Eficacia de emapalumab en niños con linfohistiocitosis hemofagocítica primaria (CGM EMA)
Estudio retrospectivo no intervencionista que evalúa la eficacia y seguridad de emapalumab en niños con linfohistiocitosis hemofagocítica primaria (pHLH)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
La linfohistiocitosis hemofagocítica primaria (pHLH) abarca un grupo de trastornos determinados genéticamente, caracterizados por inflamación sistémica grave, a menudo fulminante, citopenia y afectación de múltiples órganos. La enfermedad se manifiesta predominantemente en la primera infancia, tiene una alta tasa de mortalidad y en la mayoría de los casos requiere el trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) como única opción curativa disponible actualmente. Sin embargo, los resultados del TCMH dependen del estado de remisión de la inflamación sistémica subyacente y de las complicaciones infecciosas, así como del daño a los órganos debido a los efectos secundarios de los fármacos quimioterapéuticos recibidos antes. Durante años, el estándar de oro del tratamiento de HLH ha sido el protocolo HLH-2004 basado en dexametasona y etopósido, pero no logró controlar la enfermedad de manera uniforme. Un regimiento alternativo que combinaba globulina antitimocítica y corticosteroides demostró buenos resultados pero apenas mejoró la supervivencia. Además, no existe ningún tratamiento universalmente aceptado para la linfohistiocitosis hemofagocítica refractaria o en recaída. Los avances en la disponibilidad de tratamientos biológicos abren nuevas posibilidades para la terapia HLH, con varios objetivos propuestos en los últimos años. El inhibidor de la interleucina 6 tocilizumab, el inhibidor de la interleucina 1 anakinra y el inhibidor de la janus-quinasa (JAKinib) ruxolititnib se han utilizado para el tratamiento de HLH, con resultados variables.
La creciente evidencia respalda el papel patogénico fundamental del interferón-γ (IFNg) en la linfohistiocitosis hemofagocítica. Emapalumab es un anticuerpo monoclonal IgG1 anti-interferón-γ completamente humano que se une al interferón-γ libre y unido al receptor e inhibe su actividad biológica. Los datos acumulados del ensayo clínico de fase II/III y los informes de pequeños grupos de pacientes demuestran su eficacia en pHLL.
El estudio recopilará y analizará información sobre la eficacia y seguridad del tratamiento con emapalumab que se prescribió previamente en una cohorte de siete pacientes pediátricos con pHLH.
Los criterios de inclusión en el estudio fueron:
- Edad de 0 a 18 años.
- el diagnóstico de pHLH (establecido según los criterios de la sociedad histiocítica).
- tratamiento con empalumab durante al menos 2 semanas
- consentimiento informado firmado para participar en el estudio Criterios de exclusión: no aplicable.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Moscow, Federación Rusa
- Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
La enfermedad se manifiesta predominantemente en la primera infancia y tiene una alta tasa de mortalidad.
Además, no existe ningún tratamiento universalmente aceptado para la linfohistiocitosis hemofagocítica refractaria o en recaída. Durante años, el estándar de oro del tratamiento de HLH ha sido el protocolo HLH-2004 basado en dexametasona y etopósido, pero no logró controlar la enfermedad de manera uniforme.
Descripción
Criterios de inclusión:
Los criterios de inclusión en el estudio fueron:
- Edad de 0 a 18 años.
- el diagnóstico de pHLH (establecido según los criterios de la sociedad histiocítica).
- tratamiento con empalumab durante al menos 2 semanas
- consentimiento informado firmado para participar en el estudio
Criterios de exclusión:
no aplicable. consentimiento informado firmado para participar en el estudio
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Dinámica de la gravedad de la actividad clínica y de laboratorio mediante la escala H-score.
Periodo de tiempo: el día en que se administró la primera dosis del tratamiento del estudio, además los días 14, 28 y al final del tratamiento, un promedio de 45 días
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el día en que se administró la primera dosis del tratamiento del estudio, además los días 14, 28 y al final del tratamiento, un promedio de 45 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Eventos adversos
Periodo de tiempo: el día en que se administró la primera dosis del tratamiento del estudio, además los días 14, 28 y al final del tratamiento, un promedio de 45 días
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el día en que se administró la primera dosis del tratamiento del estudio, además los días 14, 28 y al final del tratamiento, un promedio de 45 días
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Complicaciones de la infección antes de la terapia.
Periodo de tiempo: el día en que se administró la primera dosis del tratamiento del estudio, además los días 14, 28 y al final del tratamiento, un promedio de 45 días
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el día en que se administró la primera dosis del tratamiento del estudio, además los días 14, 28 y al final del tratamiento, un promedio de 45 días
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Complicaciones de infección después de la terapia.
Periodo de tiempo: el día en que se administró la primera dosis del tratamiento del estudio, además los días 14, 28 y al final del tratamiento, un promedio de 45 días
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el día en que se administró la primera dosis del tratamiento del estudio, además los días 14, 28 y al final del tratamiento, un promedio de 45 días
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Director de estudio: Anna Scherbina, MD,Phd, Chief HSCT department at Federal Research Center for pediatric hematology, oncology and immunology
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- NCHPOI-2024--07
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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