Emapalumabs effekt hos børn med primær hæmofagocytisk lymfohistiocytose (CGM EMA)
Retrospektiv ikke-interventionel undersøgelse, der vurderer effektivitet og sikkerhed af emapalumab hos børn med primær hæmofagocytisk lymfohistiocytose (pHLH)
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Primær hæmofagocytisk lymfohistiocytose (pHLH) omfatter en gruppe af genetisk bestemte lidelser, karakteriseret ved alvorlig, ofte fulminant systemisk inflammation, cytopeni og involvering af flere organer. Sygdommen manifesterer sig overvejende i den tidlige barndom, har høj dødelighed og kræver i de fleste tilfælde hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) som den eneste tilgængelige helbredende mulighed. Alligevel er HSCT-resultater afhængige af tilstanden af remission af den underliggende systemiske inflammation og infektionskomplikationer, såvel som organskader på grund af bivirkningerne af de kemoterapeutiske lægemidler modtaget forud for det. I årevis har guldstandarden for HLH-behandling været den dexamethason- og etoposid-baserede HLH-2004-protokol, men det lykkedes ikke at kontrollere sygdommen ensartet. Et alternativt regiment, der kombinerede antithymocyt-globulin og kortikosteroider, viste gode resultater, men forbedrede næsten ikke overlevelsen. Der eksisterer heller ikke nogen universelt accepteret behandling for recidiverende eller refraktær hæmofagocytisk lymfohistiocytose. Fremskridt i tilgængeligheden af biologiske behandlinger åbner op for nye muligheder for HLH-terapi, med adskillige mål foreslået i de senere år. Interleukin 6-hæmmer tocilizumab, interleukin 1-hæmmer anakinra, Janus-kinasehæmmer (JAKinib) ruxolititnib er blevet brugt til HLH-behandling med varierende resultater.
Montering af beviser giver støtte til den pivotale patogene rolle af interferon-y (IFNg) i hæmofagocytisk lymfohistiocytose. Emapalumab er et fuldt humant IgG1 anti-interferon-γ monoklonalt antistof, der binder frit og receptorbundet interferon-γ og hæmmer dets biologiske aktivitet. Data akkumuleret fra fase II/III kliniske forsøg og rapporter fra de små grupper af patienter viser dets effektivitet i pHLL.
Studiet vil indsamle og analysere information om effektiviteten og sikkerheden af emapalumab-behandling, som tidligere blev ordineret til en kohorte på syv pædiatriske patienter med pHH.
Kriterierne for at blive inkluderet i undersøgelsen var:
- alder fra 0 til 18 år.
- diagnosen pHLH (fastsat i henhold til Histiocytic Society-kriterierne).
- behandling med empalumab i mindst 2 uger
- underskrevet informeret samtykke til deltagelse i undersøgelsen Eksklusionskriterier - ikke relevant.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Moscow, Den Russiske Føderation
- Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Sygdommen manifesterer sig overvejende i den tidlige barndom, har høj dødelighed.
Der eksisterer heller ikke nogen universelt accepteret behandling for recidiverende eller refraktær hæmofagocytisk lymfohistiocytose. I årevis har guldstandarden for HLH-behandling været den dexamethason- og etoposid-baserede HLH-2004-protokol, men det lykkedes ikke at kontrollere sygdommen ensartet.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Kriterierne for at blive inkluderet i undersøgelsen var:
- alder fra 0 til 18 år.
- diagnosen pHLH (fastsat i henhold til Histiocytic Society-kriterierne).
- behandling med empalumab i mindst 2 uger
- underskrevet informeret samtykke til deltagelse i undersøgelsen
Ekskluderingskriterier:
ikke gældende. underskrevet informeret samtykke til deltagelse i undersøgelsen
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Dynamik af sværhedsgrad klinisk og laboratorieaktivitet ved hjælp af skala H-score.
Tidsramme: på den dag, hvor den første dosis af undersøgelsesbehandlingen blev administreret, yderligere på dag 14, 28 og ved behandlingens afslutning i gennemsnit 45 dage
|
på den dag, hvor den første dosis af undersøgelsesbehandlingen blev administreret, yderligere på dag 14, 28 og ved behandlingens afslutning i gennemsnit 45 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Uønskede hændelser
Tidsramme: på den dag, hvor den første dosis af undersøgelsesbehandlingen blev administreret, yderligere på dag 14, 28 og ved behandlingens afslutning i gennemsnit 45 dage
|
på den dag, hvor den første dosis af undersøgelsesbehandlingen blev administreret, yderligere på dag 14, 28 og ved behandlingens afslutning i gennemsnit 45 dage
|
|
Infektionskomplikationer før behandling
Tidsramme: på den dag, hvor den første dosis af undersøgelsesbehandlingen blev administreret, yderligere på dag 14, 28 og ved behandlingens afslutning i gennemsnit 45 dage
|
på den dag, hvor den første dosis af undersøgelsesbehandlingen blev administreret, yderligere på dag 14, 28 og ved behandlingens afslutning i gennemsnit 45 dage
|
|
Infektionskomplikationer efter behandling
Tidsramme: på den dag, hvor den første dosis af undersøgelsesbehandlingen blev administreret, yderligere på dag 14, 28 og ved behandlingens afslutning i gennemsnit 45 dage
|
på den dag, hvor den første dosis af undersøgelsesbehandlingen blev administreret, yderligere på dag 14, 28 og ved behandlingens afslutning i gennemsnit 45 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Efterforskere
- Studieleder: Anna Scherbina, MD,Phd, Chief HSCT department at Federal Research Center for pediatric hematology, oncology and immunology
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- NCHPOI-2024--07
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Primær hæmofagocytisk lymfohistiocytose
-
Cairo UniversityIkke rekrutterer endnuCarious Primary | Carious anteriorsEgypten
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAfsluttetExcitabilitet af diaphragmatic Primary Motor CortexFrankrig
-
National Cancer Institute (NCI)Ikke rekrutterer endnuRecidiverende platinfølsomt tuba fallopii højgradigt serøst adenokarcinom | Recidiverende Platinfølsom Ovarie Højgradigt Serøs Adenokarcinom | Recurrent Platinum-Sensitive Primary Peritoneal High Grade Serous Adenocarcinoma | Recurrent Platinum-Sensitive Endometrioid Adenokarcinom i Æggelederen og andre forhold
-
OCHIN, Inc.University of FloridaUkendtAkutafdelingens udnyttelse | Primary Care Quality Metrics | Børnebesøg i de første 15 måneder af livet NQF 1392 | Diabetes mellitus NQF 0059 | Screening af kolorektal cancer NQF 0034 | Alkohol- og stofscreening