Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk forsøg med Haploidentisk eller ikke-relateret donor BMT for at genoprette normal hæmatopoiesis ved aplastisk anæmi (BMT CTN CureAA)

12. februar 2026 opdateret af: Medical College of Wisconsin

Et fase II-forsøg med ikke-myeloablativ konditionering og transplantation af haploidentisk relateret, delvist HLA-mismatchet eller matchet ikke-relateret knoglemarv til nydiagnosticerede patienter med svær aplastisk anæmi

BMT CTN 2207 vil undersøge brugen af ​​marvtransplantation til behandling af svær aplastisk anæmi, som ikke tidligere er blevet behandlet.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette studie er et prospektivt, multicenter fase II studie af hæmatopoietisk stamcelletransplantation til tidligere ubehandlede patienter med svær aplastisk anæmi (SAA). Svær aplastisk anæmi (SAA) er en sjælden tilstand, hvor kroppen holder op med at producere nok nye blodlegemer. Patienter med aplastisk anæmi har lave hvide blodlegemer (celler, der bekæmper infektion), lave røde blodlegemer (celler, der transporterer ilt gennem hele kroppen) og lave blodplader (celler, der hjælper med at danne blodpropper og forhindre blødning). Behandlinger for SAA søger at reparere dette unormale immunsystemangreb og tillade knoglemarven at danne den normale mængde blodceller. Dette kan gøres med en knoglemarvstransplantation eller med medicin til at undertrykke immunsystemet.

Historisk set har transplantationsterapi til SAA været forbeholdt patienter under 40 år, som havde en tilgængelig fuldt matchet relateret donor. Standardbehandlingen for ældre patienter med SAA og patienter, der ikke har en fuldt matchet relateret donor, har været behandling ved hjælp af transfusioner, medicin, der undertrykker immunsystemet (immunsuppressiv terapi, IST) og medicin, der forsøger at stimulere knoglemarven til at producere mere celler. For disse patienter blev transplantation kun brugt, hvis en patient ikke reagerede på disse indgreb. Fremskridt har imidlertid gjort transplantation sikrere og gjort det muligt for halv-matchede relaterede donorer eller helt eller delvist matchede ikke-beslægtede donorer at blive brugt med succesrater svarende til fuldt matchede relaterede donorer i mange situationer. Målet med denne undersøgelse er at afgøre, om patienter med SAA, som ikke har modtaget tidligere behandling for SAA, kan behandles effektivt med transplantation som deres første SAA-terapi.

Dette er et parallelt kohortestudie bestående af to kohorter baseret på donorudvælgelse: haploidentiske relaterede donorer og ikke-relaterede donorer. Optjeningsmålet er 30 deltagere tilmeldt og påbegyndelse af protokolspecificeret konditionering i hver kohorte, hvilket giver 60 deltagere i alt. Deltagerne vil blive behandlet med et præparativt regime med reduceret intensitet af fludarabin (150 mg/m2), cyclophosphamid (29 mg/kg), lavdosis total kropsbestråling (TBI, 400 cGy) og Thymoglobulin® (4,5 mg/kg). Knoglemarv vil blive indsamlet fra donorer, og friske (ikke kryokonserverede) celler vil blive givet til patienter. GVHD-profylakse vil være med post-HSCT cyclophosphamid (100 mg/kg), tacrolimus og mycophenolatmofetil (MMF). Alle patienter vil modtage samme konditioneringsregime og GVHD-profylakse. Deltagerne vil blive fulgt i 1 år efter transplantationen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • Rekruttering
        • University of Alabama at Birmingham
        • Ledende efterforsker:
          • Omer Jamy, MD
        • Kontakt:
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • Rekruttering
        • City of Hope
        • Ledende efterforsker:
          • Ryotaro Nakamura
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Rekruttering
        • University of California, Los Angeles
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Steven Tsai
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Rekruttering
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sally Arai
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Rekruttering
        • Moffitt Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Rawan Faramand
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory Winship Cancer Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Joseph Rimando, MD
        • Kontakt:
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Rekruttering
        • Blood and Marrow Transplant Center at Northside Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Asad Bashey, MD
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Forenede Stater, 66205
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Muhammad Umair Mushtaq, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21218
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University
        • Ledende efterforsker:
          • Amy DeZern
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Richard Newcomb, MD
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Rekruttering
        • Dana Farber Cancer Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Joseph Antin, MD
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Rekruttering
        • Karmanos Cancer Institute
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Joseph Uberti, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
        • Ledende efterforsker:
          • Abhishek Mangaonkar
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine, Barnes-Jewish Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Iskra Pusic, MD
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Rekruttering
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Ledende efterforsker:
          • Brian Shaffer, MD
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • Rekruttering
        • UNC Chapel Hill
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • William Wood, MD
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Rekruttering
        • Levine Cancer Institute
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Srinivasa Sanikommu
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Rekruttering
        • Duke University Health System
        • Ledende efterforsker:
          • Mitchell Horwitz, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Rekruttering
        • The Ohio State University
        • Ledende efterforsker:
          • Sarah Wall, MD
        • Kontakt:
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73117
        • Rekruttering
        • University of Oklahoma
        • Ledende efterforsker:
          • Manu Pandey
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37235
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Adetola Kassim
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • Rekruttering
        • Huntsman Cancer Institute
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sagar Patel
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • Rekruttering
        • Fred Hutchinson Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Shivaprasad Manjappa, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Rekruttering
        • Medical College of Wisconsin
        • Ledende efterforsker:
          • Nirav Shah, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder 3 år til 75 år

  2. Bekræftet diagnose af erhvervet SAA defineret som:

    en. Knoglemarvscellularitet < 25 % eller variabel marvcellularitet, men med < 30 % resterende hæmatopoietiske celler, der anses for HYPOcellulære for alder OG b. To (2) ud af 3 af følgende (i perifert blod). jeg. Neutrofiler < 0,5 x 109/L ii. Blodplader < 20 x 109/L iii. Retikulocyttal < 20 x 109/L (< 60 x 109/L ved hjælp af en automatiseret analyse)

  3. Ingen egnet fuldt matchet relateret donor i henhold til Investigators skøn (6/6 match for HLA A og B ved mellem- eller højopløsning og DRB1 ved høj opløsning ved brug af deoxyribonukleinsyre [DNA]-baseret typning) tilgængelig.
  4. Tilgængelig donor som defineret i protokollen.
  5. Deltager og/eller værge skal underskrive informeret samtykke.

  6. Tilstrækkelig organfunktion defineret af institutionelle transplantationsstandarder eller defineret som nedenfor:

    1. Hjerte: Venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) i hvile > 40 % uden kliniske tegn på hjertesvigt. For deltagere i alderen < 13 år kan afkortningsfraktion (SF) ≥ 26 % ved ekkokardiogram eller multigated acquisition (MUGA) erstatte LVEF.
    2. Lever: Total bilirubin < 2,0 mg/dL, medmindre Gilberts sygdom er til stede
    3. Nyre: For deltagere > 13,0 år på tilmeldingstidspunktet: estimeret kreatininclearance (CrCl) > 60 ml/minut (pr. institutionel standard). For deltagere < 13,0 år ved tilmelding: glomerulær filtrationshastighed (GFR) estimeret ved den opdaterede Schwartz-formel ≥ 90 ml/min/1,73 m2. Hvis den estimerede GFR er < 90 ml/min/1,73 m2, så skal nyrefunktionen måles ved 24-timers kreatininclearance eller nukleær GFR, og skal være > 50 mL/min/1,73 m2.
    4. Lunge:

    jeg. For deltagere > 13,0 år: Lungens diffusionskapacitet for kulilte (DLCO, korrigeret/justeret for hæmoglobin [Hb]) > 50 %, eller spirometri med forceret ekspiratorisk volumen 1 (FEV1) > 50 % forudsagt (uden administration af bronkodilatator) og tvungen vital kapacitet (FVC) > 50 % forudsagt.

    ii. For deltagere < 13,0 år, der ikke er i stand til at udføre lungefunktionstests (PFT'er) på grund af alder eller udviklingsevne: (1) ingen tegn på dyspnø i hvile og (2) intet behov for supplerende ilt og (3) O2-mætning > 92 % på rumluft ved havoverfladen (med lavere niveauer tilladt i højere højder pr. etableret centerstandard for pleje [f.eks. Utah, 4.200 fod over havets overflade, giver ikke supplerende ilt, medmindre det er under 90 %)]).

  7. Karnofsky eller Lansky præstationsstatus ≥ 60 %.
  8. Kvinder og mænd i den fødedygtige alder skal acceptere at praktisere 2 effektive præventionsmetoder på samme tid eller acceptere afholdenhed.

Ekskluderingskriterier:

  1. Arvelige knoglemarvssvigtsyndromer såsom Fanconi anæmi og korte telomere syndromer skal udelukkes i henhold til centerstandarder. Det anbefales, at der udføres funktionstest for Fanconi Anæmi (di-epoxybutan [DEB] kromosombrudsanalyse) og telomerlængdevurdering. Hvis de er tilgængelige, kan genetiske paneler for arvelige knoglemarvssvigtsyndromer overvejes som et alternativ til funktionel testning.
  2. Klonale cytogenetiske abnormiteter i overensstemmelse med præ-MDS eller MDS ved marvundersøgelse (f.eks. monosomi 7 og andre MDS-definerende ændringer i henhold til de seneste patologiske retningslinjer).
  3. Formel diagnose af MDS af Verdenssundhedsorganisationen (WHO) 2022 eller International Consensus Classification (ICC).
  4. Modtager positiv for HLA-antistoffer mod et mismatchet HLA i den udvalgte donor bestemt af tilstedeværelsen af ​​donorspecifikke HLA-antistoffer (DSA) mod enhver mismatchet HLA-allel/antigen på et hvilket som helst af følgende loci (HLA-A, -B, -C, - DRB1, DRB3, DRB4, DRB5, -DQA1, -DQB1, -DPA1, -DPB1) med median fluorescensintensitet (MFI) >3000 ved mikroarray-baseret enkelt antigenperletest. Hos patienter, der modtager røde blodlegemer eller blodpladetransfusioner, skal DSA-evaluering udføres eller gentages efter transfusion og umiddelbart før påbegyndelse af modtagerens forberedende regime for at sikre, at der ikke er bekræftet DSA til den valgte donor, når konditioneringen starter.
  5. Forudgående desensibiliseringsforsøg for HLA-antistoffer mod den valgte donor. Enhver indgriben med det ene formål at reducere niveauet af HLA DSA (f.eks. plasmaferese, intravenøst ​​immunglobulin [IVIG], MMF osv.) ville udgøre et desensibiliseringsforsøg.
  6. Tidligere behandling for SAA (f.eks. immunsuppressiv terapi ved hjælp af ATG, calcineurinhæmmere [CNI'er], thrombopoietin-receptoragonister eller androgener). Korte forløb med steroider eller IVIG, der ikke eksplicit blev administreret til SAA-behandling, vil være tilladt.
  7. Tidligere allogen stamcelletransplantation.
  8. Tidligere solid organtransplantation.
  9. Kendt livstruende reaktion (dvs. anafylaksi) på Thymoglobulin® (Sanofi), som ville forbyde brug for deltageren, da denne undersøgelse kræver brug af Thymoglobulin® (Sanofi) præparatet af ATG.
  10. Ukontrolleret bakteriel, viral eller svampeinfektion på tidspunktet for tilmelding. Ukontrolleret defineres som aktuelt at tage medicin og med progression eller ingen klinisk forbedring af tilstrækkelig medicinsk behandling.
  11. Kvindelige deltagere, der er gravide, som opdaget ved hjælp af en graviditetstest i henhold til institutionel praksis, eller ammer.
  12. Tidligere maligniteter undtagen resekeret basalcellecarcinom eller behandlet cervikal carcinom in situ. Kræft behandlet med helbredende hensigt > 5 år tidligere vil være tilladt. Kræft behandlet med helbredende hensigt ≤ 5 år tidligere vil ikke blive tilladt, medmindre det er godkendt af protokolformændene og/eller protokolansvarlige.

Det er værd at bemærke, at deltagere med seropositivitet for human immundefektvirus (HIV) kan overvejes, hvis viral belastning ikke kan påvises. På samme måde har bærere af hepatitis B (HepB) eller hepatitis C (HepC) muligvis ikke en påviselig viral belastning af HepB-virus eller HepC-virus.

Deltagere med HIV, som er velkontrolleret på antiretroviral kombinationsterapi og ingen AIDS-relaterede komplikationer inden for de seneste 12 måneder, er kvalificerede.

Andre infektioner end HIV:

  • Tidligere infektioner skal kontrolleres
  • HepB-deltagere er berettigede, hvis de er i effektiv undertrykkende terapi og på anden måde opfylder inklusions-/eksklusionskriterier
  • HepC-deltagere er kvalificerede, hvis ellers opfylder inklusions-/eksklusionskriterier

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Haploidentisk transplantation
Patienter, der modtager knoglemarvstransplantation fra en haploidentisk relateret donor, vil blive inkluderet i denne arm.
Medicin: Haploidentisk donor knoglemarvstransplantation

Narkotika:

  1. Antithymocytglobulin (ATG) dosis vil være 0,5 mg/kg IV på dag -9 over 6 timer og 2 mg/kg IV på dag -8 og -7 over 4 timer.
  2. Fludarabin-dosis vil være 30 mg/m^2 IV dagligt i 5 dage fra dag -6 til dag -2.
  3. Cyclophosphamid dosis vil være 14,5 mg/kg IV dagligt i 2 dage (dag -6 til dag -5) før transplantation og 50 mg/kg IV dagligt i 2 dage (dag +3 til dag +4) efter transplantation.
  4. Tacrolimus bør startes på dag +5 og administreres for at opretholde et niveau på 10-15 ng/ml.
  5. Mycophenolatmofetil (MMF)-dosis vil være 15 mg/kg PO tre gange dagligt (TID) op til 1 gm TID (eller IV-ækvivalent) fra dag +5 til dag +35.
  6. G-CSF vil blive givet IV eller SQ startende på dag +5 ved 5 mcg/kg/dag, indtil ANC er > 1500 i 3 dage.

Stråling:

1. Total kropsbestråling (TBI): vil blive givet som en enkelt dosis på 400 cGy på dag -1.

Procedure:

1. HSCT: Berettigede patienter vil modtage en haploidentisk donorknoglemarvstransplantation.
Aktiv komparator: Ikke-relateret donortransplantation
Patienter, der modtager knoglemarvstransplantation fra en ikke-beslægtet donor, vil blive inkluderet i denne arm.
Medicin: Ikke-relateret donor knoglemarvstransplantation

Narkotika:

  1. Antithymocytglobulin (ATG) dosis vil være 0,5 mg/kg IV på dag -9 over 6 timer og 2 mg/kg IV på dag -8 og -7 over 4 timer.
  2. Fludarabin-dosis vil være 30 mg/m^2 IV dagligt i 5 dage fra dag -6 til dag -2.
  3. Cyclophosphamid dosis vil være 14,5 mg/kg IV dagligt i 2 dage (dag -6 til dag -5) før transplantation og 50 mg/kg IV dagligt i 2 dage (dag +3 til dag +4) efter transplantation.
  4. Tacrolimus bør startes på dag +5 og administreres for at opretholde et niveau på 10-15 ng/ml.
  5. Mycophenolatmofetil (MMF)-dosis vil være 15 mg/kg PO tre gange dagligt (TID) op til 1 gm TID (eller IV-ækvivalent) fra dag +5 til dag +35.
  6. G-CSF vil blive givet IV eller SQ startende på dag +5 ved 5 mcg/kg/dag, indtil ANC er > 1500 i 3 dage.

Stråling:

1. Total kropsbestråling (TBI): vil blive givet som en enkelt dosis på 400 cGy på dag -1.

Procedure:

1. HSCT: Berettigede patienter vil modtage en ikke-relateret donorknoglemarvstransplantation.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Graft versus host disease (GVHD)-fri fejlfri overlevelse (GFFS) efter et år
Tidsramme: 1 år efter påbegyndelse af konditionering
Det primære endepunkt er GFFS 1 år efter påbegyndelse af konditionering. Hændelser for GFFS omfatter Grad III-IV aGVHD, cGVHD, der kræver immunsuppression, primær eller sekundær graftsvigt, der kræver anden definitiv behandling, manglende modtagelse af en HSCT-infusion og død. GFFS er defineret som tidsintervallet fra start af konditionering, indtil den første af disse hændelser indtræffer. For manglende modtagelse af en HSCT-infusion vil datoen være på det tidspunkt, hvor beslutningen om ikke at fortsætte til HSCT træffes.
1 år efter påbegyndelse af konditionering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med samlet overlevelse (OS) et år efter konditionering
Tidsramme: 1 år efter påbegyndelse af konditionering
Hændelser for OS inkluderer død uanset årsag. OS er defineret som tidsintervallet fra påbegyndelse af konditionering til død. OS-sandsynligheden vil blive vurderet 1 år efter påbegyndelse af konditionering.
1 år efter påbegyndelse af konditionering
Procentdel af deltagere med fejlfri overlevelse (FFS) et år efter konditionering
Tidsramme: 1 år efter påbegyndelse af konditionering
Hændelser for FFS omfatter behandlingssvigt eller død. Behandlingssvigt defineres som initiering af behandling med en anden definitiv behandling. FFS er defineret som tidsintervallet fra start af konditionering til startdatoen for en anden definitiv terapi eller død, alt efter hvad der indtræffer først.
1 år efter påbegyndelse af konditionering
Deltagere i live og indpodet et år efter konditionering
Tidsramme: 1 år efter påbegyndelse af konditionering
Andelen af ​​patienter, der er i live med donorceller til stede 1 år efter påbegyndelse af konditionering, vil blive beskrevet, hvor tilstedeværelsen af ​​donorceller er defineret som opnåelse af mindst 5 % myeloid donorkimerisme (fuldblod eller marv) i den seneste måling gennem 1 år.
1 år efter påbegyndelse af konditionering
Procentdel af deltagere med Neutrophil Recovery efter transplantation
Tidsramme: Dag 28 og dag 56 efter HSCT
Neutrofilgenvinding er at opnå en ANC ≥ 0,5 x109/L i 3 på hinanden følgende målinger på forskellige dage, hvor den første af de 3 dage er defineret som dagen for neutrofilgendannelse. Den kumulative forekomst af neutrofilgenvinding på dag +28 og dag +56 efter HSCT vil blive estimeret.
Dag 28 og dag 56 efter HSCT
Procentdel af deltagere med genopretning af røde blodlegemer efter transplantation
Tidsramme: Dag 100, dag 180 og dag 365 efter HSCT
Gendannelse af røde blodlegemer (RBC) er defineret som Hb-niveau ≥ 7 g/dL uden transfusion af røde blodlegemer i de foregående 7 dage. Den første dag af de 7 dage vil blive defineret som dagen for genopretning af røde blodlegemer. Den kumulative forekomst af genopretning af røde blodlegemer på dag +100, dag +180 og dag +365 efter HSCT vil blive estimeret.
Dag 100, dag 180 og dag 365 efter HSCT
Procentdel af deltagere med blodpladegendannelse efter transplantation
Tidsramme: Dag 100 efter HSCT
Blodpladegenvinding er defineret ved at opnå et trombocyttal ≥ 20 x 109/L uden blodpladetransfusioner i de foregående 7 dage. De første 7 dage af det vedvarende trombocyttal vil blive defineret som dagen for blodpladegendannelse. Den kumulative forekomst af blodpladegenvinding på dag +100 efter HSCT vil blive estimeret.
Dag 100 efter HSCT
Procentdel af deltagere med primær transplantationsfejl efter transplantation
Tidsramme: Dag 56 efter HSCT

  • Primær graftfejl er defineret som forekomsten af ​​et af følgende:

    1. Mangel på gendannelse af neutrofile på dag +56 efter HSCT.
    2. Manglende opnåelse af mindst 5 % myeloid donorkimerisme, enhver måling op til og med dag +56 post-HSCT.
    3. Administration af en anden definitiv terapi, der defineres som en anden transplantation eller et forløb med ATG.
  • Andelen af ​​patienter med primær graftsvigt til og med dag +56 post-HSCT vil blive estimeret.
Dag 56 efter HSCT
Procentdel af deltagere med sekundær graftsvigt efter transplantation
Tidsramme: 1 år efter HSCT

  • Sekundær graftfejl er defineret som forekomsten af ​​et af følgende:

    1. Indledende neutrofil genopretning med donorkimerisme større end eller lig med 5 %, efterfulgt af vedvarende efterfølgende fald i ANC med donorkimerisme faldende til mindre end 5 %.
    2. Administration af en anden definitiv terapi, der defineres som en anden transplantation eller et forløb med ATG.
  • Den kumulative forekomst af sekundær graftsvigt 1 år efter HSCT vil blive estimeret.
1 år efter HSCT
Procentdel af deltagere med enhver graftfejl (primær eller sekundær) efter transplantation
Tidsramme: 1 år efter HSCT
Tiden fra transplantation til eventuel transplantationsfejl (primær eller sekundær) vil blive beskrevet for hver transplantationskohorte ved hjælp af Aalen-Johansen-estimatoren, med dødsfald behandlet som en konkurrerende risiko. Estimater og 90 % CI'er af den kumulative forekomst af enhver graftsvigt vil blive givet på dag +365 efter HSCT for hver kohorte.
1 år efter HSCT
Deltagere med hæmatologisk respons efter transplantation
Tidsramme: Dag 100, dag 180 og dag 365 efter HSCT
Hæmatologisk respons vil blive vurderet i henhold til de modificerede NIH-kriterier bestemt på dag +100, dag +180 og dag +365 efter HSCT. Komplet respons (CR) er defineret som at opfylde alle 3 kriterier for perifert blodtælling: 1) ANC > 1x 109/L; 2) Hb > 10 g/dL; og 3) blodpladetal > 100 x 109/L. Partiel respons (PR) er defineret som et blodtal, der ikke længere opfylder kriterierne for SAA og har transfusionsuafhængighed (defineret som intet behov for pakkede røde blodlegemer [PRBC] eller blodpladetransfusioner), men utilstrækkelige til en CR.
Dag 100, dag 180 og dag 365 efter HSCT
Procentdel af deltagere med kronisk GVHD et år efter transplantation
Tidsramme: Dag 365 efter HSCT
Kronisk GVHD er klassificeret i henhold til BMT CTN Technical Guideline. Den kumulative forekomst af al kronisk GVHD og af kronisk GVHD, der kræver immunsuppression, vil blive estimeret.
Dag 365 efter HSCT
Procentdel af deltagere med klasse II-IV og III-IV akut GVHD på dag 100 efter transplantation
Tidsramme: DAG 100 POST-HSCT
Akut GVHD blev klassificeret i henhold til BMT CTN Technical Manual of Operating Procedures (MOP), der beskriver Mount Sinai Acute GVHD International Consortium (MAGIC). Højere GVHD -kvalitet indikerer værre resultater. Grad I er defineret som hudtrin 1-2 og trin 0 for både GI og lever. Grad II er fase 3 hud, trin 1 GI eller trin 1 lever. Grad III er fase 2-3 GI eller trin 2-3 lever. Grad IV er fase 4 hud eller trin 4 lever. De kumulative forekomster af klasse II-IV og klasse III-IV akut GVHD på dag +100 post-HSCT vil blive estimeret.
DAG 100 POST-HSCT

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Samarbejdspartnere

National Cancer Institute (NCI)
Sanofi
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. maj 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. juli 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. juli 2024

Først opslået (Faktiske)

24. juli 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BMT CTN 2207
  • BMT CTN Protocol 2207 (Anden identifikator: BMT CTN)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Resultaterne vil blive offentliggjort i et manuskript og understøttende information, der sendes til NIH-data- og prøvecentralen (inklusive dataordbøger, case-rapportformularer, dataindsendelsesdokumentation, dokumentation for datasæt for resultater osv., hvor det er angivet).

IPD-delingstidsramme

Inden for 6 måneder efter officiel undersøgelseslukning på deltagende steder

IPD-delingsadgangskriterier

Tilgængelig for offentligheden

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alvorlig aplastisk anæmi

Kliniske forsøg med Haploidentisk donor knoglemarvstransplantation

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahrain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner