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Essai clinique de BMT de donneur haploidentique ou non apparenté pour restaurer l'hématopoïèse normale dans l'anémie aplasique (BMT CTN CureAA)

12 février 2026 mis à jour par: Medical College of Wisconsin

Un essai de phase II sur le conditionnement non myéloablatif et la transplantation de moelle osseuse haplo-identique, partiellement incompatible avec HLA ou non appariée pour les patients nouvellement diagnostiqués atteints d'anémie aplasique sévère

BMT CTN 2207 étudiera l'utilisation de la greffe de moelle pour le traitement de l'anémie aplasique sévère qui n'a pas été traitée auparavant.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude est une étude prospective et multicentrique de phase II sur la greffe de cellules souches hématopoïétiques pour patients non traités auparavant atteints d'anémie aplasique sévère (AAS). L'anémie aplasique sévère (AAS) est une maladie rare dans laquelle le corps cesse de produire suffisamment de nouvelles cellules sanguines. Les patients atteints d'anémie aplasique ont un faible nombre de globules blancs (cellules qui combattent les infections), un faible nombre de globules rouges (cellules qui transportent l'oxygène dans tout le corps) et un faible nombre de plaquettes (cellules qui aident à former des caillots et à prévenir les saignements). Les traitements du SAA visent à réparer cette attaque anormale du système immunitaire et à permettre à la moelle osseuse de produire la quantité normale de cellules sanguines. Cela peut être fait avec une greffe de moelle osseuse ou avec des médicaments pour supprimer le système immunitaire.

Historiquement, le traitement par transplantation pour l'ASA a été réservé aux patients de moins de 40 ans qui disposaient d'un donneur apparenté entièrement compatible. Le traitement standard pour les patients âgés atteints d'AAS et les patients qui n'ont pas de donneur apparenté parfaitement compatible consiste en un traitement utilisant des transfusions, des médicaments qui suppriment le système immunitaire (traitement immunosuppresseur, IST) et des médicaments qui tentent de stimuler la moelle osseuse à produire davantage. cellules. Pour ces patients, la greffe n'était utilisée que si le patient ne répondait pas à ces interventions. Cependant, les progrès ont rendu la transplantation plus sûre et ont permis d'utiliser des donneurs apparentés à moitié compatibles ou des donneurs non apparentés entièrement ou partiellement compatibles avec des taux de réussite similaires à ceux des donneurs apparentés entièrement compatibles dans de nombreuses situations. Les objectifs de cette étude sont de déterminer si les patients atteints d'AAS qui n'ont pas reçu de traitement antérieur pour l'AAS peuvent être traités efficacement par greffe comme premier traitement par AAS.

Il s'agit d'une étude de cohorte parallèle composée de deux cohortes basées sur la sélection des donneurs : donneurs apparentés haploidentiques et donneurs non apparentés. L'objectif d'accumulation est de 30 participants inscrits et commençant le conditionnement spécifié par le protocole dans chaque cohorte, ce qui donne 60 participants au total. Les participants seront traités avec un régime préparatif d'intensité réduite de fludarabine (150 mg/m2), de cyclophosphamide (29 mg/kg), d'irradiation corporelle totale à faible dose (TBI, 400 cGy) et de Thymoglobuline® (4,5 mg/kg). La moelle osseuse sera collectée auprès de donneurs et des cellules fraîches (non cryoconservées) seront données aux patients. La prophylaxie de la GVHD se fera avec du cyclophosphamide post-HSCT (100 mg/kg), du tacrolimus et du mycophénolate mofétil (MMF). Tous les patients recevront le même régime de conditionnement et la même prophylaxie GVHD. Les participants seront suivis pendant 1 an après la greffe.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

60

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • Recrutement
        • University of Alabama at Birmingham
        • Chercheur principal:
          • Omer Jamy, MD
        • Contact:
    • California
      • Duarte, California, États-Unis, 91010
        • Recrutement
        • City of Hope
        • Chercheur principal:
          • Ryotaro Nakamura
        • Contact:
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Recrutement
        • University of California, Los Angeles
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Steven Tsai
      • Stanford, California, États-Unis, 94305
        • Recrutement
        • Stanford University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Sally Arai
    • Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • Recrutement
        • Moffitt Cancer Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Rawan Faramand
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Recrutement
        • Emory Winship Cancer Institute
        • Chercheur principal:
          • Joseph Rimando, MD
        • Contact:
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
        • Recrutement
        • Blood and Marrow Transplant Center at Northside Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Asad Bashey, MD
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, États-Unis, 66205
        • Recrutement
        • University of Kansas Medical Center
        • Contact:
          • Muhammad Umair Mushtaq, MD
          • Numéro de téléphone: 913-945-5793
          • E-mail: mmushtaq@kumc.edu
        • Chercheur principal:
          • Muhammad Umair Mushtaq, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21218
        • Recrutement
        • Johns Hopkins University
        • Chercheur principal:
          • Amy DeZern
        • Contact:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Recrutement
        • Massachusetts General Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Richard Newcomb, MD
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Recrutement
        • Dana Farber Cancer Institute
        • Chercheur principal:
          • Joseph Antin, MD
        • Contact:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Recrutement
        • Karmanos Cancer Institute
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Joseph Uberti, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Recrutement
        • Mayo Clinic
        • Chercheur principal:
          • Abhishek Mangaonkar
        • Contact:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Recrutement
        • Washington University School of Medicine, Barnes-Jewish Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Iskra Pusic, MD
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10021
        • Recrutement
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Chercheur principal:
          • Brian Shaffer, MD
        • Contact:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • Recrutement
        • UNC Chapel Hill
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • William Wood, MD
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28204
        • Recrutement
        • Levine Cancer Institute
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Srinivasa Sanikommu
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • Recrutement
        • Duke University Health System
        • Chercheur principal:
          • Mitchell Horwitz, MD
        • Contact:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • Recrutement
        • The Ohio State University
        • Chercheur principal:
          • Sarah Wall, MD
        • Contact:
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73117
        • Recrutement
        • University of Oklahoma
        • Chercheur principal:
          • Manu Pandey
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37235
        • Recrutement
        • Vanderbilt University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Adetola Kassim
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
        • Recrutement
        • Huntsman Cancer Institute
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Sagar Patel
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98109
        • Recrutement
        • Fred Hutchinson Cancer Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Shivaprasad Manjappa, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Recrutement
        • Medical College of Wisconsin
        • Chercheur principal:
          • Nirav Shah, MD
        • Contact:
          • Nirav Shah, MD
          • Numéro de téléphone: 424-805-4600
          • E-mail: nishah@mcw.edu

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Âge 3 ans à 75 ans

  2. Diagnostic confirmé d'ASA acquis défini comme :

    un. Cellularité de la moelle osseuse < 25 % ou CELLULARITÉ médullaire variable mais avec < 30 % de cellules hématopoïétiques résiduelles jugées HYPOcellulaires pour l'âge ET b. Deux (2) des 3 éléments suivants (dans le sang périphérique). je. Neutrophiles < 0,5 x 109/L ii. Plaquettes < 20 x 109/L iii. Nombre de réticulocytes < 20 x 109/L (< 60 x 109/L en utilisant une analyse automatisée)

  3. Aucun donneur apparenté entièrement compatible, à la discrétion de l'enquêteur (correspondance 6/6 pour HLA A et B à résolution intermédiaire ou haute et DRB1 à haute résolution en utilisant le typage à base d'acide désoxyribonucléique [ADN]) disponible.
  4. Donneur disponible tel que défini dans le protocole.
  5. Le participant et/ou son tuteur légal doivent signer un consentement éclairé.

  6. Fonction adéquate des organes définie par les normes institutionnelles de transplantation ou définie comme ci-dessous :

    1. Cardiaque : fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) au repos > 40 % sans signe clinique d'insuffisance cardiaque. Pour les participants âgés de < 13 ans, une fraction de raccourcissement (SF) ≥ 26 % par échocardiogramme ou acquisition multigated (MUGA) peut être remplacée par la FEVG.
    2. Hépatique : Bilirubine totale < 2,0 mg/dL sauf si la maladie de Gilbert est présente
    3. Rénal : Pour les participants âgés de > 13,0 ans au moment de l'inscription : clairance de la créatinine estimée (ClCr) > 60 ml/minute (selon la norme institutionnelle). Pour les participants âgés de < 13,0 ans au moment de l'inscription : débit de filtration glomérulaire (DFG) estimé par la formule de Schwartz mise à jour ≥ 90 mL/min/1,73 m2. Si le DFG estimé est < 90 mL/min/1,73 m2, alors la fonction rénale doit être mesurée par clairance de la créatinine sur 24 heures ou DFG nucléaire, et doit être > 50 mL/min/1,73 m2.
    4. Pulmonaire:

    je. Pour les participants âgés de > 13,0 ans : Capacité de diffusion du poumon pour le monoxyde de carbone (DLCO, corrigé/ajusté pour l'hémoglobine [Hb]) > 50 %, ou Spirométrie avec volume expiratoire forcé 1 (VEMS) > 50 % prévu (sans administration de bronchodilatateur) et capacité vitale forcée (CVF) > 50 % prévue.

    ii. Pour les participants de < 13,0 ans incapables d'effectuer des tests de la fonction pulmonaire (PFT) en raison de leur âge ou de leur capacité de développement : (1) aucun signe de dyspnée au repos et (2) aucun besoin d'oxygène supplémentaire et (3) saturation en O2 > 92 % sur l'air ambiant au niveau de la mer (avec des niveaux inférieurs autorisés à des altitudes plus élevées selon les normes de soins établies par le centre [par exemple, l'Utah, à 4 200 pieds au-dessus du niveau de la mer, ne fournit pas d'oxygène supplémentaire sauf en dessous de 90 %]).

  7. Statut de performance Karnofsky ou Lansky ≥ 60 %.
  8. Les femmes et les hommes en âge de procréer doivent accepter de pratiquer 2 méthodes efficaces de contraception en même temps ou accepter l'abstinence.

Critère d'exclusion:

  1. Les syndromes héréditaires d'insuffisance médullaire tels que l'anémie de Fanconi et les syndromes de télomères courts doivent être exclus selon les normes du centre. Il est recommandé d'effectuer des tests fonctionnels pour l'anémie de Fanconi (analyse des cassures chromosomiques au di-époxybutane [DEB]) et une évaluation de la longueur des télomères. S'ils sont disponibles, des panels génétiques pour les syndromes d'insuffisance médullaire héréditaire peuvent être envisagés comme une alternative aux tests fonctionnels.
  2. Anomalies cytogénétiques clonales compatibles avec un pré-MDS ou un SMD à l'examen de la moelle (par exemple, monosomie 7 et autres changements définissant le SMD selon les récentes directives de pathologie).
  3. Diagnostic formel du SMD par l'Organisation mondiale de la santé (OMS) 2022 ou la Classification consensuelle internationale (ICC).
  4. Recevoir positif pour les anticorps HLA contre un HLA incompatible chez le donneur sélectionné, déterminé par la présence d'anticorps HLA spécifiques du donneur (DSA) contre tout allèle/antigène HLA incompatible à l'un des locus suivants (HLA-A, -B, -C, - DRB1, DRB3, DRB4, DRB5, -DQA1, -DQB1, -DPA1, -DPB1) avec une intensité de fluorescence médiane (MFI) > 3 000 par test à bille d'antigène unique basé sur une puce à ADN. Chez les patients recevant des transfusions de globules rouges ou de plaquettes, l'évaluation de l'ASD doit être effectuée ou répétée après la transfusion et immédiatement avant le début du régime préparatoire du receveur afin de garantir qu'il n'y a pas de confirmation de l'absence d'ASD pour le donneur sélectionné au début du conditionnement.
  5. Tentative de désensibilisation préalable aux anticorps HLA du donneur choisi. Toute intervention ayant pour seul but de réduire le niveau de HLA DSA (par exemple, plasmaphérèse, immunoglobuline intraveineuse [IVIG], MMF, etc.) constituerait une tentative de désensibilisation.
  6. Traitement antérieur de l'AAS (par exemple, traitement immunosuppresseur utilisant de l'ATG, des inhibiteurs de la calcineurine [CNI], des agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine ou des androgènes). Des cures courtes de stéroïdes ou d'IgIV qui n'ont pas été explicitement administrées pour le traitement SAA seront autorisées.
  7. Greffe allogénique antérieure de cellules souches.
  8. Greffe antérieure d'organe solide.
  9. Réaction connue potentiellement mortelle (c'est-à-dire anaphylaxie) au Thymoglobulin® (Sanofi) qui interdirait son utilisation au participant car cette étude nécessite l'utilisation de la préparation Thymoglobulin® (Sanofi) d'ATG.
  10. Infection bactérienne, virale ou fongique non contrôlée au moment de l'inscription. Non contrôlé est défini comme prenant actuellement des médicaments et avec une progression ou aucune amélioration clinique sous un traitement médical adéquat.
  11. Les participantes qui sont enceintes, telles que détectées à l'aide d'un test de grossesse selon la pratique institutionnelle, ou qui allaitent.
  12. Tumeurs malignes antérieures, sauf carcinome basocellulaire réséqué ou carcinome cervical traité in situ. Le cancer traité à visée curative > 5 ans auparavant sera autorisé. Le cancer traité à visée curative ≤ 5 ans auparavant ne sera pas autorisé sauf approbation des présidents du protocole et/ou du responsable du protocole.

Il convient de noter que les participants séropositifs pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) peuvent être pris en compte si la charge virale est indétectable. De même, les porteurs de l’hépatite B (HepB) ou de l’hépatite C (HepC) peuvent ne pas avoir de charge virale détectable de virus HepB ou HepC.

Les participants dont le VIH est bien contrôlé sous thérapie antirétrovirale combinée et sans complications liées au SIDA au cours des 12 derniers mois sont éligibles.

Infections autres que le VIH :

  • Les infections antérieures doivent être contrôlées
  • Les participants à l'HepB sont éligibles s'ils suivent un traitement suppressif efficace et répondent par ailleurs aux critères d'inclusion/exclusion.
  • Les participants HepC sont éligibles s’ils répondent aux critères d’inclusion/exclusion

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Transplantation haploidentique
Les patients recevant une greffe de moelle osseuse d'un donneur apparenté haplo-identique seront inclus dans ce bras.
Médicament: Greffe de moelle osseuse d'un donneur haplo-identique

Drogues:

  1. La dose d'antithymocyte globuline (ATG) sera de 0,5 mg/kg IV le jour -9 pendant 6 heures et de 2 mg/kg IV les jours -8 et -7 pendant 4 heures.
  2. La dose de fludarabine sera de 30 mg/m^2 IV par jour pendant 5 jours du jour -6 au jour -2.
  3. La dose de cyclophosphamide sera de 14,5 mg/kg IV par jour pendant 2 jours (jour -6 au jour -5) avant la transplantation et de 50 mg/kg IV par jour pendant 2 jours (jour +3 au jour +4) après la transplantation.
  4. Le tacrolimus doit être démarré le jour +5 et administré pour maintenir un niveau de 10 à 15 ng/mL.
  5. La dose de mycophénolate mofétil (MMF) sera de 15 mg/kg PO trois fois par jour (TID) jusqu'à 1 g TID (ou équivalent IV) à partir du jour +5 jusqu'au jour +35.
  6. Le G-CSF sera administré IV ou SQ à partir du jour +5 à 5 mcg/kg/jour jusqu'à ce que l'ANC soit > 1 500 pendant 3 jours.

Radiation:

1. Irradiation corporelle totale (TBI) : sera administrée en une dose unique de 400 cGy le jour -1.

Procédure:

1. HSCT : les patients éligibles recevront une greffe de moelle osseuse haploidentique d'un donneur.
Comparateur actif: Transplantation d'un donneur sans lien de parenté
Les patients recevant une greffe de moelle osseuse d'un donneur non apparenté seront inclus dans ce bras.
Médicament: Greffe de moelle osseuse d'un donneur non apparenté

Drogues:

  1. La dose d'antithymocyte globuline (ATG) sera de 0,5 mg/kg IV le jour -9 pendant 6 heures et de 2 mg/kg IV les jours -8 et -7 pendant 4 heures.
  2. La dose de fludarabine sera de 30 mg/m^2 IV par jour pendant 5 jours du jour -6 au jour -2.
  3. La dose de cyclophosphamide sera de 14,5 mg/kg IV par jour pendant 2 jours (jour -6 au jour -5) avant la transplantation et de 50 mg/kg IV par jour pendant 2 jours (jour +3 au jour +4) après la transplantation.
  4. Le tacrolimus doit être démarré le jour +5 et administré pour maintenir un niveau de 10 à 15 ng/mL.
  5. La dose de mycophénolate mofétil (MMF) sera de 15 mg/kg PO trois fois par jour (TID) jusqu'à 1 g TID (ou équivalent IV) à partir du jour +5 jusqu'au jour +35.
  6. Le G-CSF sera administré IV ou SQ à partir du jour +5 à 5 mcg/kg/jour jusqu'à ce que l'ANC soit > 1 500 pendant 3 jours.

Radiation:

1. Irradiation corporelle totale (TBI) : sera administrée en une dose unique de 400 cGy le jour -1.

Procédure:

1. HSCT : les patients éligibles recevront une greffe de moelle osseuse d'un donneur non apparenté.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie sans échec (GFFS) sans maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) à un an
Délai: 1 an après le début du conditionnement
Le critère d'évaluation principal est le GFFS 1 an après le début du conditionnement. Les événements liés au GFFS comprennent l'aGVHD de grade III-IV, la cGVHD nécessitant une immunosuppression, l'échec primaire ou secondaire du greffon nécessitant un deuxième traitement définitif, l'échec de recevoir une perfusion de HSCT et le décès. GFFS est défini comme l'intervalle de temps entre le début du conditionnement et le moment où le premier de ces événements se produit. En cas d'échec de réception d'une perfusion de HSCT, la date sera celle au moment où la décision de ne pas procéder à la HSCT est prise.
1 an après le début du conditionnement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants ayant une survie globale (SG) un an après le conditionnement
Délai: 1 an après le début du conditionnement
Les événements liés au système d'exploitation incluent le décès, quelle qu'en soit la cause. La SG est définie comme l'intervalle de temps entre le début du conditionnement et la mort. La probabilité de SG sera évaluée 1 an après le début du conditionnement.
1 an après le début du conditionnement
Pourcentage de participants avec une survie sans échec (FFS) un an après le conditionnement
Délai: 1 an après le début du conditionnement
Les événements liés au FFS incluent l’échec du traitement ou le décès. L'échec du traitement est défini comme la mise en route d'un traitement par une deuxième thérapie définitive. Le FFS est défini comme l'intervalle de temps entre le début du conditionnement et la date de début d'un deuxième traitement définitif ou le décès, selon la première éventualité.
1 an après le début du conditionnement
Participants vivants et greffés un an après le conditionnement
Délai: 1 an après le début du conditionnement
La proportion de patients vivant avec des cellules de donneur présentes 1 an après le début du conditionnement sera décrite, la présence de cellules de donneur étant définie comme l'obtention d'au moins 5 % de chimérisme myéloïde du donneur (sang total ou moelle) dans la mesure la plus récente. jusqu'à 1 an.
1 an après le début du conditionnement
Pourcentage de participants ayant récupéré des neutrophiles après la greffe
Délai: Jour 28 et jour 56 après la HSCT
La récupération des neutrophiles consiste à atteindre un ANC ≥ 0,5 x 109/L pour 3 mesures consécutives à des jours différents, le premier des 3 jours étant défini comme le jour de récupération des neutrophiles. Les incidences cumulées de récupération des neutrophiles aux jours +28 et +56 après la HSCT seront estimées.
Jour 28 et jour 56 après la HSCT
Pourcentage de participants ayant récupéré des globules rouges après la greffe
Délai: Jour 100, jour 180 et jour 365 après la HSCT
La récupération des globules rouges (GR) est définie comme un taux d'Hb ≥ 7 g/dL sans transfusion de globules rouges au cours des 7 jours précédents. Le premier jour des 7 jours sera défini comme le jour de la récupération des globules rouges. Les incidences cumulées de récupération des globules rouges au jour +100, au jour +180 et au jour +365 après la HSCT seront estimées.
Jour 100, jour 180 et jour 365 après la HSCT
Pourcentage de participants ayant récupéré leurs plaquettes après la greffe
Délai: Jour 100 après la HSCT
La récupération plaquettaire est définie par l'obtention d'une numération plaquettaire ≥ 20 x 109/L sans transfusion de plaquettes au cours des 7 jours précédents. Les 7 premiers jours de la numération plaquettaire soutenue seront définis comme le jour de la récupération plaquettaire. L'incidence cumulée de la récupération plaquettaire au jour +100 après la HSCT sera estimée.
Jour 100 après la HSCT
Pourcentage de participants présentant un échec primaire du greffon après la transplantation
Délai: Jour 56 après la HSCT

  • L’échec primaire du greffon est défini comme la survenue de l’un des événements suivants :

    1. Absence de récupération des neutrophiles au jour +56 après la HSCT.
    2. Défaut d'atteindre au moins 5 % de chimérisme du donneur myéloïde, quelle que soit la mesure jusqu'au jour +56 inclus après la HSCT.
    3. Administration d'une deuxième thérapie définitive, définie comme une deuxième greffe ou une cure d'ATG.
  • La proportion de patients présentant un échec primaire du greffon jusqu'au jour +56 après la HSCT sera estimée.
Jour 56 après la HSCT
Pourcentage de participants présentant un échec secondaire du greffon après la transplantation
Délai: 1 an après la HSCT

  • L’échec secondaire du greffon est défini comme la survenue de l’un des événements suivants :

    1. Récupération initiale des neutrophiles avec un chimérisme du donneur supérieur ou égal à 5 %, suivie d'un déclin ultérieur soutenu de l'ANC avec un chimérisme du donneur diminuant à moins de 5 %.
    2. Administration d'une deuxième thérapie définitive, définie comme une deuxième greffe ou une cure d'ATG.
  • L'incidence cumulée de l'échec secondaire du greffon 1 an après la HSCT sera estimée.
1 an après la HSCT
Pourcentage de participants présentant un échec de greffe (primaire ou secondaire) après la transplantation
Délai: 1 an après la HSCT
Le temps écoulé entre la greffe et tout échec de greffe (primaire ou secondaire) sera décrit pour chaque cohorte de transplantation à l'aide de l'estimateur d'Aalen-Johansen, le décès étant traité comme un risque concurrent. Des estimations et des IC à 90 % de l'incidence cumulée de tout échec de greffe seront fournis au jour +365 après la HSCT pour chaque cohorte.
1 an après la HSCT
Participants présentant une réponse hématologique après la greffe
Délai: Jour 100, jour 180 et jour 365 après la HSCT
La réponse hématologique sera évaluée selon les critères modifiés du NIH déterminés au jour +100, au jour +180 et au jour +365 après la HSCT. La réponse complète (RC) est définie comme répondant aux 3 critères de numération globulaire périphérique : 1) ANC > 1x 109/L ; 2) Hb > 10 g/dL ; et 3) nombre de plaquettes > 100 x 109/L. La réponse partielle (PR) est définie comme une formule sanguine ne satisfaisant plus aux critères d'AAS et ayant une indépendance transfusionnelle (définie comme l'absence de besoin de transfusions de concentrés de globules rouges [PRBC] ou de plaquettes) mais insuffisante pour une RC.
Jour 100, jour 180 et jour 365 après la HSCT
Pourcentage de participants atteints de GVHD chronique un an après la transplantation
Délai: Jour 365 après la HSCT
Les GVHD chroniques sont classées selon la directive technique BMT CTN. Les incidences cumulées de toutes les GVHD chroniques et des GVHD chroniques nécessitant une immunosuppression seront estimées.
Jour 365 après la HSCT
Pourcentage de participants avec des classes II-IV et III-IV GVHD aiguë au jour 100 post-transplantation
Délai: Jour 100 post-HSCT
La GVHD aiguë a été notée selon le BMT CTN Technical Manual of Operating Procedures (MOP) qui décrit le Mount Sinai Consortium international GVHD (Magic). Une note GVHD plus élevée indique de moins bons résultats. Le grade I est défini comme le stade de la peau 1-2 et le stade 0 pour le gi et le foie. Le grade II est la peau de stade 3, le gi ou le foie de stade 1 ou de stade 1. Le grade III est le foie GI ou stade 2-3 de stade 2-3. Le grade IV est la peau de stade 4 ou le foie de stade 4. Les incidences cumulées de GVHD aiguë de grade II-IV et de grade III-IV au jour +100 post-HSCT seront estimées.
Jour 100 post-HSCT

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Medical College of Wisconsin

Collaborateurs

National Cancer Institute (NCI)
Sanofi
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 mai 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 août 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 février 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 juillet 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 juillet 2024

Première publication (Réel)

24 juillet 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BMT CTN 2207
  • BMT CTN Protocol 2207 (Autre identifiant: BMT CTN)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les résultats seront publiés dans un manuscrit et les informations complémentaires soumises au référentiel central de données et d'échantillons des NIH (y compris des dictionnaires de données, des formulaires de rapport de cas, la documentation de soumission de données, la documentation pour l'ensemble de données sur les résultats, etc., le cas échéant).

Délai de partage IPD

Dans les 6 mois suivant la clôture officielle de l'étude sur les sites participants

Critères d'accès au partage IPD

Disponible au public

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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