Badanie FIREFLY: Interwencja Fenofibratem---Randomizowana Ocena w Terapii Pierwszego Rzutu PBC

Kryteria włączenia:

1. Dobrowolne przystąpienie do grupy oraz zdolność do zrozumienia i podpisania formularza świadomej zgody;
2. Wiek: 18 lat lub więcej i poniżej 75 lat;
3. Rozpoznanie pierwotnego zapalenia dróg żółciowych zgodne z międzynarodowymi wytycznymi diagnostycznymi i terapeutycznymi AASLD (spełnienie dwóch z następujących trzech kryteriów: dodatni AMA lub gp210, sp100; podwyższona aktywność ALP w surowicy; objawy patologiczne niesupuratywnego zapalenia dróg żółciowych i zniszczenie międzyzrazikowych dróg żółciowych);
4. Pacjent nie otrzymywał leczenia UDCA i fenofibratem w ciągu 6 miesięcy przed rekrutacją, a aktywność ALP była większa niż górna granica normy (ULN).

Kryteria wyłączenia:

1. Współistniejące choroby wątroby spowodowane innymi czynnikami: w tym wirusowe zapalenie wątroby, przewlekłe alkoholowe zapalenie wątroby, stłuszczeniowe zapalenie wątroby, polekowe zapalenie wątroby, autoimmunologiczne zapalenie wątroby, pierwotne stwardniające zapalenie dróg żółciowych itp.;
2. Kobiety w ciąży, kobiety karmiące piersią lub planujące urodzenie dziecka w trakcie okresu badania;
3. Osoby uczulone na fenofibrat lub kwas ursodeoksycholowy;
4. W momencie rozpoznania lub w przeszłości wystąpiły: krwawienie z żylaków, encefalopatia wątrobowa, wodobrzusze, samoistne bakteryjne zapalenie otrzewnej, rak wątrobowokomórkowy oraz zespół wątrobowo-nerkowy;
5. Osoby z wywiadem ciężkich chorób lub niewydolności funkcjonalnych serca, układu naczyniowo-mózgowego, nerek, układu oddechowego, a także chorób psychicznych (w tym spowodowanych nadużywaniem alkoholu i narkotyków);
6. Aminotransferaza większa niż 5×ULN lub całkowita bilirubina większa niż 3×ULN;
7. Poziom kreatyniny większy niż 1,5×ULN;
8. Współczynnik filtracji kłębuszkowej (GFR) ≤ 45 ml/min/1,73 m²;
9. Zmieniony współczynnik normalizacji międzynarodowej (INR) ≥ 1,5 (dla pacjentów poddawanych terapii przeciwzakrzepowej wystarczająca jest wartość INR w zakresie docelowym terapii);
10. Osoby, które otrzymały leczenie kwasem obetycholowym i innymi fibratami (takimi jak gemfibrozyl, bezafibrat, pemafibrat, elafibranor, seladelpar, lanifibranor, saroglitazar itp.) w ciągu 6 tygodni przed badaniem przesiewowym;
11. Badanie przesiewowe osób, które przyjmowały kolchicynę, metotreksat, azatioprynę lub były poddawane ogólnoustrojowej terapii hormonalnej dłużej niż 2 tygodnie w ciągu 2 miesięcy przed badaniem;
12. Aktualnie poddawane leczeniu lekami immunosupresyjnymi (takimi jak cyklosporyna, takrolimus i pokrewne leki biologiczne);
13. Planujące przeszczep narządu lub już po przeszczepie narządu;
14. Wyraźny wywiad zakażenia HIV lub dodatni wynik przeciwciał przeciwko HIV w okresie badania przesiewowego;
15. Badanie przesiewowe osób z wyraźnym wywiadem nowotworu złośliwego lub leczenia przeciwnowotworowego w ciągu ostatnich 2 lat;
16. Inne sytuacje, które badacze uznają za nieodpowiednie do włączenia do badania.