Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne BMT od dawcy haploidentycznego lub niespokrewnionego z góry w celu przywrócenia prawidłowej hematopoezy w niedokrwistości aplastycznej (BMT CTN CureAA)

12 lutego 2026 zaktualizowane przez: Medical College of Wisconsin

Badanie fazy II dotyczące niemieloablacyjnego kondycjonowania i przeszczepiania haploidentycznego, częściowo niedopasowanego pod względem HLA lub dopasowanego, niepowiązanego szpiku kostnego dla nowo zdiagnozowanych pacjentów z ciężką niedokrwistością aplastyczną

Uczestnicy projektu BMT CTN 2207 zbadają zastosowanie przeszczepu szpiku w leczeniu ciężkiej niedokrwistości aplastycznej, która nie była wcześniej leczona.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie jest prospektywnym, wieloośrodkowym badaniem fazy II dotyczącym przeszczepiania hematopoetycznych komórek macierzystych u wcześniej nieleczonych pacjentów z ciężką niedokrwistością aplastyczną (SAA). Ciężka niedokrwistość aplastyczna (SAA) to rzadkie schorzenie, w którym organizm przestaje wytwarzać wystarczającą ilość nowych krwinek. Pacjenci z niedokrwistością aplastyczną mają małą liczbę białych krwinek (komórek zwalczających infekcje), małą liczbę czerwonych krwinek (komórek przenoszących tlen w organizmie) i małą liczbę płytek krwi (komórki, które pomagają tworzyć skrzepy i zapobiegają krwawieniom). Leczenie SAA ma na celu naprawę tego nieprawidłowego ataku układu odpornościowego i umożliwienie szpikowi kostnemu wytworzenia normalnej ilości komórek krwi. Można tego dokonać za pomocą przeszczepu szpiku kostnego lub leków tłumiących układ odpornościowy.

Historycznie rzecz biorąc, leczenie przeszczepieniem SAA było zarezerwowane dla pacjentów poniżej 40. roku życia, którzy mieli dostępnego, w pełni dopasowanego dawcę spokrewnionego. Standardowe leczenie starszych pacjentów z SAA i pacjentów, którzy nie mają w pełni dopasowanego dawcy spokrewnionego, obejmuje transfuzje, leki hamujące układ odpornościowy (terapia immunosupresyjna, IST) oraz leki próbujące pobudzić szpik kostny do wytwarzania większej ilości krwi. komórki. W przypadku tych pacjentów przeszczep stosowano tylko wtedy, gdy pacjent nie zareagował na te interwencje. Postęp sprawił jednak, że przeszczepianie stało się bezpieczniejsze i umożliwiło w wielu sytuacjach stosowanie dawców częściowo dobranych spokrewnionych lub dawców całkowicie lub częściowo dobranych niespokrewnionych ze wskaźnikami powodzenia porównywalnymi do dawców w pełni dopasowanych spokrewnionych. Celem tego badania jest określenie, czy pacjentów z SAA, którzy nie byli wcześniej leczeni z powodu SAA, można skutecznie leczyć przeszczepem jako pierwszą terapią SAA.

Jest to równoległe badanie kohortowe składające się z dwóch kohort w oparciu o wybór dawców: dawców haploidentycznie spokrewnionych i dawców niespokrewnionych. Celem sumarycznym jest zarejestrowanie 30 uczestników i rozpoczęcie kondycjonowania określonego w protokole w każdej kohorcie, co daje łącznie 60 uczestników. Uczestnicy będą leczeni preparatywnym schematem leczenia o zmniejszonej intensywności, obejmującym fludarabinę (150 mg/m2), cyklofosfamid (29 mg/kg), napromienianie całego ciała w małych dawkach (TBI, 400 cGy) i Thymoglobulin® (4,5 mg/kg). Od dawców zostanie pobrany szpik kostny, a pacjentom zostaną przekazane świeże (nie kriokonserwowane) komórki. W profilaktyce GVHD stosowane będą cyklofosfamid po HSCT (100 mg/kg), takrolimus i mykofenolan mofetylu (MMF). Wszyscy pacjenci otrzymają ten sam schemat leczenia kondycjonującego i profilaktykę GVHD. Uczestnicy będą obserwowani przez 1 rok po przeszczepieniu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • Rekrutacyjny
        • University of Alabama at Birmingham
        • Główny śledczy:
          • Omer Jamy, MD
        • Kontakt:
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • Rekrutacyjny
        • City of Hope
        • Główny śledczy:
          • Ryotaro Nakamura
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Rekrutacyjny
        • University of California, Los Angeles
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Steven Tsai
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Rekrutacyjny
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Sally Arai
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • Rekrutacyjny
        • Moffitt Cancer Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Rawan Faramand
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Emory Winship Cancer Institute
        • Główny śledczy:
          • Joseph Rimando, MD
        • Kontakt:
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Rekrutacyjny
        • Blood and Marrow Transplant Center at Northside Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Asad Bashey, MD
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
        • Rekrutacyjny
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Muhammad Umair Mushtaq, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21218
        • Rekrutacyjny
        • Johns Hopkins University
        • Główny śledczy:
          • Amy DeZern
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Rekrutacyjny
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Richard Newcomb, MD
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Rekrutacyjny
        • Dana Farber Cancer Institute
        • Główny śledczy:
          • Joseph Antin, MD
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Rekrutacyjny
        • Karmanos Cancer Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Joseph Uberti, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic
        • Główny śledczy:
          • Abhishek Mangaonkar
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University School of Medicine, Barnes-Jewish Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Iskra Pusic, MD
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Rekrutacyjny
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Główny śledczy:
          • Brian Shaffer, MD
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • Rekrutacyjny
        • UNC Chapel Hill
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • William Wood, MD
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
        • Rekrutacyjny
        • Levine Cancer Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Srinivasa Sanikommu
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Rekrutacyjny
        • Duke University Health System
        • Główny śledczy:
          • Mitchell Horwitz, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Rekrutacyjny
        • The Ohio State University
        • Główny śledczy:
          • Sarah Wall, MD
        • Kontakt:
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73117
        • Rekrutacyjny
        • University of Oklahoma
        • Główny śledczy:
          • Manu Pandey
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37235
        • Rekrutacyjny
        • Vanderbilt University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Adetola Kassim
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • Rekrutacyjny
        • Huntsman Cancer Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Sagar Patel
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Rekrutacyjny
        • Fred Hutchinson Cancer Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Shivaprasad Manjappa, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Rekrutacyjny
        • Medical College of Wisconsin
        • Główny śledczy:
          • Nirav Shah, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek od 3 lat do 75 lat

  2. Potwierdzona diagnoza nabytego SAA definiowana jako:

    A. Komórkowość szpiku kostnego < 25% lub zmienna komórkowość szpiku, ale z < 30% resztkowych komórek krwiotwórczych uznawana za HIPOkomórkową ze względu na wiek ORAZ b. Dwa (2) z 3 z poniższych (we krwi obwodowej). I. Neutrofile < 0,5 x 109/L ii. Płytki krwi < 20 x 109/L iii. Liczba retikulocytów < 20 x 109/l (< 60 x 109/l przy użyciu analizy automatycznej)

  3. Brak odpowiedniego, w pełni dopasowanego dawcy spokrewnionego, według uznania badacza (6/6 zgodności dla HLA A i B w średniej lub wysokiej rozdzielczości oraz DRB1 w wysokiej rozdzielczości przy użyciu typowania opartego na kwasie dezoksyrybonukleinowym [DNA]).
  4. Dostępny dawca zgodnie z definicją w protokole.
  5. Uczestnik i/lub opiekun prawny musi podpisać świadomą zgodę.

  6. Odpowiednia funkcja narządu zdefiniowana przez instytucjonalne standardy transplantacyjne lub zdefiniowana jak poniżej:

    1. Sercowy: Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) w spoczynku > 40%, bez klinicznych objawów niewydolności serca. W przypadku uczestników w wieku < 13 lat zamiast LVEF można zastąpić frakcję skracającą (SF) ≥ 26% w badaniu echokardiograficznym lub badaniu wielobramkowym (MUGA).
    2. Wątroba: Bilirubina całkowita < 2,0 mg/dl, chyba że występuje choroba Gilberta
    3. Nerki: Dla uczestników w wieku > 13,0 lat w momencie włączenia: szacowany klirens kreatyniny (CrCl) > 60 ml/minutę (zgodnie ze standardem instytucjonalnym). Dla uczestników w wieku < 13,0 lat w chwili włączenia: współczynnik filtracji kłębuszkowej (GFR) oszacowany za pomocą zaktualizowanego wzoru Schwartza ≥ 90 ml/min/1,73 m2. Jeśli szacowany GFR wynosi < 90 ml/min/1,73 m2, wówczas czynność nerek należy zmierzyć na podstawie 24-godzinnego klirensu kreatyniny lub jądrowego GFR i musi ona wynosić > 50 ml/min/1,73 m2.
    4. Płucny:

    I. Dla uczestników w wieku > 13 lat: Pojemność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla (DLCO, skorygowana/skorygowana dla hemoglobiny [Hb]) > 50% lub spirometria z natężoną objętością wydechową 1 (FEV1) > 50% wartości przewidywanej (bez podawania lek rozszerzający oskrzela) i wymuszona pojemność życiowa (FVC) > 50% wartości należnej.

    II. W przypadku uczestników w wieku < 13 lat, którzy nie mogą wykonać testów czynności płuc (PFT) ze względu na wiek lub możliwości rozwojowe: (1) brak objawów duszności spoczynkowej i (2) brak potrzeby podawania dodatkowego tlenu oraz (3) wysycenie O2 > 92% na powietrzu w pomieszczeniu na poziomie morza (z niższymi poziomami dozwolonymi na większych wysokościach w zależności od ustalonego standardu opieki w ośrodku [np. Utah, na wysokości 4200 stóp nad poziomem morza, nie podaje się dodatkowego tlenu, chyba że jest to poniżej 90%]).

  7. Stan wydajności Karnofsky'ego lub Lansky'ego ≥ 60%.
  8. Kobiety i mężczyźni w wieku rozrodczym muszą zgodzić się na stosowanie 2 skutecznych metod antykoncepcji jednocześnie lub zgodzić się na abstynencję.

Kryteria wyłączenia:

  1. Zgodnie ze standardami ośrodka należy wykluczyć wrodzone zespoły niewydolności szpiku kostnego, takie jak niedokrwistość Fanconiego i zespoły krótkich telomerów. Zaleca się wykonanie badań funkcjonalnych w kierunku niedokrwistości Fanconiego (analiza pęknięć chromosomów diepoksybutanem [DEB]) i oceny długości telomerów. Panele genetyczne dziedzicznych zespołów niewydolności szpiku kostnego, jeśli są dostępne, można rozważyć jako alternatywę dla testów funkcjonalnych.
  2. Klonalne nieprawidłowości cytogenetyczne zgodne ze stanem przed MDS lub MDS w badaniu szpiku (np. monosomia 7 i inne zmiany definiujące MDS zgodnie z najnowszymi wytycznymi patologicznymi).
  3. Formalna diagnoza MDS według Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) 2022 lub Międzynarodowej Klasyfikacji Konsensusu (ICC).
  4. Biorca dodatni pod względem przeciwciał HLA przeciwko niedopasowanemu HLA u wybranego dawcy, co określono na podstawie obecności swoistych dla dawcy przeciwciał HLA (DSA) przeciwko któremukolwiek niedopasowanemu allelowi/antygenowi HLA w dowolnym z następujących loci (HLA-A, -B, -C, - DRB1, DRB3, DRB4, DRB5, -DQA1, -DQB1, -DPA1, -DPB1) o medianie intensywności fluorescencji (MFI) > 3000 w badaniu z użyciem pojedynczych antygenów w oparciu o mikromacierze. U pacjentów otrzymujących transfuzję czerwonych krwinek lub płytek krwi należy przeprowadzić lub powtórzyć ocenę DSA po transfuzji i bezpośrednio przed rozpoczęciem schematu przygotowawczego biorcy, aby upewnić się, że w momencie rozpoczęcia kondycjonowania nie ma DSA u wybranego dawcy.
  5. Wcześniejsza próba odczulenia na obecność przeciwciał HLA u wybranego dawcy. Jakakolwiek interwencja mająca wyłącznie na celu zmniejszenie poziomu HLA DSA (np. plazmafereza, dożylna immunoglobulina [IVIG], MMF itp.) będzie stanowić próbę odczulenia.
  6. Wcześniejsze leczenie SAA (np. terapia immunosupresyjna z użyciem ATG, inhibitorów kalcyneuryny [CNI], agonistów receptora trombopoetyny lub androgenów). Dozwolone będą krótkie kursy sterydów lub IVIG, które nie były wyraźnie podawane w terapii SAA.
  7. Wcześniejszy allogeniczny przeszczep komórek macierzystych.
  8. Wcześniejszy przeszczep narządu litego.
  9. Znana reakcja zagrażająca życiu (tj. anafilaksja) na Thymoglobulin® (Sanofi), która uniemożliwiałaby stosowanie leku przez uczestnika, ponieważ w tym badaniu wymagane jest użycie preparatu ATG Thymoglobulin® (Sanofi).
  10. Niekontrolowana infekcja bakteryjna, wirusowa lub grzybicza w momencie włączenia do badania. Niekontrolowane definiuje się jako aktualnie przyjmowane leki, z progresją lub brakiem poprawy klinicznej w wyniku odpowiedniego leczenia.
  11. Uczestniczki, które są w ciąży wykrytej za pomocą testu ciążowego zgodnie z praktyką instytucji lub karmiące piersią.
  12. Wcześniejsze nowotwory złośliwe, z wyjątkiem usuniętego raka podstawnokomórkowego lub leczonego raka szyjki macicy in situ. Dozwolony będzie nowotwór leczony w celu wyleczenia > 5 lat wcześniej. Rak leczony w celach leczniczych ≤ 5 lat wcześniej nie będzie dozwolony, chyba że zostanie zatwierdzony przez Przewodniczących Protokołu i/lub Urzędnika Protokołu.

Warto zauważyć, że w przypadku niewykrywalności wiremii można uwzględnić uczestników seropozytywnych w kierunku ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV). Podobnie nosiciele wirusa zapalenia wątroby typu B (HepB) lub wirusa zapalenia wątroby typu C (HepC) mogą nie mieć wykrywalnego miana wirusa HepB lub wirusa HepC.

Kwalifikują się uczestnicy z wirusem HIV, który jest dobrze kontrolowany dzięki skojarzonej terapii przeciwretrowirusowej i nie ma powikłań związanych z AIDS w ciągu ostatnich 12 miesięcy.

Zakażenia inne niż HIV:

  • Należy kontrolować wcześniejsze infekcje
  • Uczestnicy HepB kwalifikują się, jeśli stosują skuteczną terapię supresyjną i poza tym spełniają kryteria włączenia/wyłączenia
  • Uczestnicy HepC kwalifikują się, jeśli spełniają kryteria włączenia/wykluczenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Przeszczep haploidentyczny
Do tego ramienia zostaną włączeni pacjenci otrzymujący przeszczep szpiku kostnego od dawcy spokrewnionego haploidentycznie.
Lek: Haploidentyczny przeszczep szpiku kostnego dawcy

Narkotyki:

  1. Dawka globuliny antytymocytowej (ATG) będzie wynosić 0,5 mg/kg dożylnie w dniu -9 przez 6 godzin i 2 mg/kg dożylnie w dniach -8 i -7 przez 4 godziny.
  2. Dawka fludarabiny będzie wynosić 30 mg/m2 iv. na dobę przez 5 dni od dnia -6 do dnia -2.
  3. Dawka cyklofosfamidu będzie wynosić 14,5 mg/kg dożylnie na dobę przez 2 dni (dzień -6 do dnia -5) przed przeszczepieniem i 50 mg/kg dożylnie na dobę przez 2 dni (dzień +3 do dnia +4) po przeszczepieniu.
  4. Leczenie takrolimusem należy rozpocząć w dniu +5 i podawać tak, aby utrzymać stężenie 10-15 ng/ml.
  5. Dawka mykofenolanu mofetylu (MMF) będzie wynosić 15 mg/kg doustnie trzy razy na dobę (TID) do 1 g TID (lub równoważnej dawki dożylnej) począwszy od dnia +5 do dnia +35.
  6. G-CSF będzie podawany dożylnie lub SQ począwszy od dnia +5 w dawce 5 mcg/kg/dzień aż do osiągnięcia wartości ANC > 1500 przez 3 dni.

Promieniowanie:

1. Napromienianie całego ciała (TBI): zostanie podane w pojedynczej dawce 400 cGy w dniu -1.

Procedura:

1. HSCT: Kwalifikujący się pacjenci otrzymają przeszczep szpiku kostnego od haploidentycznego dawcy.
Aktywny komparator: Transplantacja od dawcy niespokrewnionego
Do tego ramienia zostaną włączeni pacjenci otrzymujący przeszczep szpiku kostnego od dawcy niespokrewnionego.
Lek: Przeszczep szpiku kostnego od niespokrewnionego dawcy

Narkotyki:

  1. Dawka globuliny antytymocytowej (ATG) będzie wynosić 0,5 mg/kg dożylnie w dniu -9 przez 6 godzin i 2 mg/kg dożylnie w dniach -8 i -7 przez 4 godziny.
  2. Dawka fludarabiny będzie wynosić 30 mg/m²2 dożylnie na dobę przez 5 dni od dnia -6 do dnia -2.
  3. Dawka cyklofosfamidu będzie wynosić 14,5 mg/kg dożylnie na dobę przez 2 dni (dzień -6 do dnia -5) przed przeszczepieniem i 50 mg/kg dożylnie na dobę przez 2 dni (dzień +3 do dnia +4) po przeszczepieniu.
  4. Leczenie takrolimusem należy rozpocząć w dniu +5 i podawać tak, aby utrzymać stężenie 10-15 ng/ml.
  5. Dawka mykofenolanu mofetylu (MMF) będzie wynosić 15 mg/kg doustnie trzy razy na dobę (TID) do 1 g TID (lub równoważnej dawki dożylnej) począwszy od dnia +5 do dnia +35.
  6. G-CSF będzie podawany dożylnie lub SQ począwszy od dnia +5 w dawce 5 mcg/kg/dzień aż do osiągnięcia wartości ANC > 1500 przez 3 dni.

Promieniowanie:

1. Napromienianie całego ciała (TBI): zostanie podane w pojedynczej dawce 400 cGy w dniu -1.

Procedura:

1. HSCT: Kwalifikujący się pacjenci otrzymają przeszczep szpiku kostnego od niespokrewnionego dawcy.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżycie bezawaryjne (GFFS) wolne od choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) po roku
Ramy czasowe: 1 rok od rozpoczęcia kondycjonowania
Pierwszorzędowym punktem końcowym jest GFFS po 1 roku od rozpoczęcia kondycjonowania. Zdarzenia związane z GFFS obejmują aGVHD stopnia III–IV, cGVHD wymagające immunosupresji, pierwotną lub wtórną awarię przeszczepu wymagającą drugiej ostatecznej terapii, nieotrzymanie wlewu HSCT i śmierć. GFFS definiuje się jako odstęp czasu od rozpoczęcia kondycjonowania do wystąpienia pierwszego z tych zdarzeń. W przypadku nieotrzymania wlewu HSCT za datę uznaje się moment podjęcia decyzji o nieprzystępowaniu do HSCT.
1 rok od rozpoczęcia kondycjonowania

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z całkowitym przeżyciem (OS) po roku po kondycjonowaniu
Ramy czasowe: 1 rok od rozpoczęcia kondycjonowania
Zdarzenia związane z systemem operacyjnym obejmują śmierć z jakiejkolwiek przyczyny. OS definiuje się jako odstęp czasu od rozpoczęcia warunkowania do śmierci. Prawdopodobieństwo OS zostanie ocenione po 1 roku od rozpoczęcia kondycjonowania.
1 rok od rozpoczęcia kondycjonowania
Odsetek uczestników, którzy przeżyli bez awarii (FFS) po roku od kondycjonowania
Ramy czasowe: 1 rok od rozpoczęcia kondycjonowania
Zdarzenia związane z FFS obejmują niepowodzenie leczenia lub śmierć. Niepowodzenie leczenia definiuje się jako rozpoczęcie leczenia drugą ostateczną terapią. FFS definiuje się jako odstęp czasu od rozpoczęcia kondycjonowania do daty rozpoczęcia drugiej ostatecznej terapii lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
1 rok od rozpoczęcia kondycjonowania
Uczestnicy żywi i wszczepieni po roku od kondycjonowania
Ramy czasowe: 1 rok od rozpoczęcia kondycjonowania
Opisany zostanie odsetek pacjentów, którzy przeżyją i będą mieli komórki dawcy obecne po 1 roku od rozpoczęcia kondycjonowania, przy czym obecność komórek dawcy zdefiniowana będzie jako osiągnięcie co najmniej 5% chimeryzmu dawcy szpiku (krew pełna lub szpik) w najnowszym pomiarze przez 1 rok.
1 rok od rozpoczęcia kondycjonowania
Odsetek uczestników, u których nastąpiła regeneracja neutrofilów po przeszczepieniu
Ramy czasowe: Dzień 28 i dzień 56 po HSCT
Odzysk neutrofilów oznacza osiągnięcie ANC ≥ 0,5 x 109/l dla 3 kolejnych pomiarów w różnych dniach, przy czym pierwszy z 3 dni definiuje się jako dzień regeneracji neutrofili. Oszacowana zostanie skumulowana częstość występowania regeneracji neutrofilów w dniu +28 i +56 dniu po HSCT.
Dzień 28 i dzień 56 po HSCT
Odsetek uczestników, u których doszło do regeneracji czerwonych krwinek po przeszczepieniu
Ramy czasowe: Dzień 100, dzień 180 i dzień 365 po HSCT
Odzysk czerwonych krwinek (RBC) definiuje się jako poziom Hb ≥ 7 g/dl bez transfuzji czerwonych krwinek w ciągu poprzedzających 7 dni. Pierwszy dzień z 7 dni zostanie zdefiniowany jako dzień regeneracji czerwonych krwinek. Oszacowana zostanie skumulowana częstość występowania regeneracji czerwonych krwinek w dniu +100, dniu +180 i dniu +365 po HSCT.
Dzień 100, dzień 180 i dzień 365 po HSCT
Odsetek uczestników, u których doszło do regeneracji płytek krwi po przeszczepieniu
Ramy czasowe: Dzień 100 po HSCT
Odzysk płytek krwi definiuje się jako osiągnięcie liczby płytek krwi ≥ 20 x 109/l bez transfuzji płytek krwi w ciągu poprzedzających 7 dni. Pierwsze 7 dni utrzymującej się liczby płytek krwi zostanie zdefiniowane jako dzień regeneracji płytek krwi. Oszacowana zostanie skumulowana częstość odzyskiwania płytek krwi w dniu +100 po HSCT.
Dzień 100 po HSCT
Odsetek uczestników, u których po przeszczepieniu wystąpiło pierwotne uszkodzenie przeszczepu
Ramy czasowe: Dzień 56 po HSCT

  • Pierwotne uszkodzenie przeszczepu definiuje się jako wystąpienie któregokolwiek z poniższych:

    1. Brak regeneracji neutrofili do dnia +56 po HSCT.
    2. Nieosiągnięcie co najmniej 5% chimeryzmu dawcy szpiku w jakimkolwiek pomiarze do dnia +56 włącznie po HSCT.
    3. Podanie drugiej ostatecznej terapii, którą definiuje się jako drugi przeszczep lub przebieg ATG.
  • Oszacowany zostanie odsetek pacjentów z pierwotną niewydolnością przeszczepu do 56. dnia po HSCT.
Dzień 56 po HSCT
Odsetek uczestników z wtórnym uszkodzeniem przeszczepu po przeszczepie
Ramy czasowe: 1 rok po HSCT

  • Wtórne uszkodzenie przeszczepu definiuje się jako wystąpienie któregokolwiek z poniższych:

    1. Początkowy odzysk neutrofili z chimeryzmem dawcy większym lub równym 5%, po którym następuje utrzymujący się późniejszy spadek ANC, przy czym chimeryzm dawcy spada do mniej niż 5%.
    2. Podanie drugiej ostatecznej terapii, którą definiuje się jako drugi przeszczep lub przebieg ATG.
  • Oszacowana zostanie skumulowana częstość występowania wtórnej niewydolności przeszczepu w ciągu 1 roku po HSCT.
1 rok po HSCT
Odsetek uczestników, u których wystąpiło jakiekolwiek uszkodzenie przeszczepu (pierwotne lub wtórne) po przeszczepie
Ramy czasowe: 1 rok po HSCT
Czas od przeszczepu do uszkodzenia przeszczepu (pierwotnego lub wtórnego) zostanie opisany dla każdej kohorty przeszczepu przy użyciu estymatora Aalena-Johansena, przy czym śmierć będzie traktowana jako ryzyko konkurencyjne. Szacunki i 90% CI skumulowanej częstości występowania niepowodzeń przeszczepu zostaną podane w dniu +365 po HSCT dla każdej kohorty.
1 rok po HSCT
Uczestnicy z odpowiedzią hematologiczną po przeszczepieniu
Ramy czasowe: Dzień 100, dzień 180 i dzień 365 po HSCT
Odpowiedź hematologiczna będzie oceniana zgodnie ze zmodyfikowanymi kryteriami NIH określonymi w dniu +100, dniu +180 i dniu +365 po HSCT. Odpowiedź całkowitą (CR) definiuje się jako spełnienie wszystkich 3 kryteriów dotyczących morfologii krwi obwodowej: 1) ANC > 1x 109/l; 2) Hb > 10 g/dl; oraz 3) liczba płytek krwi > 100 x 109/l. Częściową odpowiedź (PR) definiuje się jako morfologia krwi, która nie spełnia już kryteriów SAA i jest niezależna od transfuzji (definiowana jako brak konieczności przetaczania koncentratu krwinek czerwonych [PRBC] lub płytek krwi), ale jest niewystarczająca do CR.
Dzień 100, dzień 180 i dzień 365 po HSCT
Odsetek uczestników z przewlekłą GVHD po roku od przeszczepu
Ramy czasowe: Dzień 365 po HSCT
Przewlekłe GVHD są klasyfikowane zgodnie z wytycznymi technicznymi BMT CTN. Oszacowana zostanie skumulowana częstość występowania wszystkich przewlekłych GVHD i przewlekłych GVHD wymagających immunosupresji.
Dzień 365 po HSCT
Procent uczestników z ostrym GVHD o klasach II-IV i III-IV w dniu 100 po przeszczepie
Ramy czasowe: Dzień 100 po HSCT
Ostre GVHD oceniono zgodnie z podręcznikiem technicznym BMT CTN procedur operacyjnych (MOP), który opisuje ostre konsorcjum GVHD GVHD (Magic). Wyższa ocena GVHD wskazuje gorsze wyniki. Klasa I jest zdefiniowana jako stadium skórne 1-2 i etap 0 zarówno dla GI, jak i wątroby. Klasa II to skóra stadium 3, GI lub wątroba w stadium 1. Klasa III to stadia 2-3 GI lub wątroba w etapie 2-3. Klasa IV to skóra stadium 4 lub wątroba w stadium 4. Szacowane zostaną skumulowane przypadki oceny II-IV stopnia II-IV i oceny III-IV w dniu +100 po HSCT.
Dzień 100 po HSCT

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Współpracownicy

National Cancer Institute (NCI)
Sanofi
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 maja 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 lipca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 lipca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 lipca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BMT CTN 2207
  • BMT CTN Protocol 2207 (Inny identyfikator: BMT CTN)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wyniki zostaną opublikowane w formie rękopisu, a informacje uzupełniające zostaną przesłane do centralnego repozytorium danych i próbek NIH (w tym słowniki danych, formularze opisów przypadków, dokumentacja przedłożenia danych, dokumentacja zbioru danych wyników itp., jeśli wskazano).

Ramy czasowe udostępniania IPD

W ciągu 6 miesięcy od oficjalnego zamknięcia badania w uczestniczących ośrodkach

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dostępne publicznie

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ciężka niedokrwistość aplastyczna

Badania kliniczne na Haploidentyczny przeszczep szpiku kostnego dawcy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tanzania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj