Účinnost emapalumabu u dětí s primární hemofagocytární lymfohistiocytózou (CGM EMA)
Retrospektivní neintervenční studie hodnotící účinnost a bezpečnost emapalumabu u dětí s primární hemofagocytární lymfohistiocytózou (pHLH)
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Primární hemofagocytární lymfohistiocytóza (pHLH) zahrnuje skupinu geneticky podmíněných poruch, charakterizovaných těžkým, často fulminantním systémovým zánětem, cytopenií a postižením více orgánů. Onemocnění se manifestuje převážně v raném dětství, má vysokou mortalitu a ve většině případů vyžaduje transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) jako jedinou v současnosti dostupnou kurativní možnost. Výsledky HSCT jsou však závislé na stavu remise základních systémových zánětlivých a infekčních komplikací, stejně jako na poškození orgánů v důsledku vedlejších účinků chemoterapeutických léků, které byly před ní podávány. Po léta byl zlatým standardem léčby HLH protokol HLH-2004 založený na dexametazonu a etoposidu, přesto se mu nepodařilo jednotně kontrolovat onemocnění. Alternativní režim kombinující antithymocytární globulin a kortikosteroidy prokázal dobré výsledky, ale sotva zlepšil přežití. Také neexistuje žádná všeobecně uznávaná léčba pro relabující nebo refrakterní hemofagocytární lymfohistiocytózu. Pokrok v dostupnosti biologické léčby otevírá nové možnosti terapie HLH s několika cíli navrženými v posledních letech. Inhibitor interleukinu 6 tocilizumab, inhibitor interleukinu 1 anakinra, inhibitor Janus-kinázy (JAKinib) ruxolititnib byly použity pro léčbu HLH s různými výsledky.
Přibývající důkazy poskytují podporu pro klíčovou patogenní roli interferonu-γ (IFNg) v hemofagocytární lymfohistiocytóze. Emapalumab je plně lidská IgG1 anti-interferon-γ monoklonální protilátka, která váže volný a na receptor vázaný interferon-γ a inhibuje jeho biologickou aktivitu. Data shromážděná z fáze II/III klinické studie a zprávy od malých skupin pacientů prokazují její účinnost u pHLL.
Studie bude shromažďovat a analyzovat informace o účinnosti a bezpečnosti léčby emapalumabem, která byla dříve předepisována u kohorty sedmi dětských pacientů s pHLH.
Kritéria pro zařazení do studie byla:
- věk od 0 do 18 let.
- diagnóza pHLH (stanovená podle kritérií Histiocytic Society).
- léčba empalumabem po dobu alespoň 2 týdnů
- podepsaný informovaný souhlas s účastí ve studii Kritéria vyloučení – neuplatňuje se.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Moscow, Ruská Federace
- Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Onemocnění se projevuje převážně v raném dětství, má vysokou mortalitu.
Také neexistuje žádná všeobecně uznávaná léčba pro relabující nebo refrakterní hemofagocytární lymfohistiocytózu. Po léta byl zlatým standardem léčby HLH protokol HLH-2004 založený na dexametazonu a etoposidu, přesto se mu nepodařilo jednotně kontrolovat onemocnění.
Popis
Kritéria zahrnutí:
Kritéria pro zařazení do studie byla:
- věk od 0 do 18 let.
- diagnóza pHLH (stanovená podle kritérií Histiocytic Society).
- léčba empalumabem po dobu alespoň 2 týdnů
- podepsal informovaný souhlas s účastí ve studii
Kritéria vyloučení:
nelze použít. podepsal informovaný souhlas s účastí ve studii
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Dynamika závažnosti klinické a laboratorní aktivity pomocí škály H-skóre.
Časové okno: v den podání první dávky studijní léčby, dále ve dnech 14, 28 a na konci léčby průměrně 45 dnů
|
v den podání první dávky studijní léčby, dále ve dnech 14, 28 a na konci léčby průměrně 45 dnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Nežádoucí události
Časové okno: v den podání první dávky studijní léčby, dále ve dnech 14, 28 a na konci léčby průměrně 45 dnů
|
v den podání první dávky studijní léčby, dále ve dnech 14, 28 a na konci léčby průměrně 45 dnů
|
|
Infekční komplikace před léčbou
Časové okno: v den podání první dávky studijní léčby, dále ve dnech 14, 28 a na konci léčby průměrně 45 dnů
|
v den podání první dávky studijní léčby, dále ve dnech 14, 28 a na konci léčby průměrně 45 dnů
|
|
Infekční komplikace po terapii
Časové okno: v den podání první dávky studijní léčby, dále ve dnech 14, 28 a na konci léčby průměrně 45 dnů
|
v den podání první dávky studijní léčby, dále ve dnech 14, 28 a na konci léčby průměrně 45 dnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Anna Scherbina, MD,Phd, Chief HSCT department at Federal Research Center for pediatric hematology, oncology and immunology
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NCHPOI-2024--07
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .