- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT06757582
Nekrotizující enterokolitida a střevní perforace u velmi předčasně narozených kojenců – dlouhodobé sledování (NOR-NEC)
Nekrotizující enterokolitida (NEC) je gastrointestinální syndrom charakterizovaný transmurálním zánětem a nekrózou tlustého a/nebo tenkého střeva a následnými intramurálními plynotvornými organismy do střevní stěny. U některých předčasně narozených dětí se také vyvinou spontánní perforace střeva (SIP) bez klasického střevního zánětu/nekrózy pozorované u NEC. NEC a SIP může být obtížné odlišit. Závažné případy obou stavů vyžadují chirurgický zákrok a často resekci střeva, ale mortalita v důsledku SIP se zdá být nižší.
Studie zaměřené na „dlouhodobou prognózu“ kojenců s NEC a perforací střeva hodnotily především výsledek do 2-7 let věku. Období základní školy je pro bývalé předčasně narozené děti zranitelné období. Narušení učení a sociální integrace má velký význam pro kvalitu jejich života (QoL), ale v této věkové skupině existuje jen málo údajů. Navíc nutriční deficity (např. Nedostatek kobalaminu nebo železa může ovlivnit kognitivní vývoj, ale u této „vysokorizikové“ populace ve školním věku to nebylo zkoumáno. Autoři nedávného systematického přehledu o gastrointestinálních následcích po operaci NEC tak požadovali „více vysoce kvalitních studií hodnotících dlouhodobé sledování“.
V tomto projektu budeme studovat dlouhodobý dopad operace NEC a perforace střeva u předčasně narozených dětí, a to jak z hlediska kvality života (QoL), tak se zaměřením na vývoj, růst, výživu a přetrvávající gastrointestinální problémy.
Přehled studie
Postavení
Detailní popis
ZAVEDENÍ
Nekrotizující enterokolitida (NEC) je gastrointestinální syndrom charakterizovaný transmurálním zánětem a nekrózou tlustého a/nebo tenkého střeva a následnými intramurálními plynotvornými organismy do střevní stěny. Výskyt NEC je nepřímo úměrný porodní hmotnosti a gestačnímu věku (GA), přičemž většinu postižených tvoří velmi předčasně narozené děti (GA < 32 týdnů), a zejména extrémně předčasně narozené děti (GA < 28 týdnů). Ve Skandinávii je výskyt NEC u extrémně předčasně narozených dětí 6–9 % (1–3). NEC je devastující stav a jedna ze čtyř hlavních příčin úmrtnosti na neonatálních jednotkách intenzivní péče (NICU) (4). U některých předčasně narozených dětí se také vyvinou spontánní perforace střeva (SIP) bez klasického střevního zánětu/nekrózy pozorované u NEC. NEC a SIP může být obtížné odlišit. Závažné případy obou stavů vyžadují operaci a často resekci střeva, ale mortalita v důsledku SIP se zdá být nižší [5].
Klinický nástup NEC je obvykle ve druhém nebo třetím týdnu života. Typickými příznaky a příznaky jsou nafouklé břicho, periumbilikální erytém, krvavá stolice, intolerance krmení a celkově nestabilní kojenec. Příznaky jsou však nespecifické a diagnóza je obvykle založena na radiografických nálezech, jako je intramurální střevní plyn (6, 17, 18). Závažnost je klasifikována podle modifikovaných Bellsových kritérií (18, 19). Fáze I se týká podezřelého, ale nepotvrzeného NEC. Stádium II je radiograficky potvrzený NEC vyžadující medikamentózní terapii včetně širokospektrých antibiotik a podpůrné péče. Pacienti ve stadiu III vykazují klinické známky nekrózy střeva, peritonitidy a septického šoku nebo rentgenové nálezy perforace střeva. Tito pacienti často kromě intenzivní péče podstupují i operaci. Úmrtnost NEC se pohybuje mezi 20-40 %; nejvyšší u nezralých kojenců a/nebo onemocnění ve stadiu III (20, 21).
Přeživší závažné NEC (stadium III) vyžadují dlouhou a často velmi intenzivní lékařskou terapii, která způsobuje utrpení jak pacientům, tak jejich rodinám (18, 20). Medikamentózní terapie pacientů s NEC navíc vyžaduje obrovské zdroje pro novorozenecké oddělení a systém zdravotní péče (20). Ti, kteří přežijí NEC, mají zvýšené riziko pozdějších střevních problémů (např. syndrom krátkého střeva a striktury) (18, 22) a neurovývojové postižení (20, 23). Podobné výsledky byly pozorovány v následných studiích po SIP, ale pro tento stav je k dispozici méně údajů (23).
I když bylo za poslední desetiletí dosaženo významného pokroku v našem chápání NEC/SIP, zůstává mnoho otázek týkajících se dlouhodobé prognózy a optimálního sledování.
Studie zabývající se „dlouhodobou prognózou“ kojenců s NEC a perforací střeva hodnotily především výsledky do 2-7 let věku (20, 24). Období základní školy je pro bývalé předčasně narozené děti zranitelné období. Narušení učení a sociální integrace má velký význam pro kvalitu jejich života (QoL), ale v této věkové skupině existuje jen málo údajů (25). Navíc nutriční deficity (např. Nedostatek kobalaminu nebo železa (26, 27) může mít dopad na kognitivní vývoj, ale u této „vysokorizikové“ populace ve školním věku to nebylo zkoumáno. Autoři nedávného systematického přehledu o gastrointestinálních následcích po operaci NEC proto požadovali „více vysoce kvalitních studií hodnotících dlouhodobé sledování“ (28).
V tomto projektu budeme studovat dlouhodobý dopad operace NEC a perforace střeva u předčasně narozených dětí, a to jak z hlediska kvality života (QoL), tak se zaměřením na vývoj, růst, výživu a přetrvávající gastrointestinální problémy.
CÍL
shromažďovat data z dlouhodobého sledování o kvalitě života, růstu, vývoji, biochemickém nutričním stavu a přetrvávajících gastrointestinálních příznacích u pacientů, kteří přežili chirurgický NEC nebo perforaci střeva v novorozeneckém období, abychom identifikovali oblasti, kde můžeme zlepšit nebo optimalizovat sledování .
VÝZKUMNÁ OTÁZKA
Jaký je dlouhodobý výsledek předčasně narozených dětí, které přežijí chirurgický NEC nebo perforaci střeva v novorozeneckém období?
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Claus Klingenberg, MD, PhD
- Telefonní číslo: +47 91563167
- E-mail: claus.klingenberg@unn.no
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Nina Hapnes, MD
- Telefonní číslo: +47 47448119
- E-mail: nina.clare.hapnes@sus.no
Studijní místa
-
-
-
Tromsø, Norsko, N-9038
- University Hospital of North Norway
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria zahrnutí:
- Případ: Všechny norské velmi předčasně narozené děti (gestační věk (GA) < 32 týdnů) narozené během 6letého období 2008-2013 s diagnostikovanou chirurgickou NEC nebo perforací střev a přežívající do jednoho roku věku budou pozvány k účasti jako případy .
- Kontroly: Pro každý případ pozveme dvě kontroly odpovídající důležitým klinickým charakteristikám (např. pohlaví, GA, skóre klinického onemocnění, intrakraniální patologie, potřeba kyslíku při propuštění atd.).
Kritéria vyloučení:
- nepodepsání schématu informovaného souhlasu
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Pediatrický dotazník kvality života (PedsQL).
Časové okno: 2020–2021
|
modulární přístup měření QoL související se zdravím u dětí a dospívajících (2-18 let) vč.
děti s akutními a chronickými zdravotními stavy.
Tento dotazník se skládá ze 4 základních hlavních domén, jmenovitě: fyzického fungování, emočního fungování, sociálního fungování a fungování školy.
|
2020–2021
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Pediatrická kvalita života (QoL) Gastrointestinální příznaky
Časové okno: 2025
|
Validovaný dotazník hodnotící gastrointestinální potíže. Dotazník uvádí údaje o gastrointestinálních příznacích v rámci 10 škál.
Konečné skóre se pohybuje od 0 do 100 a vyšší hodnoty znamenají méně příznaků a lepší QoL.
|
2025
|
|
5-15-R
Časové okno: 2025
|
standardizovaný dotazník pro rodiče týkající se vývoje a chování dětí a dospívajících ve věku od 5 do 17 let
|
2025
|
|
Vzorky krve
Časové okno: 2025
|
Hb, leukocyty s diferenciálním počtem, krevní destičky, retikulocyty, střední korpuskulární objem, Hb v retikulocytech, feritin, 25-OH vitamín D, kobalamin, močovina, kreatinin, vápník, fosfor, 9 esenciálních stopových prvků, široký panel dalších tuků a vody rozpustné vitamíny. Údaje budou vykazovány v jednotkách SI nebo v jiných konvenčních mírách. Pro tento výsledek uvedeme údaje o počtu účastníků s 1, 2, 3 nebo 4 nebo více abnormálními laboratorními hodnotami |
2025
|
|
Hmotnost
Časové okno: 2025
|
v kilogramech a na jedno desetinné místo (např.
24,8 kg)
|
2025
|
|
Výška
Časové okno: 2025
|
v cm
|
2025
|
|
Obvod hlavy
Časové okno: 2025
|
v cm a jedno desetinné místo (např.
45,7 cm)
|
2025
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Trond Flaegstad, MD, PhD, University Hospital of North Norway
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Hau EM, Meyer SC, Berger S, Goutaki M, Kordasz M, Kessler U. Gastrointestinal sequelae after surgery for necrotising enterocolitis: a systematic review and meta-analysis. Arch Dis Child Fetal Neonatal Ed. 2019 May;104(3):F265-F273. doi: 10.1136/archdischild-2017-314435. Epub 2018 Jun 26.
- Neu J. Necrotizing enterocolitis: the mystery goes on. Neonatology. 2014;106(4):289-95. doi: 10.1159/000365130. Epub 2014 Aug 20.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2018/1976/REK nord
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .