Az emapalumab hatékonysága elsődleges hemophagocytás limfohisztiocitózisban szenvedő gyermekeknél (CGM EMA)

A primer hemophagocytic lymphohistiocytosis (pHLH) genetikailag meghatározott rendellenességek csoportját öleli fel, amelyeket súlyos, gyakran fulmináns szisztémás gyulladás, citopenia és több szerv érintettsége jellemez. A betegség túlnyomórészt kora gyermekkorban manifesztálódik, magas a halálozási aránya, és a legtöbb esetben hematopoietikus őssejt-transzplantációt (HSCT) igényel, mint az egyetlen jelenleg elérhető gyógymódot. A HSCT kimenetele azonban függ a mögöttes szisztémás gyulladás és fertőzési szövődmények remissziójának állapotától, valamint az azt megelőzően kapott kemoterápiás gyógyszerek mellékhatásai miatti szervkárosodástól. Évek óta a HLH kezelés arany standardja a dexametazon és etopozid alapú HLH-2004 protokoll, ennek ellenére nem sikerült egységesen kontrollálni a betegséget. Az antitimocita globulint és a kortikoszteroidokat kombináló alternatív ezred jó eredményeket mutatott, de alig javította a túlélést. Ezenkívül nem létezik általánosan elfogadott kezelés a visszaeső vagy refrakter hemophagocytás lymphohistiocytosis kezelésére. A biológiai kezelések elérhetőségének fejlődése új lehetőségeket nyit meg a HLH-terápia terén, és az elmúlt években számos célt javasoltak. Interleukin 6 inhibitor tocilizumab, interleukin 1 gátló anakinra, Janus-kinase inhibitor (JAKinib) ruxolititnib HLH kezelésre alkalmazták, változó eredménnyel.

Egyre több bizonyíték támasztja alá az interferon-γ (IFNg) kulcsfontosságú patogén szerepét a hemophagocytás lymphohistiocytosisban. Az emapalumab egy teljesen humán IgG1 anti-interferon-γ monoklonális antitest, amely megköti a szabad és receptorhoz kötött interferon-y-t, és gátolja annak biológiai aktivitását. A II/III. fázisú klinikai vizsgálatból összegyűjtött adatok és a betegek kis csoportjairól szóló jelentések bizonyítják a hatásosságát pHLL-ben.

A tanulmány összegyűjti és elemzi az emapalumab kezelés hatékonyságára és biztonságosságára vonatkozó információkat, amelyeket korábban hét, pHLH-ban szenvedő gyermekbetegből álló csoportban írtak fel.

A vizsgálatba való bekerülés kritériumai a következők voltak:

1. életkor 0 és 18 év között.
2. pHLH diagnózisa (a Histiocytic Society kritériumai szerint).
3. empalumab-kezelés legalább 2 hétig
4. aláírt, tájékozott beleegyezés a vizsgálatban való részvételhez Kizárási kritériumok - nem alkalmazható.