Efficacité de l'émapalumab chez les enfants atteints de lymphohistiocytose hémophagocytaire primaire (CGM EMA)
Étude rétrospective non interventionnelle évaluant l'efficacité et l'innocuité de l'emapalumab chez les enfants atteints de lymphohistiocytose hémophagocytaire primitive (pHLH)
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
La lymphohistiocytose hémophagocytaire primaire (pHLH) englobe un groupe de troubles génétiquement déterminés, caractérisés par une inflammation systémique sévère, souvent fulminante, une cytopénie et une atteinte de plusieurs organes. La maladie se manifeste principalement dans la petite enfance, a un taux de mortalité élevé et nécessite dans la plupart des cas une transplantation de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) comme seule option curative actuellement disponible. Pourtant, les résultats de la HSCT dépendent de l’état de rémission de l’inflammation systémique sous-jacente et des complications des infections, ainsi que des lésions organiques dues aux effets secondaires des médicaments chimiothérapeutiques reçus auparavant. Pendant des années, l’étalon-or du traitement HLH a été le protocole HLH-2004 à base de dexaméthasone et d’étoposide, mais il n’a pas réussi à contrôler uniformément la maladie. Un régime alternatif associant globuline antithymocytaire et corticostéroïdes a donné de bons résultats mais a à peine amélioré la survie. De plus, il n’existe aucun traitement universellement accepté pour la lymphohistiocytose hémophagocytaire récidivante ou réfractaire. Les progrès dans la disponibilité des traitements biologiques ouvrent de nouvelles possibilités de thérapie HLH, avec plusieurs cibles proposées ces dernières années. Le tocilizumab, inhibiteur de l'interleukine 6, l'anakinra, inhibiteur de l'interleukine 1, l'inhibiteur de la Janus-kinase (JAKinib) ruxolititnib ont été utilisés pour le traitement du HLH, avec des résultats variables.
De plus en plus de preuves soutiennent le rôle pathogène essentiel de l’interféron-γ (IFNg) dans la lymphohistiocytose hémophagocytaire. L'emapalumab est un anticorps monoclonal anti-interféron-γ IgG1 entièrement humain qui se lie à l'interféron-γ libre et lié au récepteur et inhibe son activité biologique. Les données accumulées lors de l'essai clinique de phase II/III et les rapports des petits groupes de patients démontrent son efficacité dans les pHLL.
L'étude collectera et analysera des informations sur l'efficacité et la sécurité du traitement par l'emapalumab qui a été précédemment prescrit dans une cohorte de sept patients pédiatriques atteints de pHLH.
Les critères d'inclusion dans l'étude étaient les suivants :
- âge de 0 à 18 ans.
- le diagnostic de pHLH (établi selon les critères de la Histiocytic Society).
- traitement par empalumab pendant au moins 2 semaines
- consentement éclairé signé pour la participation à l'étude Critères d'exclusion - non applicable.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Moscow, Fédération Russe
- Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La maladie se manifeste principalement dans la petite enfance et entraîne un taux de mortalité élevé.
De plus, il n’existe aucun traitement universellement accepté pour la lymphohistiocytose hémophagocytaire récidivante ou réfractaire. Pendant des années, l’étalon-or du traitement HLH a été le protocole HLH-2004 à base de dexaméthasone et d’étoposide, mais il n’a pas réussi à contrôler uniformément la maladie.
La description
Critères d'intégration :
Les critères d'inclusion dans l'étude étaient les suivants :
- âge de 0 à 18 ans.
- le diagnostic de pHLH (établi selon les critères de la Histiocytic Society).
- traitement par empalumab pendant au moins 2 semaines
- consentement éclairé signé pour la participation à l’étude
Critères d'exclusion :
sans objet. consentement éclairé signé pour la participation à l’étude
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Dynamique de gravité de l'activité clinique et de laboratoire à l'aide de l'échelle H-score.
Délai: le jour où la première dose du traitement à l'étude a été administrée, puis aux jours 14, 28 et à la fin du traitement, en moyenne 45 jours
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le jour où la première dose du traitement à l'étude a été administrée, puis aux jours 14, 28 et à la fin du traitement, en moyenne 45 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Événements indésirables
Délai: le jour où la première dose du traitement à l'étude a été administrée, puis aux jours 14, 28 et à la fin du traitement, en moyenne 45 jours
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le jour où la première dose du traitement à l'étude a été administrée, puis aux jours 14, 28 et à la fin du traitement, en moyenne 45 jours
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Complications infectieuses avant le traitement
Délai: le jour où la première dose du traitement à l'étude a été administrée, puis aux jours 14, 28 et à la fin du traitement, en moyenne 45 jours
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le jour où la première dose du traitement à l'étude a été administrée, puis aux jours 14, 28 et à la fin du traitement, en moyenne 45 jours
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Complications infectieuses après le traitement
Délai: le jour où la première dose du traitement à l'étude a été administrée, puis aux jours 14, 28 et à la fin du traitement, en moyenne 45 jours
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le jour où la première dose du traitement à l'étude a été administrée, puis aux jours 14, 28 et à la fin du traitement, en moyenne 45 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Anna Scherbina, MD,Phd, Chief HSCT department at Federal Research Center for pediatric hematology, oncology and immunology
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- NCHPOI-2024--07
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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