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Klinische Studie zur BMT eines haploidentischen oder nicht verwandten Spenders im Voraus zur Wiederherstellung der normalen Hämatopoese bei aplastischer Anämie (BMT CTN CureAA)

12. Februar 2026 aktualisiert von: Medical College of Wisconsin

Eine Phase-II-Studie zur nicht-myeloablativen Konditionierung und Transplantation von haploidentischem, teilweise HLA-nicht übereinstimmendem oder übereinstimmendem nicht verwandtem Knochenmark bei neu diagnostizierten Patienten mit schwerer aplastischer Anämie

BMT CTN 2207 wird den Einsatz einer Knochenmarktransplantation zur Behandlung schwerer aplastischer Anämie untersuchen, die zuvor nicht behandelt wurde.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bei dieser Studie handelt es sich um eine prospektive, multizentrische Phase-II-Studie zur Transplantation hämatopoetischer Stammzellen bei zuvor unbehandelten Patienten mit schwerer aplastischer Anämie (SAA). Schwere aplastische Anämie (SAA) ist eine seltene Erkrankung, bei der der Körper nicht mehr genügend neue Blutzellen produziert. Bei Patienten mit aplastischer Anämie sind die weißen Blutkörperchen (Zellen, die Infektionen bekämpfen), die roten Blutkörperchen (Zellen, die Sauerstoff durch den Körper transportieren) und die Blutplättchen (Zellen, die bei der Bildung von Blutgerinnseln helfen und Blutungen verhindern) niedrig. Die Behandlung von SAA zielt darauf ab, diesen abnormalen Angriff des Immunsystems zu reparieren und es dem Knochenmark zu ermöglichen, die normale Menge an Blutzellen zu bilden. Dies kann durch eine Knochenmarktransplantation oder durch Medikamente zur Unterdrückung des Immunsystems erfolgen.

In der Vergangenheit war die Transplantationstherapie für SAA Patienten unter 40 Jahren vorbehalten, die über einen vollständig passenden verwandten Spender verfügten. Die Standardbehandlung für ältere Patienten mit SAA und Patienten, die keinen vollständig passenden verwandten Spender haben, ist die Behandlung mit Transfusionen, Medikamenten, die das Immunsystem unterdrücken (immunsuppressive Therapie, IST) und Medikamenten, die versuchen, das Knochenmark zu mehr Produktion anzuregen Zellen. Bei diesen Patienten kam eine Transplantation nur dann zum Einsatz, wenn ein Patient auf diese Eingriffe nicht ansprach. Fortschritte haben jedoch dazu geführt, dass die Transplantation sicherer geworden ist und es möglich geworden ist, halb passende verwandte Spender oder vollständig oder teilweise passende nicht verwandte Spender zu verwenden, wobei die Erfolgsraten in vielen Situationen ähnlich sind wie bei vollständig passenden verwandten Spendern. Das Ziel dieser Studie besteht darin, festzustellen, ob Patienten mit SAA, die noch keine SAA-Behandlung erhalten haben, wirksam mit einer Transplantation als erster SAA-Therapie behandelt werden können.

Dies ist eine parallele Kohortenstudie, die aus zwei Kohorten besteht, die auf der Spenderauswahl basieren: haploidentische verwandte Spender und nicht verwandte Spender. Das angestrebte Sammelziel besteht darin, dass in jeder Kohorte 30 Teilnehmer eingeschrieben sind und mit der protokollspezifischen Konditionierung beginnen, was insgesamt 60 Teilnehmer ergibt. Die Teilnehmer werden mit einem präparativen Regime mit reduzierter Intensität aus Fludarabin (150 mg/m2), Cyclophosphamid (29 mg/kg), niedrig dosierter Ganzkörperbestrahlung (TBI, 400 cGy) und Thymoglobulin® (4,5 mg/kg) behandelt. Den Spendern wird Knochenmark entnommen und den Patienten werden frische (nicht kryokonservierte) Zellen verabreicht. Die GVHD-Prophylaxe erfolgt nach der HSCT mit Cyclophosphamid (100 mg/kg), Tacrolimus und Mycophenolatmofetil (MMF). Alle Patienten erhalten das gleiche Konditionierungsschema und die gleiche GVHD-Prophylaxe. Die Teilnehmer werden ein Jahr lang nach der Transplantation beobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

60

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • Rekrutierung
        • University of Alabama at Birmingham
        • Hauptermittler:
          • Omer Jamy, MD
        • Kontakt:
    • California
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
        • Rekrutierung
        • City of Hope
        • Hauptermittler:
          • Ryotaro Nakamura
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Rekrutierung
        • University of California, Los Angeles
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Steven Tsai
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Rekrutierung
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Sally Arai
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • Rekrutierung
        • Moffitt Cancer Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Rawan Faramand
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Rekrutierung
        • Emory Winship Cancer Institute
        • Hauptermittler:
          • Joseph Rimando, MD
        • Kontakt:
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Rekrutierung
        • Blood and Marrow Transplant Center at Northside Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Asad Bashey, MD
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Vereinigte Staaten, 66205
        • Rekrutierung
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Muhammad Umair Mushtaq, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21218
        • Rekrutierung
        • Johns Hopkins University
        • Hauptermittler:
          • Amy DeZern
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Rekrutierung
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Richard Newcomb, MD
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Rekrutierung
        • Dana Farber Cancer Institute
        • Hauptermittler:
          • Joseph Antin, MD
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Rekrutierung
        • Karmanos Cancer Institute
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Joseph Uberti, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic
        • Hauptermittler:
          • Abhishek Mangaonkar
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Washington University School of Medicine, Barnes-Jewish Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Iskra Pusic, MD
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Rekrutierung
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Hauptermittler:
          • Brian Shaffer, MD
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • Rekrutierung
        • UNC Chapel Hill
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • William Wood, MD
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28204
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Rekrutierung
        • Duke University Health System
        • Hauptermittler:
          • Mitchell Horwitz, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Rekrutierung
        • The Ohio State University
        • Hauptermittler:
          • Sarah Wall, MD
        • Kontakt:
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73117
        • Rekrutierung
        • University of Oklahoma
        • Hauptermittler:
          • Manu Pandey
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37235
        • Rekrutierung
        • Vanderbilt University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Adetola Kassim
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • Rekrutierung
        • Huntsman Cancer Institute
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Sagar Patel
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
        • Rekrutierung
        • Fred Hutchinson Cancer Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Shivaprasad Manjappa, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Rekrutierung
        • Medical College of Wisconsin
        • Hauptermittler:
          • Nirav Shah, MD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter 3 Jahre bis 75 Jahre

  2. Bestätigte Diagnose einer erworbenen SAA, definiert als:

    A. Knochenmarkszellularität < 25 % oder variable Knochenmarkszellularität, aber mit < 30 % restlichen hämatopoetischen Zellen, die aufgrund des Alters als HYPOzellulär gelten UND b. Zwei (2) von 3 der folgenden (im peripheren Blut). ich. Neutrophile < 0,5 x 109/L ii. Blutplättchen < 20 x109/L iii. Retikulozytenzahl < 20 x 109/L (< 60 x 109/L bei Verwendung einer automatisierten Analyse)

  3. Nach Ermessen des Prüfers ist kein geeigneter, vollständig passender verwandter Spender verfügbar (6/6-Übereinstimmung für HLA A und B bei mittlerer oder hoher Auflösung und DRB1 bei hoher Auflösung unter Verwendung einer auf Desoxyribonukleinsäure [DNA] basierenden Typisierung).
  4. Verfügbarer Spender wie im Protokoll definiert.
  5. Der Teilnehmer und/oder sein Erziehungsberechtigter müssen eine Einverständniserklärung unterzeichnen.

  6. Angemessene Organfunktion, definiert durch institutionelle Transplantationsstandards oder wie folgt definiert:

    1. Herz: Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) in Ruhe > 40 % ohne klinische Anzeichen einer Herzinsuffizienz. Bei Teilnehmern im Alter von < 13 Jahren kann LVEF durch eine Verkürzungsfraktion (SF) ≥ 26 % gemäß Echokardiogramm oder Multigated Acquisition (MUGA) ersetzt werden.
    2. Leber: Gesamtbilirubin < 2,0 mg/dl, es sei denn, es liegt Morbus Gilbert vor
    3. Nieren: Für Teilnehmer, die zum Zeitpunkt der Einschreibung > 13,0 Jahre alt waren: geschätzte Kreatinin-Clearance (CrCl) > 60 ml/Minute (gemäß institutionellem Standard). Für Teilnehmer, die bei der Einschreibung < 13,0 Jahre alt sind: glomeruläre Filtrationsrate (GFR), geschätzt anhand der aktualisierten Schwartz-Formel ≥ 90 ml/min/1,73 m2. Wenn die geschätzte GFR < 90 ml/min/1,73 beträgt m2, dann muss die Nierenfunktion anhand der 24-Stunden-Kreatinin-Clearance oder der nuklearen GFR gemessen werden und > 50 ml/min/1,73 sein m2.
    4. Pulmonal:

    ich. Für Teilnehmer > 13,0 Jahre: Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid (DLCO, korrigiert/angepasst für Hämoglobin [Hb]) > 50 % oder Spirometrie mit forciertem Exspirationsvolumen 1 (FEV1) > 50 % vorhergesagt (ohne Verabreichung von Bronchodilatator) und forcierter Vitalkapazität (FVC) > 50 % des Solls.

    ii. Für Teilnehmer < 13,0 Jahre, die aufgrund ihres Alters oder ihrer Entwicklungsfähigkeit keine Lungenfunktionstests (PFTs) durchführen können: (1) kein Hinweis auf Dyspnoe in Ruhe und (2) kein Bedarf an zusätzlichem Sauerstoff und (3) O2-Sättigung > 92 % auf Raumluft auf Meereshöhe (wobei niedrigere Werte in höheren Lagen gemäß etabliertem Pflegestandard des Zentrums zulässig sind [z. B. Utah, 4.200 Fuß über dem Meeresspiegel, liefert keinen zusätzlichen Sauerstoff, es sei denn, er liegt unter 90 %]).

  7. Karnofsky- oder Lansky-Leistungsstatus ≥ 60 %.
  8. Frauen und Männer im gebärfähigen Alter müssen der gleichzeitigen Anwendung zweier wirksamer Verhütungsmethoden oder der Abstinenz zustimmen.

Ausschlusskriterien:

  1. Angeborene Knochenmarksversagenssyndrome wie Fanconi-Anämie und kurze Telomersyndrome müssen gemäß den Standards des Zentrums ausgeschlossen werden. Es wird empfohlen, einen Funktionstest auf Fanconi-Anämie (Diepoxybutan [DEB]-Chromosomenbruchanalyse) und eine Beurteilung der Telomerlänge durchzuführen. Sofern verfügbar, können genetische Panels für angeborene Knochenmarksversagenssyndrome als Alternative zu Funktionstests in Betracht gezogen werden.
  2. Klonale zytogenetische Anomalien, die mit Prä-MDS oder MDS bei der Knochenmarksuntersuchung übereinstimmen (z. B. Monosomie 7 und andere MDS-definierende Veränderungen gemäß aktuellen Pathologierichtlinien).
  3. Formelle Diagnose von MDS durch die Weltgesundheitsorganisation (WHO) 2022 oder die International Consensus Classification (ICC).
  4. Empfänger positiv auf HLA-Antikörper gegen ein nicht übereinstimmendes HLA im ausgewählten Spender, bestimmt durch das Vorhandensein von spenderspezifischen HLA-Antikörpern (DSA) gegen ein nicht übereinstimmendes HLA-Allel/Antigen an einem der folgenden Loci (HLA-A, -B, -C, - DRB1, DRB3, DRB4, DRB5, -DQA1, -DQB1, -DPA1, -DPB1) mit mittlerer Fluoreszenzintensität (MFI) >3000 durch Microarray-basierten Einzelantigen-Bead-Test. Bei Patienten, die Transfusionen mit roten Blutkörperchen oder Blutplättchen erhalten, muss nach der Transfusion und unmittelbar vor Beginn der Empfängervorbereitung eine DSA-Bewertung durchgeführt oder wiederholt werden, um sicherzustellen, dass bei Beginn der Konditionierung keine DSA für den ausgewählten Spender vorliegt.
  5. Vorheriger Desensibilisierungsversuch für HLA-Antikörper bei ausgewähltem Spender. Jeder Eingriff mit der alleinigen Absicht, den HLA-DSA-Spiegel zu senken (z. B. Plasmapherese, intravenöses Immunglobulin [IVIG], MMF usw.), würde einen Desensibilisierungsversuch darstellen.
  6. Vorherige Behandlung von SAA (z. B. immunsuppressive Therapie mit ATG, Calcineurin-Inhibitoren [CNIs], Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten oder Androgenen). Kurze Behandlungen mit Steroiden oder IVIG, die nicht ausdrücklich zur SAA-Therapie verabreicht wurden, sind zulässig.
  7. Vorherige allogene Stammzelltransplantation.
  8. Vorherige Organtransplantation.
  9. Bekannte lebensbedrohliche Reaktion (d. h. Anaphylaxie) auf Thymoglobulin® (Sanofi), die die Verwendung für den Teilnehmer verbieten würde, da diese Studie die Verwendung des Thymoglobulin® (Sanofi)-Präparats von ATG erfordert.
  10. Unkontrollierte bakterielle, virale oder Pilzinfektion zum Zeitpunkt der Einschreibung. Unkontrolliert ist definiert als die derzeitige Einnahme von Medikamenten und die Progression oder keine klinische Besserung bei adäquater medizinischer Behandlung.
  11. Weibliche Teilnehmer, die schwanger sind, wie anhand eines Schwangerschaftstests gemäß der institutionellen Praxis festgestellt wurde, oder beim Stillen.
  12. Frühere bösartige Erkrankungen, außer reseziertem Basalzellkarzinom oder in situ behandeltem Zervixkarzinom. Zugelassen ist eine Krebsbehandlung, die vor mehr als 5 Jahren mit heilender Absicht behandelt wurde. Krebs, der vor ≤ 5 Jahren mit heilender Absicht behandelt wurde, ist nicht zulässig, es sei denn, dies wurde von den Protokollvorsitzenden und/oder dem Protokollbeauftragten genehmigt.

Zu beachten ist, dass Teilnehmer mit Seropositivität für das Humane Immundefizienzvirus (HIV) in Betracht gezogen werden können, wenn die Viruslast nicht nachweisbar ist. Ebenso können Träger von Hepatitis B (HepB) oder Hepatitis C (HepC) möglicherweise keine nachweisbare Viruslast des HepB-Virus oder HepC-Virus aufweisen.

Teilnehmer mit HIV, das durch eine antiretrovirale Kombinationstherapie gut kontrolliert wird und in den letzten 12 Monaten keine AIDS-bedingten Komplikationen aufweist, sind teilnahmeberechtigt.

Andere Infektionen als HIV:

  • Frühere Infektionen müssen kontrolliert werden
  • HepB-Teilnehmer sind teilnahmeberechtigt, wenn sie eine wirksame unterdrückende Therapie erhalten und ansonsten die Einschluss-/Ausschlusskriterien erfüllen
  • HepC-Teilnehmer sind teilnahmeberechtigt, wenn sie ansonsten die Einschluss-/Ausschlusskriterien erfüllen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Haploidentische Transplantation
Patienten, die eine Knochenmarktransplantation von einem haploidentischen verwandten Spender erhalten, werden in diesen Arm einbezogen.
Arzneimittel: Knochenmarktransplantation eines haploidentischen Spenders

Drogen:

  1. Die Dosis des Antithymozytenglobulins (ATG) beträgt 0,5 mg/kg i.v. am Tag -9 über 6 Stunden und 2 mg/kg i.v. an den Tagen -8 und -7 über 4 Stunden.
  2. Die Fludarabin-Dosis beträgt 30 mg/m² iv täglich für 5 Tage von Tag -6 bis Tag -2.
  3. Die Cyclophosphamid-Dosis beträgt 14,5 mg/kg i.v. täglich für 2 Tage (Tag -6 bis Tag -5) vor der Transplantation und 50 mg/kg i.v. täglich für 2 Tage (Tag +3 bis Tag +4) nach der Transplantation.
  4. Mit Tacrolimus sollte am Tag +5 begonnen und verabreicht werden, um einen Wert von 10–15 ng/ml aufrechtzuerhalten.
  5. Die Dosis von Mycophenolatmofetil (MMF) beträgt 15 mg/kg p.o. dreimal täglich (TID) bis zu 1 g TID (oder das entsprechende i.v.-Äquivalent) ab Tag +5 bis Tag +35.
  6. G-CSF wird ab Tag +5 intravenös oder SQ mit 5 µg/kg/Tag verabreicht, bis der ANC 3 Tage lang > 1500 ist.

Strahlung:

1. Ganzkörperbestrahlung (TBI): wird als Einzeldosis von 400 cGy am Tag -1 verabreicht.

Verfahren:

1. HSCT: Geeignete Patienten erhalten eine Knochenmarktransplantation eines haploidentischen Spenders.
Aktiver Komparator: Unabhängige Spendertransplantation
Patienten, die eine Knochenmarktransplantation von einem nicht verwandten Spender erhalten, werden in diesen Arm einbezogen.
Arzneimittel: Knochenmarktransplantation eines unabhängigen Spenders

Drogen:

  1. Die Dosis des Antithymozytenglobulins (ATG) beträgt 0,5 mg/kg i.v. am Tag -9 über 6 Stunden und 2 mg/kg i.v. an den Tagen -8 und -7 über 4 Stunden.
  2. Die Fludarabin-Dosis beträgt 30 mg/m² iv täglich für 5 Tage von Tag -6 bis Tag -2.
  3. Die Cyclophosphamid-Dosis beträgt 14,5 mg/kg i.v. täglich für 2 Tage (Tag -6 bis Tag -5) vor der Transplantation und 50 mg/kg i.v. täglich für 2 Tage (Tag +3 bis Tag +4) nach der Transplantation.
  4. Mit Tacrolimus sollte am Tag +5 begonnen und verabreicht werden, um einen Wert von 10–15 ng/ml aufrechtzuerhalten.
  5. Die Dosis von Mycophenolatmofetil (MMF) beträgt 15 mg/kg p.o. dreimal täglich (TID) bis zu 1 g TID (oder das entsprechende i.v.-Äquivalent) ab Tag +5 bis Tag +35.
  6. G-CSF wird ab Tag +5 intravenös oder SQ mit 5 µg/kg/Tag verabreicht, bis der ANC 3 Tage lang > 1500 ist.

Strahlung:

1. Ganzkörperbestrahlung (TBI): wird als Einzeldosis von 400 cGy am Tag -1 verabreicht.

Verfahren:

1. HSCT: Geeignete Patienten erhalten eine Knochenmarktransplantation eines unabhängigen Spenders.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (GVHD)-freies ausfallfreies Überleben (GFFS) nach einem Jahr
Zeitfenster: 1 Jahr nach Beginn der Konditionierung
Der primäre Endpunkt ist GFFS ein Jahr nach Beginn der Konditionierung. Zu den Ereignissen für GFFS gehören aGVHD Grad III–IV, cGVHD, die eine Immunsuppression erfordern, primäres oder sekundäres Transplantatversagen, das eine zweite definitive Therapie erfordert, fehlende HSCT-Infusion und Tod. GFFS ist definiert als das Zeitintervall vom Beginn der Konditionierung bis zum Eintreten des ersten dieser Ereignisse. Für den Fall, dass keine HSCT-Infusion durchgeführt wird, gilt als Datum der Zeitpunkt, zu dem die Entscheidung getroffen wird, nicht mit der HSCT fortzufahren.
1 Jahr nach Beginn der Konditionierung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit Gesamtüberleben (OS) ein Jahr nach der Konditionierung
Zeitfenster: 1 Jahr nach Beginn der Konditionierung
Zu den Ereignissen für OS zählen Todesfälle jeglicher Ursache. OS ist definiert als das Zeitintervall vom Beginn der Konditionierung bis zum Tod. Die OS-Wahrscheinlichkeit wird 1 Jahr nach Beginn der Konditionierung beurteilt.
1 Jahr nach Beginn der Konditionierung
Prozentsatz der Teilnehmer mit ausfallfreiem Überleben (FFS) ein Jahr nach der Konditionierung
Zeitfenster: 1 Jahr nach Beginn der Konditionierung
Zu den Ereignissen für FFS gehören Behandlungsversagen oder Tod. Als Behandlungsversagen gilt der Beginn der Behandlung mit einer zweiten definitiven Therapie. FFS ist definiert als die Zeitspanne vom Beginn der Konditionierung bis zum Beginn einer zweiten definitiven Therapie oder dem Tod, je nachdem, was zuerst eintritt.
1 Jahr nach Beginn der Konditionierung
Die Teilnehmer sind ein Jahr nach der Konditionierung lebendig und fit
Zeitfenster: 1 Jahr nach Beginn der Konditionierung
Beschrieben wird der Anteil der Patienten, die ein Jahr nach Beginn der Konditionierung noch am Leben sind und über Spenderzellen verfügen, wobei das Vorhandensein von Spenderzellen als Erreichen von mindestens 5 % myeloischem Spenderchimärismus (Vollblut oder Knochenmark) bei der letzten Messung definiert ist bis 1 Jahr.
1 Jahr nach Beginn der Konditionierung
Prozentsatz der Teilnehmer mit Neutrophilen-Erholung nach der Transplantation
Zeitfenster: Tag 28 und Tag 56 nach der HSCT
Bei der Erholung der Neutrophilen wird bei drei aufeinanderfolgenden Messungen an verschiedenen Tagen ein ANC von ≥ 0,5 x 109/L erreicht, wobei der erste der drei Tage als Tag der Erholung der Neutrophilen definiert wird. Die kumulative Inzidenz der Erholung von Neutrophilen am Tag +28 und am Tag +56 nach der HSCT wird geschätzt.
Tag 28 und Tag 56 nach der HSCT
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Erholung der roten Blutkörperchen nach der Transplantation
Zeitfenster: Tag 100, Tag 180 und Tag 365 nach der HSCT
Die Erholung der roten Blutkörperchen (RBC) ist definiert als ein Hb-Wert ≥ 7 g/dl ohne Transfusion roter Blutkörperchen in den vorangegangenen 7 Tagen. Der erste Tag der 7 Tage wird als Tag der RBC-Erholung definiert. Die kumulativen Inzidenzen der RBC-Erholung am Tag +100, Tag +180 und Tag +365 nach der HSCT werden geschätzt.
Tag 100, Tag 180 und Tag 365 nach der HSCT
Prozentsatz der Teilnehmer mit Thrombozytenwiederherstellung nach der Transplantation
Zeitfenster: Tag 100 nach der HSCT
Die Erholung der Blutplättchen ist definiert durch das Erreichen einer Blutplättchenzahl ≥ 20 x 109/L ohne Blutplättchentransfusionen in den vorangegangenen 7 Tagen. Die ersten 7 Tage der anhaltenden Thrombozytenzahl werden als Tag der Thrombozytenwiederherstellung definiert. Die kumulative Inzidenz der Thrombozytenwiederherstellung am Tag +100 nach der HSCT wird geschätzt.
Tag 100 nach der HSCT
Prozentsatz der Teilnehmer mit primärem Transplantatversagen nach der Transplantation
Zeitfenster: Tag 56 nach der HSCT

  • Als primäres Transplantatversagen gilt das Auftreten eines der folgenden Ereignisse:

    1. Fehlende Erholung der Neutrophilen bis zum Tag +56 nach der HSCT.
    2. Bei jeder Messung bis einschließlich Tag +56 nach der HSCT wird kein myeloischer Spenderchimärismus von mindestens 5 % erreicht.
    3. Verabreichung einer zweiten definitiven Therapie, die als zweite Transplantation oder ATG-Behandlung definiert ist.
  • Der Anteil der Patienten mit primärem Transplantatversagen bis zum Tag +56 nach der HSCT wird geschätzt.
Tag 56 nach der HSCT
Prozentsatz der Teilnehmer mit sekundärem Transplantatversagen nach der Transplantation
Zeitfenster: 1 Jahr nach der HSCT

  • Ein sekundäres Transplantatversagen ist definiert als das Auftreten eines der folgenden Ereignisse:

    1. Anfängliche Erholung der Neutrophilen mit einem Spender-Chimärismus von mehr als oder gleich 5 %, gefolgt von einem anhaltenden anschließenden Rückgang des ANC mit einem Rückgang des Spender-Chimärismus auf weniger als 5 %.
    2. Verabreichung einer zweiten definitiven Therapie, die als zweite Transplantation oder ATG-Behandlung definiert ist.
  • Die kumulative Inzidenz eines sekundären Transplantatversagens ein Jahr nach der HSCT wird geschätzt.
1 Jahr nach der HSCT
Prozentsatz der Teilnehmer mit einem Transplantatversagen (primär oder sekundär) nach der Transplantation
Zeitfenster: 1 Jahr nach der HSCT
Die Zeit von der Transplantation bis zum Transplantatversagen (primär oder sekundär) wird für jede Transplantationskohorte mithilfe des Aalen-Johansen-Schätzers beschrieben, wobei der Tod als konkurrierendes Risiko behandelt wird. Schätzungen und 90 %-KIs der kumulativen Inzidenz eines Transplantatversagens werden am Tag +365 nach der HSCT für jede Kohorte bereitgestellt.
1 Jahr nach der HSCT
Teilnehmer mit hämatologischer Reaktion nach der Transplantation
Zeitfenster: Tag 100, Tag 180 und Tag 365 nach der HSCT
Das hämatologische Ansprechen wird anhand der modifizierten NIH-Kriterien beurteilt, die am Tag +100, am Tag +180 und am Tag +365 nach der HSCT ermittelt wurden. Eine vollständige Remission (CR) ist definiert als die Erfüllung aller drei Kriterien für das periphere Blutbild: 1) ANC > 1x 109/L; 2) Hb > 10 g/dl; und 3) Thrombozytenzahl > 100 x 109/L. Eine partielle Reaktion (PR) ist definiert als ein Blutbild, das die Kriterien für SAA nicht mehr erfüllt und eine Transfusionsunabhängigkeit aufweist (definiert als kein Bedarf an Erythrozytenkonzentraten [PRBC] oder Blutplättchentransfusionen), aber für eine CR nicht ausreicht.
Tag 100, Tag 180 und Tag 365 nach der HSCT
Prozentsatz der Teilnehmer mit chronischer GVHD ein Jahr nach der Transplantation
Zeitfenster: Tag 365 nach der HSCT
Chronische GVHD werden gemäß der technischen Richtlinie des BMT CTN eingestuft. Die kumulative Inzidenz aller chronischen GVHD und der chronischen GVHD, die eine Immunsuppression erfordern, wird geschätzt.
Tag 365 nach der HSCT
Prozentsatz der Teilnehmer mit den Klassen II-IV und III-IV akute GVHD am Tag 100 nach der Transplantation
Zeitfenster: Tag 100 Post-HSCT
Die akute GVHD wurde gemäß dem BMT CTN Technical Manual of Operating Procedures (MOP) bewertet, das das akute GVHD International Consortium (Magic) des Mount Sinai beschreibt. Eine höhere GVHD -Klasse zeigt schlechtere Ergebnisse an. Grad I ist definiert als Hautstufe 1-2 und Stufe 0 für GI und Leber. Grad II ist Stufe 3 Haut, Stufe 1 GI oder Stufe 1 Leber. Grad III ist Stufe 2-3 GI oder Stufe 2-3 Leber. Grad IV ist Stadium 4 Haut oder Leber Stufe 4. Die kumulativen Inzidenzen der akuten GVHD von Grad II-IV und des Grades III-IV am Tag +100 post-HSCT werden geschätzt.
Tag 100 Post-HSCT

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Mitarbeiter

National Cancer Institute (NCI)
Sanofi
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Mai 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Februar 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Juli 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Juli 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Juli 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BMT CTN 2207
  • BMT CTN Protocol 2207 (Andere Kennung: BMT CTN)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die Ergebnisse werden in einem Manuskript veröffentlicht und unterstützende Informationen werden an das zentrale Daten- und Probenarchiv des NIH übermittelt (einschließlich Datenwörterbüchern, Fallberichtsformularen, Dokumentation zur Datenübermittlung, Dokumentation für Ergebnisdatensätze usw., sofern angegeben).

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Innerhalb von 6 Monaten nach offiziellem Studienabschluss an den teilnehmenden Standorten

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Für die Öffentlichkeit zugänglich

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

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