Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk utprøving av Haploidentisk eller urelatert donor BMT for å gjenopprette normal hematopoiesis ved aplastisk anemi (BMT CTN CureAA)

12. februar 2026 oppdatert av: Medical College of Wisconsin

En fase II-studie av ikke-myeloablativ kondisjonering og transplantasjon av haploidentisk relatert, delvis HLA-mismatchet eller matchet urelatert benmarg for nylig diagnostiserte pasienter med alvorlig aplastisk anemi

BMT CTN 2207 skal undersøke bruken av margtransplantasjon for behandling av alvorlig aplastisk anemi som ikke tidligere er behandlet.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en prospektiv, multisenter fase II-studie av hematopoetisk stamcelletransplantasjon for tidligere ubehandlede pasienter med alvorlig aplastisk anemi (SAA). Alvorlig aplastisk anemi (SAA) er en sjelden tilstand der kroppen slutter å produsere nok nye blodceller. Pasienter med aplastisk anemi har lave hvite blodceller (celler som bekjemper infeksjon), lave røde blodceller (celler som frakter oksygen gjennom hele kroppen) og lave blodplater (celler som bidrar til å danne blodpropper og forhindre blødninger). Behandlinger for SAA søker å reparere dette unormale immunsystemangrepet og la benmargen danne normal mengde blodceller. Dette kan gjøres med en benmargstransplantasjon eller med medisiner for å undertrykke immunsystemet.

Historisk sett har transplantasjonsterapi for SAA vært forbeholdt pasienter under 40 år som hadde en tilgjengelig fullt matchet relatert donor. Standardbehandlingen for eldre pasienter med SAA og pasienter som ikke har en fullstendig matchet beslektet donor har vært behandling med transfusjoner, medisiner som undertrykker immunsystemet (immunsuppressiv terapi, IST), og medisiner som prøver å stimulere benmargen til å produsere mer celler. For disse pasientene ble transplantasjon kun brukt hvis en pasient ikke responderte på disse intervensjonene. Fremskritt har imidlertid gjort transplantasjon tryggere og muliggjort at halv-matchede relaterte donorer eller fullstendig eller delvis matchede urelaterte donorer kan brukes med suksessrater som ligner fullt matchede relaterte donorer i mange situasjoner. Målet med denne studien er å finne ut om pasienter med SAA som ikke har mottatt tidligere behandling for SAA kan behandles effektivt med transplantasjon som deres første SAA-behandling.

Dette er en parallell kohortstudie som består av to kohorter basert på donorvalg: haploidentiske relaterte givere og ikke-relaterte givere. Opptjeningsmålet er 30 deltakere påmeldt og starter protokollspesifisert kondisjonering i hver kohort, noe som gir totalt 60 deltakere. Deltakerne vil bli behandlet med et preparativt regime med redusert intensitet av fludarabin (150 mg/m2), cyklofosfamid (29 mg/kg), lavdose total kroppsbestråling (TBI, 400 cGy) og Thymoglobulin® (4,5 mg/kg). Benmarg vil bli samlet inn fra givere og friske (ikke kryokonserverte) celler vil bli gitt til pasienter. GVHD-profylakse vil være med post-HSCT cyklofosfamid (100 mg/kg), takrolimus og mykofenolatmofetil (MMF). Alle pasienter vil få samme kondisjoneringsregime og GVHD-profylakse. Deltakerne vil bli fulgt i 1 år etter transplantasjon.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

60

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • Rekruttering
        • University of Alabama at Birmingham
        • Hovedetterforsker:
          • Omer Jamy, MD
        • Ta kontakt med:
    • California
      • Duarte, California, Forente stater, 91010
        • Rekruttering
        • City of Hope
        • Hovedetterforsker:
          • Ryotaro Nakamura
        • Ta kontakt med:
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Rekruttering
        • University of California, Los Angeles
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Steven Tsai
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Rekruttering
        • Stanford University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sally Arai
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • Rekruttering
        • Moffitt Cancer Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Rawan Faramand
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory Winship Cancer Institute
        • Hovedetterforsker:
          • Joseph Rimando, MD
        • Ta kontakt med:
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • Rekruttering
        • Blood and Marrow Transplant Center at Northside Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Asad Bashey, MD
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Forente stater, 66205
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Muhammad Umair Mushtaq, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21218
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University
        • Hovedetterforsker:
          • Amy DeZern
        • Ta kontakt med:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Richard Newcomb, MD
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Rekruttering
        • Dana Farber Cancer Institute
        • Hovedetterforsker:
          • Joseph Antin, MD
        • Ta kontakt med:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Rekruttering
        • Karmanos Cancer Institute
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Joseph Uberti, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
        • Hovedetterforsker:
          • Abhishek Mangaonkar
        • Ta kontakt med:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine, Barnes-Jewish Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Iskra Pusic, MD
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Rekruttering
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Hovedetterforsker:
          • Brian Shaffer, MD
        • Ta kontakt med:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • Rekruttering
        • UNC Chapel Hill
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • William Wood, MD
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
        • Rekruttering
        • Levine Cancer Institute
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Srinivasa Sanikommu
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Rekruttering
        • Duke University Health System
        • Hovedetterforsker:
          • Mitchell Horwitz, MD
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Rekruttering
        • The Ohio State University
        • Hovedetterforsker:
          • Sarah Wall, MD
        • Ta kontakt med:
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73117
        • Rekruttering
        • University of Oklahoma
        • Hovedetterforsker:
          • Manu Pandey
        • Ta kontakt med:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37235
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Adetola Kassim
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
        • Rekruttering
        • Huntsman Cancer Institute
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sagar Patel
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98109
        • Rekruttering
        • Fred Hutchinson Cancer Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Shivaprasad Manjappa, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Rekruttering
        • Medical College of Wisconsin
        • Hovedetterforsker:
          • Nirav Shah, MD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder 3 år til 75 år

  2. Bekreftet diagnose av ervervet SAA definert som:

    en. Benmargscellularitet < 25 % eller variabel margcellularitet, men med < 30 % gjenværende hematopoietiske celler ansett som HYPOcellulære for alder OG b. To (2) av 3 av følgende (i perifert blod). Jeg. Nøytrofiler < 0,5 x 109/L ii. Blodplater < 20 x 109/L iii. Retikulocyttantall < 20 x 109/L (< 60 x 109/L ved hjelp av en automatisert analyse)

  3. Ingen egnet fullstendig matchet relatert donor i henhold til etterforskerens skjønn (6/6 match for HLA A og B ved middels eller høy oppløsning og DRB1 ved høy oppløsning ved bruk av deoksyribonukleinsyre [DNA]-basert typing) tilgjengelig.
  4. Tilgjengelig donor som definert i protokollen.
  5. Deltaker og/eller verge må signere informert samtykke.

  6. Tilstrekkelig organfunksjon definert av institusjonelle transplantasjonsstandarder eller definert som nedenfor:

    1. Hjerte: Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) i hvile > 40 % uten kliniske tegn på hjertesvikt. For deltakere i alderen < 13 år, kan shortening fraksjon (SF) ≥ 26 % ved ekkokardiogram eller multigated acquisition (MUGA) erstattes med LVEF.
    2. Lever: Total bilirubin < 2,0 mg/dL med mindre Gilberts sykdom er tilstede
    3. Nyre: For deltakere > 13,0 år ved registreringstidspunktet: estimert kreatininclearance (CrCl) > 60 ml/minutt (per institusjonsstandard). For deltakere < 13,0 år ved påmelding: glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) estimert ved den oppdaterte Schwartz-formelen ≥ 90 ml/min/1,73 m2. Hvis estimert GFR er < 90 ml/min/1,73 m2, da må nyrefunksjonen måles ved 24-timers kreatininclearance eller nukleær GFR, og må være > 50 mL/min/1,73 m2.
    4. Lunge:

    Jeg. For deltakere > 13,0 år: Lungens diffusjonskapasitet for karbonmonoksid (DLCO, korrigert/justert for hemoglobin [Hb]) > 50 %, eller spirometri med forsert ekspiratorisk volum 1 (FEV1) > 50 % predikert (uten administrering av bronkodilatator) og forsert vitalkapasitet (FVC) > 50 % forutsagt.

    ii. For deltakere < 13,0 år som ikke er i stand til å utføre lungefunksjonstester (PFT) på grunn av alder eller utviklingsevne: (1) ingen tegn på dyspné i hvile og (2) ikke behov for ekstra oksygen og (3) O2-metning > 92 % på romluft ved havnivå (med lavere nivåer tillatt ved høyere høyder i henhold til etablert senterstandard for omsorg [f.eks. Utah, 4200 fot over havet, gir ikke ekstra oksygen med mindre det er under 90 %)]).

  7. Karnofsky eller Lansky ytelsesstatus ≥ 60 %.
  8. Kvinner og menn i fertil alder må samtykke i å praktisere 2 effektive prevensjonsmetoder samtidig eller godta avholdenhet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Arvelige benmargssviktsyndromer som Fanconi-anemi og korte telomere-syndromer må utelukkes i henhold til senterstandarder. Det anbefales at funksjonstesting for Fanconi-anemi (di-epoksybutan [DEB] kromosombruddanalyse) og telomerlengdevurdering utføres. Hvis tilgjengelig, kan genetiske paneler for arvelige benmargssviktsyndromer vurderes som et alternativ til funksjonstesting.
  2. Klonale cytogenetiske abnormiteter forenlig med pre-MDS eller MDS ved margundersøkelse (f.eks. monosomi 7 og andre MDS-definerende endringer i henhold til nyere patologiske retningslinjer).
  3. Formell diagnose av MDS av Verdens helseorganisasjon (WHO) 2022 eller International Consensus Classification (ICC).
  4. Mottaker som er positiv for HLA-antistoffer mot et mismatchet HLA i den valgte giveren, bestemt av tilstedeværelsen av donorspesifikke HLA-antistoffer (DSA) mot et hvilket som helst feilmatchet HLA-allel/antigen på en av følgende loci (HLA-A, -B, -C, - DRB1, DRB3, DRB4, DRB5, -DQA1, -DQB1, -DPA1, -DPB1) med median fluorescensintensitet (MFI) >3000 ved mikroarray-basert enkeltantigenperletesting. Hos pasienter som mottar transfusjoner av røde blodlegemer eller blodplater, må DSA-evaluering utføres eller gjentas etter transfusjon og umiddelbart før oppstart av mottakerens forberedende regime for å sikre at det ikke er bekreftelse på at den valgte donoren ikke har DSA når kondisjoneringen starter.
  5. Tidligere desensibiliseringsforsøk for HLA-antistoffer mot valgt donor. Enhver intervensjon med den eneste hensikt å redusere nivået av HLA DSA (f.eks. plasmaferese, intravenøst ​​immunglobulin [IVIG], MMF, etc.) vil utgjøre et desensibiliseringsforsøk.
  6. Tidligere behandling for SAA (f.eks. immunsuppressiv terapi ved bruk av ATG, kalsineurinhemmere [CNIs], trombopoietinreseptoragonister eller androgener). Korte kurer med steroider eller IVIG som ikke eksplisitt ble administrert for SAA-behandling vil bli tillatt.
  7. Tidligere allogen stamcelletransplantasjon.
  8. Tidligere solid organtransplantasjon.
  9. Kjent livstruende reaksjon (dvs. anafylaksi) på Thymoglobulin® (Sanofi) som vil forby bruk for deltakeren, da denne studien krever bruk av Thymoglobulin® (Sanofi)-preparatet av ATG.
  10. Ukontrollert bakteriell, viral eller soppinfeksjon på tidspunktet for registrering. Ukontrollert er definert som å ta medisiner for øyeblikket og med progresjon eller ingen klinisk forbedring av adekvat medisinsk behandling.
  11. Kvinnelige deltakere som er gravide, som oppdaget ved bruk av en graviditetstest i henhold til institusjonspraksis, eller amming.
  12. Tidligere maligniteter unntatt reseksjonert basalcellekarsinom eller behandlet cervikal karsinom in situ. Kreft behandlet med kurativ hensikt > 5 år tidligere vil være tillatt. Kreft behandlet med kurativ hensikt ≤ 5 år tidligere vil ikke tillates med mindre det er godkjent av protokolllederne og/eller protokollansvarlig.

Det er verdt å merke seg at deltakere med seropositivitet for humant immunsviktvirus (HIV) kan vurderes dersom virusmengden ikke kan påvises. Tilsvarende kan det hende at bærere av hepatitt B (HepB) eller hepatitt C (HepC) ikke har en påvisbar viral belastning av HepB-virus eller HepC-virus.

Deltakere med HIV som er godt kontrollert på antiretroviral kombinasjonsterapi og ingen AIDS-relaterte komplikasjoner i løpet av de siste 12 månedene er kvalifisert.

Andre infeksjoner enn HIV:

  • Tidligere infeksjoner må kontrolleres
  • HepB-deltakere er kvalifisert hvis de er på effektiv undertrykkende terapi og ellers oppfyller inklusjons-/eksklusjonskriterier
  • HepC-deltakere er kvalifisert hvis ellers oppfyller inkluderings-/ekskluderingskriterier

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Haploidentisk transplantasjon
Pasienter som mottar benmarg transplantert fra en haploidentisk relatert donor vil bli inkludert i denne armen.
Legemiddel: Haploidentisk donorbenmargstransplantasjon

Narkotika:

  1. Antitymocyttglobulin (ATG) dose vil være 0,5 mg/kg IV på dag -9 over 6 timer og 2 mg/kg IV på dag -8 og -7 over 4 timer.
  2. Fludarabin-dosen vil være 30 mg/m^2 IV daglig i 5 dager fra dag -6 til dag -2.
  3. Cyklofosfamiddose vil være 14,5 mg/kg IV daglig i 2 dager (dag -6 til dag -5) før transplantasjon og 50 mg/kg IV daglig i 2 dager (dag +3 til dag +4) etter transplantasjon.
  4. Takrolimus bør startes på dag +5 og administreres for å opprettholde et nivå på 10-15 ng/ml.
  5. Mykofenolatmofetil (MMF) dose vil være 15 mg/kg PO tre ganger daglig (TID) opptil 1 gm TID (eller IV-ekvivalent) fra dag +5 til og med dag +35.
  6. G-CSF vil bli gitt IV eller SQ fra og med dag +5 med 5 mcg/kg/dag til ANC er > 1500 i 3 dager.

Stråling:

1. Total Body Irradiation (TBI): gis som en enkeltdose på 400 cGy på dag -1.

Fremgangsmåte:

1. HSCT: Kvalifiserte pasienter vil motta en haploidentisk donorbenmargstransplantasjon.
Aktiv komparator: Ikke-relatert donortransplantasjon
Pasienter som mottar benmarg transplantert fra en ubeslektet donor vil bli inkludert i denne armen.
Legemiddel: Ikke-relatert donorbenmargstransplantasjon

Narkotika:

  1. Antitymocyttglobulin (ATG) dose vil være 0,5 mg/kg IV på dag -9 over 6 timer og 2 mg/kg IV på dag -8 og -7 over 4 timer.
  2. Fludarabin-dosen vil være 30 mg/m^2 IV daglig i 5 dager fra dag -6 til dag -2.
  3. Cyklofosfamiddose vil være 14,5 mg/kg IV daglig i 2 dager (dag -6 til dag -5) før transplantasjon og 50 mg/kg IV daglig i 2 dager (dag +3 til dag +4) etter transplantasjon.
  4. Takrolimus bør startes på dag +5 og administreres for å opprettholde et nivå på 10-15 ng/ml.
  5. Mykofenolatmofetil (MMF) dose vil være 15 mg/kg PO tre ganger daglig (TID) opp til 1 gm TID (eller IV-ekvivalent) fra dag +5 til og med dag +35.
  6. G-CSF vil bli gitt IV eller SQ fra og med dag +5 med 5 mcg/kg/dag til ANC er > 1500 i 3 dager.

Stråling:

1. Total Body Irradiation (TBI): gis som en enkeltdose på 400 cGy på dag -1.

Fremgangsmåte:

1. HSCT: Kvalifiserte pasienter vil motta en ubeslektet donorbenmargstransplantasjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Graft versus host disease (GVHD)-fri feilfri overlevelse (GFFS) ved ett år
Tidsramme: 1 år etter oppstart av kondisjonering
Det primære endepunktet er GFFS 1 år etter oppstart av kondisjonering. Hendelser for GFFS inkluderer grad III-IV aGVHD, cGVHD som krever immunsuppresjon, primær eller sekundær graftsvikt som krever andre definitive behandling, manglende mottak av en HSCT-infusjon og død. GFFS er definert som tidsintervallet fra start av kondisjonering til den første av disse hendelsene inntreffer. For manglende mottak av en HSCT-infusjon, vil datoen være på det tidspunktet beslutningen om å ikke fortsette til HSCT tas.
1 år etter oppstart av kondisjonering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med total overlevelse (OS) ett år etter kondisjonering
Tidsramme: 1 år etter oppstart av kondisjonering
Hendelser for OS inkluderer død uansett årsak. OS er definert som tidsintervallet fra initiering av kondisjonering til død. OS-sannsynligheten vil bli vurdert 1 år etter igangsetting av kondisjonering.
1 år etter oppstart av kondisjonering
Prosentandel av deltakere med feilfri overlevelse (FFS) ett år etter kondisjonering
Tidsramme: 1 år etter oppstart av kondisjonering
Hendelser for FFS inkluderer behandlingssvikt eller død. Behandlingssvikt er definert som initiering av behandling med en andre definitiv terapi. FFS er definert som tidsintervallet fra start av kondisjonering til startdatoen for en annen definitiv terapi eller død, avhengig av hva som inntreffer først.
1 år etter oppstart av kondisjonering
Deltakere i live og innpodet ett år etter kondisjonering
Tidsramme: 1 år etter oppstart av kondisjonering
Andelen pasienter som er i live med donorceller tilstede 1 år etter oppstart av kondisjonering vil bli beskrevet, der tilstedeværelsen av donorceller er definert som å oppnå minst 5 % myeloide donorkimerisme (fullblod eller marg) i den siste målingen gjennom 1 år.
1 år etter oppstart av kondisjonering
Prosentandel av deltakere med nøytrofil utvinning etter transplantasjon
Tidsramme: Dag 28 og dag 56 etter HSCT
Nøytrofil utvinning er å oppnå en ANC ≥ 0,5 x109/L for 3 påfølgende målinger på forskjellige dager, hvor den første av de 3 dagene er definert som dagen for nøytrofil utvinning. Den kumulative forekomsten av nøytrofilgjenoppretting på dag +28 og dag +56 etter HSCT vil bli estimert.
Dag 28 og dag 56 etter HSCT
Prosentandel av deltakere med utvinning av røde blodlegemer etter transplantasjon
Tidsramme: Dag 100, dag 180 og dag 365 etter HSCT
Gjenvinning av røde blodlegemer (RBC) er definert som Hb-nivå ≥ 7 g/dL uten transfusjon av røde blodlegemer i de foregående 7 dagene. Den første dagen av de 7 dagene vil bli definert som dagen for RBC-gjenoppretting. Den kumulative forekomsten av RBC-gjenoppretting på dag +100, dag +180 og dag +365 etter HSCT vil bli estimert.
Dag 100, dag 180 og dag 365 etter HSCT
Prosentandel av deltakere med blodplategjenoppretting etter transplantasjon
Tidsramme: Dag 100 etter HSCT
Blodplategjenvinning er definert ved å oppnå et blodplateantall ≥ 20 x 109/L uten blodplatetransfusjoner i løpet av de foregående 7 dagene. De første 7 dagene av det vedvarende blodplatetallet vil bli definert som dagen for blodplategjenoppretting. Den kumulative forekomsten av blodplategjenoppretting på dag +100 etter HSCT vil bli estimert.
Dag 100 etter HSCT
Prosentandel av deltakere med primær graftsvikt etter transplantasjon
Tidsramme: Dag 56 etter HSCT

  • Primær graftsvikt er definert som forekomsten av ett av følgende:

    1. Mangel på nøytrofil utvinning innen dag +56 etter HSCT.
    2. Unnlatelse av å oppnå minst 5 % myeloide donorkimerisme, noen måling frem til og inkludert dag +56 post-HSCT.
    3. Administrering av en andre definitiv terapi, som er definert som en andre transplantasjon eller et kurs med ATG.
  • Andelen pasienter med primær graftsvikt gjennom dag +56 post-HSCT vil bli estimert.
Dag 56 etter HSCT
Prosentandel av deltakere med sekundær graftsvikt etter transplantasjon
Tidsramme: 1 år etter HSCT

  • Sekundær graftsvikt er definert som forekomsten av et av følgende:

    1. Innledende nøytrofilgjenoppretting med donorkimerisme større enn eller lik 5 %, etterfulgt av vedvarende påfølgende nedgang i ANC med donorkimerisme som avtar til mindre enn 5 %.
    2. Administrering av en andre definitiv terapi, som er definert som en andre transplantasjon eller et kurs med ATG.
  • Den kumulative forekomsten av sekundær graftsvikt 1 år etter HSCT vil bli estimert.
1 år etter HSCT
Prosentandel av deltakere med transplantasjonssvikt (primær eller sekundær) etter transplantasjon
Tidsramme: 1 år etter HSCT
Tiden fra transplantasjon til eventuell transplantasjonssvikt (primær eller sekundær) vil bli beskrevet for hver transplantasjonskohort ved å bruke Aalen-Johansen-estimatoren, med død behandlet som en konkurrerende risiko. Estimater og 90 % CI-er av den kumulative forekomsten av enhver graftsvikt vil bli gitt på dag +365 etter HSCT for hver kohort.
1 år etter HSCT
Deltakere med hematologisk respons etter transplantasjon
Tidsramme: Dag 100, dag 180 og dag 365 etter HSCT
Hematologisk respons vil bli vurdert i henhold til de modifiserte NIH-kriteriene bestemt på dag +100, dag +180 og dag +365 etter HSCT. Fullstendig respons (CR) er definert som å oppfylle alle 3 kriteriene for perifert blodtelling: 1) ANC > 1x 109/L; 2) Hb > 10 g/dL; og 3) antall blodplater > 100 x 109/L. Delvis respons (PR) er definert som blodtall som ikke lenger tilfredsstiller kriteriene for SAA og har transfusjonsuavhengighet (definert som ikke behov for pakkede røde blodlegemer [PRBC] eller blodplatetransfusjoner), men utilstrekkelig for en CR.
Dag 100, dag 180 og dag 365 etter HSCT
Andel deltakere med kronisk GVHD ved ett år etter transplantasjon
Tidsramme: Dag 365 etter HSCT
Kronisk GVHD er gradert i henhold til BMT CTN Technical Guideline. Den kumulative forekomsten av all kronisk GVHD og av kronisk GVHD som krever immunsuppresjon vil bli estimert.
Dag 365 etter HSCT
Prosentandel av deltakere med klasse II-IV og III-IV akutt GVHD på dag 100 post-transplantasjon
Tidsramme: Dag 100 Post-HSCT
Akutt GVHD ble gradert i henhold til BMT CTN tekniske manual for driftsprosedyrer (MOP) som beskriver Mount Sinai Acute GVHD International Consortium (MAGIC). Høyere GVHD -karakter indikerer dårligere utfall. Grad I er definert som hudfase 1-2 og trinn 0 for både GI og lever. Grad II er trinn 3 hud, trinn 1 GI, eller lever 1 lever. Grad III er trinn 2-3 GI eller stadium 2-3 lever. Grad IV er stadium 4 hud eller trinn 4 lever. De kumulative forekomstene av grad II-IV og grad III-IV akutt GVHD på Day +100 Post-HSCT vil bli estimert.
Dag 100 Post-HSCT

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Samarbeidspartnere

National Cancer Institute (NCI)
Sanofi
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. mai 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. august 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. juli 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. juli 2024

Først lagt ut (Faktiske)

24. juli 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BMT CTN 2207
  • BMT CTN Protocol 2207 (Annen identifikator: BMT CTN)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Resultatene vil bli publisert i et manuskript og støtteinformasjon som sendes til NIH-data- og prøvelageret (inkludert dataordbøker, saksrapportskjemaer, dokumentasjon for innsending av data, dokumentasjon for resultatdatasett, osv. der dette er indikert).

IPD-delingstidsramme

Innen 6 måneder etter offisiell studieavslutning på deltakende nettsteder

Tilgangskriterier for IPD-deling

Tilgjengelig for publikum

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere