Eficácia do emapalumabe em crianças com linfo-histiocitose hemofagocítica primária (CGM EMA)
Estudo retrospectivo não intervencionista que avalia a eficácia e segurança do emapalumabe em crianças com linfo-histiocitose hemofagocítica primária (pHLH)
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
A linfo-histiocitose hemofagocítica primária (pHLH) abrange um grupo de doenças geneticamente determinadas, caracterizadas por inflamação sistêmica grave, muitas vezes fulminante, citopenia e envolvimento de múltiplos órgãos. A doença se manifesta predominantemente na primeira infância, tem alta taxa de mortalidade e na maioria dos casos requer transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) como única opção curativa atualmente disponível. No entanto, os resultados do TCTH dependem do estado de remissão da inflamação sistêmica subjacente e das complicações infecciosas, bem como dos danos aos órgãos devido aos efeitos colaterais dos quimioterápicos recebidos antes dele. Durante anos, o padrão-ouro do tratamento da LHH foi o protocolo HLH-2004 baseado em dexametasona e etoposídeo, mas não conseguiu controlar uniformemente a doença. Um regime alternativo combinando globulina antitimócito e corticosteróides demonstrou bons resultados, mas pouco melhorou a sobrevida. Além disso, não existe tratamento universalmente aceito para linfo-histiocitose hemofagocítica recidivante ou refratária. Os avanços na disponibilidade de tratamentos biológicos abrem novas possibilidades de terapia para HLH, com vários alvos propostos nos últimos anos. Inibidor da interleucina 6 tocilizumab, inibidor da interleucina 1 anakinra, inibidor da Janus-quinase (JAKinib) ruxolititnib têm sido utilizados para o tratamento da HLH, com resultados variáveis.
Evidências crescentes fornecem suporte para o papel patogênico central do interferon-γ (IFNg) na linfo-histiocitose hemofagocítica. O emapalumabe é um anticorpo monoclonal IgG1 anti-interferon-γ totalmente humano que se liga ao interferon-γ livre e ligado ao receptor e inibe sua atividade biológica. Os dados acumulados do ensaio clínico de fase II/III e relatórios de pequenos grupos de pacientes demonstram sua eficácia na pHLL.
O estudo irá coletar e analisar informações sobre a eficácia e segurança do tratamento com emapalumabe que foi previamente prescrito em uma coorte de sete pacientes pediátricos com pHLH.
Os critérios para inclusão no estudo foram:
- idade de 0 a 18 anos.
- o diagnóstico de pHLH (estabelecido de acordo com os critérios da sociedade histiocítica).
- tratamento com empalumabe por pelo menos 2 semanas
- consentimento informado assinado para participação no estudo Critério de exclusão - não aplicável.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Moscow, Federação Russa
- Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
A doença se manifesta predominantemente na primeira infância, apresenta alta taxa de mortalidade.
Além disso, não existe tratamento universalmente aceito para linfo-histiocitose hemofagocítica recidivante ou refratária. Durante anos, o padrão-ouro do tratamento da LHH foi o protocolo HLH-2004 baseado em dexametasona e etoposídeo, mas não conseguiu controlar uniformemente a doença.
Descrição
Critérios de inclusão:
Os critérios para inclusão no estudo foram:
- idade de 0 a 18 anos.
- o diagnóstico de pHLH (estabelecido de acordo com os critérios da sociedade histiocítica).
- tratamento com empalumabe por pelo menos 2 semanas
- assinou consentimento informado para participação no estudo
Critérios de exclusão:
não aplicável. assinou consentimento informado para participação no estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Dinâmica da gravidade da atividade clínica e laboratorial utilizando a escala H-score.
Prazo: no dia em que a primeira dose do tratamento do estudo foi administrada, posteriormente nos dias 14, 28 e no final do tratamento, em média 45 dias
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no dia em que a primeira dose do tratamento do estudo foi administrada, posteriormente nos dias 14, 28 e no final do tratamento, em média 45 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Eventos adversos
Prazo: no dia em que a primeira dose do tratamento do estudo foi administrada, posteriormente nos dias 14, 28 e no final do tratamento, em média 45 dias
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no dia em que a primeira dose do tratamento do estudo foi administrada, posteriormente nos dias 14, 28 e no final do tratamento, em média 45 dias
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Complicações de infecção antes da terapia
Prazo: no dia em que a primeira dose do tratamento do estudo foi administrada, posteriormente nos dias 14, 28 e no final do tratamento, em média 45 dias
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no dia em que a primeira dose do tratamento do estudo foi administrada, posteriormente nos dias 14, 28 e no final do tratamento, em média 45 dias
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Complicações de infecção após terapia
Prazo: no dia em que a primeira dose do tratamento do estudo foi administrada, posteriormente nos dias 14, 28 e no final do tratamento, em média 45 dias
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no dia em que a primeira dose do tratamento do estudo foi administrada, posteriormente nos dias 14, 28 e no final do tratamento, em média 45 dias
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Diretor de estudo: Anna Scherbina, MD,Phd, Chief HSCT department at Federal Research Center for pediatric hematology, oncology and immunology
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NCHPOI-2024--07
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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