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원발성 혈구탐식성 림프조직구증가증이 있는 소아에서의 Emapalumab 효능 (CGM EMA)

2024년 9월 30일 업데이트: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

원발성 혈구탐식성 림프조직구증가증(pHLH) 소아에서 Emapalumab의 효능 및 안전성을 평가하는 후향적 비중재 연구

이 후향적 연구의 목표는 pHLH에 불응성인 소아 치료를 위해 처방된 에마팔루맙의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

원발성 혈구탐식 림프조직구증

상세 설명

원발성 혈구탐식성 림프조직구증식증(pHLH)은 유전적으로 결정된 장애 그룹을 포함하며, 심각하고 종종 전격성 전신 염증, 혈구감소증 및 여러 기관 침범을 특징으로 합니다. 이 질병은 유아기에 주로 나타나며 사망률이 높으며 대부분의 경우 현재 이용 가능한 유일한 치료 옵션으로 조혈모세포 이식(HSCT)이 필요합니다. 그러나 HSCT 결과는 근본적인 전신 염증 및 감염 합병증의 완화 상태뿐만 아니라 이전에 받은 화학요법 약물의 부작용으로 인한 장기 손상에 따라 달라집니다. 수년 동안 HLH 치료의 표준은 덱사메타손과 에토포사이드 기반 HLH-2004 프로토콜이었지만 질병을 균일하게 제어하지 못했습니다. 항흉선세포 글로불린과 코르티코스테로이드를 결합한 대체 요법은 좋은 결과를 보였지만 생존율은 거의 향상되지 않았습니다. 또한 재발성 또는 불응성 혈구탐식성 림프조직구증가증에 대해 보편적으로 받아들여지는 치료법은 없습니다. 생물학적 치료법의 발전으로 인해 HLH 치료법의 새로운 가능성이 열리게 되었으며 최근 몇 년간 여러 목표가 제안되었습니다. 인터루킨 6 억제제 토실리주맙, 인터루킨 1 억제제 아나킨라, 야누스-키나제 억제제(JAKinib) 룩소리티닙이 HLH 치료에 사용되어 다양한 결과를 얻었습니다.

혈구탐식성 림프조직구증가증에서 인터페론-γ(IFNg)의 중추적인 병원성 역할을 뒷받침하는 증거가 늘어나고 있습니다. 에마팔루맙(Emapalumab)은 유리 인터페론-γ와 수용체 결합 인터페론-γ에 결합하여 생물학적 활성을 억제하는 완전 인간 IgG1 항인터페론-γ 단클론 항체입니다. 2/3상 임상시험에서 축적된 데이터와 소규모 환자군 보고서를 통해 pHLL에서의 효능이 입증되었습니다.

이번 연구에서는 pHLH 소아 환자 7명을 대상으로 이전에 처방된 에마팔루맙 치료의 효과와 안전성에 대한 정보를 수집하고 분석할 예정이다.

연구에 포함시키기 위한 기준은 다음과 같습니다:

0세부터 18세까지의 연령.
pHLH 진단(조직구 학회 기준에 따라 확립됨).
최소 2주 동안 엠팔루맙으로 치료
연구 참여에 대한 동의서에 서명했습니다. 제외 기준 - 해당 사항 없음.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

러시아 연방
- - Moscow, 러시아 연방
    - Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

어린이
성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

확률 샘플

연구 인구

이 질병은 주로 유아기에 나타나며 사망률이 높습니다.

또한 재발성 또는 불응성 혈구탐식성 림프조직구증가증에 대해 보편적으로 받아들여지는 치료법은 없습니다. 수년 동안 HLH 치료의 표준은 덱사메타손과 에토포사이드 기반 HLH-2004 프로토콜이었지만 질병을 균일하게 제어하지 못했습니다.

설명

포함 기준:

연구에 포함시키기 위한 기준은 다음과 같습니다:

0세부터 18세까지의 연령.
pHLH 진단(조직구 학회 기준에 따라 확립됨).
최소 2주 동안 엠팔루맙으로 치료
연구 참여에 대한 사전 동의서에 서명함

제외 기준:

해당되지 않습니다. 연구 참여에 대한 사전 동의서에 서명함

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정	기간
척도 H-점수를 사용한 중증도 임상 및 실험실 활동의 역학. 기간: 연구 치료제의 첫 번째 용량을 투여한 날, 추가로 14일, 28일, 치료 종료 시 평균 45일	연구 치료제의 첫 번째 용량을 투여한 날, 추가로 14일, 28일, 치료 종료 시 평균 45일

2차 결과 측정

결과 측정	기간
부작용 기간: 연구 치료제의 첫 번째 용량을 투여한 날, 추가로 14일, 28일, 치료 종료 시 평균 45일	연구 치료제의 첫 번째 용량을 투여한 날, 추가로 14일, 28일, 치료 종료 시 평균 45일
치료 전 감염 합병증 기간: 연구 치료제의 첫 번째 용량을 투여한 날, 추가로 14일, 28일, 치료 종료 시 평균 45일	연구 치료제의 첫 번째 용량을 투여한 날, 추가로 14일, 28일, 치료 종료 시 평균 45일
치료 후 감염 합병증 기간: 연구 치료제의 첫 번째 용량을 투여한 날, 추가로 14일, 28일, 치료 종료 시 평균 45일	연구 치료제의 첫 번째 용량을 투여한 날, 추가로 14일, 28일, 치료 종료 시 평균 45일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

수사관

연구 책임자: Anna Scherbina, MD,Phd, Chief HSCT department at Federal Research Center for pediatric hematology, oncology and immunology

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 8월 1일

기본 완료 (실제)

2024년 9월 1일

연구 완료 (추정된)

2024년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 8월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 9월 5일

처음 게시됨 (실제)

2024년 9월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 10월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 9월 30일

마지막으로 확인됨