Emapalumabin tehokkuus lapsilla, joilla on primaarinen hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi (CGM EMA)
Retrospektiivinen ei-interventiivinen tutkimus, jossa arvioidaan emapalumabin tehoa ja turvallisuutta lapsilla, joilla on primaarinen hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi (pHLH)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Primaarinen hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi (pHLH) kattaa ryhmän geneettisesti määräytyviä häiriöitä, joille on ominaista vakava, usein fulminantti systeeminen tulehdus, sytopenia ja useiden elinten osallistuminen. Sairaus ilmenee pääasiassa varhaislapsuudessa, kuolleisuus on korkea ja vaatii useimmissa tapauksissa hematopoieettisten kantasolujen siirron (HSCT) ainoana tällä hetkellä saatavilla olevana hoitovaihtoehtona. Silti HSCT-tulokset riippuvat taustalla olevan systeemisen tulehduksen ja infektiokomplikaatioiden remissiotilasta sekä ennen sitä saatujen kemoterapeuttisten lääkkeiden sivuvaikutuksista johtuvista elinvaurioista. Vuosien ajan HLH-hoidon kultastandardi on ollut deksametasoni- ja etoposidipohjainen HLH-2004-protokolla, mutta se ei kuitenkaan pystynyt hallitsemaan tautia yhtenäisesti. Vaihtoehtoinen rykmentti, jossa yhdistettiin antitymosyyttiglobuliini ja kortikosteroidit, osoitti hyviä tuloksia, mutta tuskin paransi eloonjäämistä. Ei myöskään ole olemassa yleisesti hyväksyttyä hoitoa uusiutuneelle tai refraktaariselle hemofagosyyttiselle lymfohistiositoosille. Biologisten hoitojen saatavuuden edistyminen avaa uusia mahdollisuuksia HLH-hoitoon, ja viime vuosina on esitetty useita tavoitteita. Interleukiini 6:n estäjä tocilitsumabia, interleukiini 1:n estäjä anakinraa, Janus-kinaasi-inhibiittoria (JAKinib) ruksolititnibia on käytetty HLH-hoidossa vaihtelevin tuloksin.
Lisääntyvä näyttö tukee interferoni-y:n (IFNg) keskeistä patogeenistä roolia hemofagosyyttisessä lymfohistiosytoosissa. Emapalumabi on täysin ihmisen IgG1-interferoni-y:n vastainen monoklonaalinen vasta-aine, joka sitoo vapaata ja reseptoriin sitoutunutta interferoni-y:ta ja estää sen biologista aktiivisuutta. Vaiheen II/III kliinisestä tutkimuksesta kertyneet tiedot ja pienten potilasryhmien raportit osoittavat sen tehon pHLL:ssä.
Tutkimuksessa kerätään ja analysoidaan tietoa aiemmin määrätyn emapalumabihoidon tehokkuudesta ja turvallisuudesta seitsemän pHLH-potilaan kohortille.
Kriteerit tutkimukseen osallistumiselle olivat:
- ikä 0-18v.
- pHLH-diagnoosi (perustettu Histiocytic Societyn kriteerien mukaisesti).
- empalumabihoitoa vähintään 2 viikon ajan
- allekirjoitettu tietoinen suostumus tutkimukseen osallistumiselle Poissulkemiskriteerit - ei sovelleta.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Moscow, Venäjän federaatio
- Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Sairaus ilmenee pääasiassa varhaislapsuudessa, ja sen kuolleisuus on korkea.
Ei myöskään ole olemassa yleisesti hyväksyttyä hoitoa uusiutuneelle tai refraktaariselle hemofagosyyttiselle lymfohistiositoosille. Vuosien ajan HLH-hoidon kultastandardi on ollut deksametasoni- ja etoposidipohjainen HLH-2004-protokolla, mutta se ei kuitenkaan pystynyt hallitsemaan tautia yhtenäisesti.
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
Kriteerit tutkimukseen osallistumiselle olivat:
- ikä 0-18v.
- pHLH-diagnoosi (perustettu Histiocytic Societyn kriteerien mukaisesti).
- empalumabihoitoa vähintään 2 viikon ajan
- allekirjoittanut tietoisen suostumuksen tutkimukseen osallistumiselle
Poissulkemiskriteerit:
ei sovelleta. allekirjoittanut tietoisen suostumuksen tutkimukseen osallistumiselle
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kliinisen ja laboratoriotoiminnan vakavuuden dynamiikka asteikolla H-pisteet.
Aikaikkuna: päivänä, jolloin ensimmäinen tutkimushoitoannos annettiin, edelleen päivinä 14, 28 ja hoidon lopussa keskimäärin 45 päivää
|
päivänä, jolloin ensimmäinen tutkimushoitoannos annettiin, edelleen päivinä 14, 28 ja hoidon lopussa keskimäärin 45 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Haitalliset tapahtumat
Aikaikkuna: päivänä, jolloin ensimmäinen tutkimushoitoannos annettiin, edelleen päivinä 14, 28 ja hoidon lopussa keskimäärin 45 päivää
|
päivänä, jolloin ensimmäinen tutkimushoitoannos annettiin, edelleen päivinä 14, 28 ja hoidon lopussa keskimäärin 45 päivää
|
|
Infektiokomplikaatiot ennen hoitoa
Aikaikkuna: päivänä, jolloin ensimmäinen tutkimushoitoannos annettiin, edelleen päivinä 14, 28 ja hoidon lopussa keskimäärin 45 päivää
|
päivänä, jolloin ensimmäinen tutkimushoitoannos annettiin, edelleen päivinä 14, 28 ja hoidon lopussa keskimäärin 45 päivää
|
|
Infektiokomplikaatiot hoidon jälkeen
Aikaikkuna: päivänä, jolloin ensimmäinen tutkimushoitoannos annettiin, edelleen päivinä 14, 28 ja hoidon lopussa keskimäärin 45 päivää
|
päivänä, jolloin ensimmäinen tutkimushoitoannos annettiin, edelleen päivinä 14, 28 ja hoidon lopussa keskimäärin 45 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Opintojohtaja: Anna Scherbina, MD,Phd, Chief HSCT department at Federal Research Center for pediatric hematology, oncology and immunology
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NCHPOI-2024--07
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .