después del TCMH.
1 año post-TCMH
Porcentaje de participantes con cualquier fracaso del injerto (primario o secundario) después del trasplante
Periodo de tiempo: 1 año post-TCMH
El tiempo desde el trasplante hasta cualquier fracaso del injerto (primario o secundario) se describirá para cada cohorte de trasplante utilizando el estimador de Aalen-Johansen, y la muerte se tratará como un riesgo competitivo. Se proporcionarán estimaciones e IC del 90 % de la incidencia acumulada de cualquier fracaso del injerto el día +365 después del TCMH para cada cohorte.
1 año post-TCMH
Participantes con respuesta hematológica postrasplante
Periodo de tiempo: Día 100, Día 180 y Día 365 después del TCMH
La respuesta hematológica se evaluará de acuerdo con los criterios NIH modificados determinados el día +100, el día +180 y el día +365 después del TCMH. La respuesta completa (RC) se define como el cumplimiento de los 3 criterios de recuento de sangre periférica: 1) RAN > 1x 109/L; 2) Hb > 10g/dL; y 3) recuento de plaquetas > 100 x 109/L. La respuesta parcial (RP) se define como recuentos sanguíneos que ya no satisfacen los criterios para SAA y tienen independencia transfusional (definida como no necesidad de transfusiones de concentrados de glóbulos rojos [GRBC] o plaquetas) pero son insuficientes para una RC.
Día 100, Día 180 y Día 365 después del TCMH
Porcentaje de participantes con EICH crónica al año después del trasplante
Periodo de tiempo: Día 365 post-TCMH
La GVHD crónica se clasifica según la Guía técnica BMT CTN. Se estimarán las incidencias acumuladas de todas las EICH crónicas y de las EICH crónicas que requieran inmunosupresión.
Día 365 post-TCMH
Porcentaje de participantes con GVHD agudo de los grados II-IV y III-IV en el día 100 después del trasplante
Periodo de tiempo: Día 100 Post-HSCT
La GVHD aguda se calificó de acuerdo con el Manual Técnico BMT CTN de los procedimientos operativos (MOP) que describe el Consorcio Internacional Agudo GVHD de Mount Sinai (MAGIA). Una calificación GVHD más alta indica peores resultados. El grado I se define como la etapa de la piel 1-2 y la etapa 0 para GI e hígado. El grado II es la piel de la etapa 3, la etapa 1 GI o el hígado de la etapa 1. El grado III es la etapa 2-3 GI o la etapa 2-3 hígado. El grado IV es la etapa 4 de la piel o el hígado de la etapa 4. Se estimarán los incidentes acumulativos de GVHD agudo de Grado II-IV y Grado III-IV en el día +100 post-HSCT.
Día 100 Post-HSCT

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Medical College of Wisconsin

Colaboradores

National Cancer Institute (NCI)
Sanofi
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de mayo de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de agosto de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de febrero de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de julio de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de julio de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

24 de julio de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de febrero de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BMT CTN 2207
  • BMT CTN Protocol 2207 (Otro identificador: BMT CTN)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los resultados se publicarán en un manuscrito y la información de respaldo se enviará al repositorio central de datos y muestras de los NIH (incluidos diccionarios de datos, formularios de informes de casos, documentación de envío de datos, documentación para el conjunto de datos de resultados, etc., cuando se indique).

Marco de tiempo para compartir IPD

Dentro de los 6 meses posteriores al cierre oficial del estudio en los sitios participantes

Criterios de acceso compartido de IPD

Disponible para el público

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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