Studio FIREFLY: Intervento con Fenofibrato---Valutazione Randomizzata nella Terapia di Prima Linea della PBC

Criteri di inclusione:

1. Partecipazione volontaria al gruppo e capacità di comprendere e firmare il modulo di consenso informato;
2. Età: 18 anni o superiore e inferiore a 75 anni;
3. La diagnosi di colangite biliare primaria segue le linee guida internazionali di diagnosi e trattamento AASLD (soddisfacendo due dei seguenti tre criteri: AMA o gp210, sp100 positivi; ALP sierica elevata; manifestazioni patologiche di colangite non suppurativa e distruzione dei dotti biliari interlobulari);
4. Il paziente non ha ricevuto trattamento con UDCA e fenofibrato nei 6 mesi precedenti l'arruolamento, e l'ALP era superiore al limite superiore del normale (ULN).

Criteri di esclusione:

1. Malattie epatiche combinate causate da altri fattori: inclusa epatite virale, epatite alcolica cronica, steatoepatite, epatite indotta da farmaci, epatite autoimmune, colangite sclerosante primaria, ecc;
2. Donne in gravidanza, donne che allattano o che pianificano di partorire durante il periodo di studio;
3. Individui allergici al fenofibrato o all'acido ursodesossicolico;
4. Al momento della diagnosi o in passato, ci sono stati sanguinamenti da varici, encefalopatia epatica, ascite, peritonite batterica spontanea, carcinoma epatocellulare e sindrome epatorenale;
5. Individui con anamnesi di malattie gravi o insufficienze funzionali a carico di cuore, sistema cerebrovascolare, reni, sistema respiratorio, nonché malattie mentali (incluse quelle causate da abuso di alcol e droghe);
6. Transaminasi superiore a 5×ULN, o bilirubina totale superiore a 3×ULN;
7. Livello di creatinina superiore a 1,5×ULN;
8. Tasso di filtrazione glomerulare (GFR) ≤ 45 mL/min/1,73 m²;
9. Rapporto internazionale normalizzato (INR) ≥ 1,5 (per i pazienti sottoposti a terapia anticoagulante, è sufficiente un valore INR entro l'intervallo target terapeutico);
10. Soggetti che hanno ricevuto trattamento con acido obeticolico e altri fibrati (come gemfibrozil, bezafibrato, pemafibrato, Elafibranor, Seladelpar, Lanifibranor, Saroglitizar, ecc.) nelle 6 settimane precedenti lo screening;
11. Screening di individui che hanno assunto colchicina, metotrexato, azatioprina o sottoposti a terapia ormonale sistemica per più di 2 settimane nei 2 mesi precedenti;
12. È attualmente in trattamento con immunosoppressori (come ciclosporina, tacrolimus e relativi biologici);
13. Pianificano di ricevere un trapianto d'organo o hanno già subito un trapianto d'organo;
14. Chiara anamnesi di infezione da HIV o anticorpi anti-HIV positivi durante il periodo di screening;
15. Screening di individui con chiara anamnesi di tumore maligno o trattamento antitumorale nei 2 anni precedenti;
16. Altre situazioni che i ricercatori giudicano non idonee per l'arruolamento.