Werkzaamheid van emapalumab bij kinderen met primaire hemofagocytaire lymfohistiocytose (CGM EMA)
Retrospectief niet-interventioneel onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van Emapalumab bij kinderen met primaire hemofagocytaire lymfohistiocytose (pHLH)
Studie Overzicht
Toestand
Gedetailleerde beschrijving
Primaire hemofagocytaire lymfohistiocytose (pHLH) omvat een groep genetisch bepaalde aandoeningen, gekenmerkt door ernstige, vaak fulminante systemische ontsteking, cytopenie en betrokkenheid van meerdere organen. De ziekte manifesteert zich voornamelijk in de vroege kinderjaren, kent een hoog sterftecijfer en vereist in de meeste gevallen hematopoietische stamceltransplantatie (HSCT) als de enige momenteel beschikbare curatieve optie. Toch zijn de HSCT-resultaten afhankelijk van de staat van remissie van de onderliggende systemische ontstekings- en infectiecomplicaties, evenals van orgaanschade als gevolg van de bijwerkingen van de chemotherapeutische geneesmiddelen die daarvoor zijn ontvangen. Jarenlang was de gouden standaard voor HLH-behandeling het op dexamethason en etoposide gebaseerde HLH-2004-protocol, maar het slaagde er niet in de ziekte op uniforme wijze onder controle te houden. Een alternatief regiment dat antithymocytglobuline en corticosteroïden combineerde, vertoonde goede resultaten, maar verbeterde de overleving nauwelijks. Ook bestaat er geen universeel aanvaarde behandeling voor recidiverende of refractaire hemofagocytaire lymfohistiocytose. Vooruitgang in de beschikbaarheid van biologische behandelingen opent nieuwe mogelijkheden voor HLH-therapie, waarbij de afgelopen jaren verschillende doelen zijn voorgesteld. Interleukine 6-remmer tocilizumab, interleukine 1-remmer anakinra, Janus-kinase-remmer (JAKinib) ruxolitnib zijn gebruikt voor HLH-behandeling, met variabele resultaten.
Steeds meer bewijs levert ondersteuning voor de cruciale pathogene rol van interferon-γ (IFNg) bij hemofagocytaire lymfohistiocytose. Emapalumab is een volledig menselijk IgG1 anti-interferon-γ monoklonaal antilichaam dat vrij en receptorgebonden interferon-γ bindt en de biologische activiteit ervan remt. De verzamelde gegevens uit de klinische fase II/III-studie en rapporten van kleine groepen patiënten tonen de werkzaamheid ervan bij pHLL aan.
De studie zal informatie verzamelen en analyseren over de effectiviteit en veiligheid van de behandeling met emapalumab die eerder werd voorgeschreven aan een cohort van zeven pediatrische patiënten met pHLH.
Criteria voor opname in het onderzoek waren:
- leeftijd van 0 tot 18 jaar.
- de diagnose van pHLH (opgesteld volgens de criteria van de Histiocytic Society).
- behandeling met empalumab gedurende minimaal 2 weken
- ondertekende geïnformeerde toestemming voor deelname aan het onderzoek Uitsluitingscriteria - niet van toepassing.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Moscow, Russische Federatie
- Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
De ziekte manifesteert zich voornamelijk in de vroege kinderjaren en kent een hoog sterftecijfer.
Ook bestaat er geen universeel aanvaarde behandeling voor recidiverende of refractaire hemofagocytaire lymfohistiocytose. Jarenlang was de gouden standaard voor HLH-behandeling het op dexamethason en etoposide gebaseerde HLH-2004-protocol, maar het slaagde er niet in de ziekte op uniforme wijze onder controle te houden.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Criteria voor opname in het onderzoek waren:
- leeftijd van 0 tot 18 jaar.
- de diagnose van pHLH (opgesteld volgens de criteria van de Histiocytic Society).
- behandeling met empalumab gedurende minimaal 2 weken
- ondertekende geïnformeerde toestemming voor deelname aan het onderzoek
Uitsluitingscriteria:
niet van toepassing. ondertekende geïnformeerde toestemming voor deelname aan het onderzoek
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Dynamiek van ernst klinische en laboratoriumactiviteit met behulp van schaal H-score.
Tijdsspanne: op de dag dat de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling werd toegediend, verder op dag 14, 28 en aan het einde van de behandeling, gemiddeld 45 dagen
|
op de dag dat de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling werd toegediend, verder op dag 14, 28 en aan het einde van de behandeling, gemiddeld 45 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Bijwerkingen
Tijdsspanne: op de dag dat de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling werd toegediend, verder op dag 14, 28 en aan het einde van de behandeling, gemiddeld 45 dagen
|
op de dag dat de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling werd toegediend, verder op dag 14, 28 en aan het einde van de behandeling, gemiddeld 45 dagen
|
|
Infectiecomplicaties vóór de therapie
Tijdsspanne: op de dag dat de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling werd toegediend, verder op dag 14, 28 en aan het einde van de behandeling, gemiddeld 45 dagen
|
op de dag dat de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling werd toegediend, verder op dag 14, 28 en aan het einde van de behandeling, gemiddeld 45 dagen
|
|
Infectiecomplicaties na therapie
Tijdsspanne: op de dag dat de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling werd toegediend, verder op dag 14, 28 en aan het einde van de behandeling, gemiddeld 45 dagen
|
op de dag dat de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling werd toegediend, verder op dag 14, 28 en aan het einde van de behandeling, gemiddeld 45 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Studie directeur: Anna Scherbina, MD,Phd, Chief HSCT department at Federal Research Center for pediatric hematology, oncology and immunology
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- NCHPOI-2024--07
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .