Studie FIREFLY: Fenofibrátová intervence---Randomizované hodnocení v první linii léčby PBC

Kritéria pro zařazení:

1. Dobrovolně se přihlásit do skupiny a být schopen porozumět a podepsat informovaný souhlas;
2. Věk: 18 let a více a méně než 75 let;
3. Diagnóza primární biliární cholangitidy odpovídá mezinárodním diagnostickým a léčebným směrnicím AASLD (splňuje dvě z následujících tří kritérií: pozitivní AMA nebo gp210, sp100; zvýšená sérová ALP; patologické projevy nesupurativní cholangitidy a destrukce interlobulárních žlučovodů);
4. Pacient nepodstoupil léčbu UDCA a fenofibrátem v 6 měsících před zařazením a ALP byla vyšší než horní hranice normy (ULN).

Vylučovací kritéria:

1. Kombinovaná onemocnění jater způsobená jinými faktory: včetně virové hepatitidy, chronické alkoholické hepatitidy, steatohepatitidy, hepatitidy vyvolané léky, autoimunitní hepatitidy, primární sklerotizující cholangitidy atd.;
2. Těhotné ženy, kojící ženy nebo ty, které plánují porod během studie;
3. Jedinci alergičtí na fenofibrát nebo kyselinu ursodeoxycholovou;
4. V době diagnózy nebo v minulosti došlo ke krvácení z varixů, jaterní encefalopatii, ascitu, spontánní bakteriální peritonitidě, hepatocelulárnímu karcinomu a hepatorenálnímu syndromu;
5. Jedinci s anamnézou závažných onemocnění nebo funkčních selhání srdce, cerebrovaskulárního systému, ledvin, dýchacího systému, stejně jako duševních onemocnění (včetně těch způsobených zneužíváním alkoholu a drog);
6. Transamináza větší než 5×ULN nebo celkový bilirubin větší než 3×ULN;
7. Hladina kreatininu větší než 1,5×ULN;
8. Glomerulární filtrační rychlost (GFR) ≤ 45 ml/min/1,73 m²;
9. Mezinárodní normalizovaný poměr (INR) ≥ 1,5 (u pacientů podstupujících antikoagulační terapii postačuje hodnota INR v rámci terapeutického cílového rozsahu);
10. Subjekty, které podstoupily léčbu kyselinou obeticholovou a dalšími fibráty (jako je gemfibrozil, bezafibrát, pemafibrát, Elafibranor, Seladelpar, Lanifibranor, Saroglitizar atd.) v předchozích 6 týdnech před screeningem;
11. Screening jedinců, kteří užívali kolchicin, metotrexát, azathioprin nebo podstoupili systémovou hormonální terapii déle než 2 týdny v předchozích 2 měsících;
12. Právě podstupuje léčbu imunosupresivy (jako je cyklosporin, takrolimus a související biologika);
13. Plánuje podstoupit transplantaci orgánů nebo již podstoupil transplantaci orgánů;
14. Jasná anamnéza infekce HIV nebo pozitivní protilátky proti HIV během screeningového období;
15. Vyhledávání jedinců s jasnou anamnézou maligního tumoru nebo protinádorové léčby v předchozích 2 letech;
16. Další situace, které výzkumníci považují za nevhodné pro zařazení.