Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinisch onderzoek met vooraf haplo-identieke of niet-verwante donor-BMT om de normale hematopoëse bij aplastische anemie te herstellen (BMT CTN CureAA)

12 februari 2026 bijgewerkt door: Medical College of Wisconsin

Een fase II-onderzoek naar niet-myeloablatieve conditionering en transplantatie van haplo-identiek gerelateerd, gedeeltelijk HLA-mismatched of gematcht niet-gerelateerd beenmerg voor nieuw gediagnosticeerde patiënten met ernstige aplastische anemie

BMT CTN 2207 zal het gebruik van beenmergtransplantatie onderzoeken voor de behandeling van ernstige aplastische anemie die nog niet eerder is behandeld.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een prospectieve, multicentrische fase II-studie naar hematopoëtische stamceltransplantatie bij niet eerder behandelde patiënten met ernstige aplastische anemie (SAA). Ernstige aplastische anemie (SAA) is een zeldzame aandoening waarbij het lichaam stopt met het aanmaken van voldoende nieuwe bloedcellen. Patiënten met aplastische anemie hebben een laag aantal witte bloedcellen (cellen die infecties bestrijden), een laag aantal rode bloedcellen (cellen die zuurstof door het lichaam transporteren) en een laag aantal bloedplaatjes (cellen die helpen bij het vormen van stolsels en het voorkomen van bloedingen). Behandelingen voor SAA proberen deze abnormale aanval van het immuunsysteem te herstellen en het beenmerg in staat te stellen de normale hoeveelheid bloedcellen aan te maken. Dit kan gedaan worden met een beenmergtransplantatie of met medicijnen om het immuunsysteem te onderdrukken.

Historisch gezien was transplantatietherapie voor SAA voorbehouden aan patiënten jonger dan 40 jaar die een beschikbare, volledig gematchte, verwante donor hadden. De standaardbehandeling voor oudere patiënten met SAA en patiënten die geen volledig gematchte donor hebben, bestaat uit behandeling met transfusies, medicijnen die het immuunsysteem onderdrukken (immunosuppressieve therapie, IST) en medicijnen die proberen het beenmerg te stimuleren om meer bloed te produceren. cellen. Voor deze patiënten werd transplantatie alleen toegepast als een patiënt niet op deze interventies reageerde. De vooruitgang heeft de transplantatie echter veiliger gemaakt en het gebruik van half-gematchte, verwante donoren of volledig of gedeeltelijk gematchte niet-verwante donoren mogelijk gemaakt, met succespercentages die in veel situaties vergelijkbaar zijn met die van volledig gematchte, verwante donoren. De doelen van deze studie zijn om te bepalen of patiënten met SAA die nog geen eerdere behandeling voor SAA hebben gekregen, effectief kunnen worden behandeld met transplantatie als hun eerste SAA-therapie.

Dit is een parallelle cohortstudie bestaande uit twee cohorten op basis van donorselectie: haplo-identiek gerelateerde donoren en niet-verwante donoren. Het doel van de opbouw is dat er in elk cohort 30 deelnemers zijn ingeschreven die in het protocol gespecificeerde conditionering starten, wat in totaal 60 deelnemers oplevert. Deelnemers zullen worden behandeld met een voorbereidend regime met verminderde intensiteit van fludarabine (150 mg/m2), cyclofosfamide (29 mg/kg), lage dosis totale lichaamsbestraling (TBI, 400 cGy) en Thymoglobuline® (4,5 mg/kg). Beenmerg zal worden verzameld van donoren en verse (niet gecryopreserveerde) cellen zullen aan patiënten worden gegeven. GVHD-profylaxe zal plaatsvinden met post-HSCT-cyclofosfamide (100 mg/kg), tacrolimus en mycofenolaatmofetil (MMF). Alle patiënten krijgen hetzelfde conditioneringsregime en dezelfde GVHD-profylaxe. Deelnemers worden gedurende 1 jaar na de transplantatie gevolgd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

60

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • Werving
        • University of Alabama at Birmingham
        • Hoofdonderzoeker:
          • Omer Jamy, MD
        • Contact:
    • California
      • Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
        • Werving
        • City of Hope
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ryotaro Nakamura
        • Contact:
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Werving
        • University of California, Los Angeles
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Steven Tsai
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Werving
        • Stanford University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sally Arai
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • Werving
        • Moffitt Cancer Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rawan Faramand
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Werving
        • Emory Winship Cancer Institute
        • Hoofdonderzoeker:
          • Joseph Rimando, MD
        • Contact:
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
        • Werving
        • Blood and Marrow Transplant Center at Northside Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Asad Bashey, MD
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Verenigde Staten, 66205
        • Werving
        • University of Kansas Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Muhammad Umair Mushtaq, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21218
        • Werving
        • Johns Hopkins University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Amy DeZern
        • Contact:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Werving
        • Massachusetts General Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Richard Newcomb, MD
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Werving
        • Dana Farber Cancer Institute
        • Hoofdonderzoeker:
          • Joseph Antin, MD
        • Contact:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Werving
        • Karmanos Cancer Institute
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Joseph Uberti, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Werving
        • Mayo Clinic
        • Hoofdonderzoeker:
          • Abhishek Mangaonkar
        • Contact:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Werving
        • Washington University School of Medicine, Barnes-Jewish Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Iskra Pusic, MD
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Werving
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Brian Shaffer, MD
        • Contact:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • Werving
        • UNC Chapel Hill
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • William Wood, MD
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Werving
        • Duke University Health System
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mitchell Horwitz, MD
        • Contact:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Werving
        • The Ohio State University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sarah Wall, MD
        • Contact:
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73117
        • Werving
        • University of Oklahoma
        • Hoofdonderzoeker:
          • Manu Pandey
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37235
        • Werving
        • Vanderbilt University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Adetola Kassim
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • Werving
        • Huntsman Cancer Institute
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sagar Patel
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
        • Werving
        • Fred Hutchinson Cancer Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shivaprasad Manjappa, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Werving
        • Medical College of Wisconsin
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nirav Shah, MD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd 3 jaar tot 75 jaar

  2. Bevestigde diagnose van verworven SAA gedefinieerd als:

    A. Beenmergcellulairheid < 25% of variabele beenmergcellulairiteit maar met < 30% resterende hematopoëtische cellen die als hypocellulair worden beschouwd vanwege de leeftijd EN b. Twee (2) van de 3 van de volgende (in perifeer bloed). i. Neutrofielen < 0,5 x109/l ii. Bloedplaatjes < 20 x109/l iii. Aantal reticulocyten < 20 x 109/l (< 60 x 109/l met behulp van een geautomatiseerde analyse)

  3. Er is geen geschikte, volledig gematchte, verwante donor beschikbaar, naar oordeel van de onderzoeker (6/6 match voor HLA A en B met gemiddelde of hoge resolutie en DRB1 met hoge resolutie met behulp van op deoxyribonucleïnezuur [DNA] gebaseerde typering).
  4. Beschikbare donor zoals gedefinieerd in het protocol.
  5. Deelnemer en/of wettelijke voogd moeten geïnformeerde toestemming ondertekenen.

  6. Adequate orgaanfunctie gedefinieerd door institutionele transplantatiestandaarden of gedefinieerd zoals hieronder:

    1. Cardiaal: linkerventrikelejectiefractie (LVEF) in rust > 40% zonder klinische tekenen van hartfalen. Voor deelnemers jonger dan 13 jaar kan een verkortingsfractie (SF) ≥ 26% door echocardiogram of multigated acquisitie (MUGA) worden vervangen door LVEF.
    2. Lever: Totaal bilirubine < 2,0 mg/dl tenzij de ziekte van Gilbert aanwezig is
    3. Nier: Voor deelnemers > 13,0 jaar oud op het moment van inschrijving: geschatte creatinineklaring (CrCl) > 60 ml/minuut (volgens institutionele standaard). Voor deelnemers < 13,0 jaar oud bij inschrijving: glomerulaire filtratiesnelheid (GFR), geschat met de bijgewerkte Schwartz-formule ≥ 90 ml/min/1,73 m2. Als de geschatte GFR < 90 ml/min/1,73 is m2, dan moet de nierfunctie worden gemeten aan de hand van de 24-uurs creatinineklaring of nucleaire GFR, en moet deze > 50 ml/min/1,73 zijn m2.
    4. Pulmonaal:

    i. Voor deelnemers > 13,0 jaar: diffusiecapaciteit van de long voor koolmonoxide (DLCO, gecorrigeerd/aangepast voor hemoglobine [Hb]) > 50%, of spirometrie met geforceerd expiratoir volume 1 (FEV1) > 50% voorspeld (zonder toediening van bronchusverwijder) en geforceerde vitale capaciteit (FVC) > 50% voorspeld.

    ii. Voor deelnemers < 13,0 jaar die vanwege leeftijd of ontwikkelingsvermogen geen longfunctietesten (PFT's) kunnen uitvoeren: (1) geen bewijs van kortademigheid in rust en (2) geen behoefte aan aanvullende zuurstof en (3) O2-saturatie > 92% op kamerlucht op zeeniveau (waarbij lagere niveaus zijn toegestaan ​​op grotere hoogten volgens de vastgestelde zorgstandaard van het centrum [bijvoorbeeld Utah, 1200 meter boven zeeniveau, geeft geen aanvullende zuurstof tenzij minder dan 90%]).

  7. Prestatiestatus van Karnofsky of Lansky ≥ 60%.
  8. Vrouwen en mannen die zwanger kunnen worden, moeten akkoord gaan met het gelijktijdig toepassen van twee effectieve anticonceptiemethoden, of akkoord gaan met onthouding.

Uitsluitingscriteria:

  1. Erfelijke syndromen van beenmergfalen, zoals Fanconi-anemie en korte-telomere syndromen, moeten volgens de standaarden van het centrum worden uitgesloten. Het wordt aanbevolen om functionele tests voor Fanconi-anemie (di-epoxybutaan [DEB] chromosomale breukanalyse) en beoordeling van de telomeerlengte uit te voeren. Indien beschikbaar kunnen genetische panels voor erfelijke beenmergfalensyndromen worden overwogen als alternatief voor functionele testen.
  2. Klonale cytogenetische afwijkingen consistent met pre-MDS of MDS bij beenmergonderzoek (bijv. monosomie 7 en andere MDS-definiërende veranderingen volgens recente pathologierichtlijnen).
  3. Formele diagnose van MDS door de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) 2022 of de internationale consensusclassificatie (ICC).
  4. Ontvanger positief voor HLA-antilichamen tegen een niet-overeenkomende HLA in de geselecteerde donor, bepaald door de aanwezigheid van donorspecifieke HLA-antilichamen (DSA) tegen elk niet-overeenkomend HLA-allel/antigeen op een van de volgende loci (HLA-A, -B, -C, - DRB1, DRB3, DRB4, DRB5, -DQA1, -DQB1, -DPA1, -DPB1) met mediane fluorescentie-intensiteit (MFI) >3000 door op microarray gebaseerde tests met enkele antigeenparels. Bij patiënten die transfusies met rode bloedcellen of bloedplaatjes krijgen, moet DSA-evaluatie worden uitgevoerd of herhaald na de transfusie en onmiddellijk voorafgaand aan de start van het voorbereidende regime van de ontvanger om er zeker van te zijn dat er geen DSA is voor de geselecteerde donor wanneer de conditionering begint.
  5. Voorafgaande desensibilisatiepoging voor HLA-antilichamen tegen de gekozen donor. Elke interventie met als enige bedoeling het niveau van HLA DSA te verlagen (bijv. plasmaferese, intraveneus immunoglobuline [IVIG], MMF, enz.) zou een poging tot desensibilisatie vormen.
  6. Voorafgaande behandeling voor SAA (bijv. immunosuppressieve therapie met ATG, calcineurineremmers [CNI's], trombopoëtinereceptoragonisten of androgenen). Korte kuren met steroïden of IVIG die niet expliciet zijn toegediend voor SAA-therapie zijn toegestaan.
  7. Voorafgaande allogene stamceltransplantatie.
  8. Eerdere orgaantransplantatie.
  9. Bekende levensbedreigende reactie (d.w.z. anafylaxie) op Thymoglobuline® (Sanofi) die het gebruik voor de deelnemer zou verbieden, aangezien dit onderzoek het gebruik van het Thymoglobuline® (Sanofi) preparaat van ATG vereist.
  10. Ongecontroleerde bacteriële, virale of schimmelinfectie op het moment van inschrijving. Ongecontroleerd wordt gedefinieerd als het momenteel innemen van medicijnen en met progressie of geen klinische verbetering na adequate medische behandeling.
  11. Vrouwelijke deelnemers die zwanger zijn, zoals vastgesteld met behulp van een zwangerschapstest volgens de institutionele praktijk, of die borstvoeding geven.
  12. Eerdere maligniteiten behalve gereseceerd basaalcelcarcinoom of in situ behandeld baarmoederhalscarcinoom. Kanker die > 5 jaar geleden curatief is behandeld, is toegestaan. Kanker die ≤ 5 jaar geleden met curatief oogmerk is behandeld, is niet toegestaan, tenzij goedgekeurd door de Protocolvoorzitters en/of Protocolfunctionaris.

Merk op dat deelnemers met seropositiviteit voor het humaan immunodeficiëntievirus (HIV) in aanmerking kunnen komen als de virale belasting niet detecteerbaar is. Evenzo is het mogelijk dat dragers van hepatitis B (HepB) of hepatitis C (HepC) geen detecteerbare virale lading van het HepB-virus of HepC-virus hebben.

Deelnemers met HIV dat goed onder controle is met antiretrovirale combinatietherapie en geen AIDS-gerelateerde complicaties in de afgelopen 12 maanden komen in aanmerking.

Andere infecties dan HIV:

  • Eerdere infecties moeten onder controle worden gehouden
  • HepB-deelnemers komen in aanmerking als ze effectieve onderdrukkende therapie krijgen en anderszins voldoen aan de inclusie-/uitsluitingscriteria
  • HepC-deelnemers komen in aanmerking als ze anderszins voldoen aan de inclusie-/uitsluitingscriteria

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Haplo-identieke transplantatie
Patiënten die beenmerg krijgen dat is getransplanteerd van een haplo-identiek verwante donor, zullen in deze arm worden opgenomen.
Geneesmiddel: Haplo-identieke donorbeenmergtransplantatie

Drugs:

  1. De dosis antithymocytglobuline (ATG) zal 0,5 mg/kg IV zijn op dag -9 gedurende 6 uur en 2 mg/kg IV op dagen -8 en -7 gedurende 4 uur.
  2. De dosis fludarabine bedraagt ​​30 mg/m^2 IV per dag gedurende 5 dagen, van dag -6 tot dag -2.
  3. De dosis cyclofosfamide bedraagt ​​14,5 mg/kg IV dagelijks gedurende 2 dagen (dag -6 tot dag -5) vóór de transplantatie en 50 mg/kg IV dagelijks gedurende 2 dagen (dag +3 tot dag +4) na de transplantatie.
  4. Tacrolimus moet worden gestart op dag +5 en worden toegediend om een ​​niveau van 10-15 ng/ml te handhaven.
  5. De dosis mycofenolaatmofetil (MMF) zal 15 mg/kg PO driemaal daags (TID) zijn tot 1 g TID (of IV-equivalent) vanaf dag +5 tot en met dag +35.
  6. G-CSF zal vanaf dag +5 IV of SQ worden gegeven met 5 mcg/kg/dag tot ANC > 1500 gedurende 3 dagen.

Straling:

1. Totale lichaamsbestraling (TBI): wordt gegeven als een enkele dosis van 400 cGy op dag -1.

Procedure:

1. HSCT: Patiënten die in aanmerking komen, krijgen een haplo-identieke donorbeenmergtransplantatie.
Actieve vergelijker: Niet-gerelateerde donortransplantatie
Patiënten die beenmerg krijgen dat is getransplanteerd van een niet-verwante donor, zullen in deze arm worden opgenomen.
Geneesmiddel: Niet-verwante donorbeenmergtransplantatie

Drugs:

  1. De dosis antithymocytglobuline (ATG) zal 0,5 mg/kg IV zijn op dag -9 gedurende 6 uur en 2 mg/kg IV op dagen -8 en -7 gedurende 4 uur.
  2. De dosis fludarabine bedraagt ​​30 mg/m^2 IV per dag gedurende 5 dagen, van dag -6 tot dag -2.
  3. De dosis cyclofosfamide bedraagt ​​14,5 mg/kg IV dagelijks gedurende 2 dagen (dag -6 tot dag -5) vóór de transplantatie en 50 mg/kg IV dagelijks gedurende 2 dagen (dag +3 tot dag +4) na de transplantatie.
  4. Tacrolimus moet worden gestart op dag +5 en worden toegediend om een ​​niveau van 10-15 ng/ml te handhaven.
  5. De dosis mycofenolaatmofetil (MMF) zal 15 mg/kg PO driemaal daags (TID) zijn tot 1 g TID (of IV-equivalent) vanaf dag +5 tot en met dag +35.
  6. G-CSF zal vanaf dag +5 IV of SQ worden gegeven met 5 mcg/kg/dag tot ANC > 1500 gedurende 3 dagen.

Straling:

1. Totale lichaamsbestraling (TBI): wordt gegeven als een enkele dosis van 400 cGy op dag -1.

Procedure:

1. HSCT: Patiënten die in aanmerking komen, krijgen een beenmergtransplantatie met een niet-verwante donor.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Graft-versus-hostziekte (GVHD)-vrije, foutvrije overleving (GFFS) na één jaar
Tijdsspanne: 1 jaar na aanvang van de conditionering
Het primaire eindpunt is GFFS één jaar na aanvang van de conditionering. Voorvallen voor GFFS omvatten aGVHD van graad III-IV, cGVHD waarvoor immunosuppressie nodig is, primair of secundair transplantaatfalen waarvoor een tweede definitieve therapie nodig is, het niet ontvangen van een HSCT-infuus en overlijden. GFFS wordt gedefinieerd als het tijdsinterval vanaf het begin van de conditionering tot de eerste van deze gebeurtenissen plaatsvindt. Als er geen HSCT-infusie wordt toegediend, is de datum het tijdstip waarop wordt besloten om niet tot HSCT over te gaan.
1 jaar na aanvang van de conditionering

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met algehele overleving (OS) één jaar na conditionering
Tijdsspanne: 1 jaar na aanvang van de conditionering
Gebeurtenissen voor OS omvatten overlijden door welke oorzaak dan ook. OS wordt gedefinieerd als het tijdsinterval vanaf het begin van de conditionering tot aan de dood. De OS-waarschijnlijkheid zal 1 jaar na aanvang van de conditionering worden beoordeeld.
1 jaar na aanvang van de conditionering
Percentage deelnemers met een foutvrije overleving (FFS) één jaar na conditionering
Tijdsspanne: 1 jaar na aanvang van de conditionering
Voorvallen voor FFS omvatten falen van de behandeling of overlijden. Mislukking van de behandeling wordt gedefinieerd als het starten van de behandeling met een tweede definitieve therapie. FFS wordt gedefinieerd als het tijdsinterval vanaf het begin van de conditionering tot de startdatum van een tweede definitieve therapie of overlijden, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.
1 jaar na aanvang van de conditionering
Deelnemers levend en geënt na één jaar na conditionering
Tijdsspanne: 1 jaar na aanvang van de conditionering
Het aandeel patiënten dat 1 jaar na aanvang van de conditionering nog in leven is met donorcellen die aanwezig zijn, zal worden beschreven, waarbij de aanwezigheid van donorcellen wordt gedefinieerd als het bereiken van ten minste 5% myeloïde donorchimerisme (volbloed of merg) bij de meest recente meting. tot en met 1 jaar.
1 jaar na aanvang van de conditionering
Percentage deelnemers met herstel van neutrofielen na transplantatie
Tijdsspanne: Dag 28 en dag 56 na HSCT
Herstel van neutrofielen betekent het bereiken van een ANC ≥ 0,5 x109/l gedurende 3 opeenvolgende metingen op verschillende dagen, waarbij de eerste van de 3 dagen wordt gedefinieerd als de dag van herstel van neutrofielen. De cumulatieve incidentie van herstel van neutrofielen op dag +28 en dag +56 na HSCT zal worden geschat.
Dag 28 en dag 56 na HSCT
Percentage deelnemers met herstel van rode bloedcellen na transplantatie
Tijdsspanne: Dag 100, dag 180 en dag 365 na HSCT
Herstel van rode bloedcellen (RBC) wordt gedefinieerd als een Hb-niveau ≥ 7 g/dl zonder rode bloedceltransfusie in de voorgaande 7 dagen. De eerste dag van de 7 dagen wordt gedefinieerd als de dag waarop het RBC-herstel plaatsvindt. De cumulatieve incidentie van RBC-herstel op dag +100, dag +180 en dag +365 na HSCT zal worden geschat.
Dag 100, dag 180 en dag 365 na HSCT
Percentage deelnemers met bloedplaatjesherstel na transplantatie
Tijdsspanne: Dag 100 na HSCT
Herstel van bloedplaatjes wordt gedefinieerd als het bereiken van een aantal bloedplaatjes ≥ 20 x 109/l zonder bloedplaatjestransfusies in de voorgaande 7 dagen. De eerste 7 dagen van het aanhoudende aantal bloedplaatjes worden gedefinieerd als de dag waarop de bloedplaatjes zijn hersteld. De cumulatieve incidentie van herstel van bloedplaatjes op dag +100 na HSCT zal worden geschat.
Dag 100 na HSCT
Percentage deelnemers met primair transplantaatfalen na transplantatie
Tijdsspanne: Dag 56 na HSCT

  • Primaire transplantaatfalen wordt gedefinieerd als het optreden van een van de volgende situaties:

    1. Gebrek aan herstel van neutrofielen op dag +56 na HSCT.
    2. Het niet bereiken van ten minste 5% myeloïde donorchimerisme bij elke meting tot en met dag +56 na HSCT.
    3. Toediening van een tweede definitieve therapie, gedefinieerd als een tweede transplantatie of een ATG-kuur.
  • Het percentage patiënten met primair transplantaatfalen tot en met dag +56 na HSCT zal worden geschat.
Dag 56 na HSCT
Percentage deelnemers met secundair transplantaatfalen na transplantatie
Tijdsspanne: 1 jaar na HSCT

  • Secundair transplantaatfalen wordt gedefinieerd als het optreden van een van de volgende situaties:

    1. Initieel herstel van neutrofielen met donorchimerisme groter dan of gelijk aan 5%, gevolgd door een aanhoudende daaropvolgende daling van ANC waarbij het donorchimerisme afneemt tot minder dan 5%.
    2. Toediening van een tweede definitieve therapie, gedefinieerd als een tweede transplantatie of een ATG-kuur.
  • De cumulatieve incidentie van secundair transplantaatfalen 1 jaar na HSCT zal worden geschat.
1 jaar na HSCT
Percentage deelnemers met transplantaatfalen (primair of secundair) na de transplantatie
Tijdsspanne: 1 jaar na HSCT
De tijd vanaf de transplantatie tot het falen van het transplantaat (primair of secundair) zal voor elk transplantatiecohort worden beschreven met behulp van de Aalen-Johansen-schatter, waarbij overlijden als een concurrerend risico wordt beschouwd. Schattingen en 90% BI's van de cumulatieve incidentie van transplantaatfalen zullen voor elk cohort worden verstrekt op dag +365 na HSCT.
1 jaar na HSCT
Deelnemers met een hematologische respons na transplantatie
Tijdsspanne: Dag 100, dag 180 en dag 365 na HSCT
De hematologische respons zal worden beoordeeld volgens de gewijzigde NIH-criteria bepaald op dag +100, dag +180 en dag +365 na HSCT. Volledige respons (CR) wordt gedefinieerd als het voldoen aan alle drie de perifere bloedbeeldcriteria: 1) ANC > 1x 109/l; 2) Hb > 10 g/dl; en 3) aantal bloedplaatjes > 100 x 109/l. Gedeeltelijke respons (PR) wordt gedefinieerd als het aantal bloedcellen dat niet langer voldoet aan de criteria voor SAA en transfusie-onafhankelijkheid heeft (gedefinieerd als geen behoefte aan rode bloedcellen [PRBC] of bloedplaatjestransfusies), maar onvoldoende is voor een CR.
Dag 100, dag 180 en dag 365 na HSCT
Percentage deelnemers met chronische GVHD één jaar na de transplantatie
Tijdsspanne: Dag 365 na HSCT
Chronische GVHD wordt beoordeeld volgens de BMT CTN Technische Richtlijn. De cumulatieve incidentie van alle chronische GVHD en van chronische GVHD waarvoor immunosuppressie nodig is, zal worden geschat.
Dag 365 na HSCT
Percentage deelnemers met graden II-IV en iii-iv acute GVHD op dag 100 na transplantatie
Tijdsspanne: Dag 100 post-HSCT
Acute GVHD werd beoordeeld volgens de BMT CTN Technical Manual of Operating Procedures (MOP) die het Mount Sinai Acute GVHD International Consortium (Magic) beschrijft. Hogere GVHD -kwaliteit duidt op slechtere resultaten. Grade I wordt gedefinieerd als Skin Stage 1-2 en fase 0 voor zowel GI als Lever. Grade II is stadium 3 huid, stadium 1 GI of fase 1 lever. Grade III is stadium 2-3 GI of fase 2-3 lever. Grade IV is stadium 4 huid of stadium 4 lever. De cumulatieve incidenten van graad II-IV en graad III-IV acute GVHD op dag +100 post-HSCT zullen worden geschat.
Dag 100 post-HSCT

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Medewerkers

National Cancer Institute (NCI)
Sanofi
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 mei 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 juli 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 juli 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 juli 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BMT CTN 2207
  • BMT CTN Protocol 2207 (Andere identificatie: BMT CTN)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

De resultaten zullen worden gepubliceerd in een manuscript en ondersteunende informatie die wordt ingediend bij de centrale opslagplaats voor gegevens en specimens van de NIH (inclusief gegevenswoordenboeken, casusrapportformulieren, documentatie voor het indienen van gegevens, documentatie voor de dataset met uitkomsten, enz. waar aangegeven).

IPD-tijdsbestek voor delen

Binnen 6 maanden na officiële sluiting van het onderzoek op deelnemende locaties

IPD-toegangscriteria voor delen

Beschikbaar voor publiek

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren