Účinnost a bezpečnost allogenních injekcí kultivovaných mezenchymálních stromálních buněk z tukové tkáně na fibrózu úst a handicap u pacientů se systémovou sklerodermií (A-MUSE)
23. prosince 2025 aktualizováno: University Hospital, Toulouse
Efektivita a bezpečnost injekcí alogenních kultivovaných mezenchymálních stromálních buněk z tukové tkáně na fibrozu úst a handicap u pacientů se systémovou sklerodermií
Orofaciální projevy a mikrostonie jsou častou komplikací u systémové sklerózy (SSc) s významným dopadem na ústní hygienu, zubní péči a kvalitu života.
Periorální aplikace alogenních kultivovaných stromálních buněk z tukové tkáně představuje slibný přístup k léčbě sklerodermií indukované fibrózy úst, kde není k dispozici žádná alternativní ověřená terapie.
Cílem této studie fáze 2 je porovnat účinnost a bezpečnost periorální aplikace alogenních kultivovaných stromálních buněk z tukové tkáně (AdMSC) versus placeba ke zlepšení orofaciální fibrózy u pacientů se systémovou sklerózou.
Přehled studie
Postavení
Zatím nenabíráme
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
50
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Gregory PUGNET, MD, PHD
- Telefonní číslo: 0561323954
- E-mail: pugnet.g@chu-toulouse.fr
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Charline DAGUZAN
- Telefonní číslo: 0561778490
- E-mail: daguzan.c@chu-toulouse.fr
Studijní místa
-
-
-
Bordeaux, Francie
- Bordeaux Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Marie-Elise TRUCHETET
-
Kontakt:
- Marie-Elise TRUCHETET
- Telefonní číslo: 0556794919
- E-mail: marie-elise.truchetet@chu-bordeaux.fr
-
Dijon, Francie
- Dijon Hospital
-
Kontakt:
- Martin NIVET
- Telefonní číslo: 04380293432
- E-mail: martin.nivet@chu-dijon.fr
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Martin NIVET
-
Montpellier, Francie
- Montpellier Hospital
-
Kontakt:
- Alexandre MARIA
- Telefonní číslo: 0467336733
- E-mail: a-maria@chu-montpellier.fr
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Alexandre MARIA
-
Nantes, Francie
- Nantes Hospital
-
Kontakt:
- Christian AGARD
- Telefonní číslo: 0240083379
- E-mail: christian.agard@chu-nantes.fr
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Christian AGARD
-
Toulouse, Francie
- Toulouse Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Gregory Pugnet
-
Kontakt:
- Gregory PUGNET
- Telefonní číslo: 0561322077
- E-mail: pugnet.g@chu-toulouse.fr
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kriteria pro zařazení:
- Pacient mužského nebo ženského pohlaví ve věku ≥ 18 let,
- Pacient se systémovou sklerodermií podle klasifikačních kritérií ACR/EULAR z roku 2013,
- Skóre stupnice postižení úst u systémové sklerózy (MHISS) vyšší nebo rovno 20 (0–48),
- Rodnanovo kožní skóre na obličeji vyšší nebo rovno 1,
- Maximální otevření úst menší než 40 mm (vzdálenost mezi zubními oblouky)
- Pacient musí před zařazením poskytnout písemný informovaný souhlas,
- Pacient musí být schopen porozumět požadavkům účasti v protokolu.
- Pacient přihlášený k systému sociálního zabezpečení.
Kriteria pro vyloučení:
- Pacient účastnící se klinického hodnocení nebo který se klinického hodnocení účastnil v předchozích 3 měsících,
- Injekce botulotoxinu do 4 týdnů před „návštěvou zařazení“,
- Pacient, který podstoupil autologní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) za méně než 1 rok,
- Lokální aktivní opar na rtu do 1 týdne před „návštěvou zařazení“,
- Pacienti s indikací k intenzifikaci autologní HSCT (podle směrnic EBMT a národních směrnic MATHEC-SFGMTC),
- Historie rakoviny v posledních pěti letech, s výjimkou úspěšně odstraněného bazocelulárního/spinocelulárního karcinomu nebo úspěšně odstraněného časného melanomu kůže. Subjekty, které podstoupily úspěšnou resekci nádoru, radioterapii nebo chemoterapii více než 5 let před zařazením a bez recidivy, mohou být do studie zařazeny,
- Probíhající radioterapie nebo chemoterapie,
- Ženy, které jsou těhotné nebo kojí, nebo plánují být těhotné nebo kojit v průběhu této studie,
- Ženy v reprodukčním věku (WOCBP), které jsou sexuálně aktivní a nechtějí používat adekvátní antikoncepční metodu,
- Zranitelný pacient (osoby zbavené svobody soudním nebo správním rozhodnutím, osoby podstupující psychiatrickou léčbu, osoby přijaté do zdravotnického nebo sociálního zařízení pro jiné účely než výzkum) podle článku L1121-6 Veřejného zdravotního zákoníku
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: AdMSC
Pacienti budou mít standardní péči (fyzioterapii a denní cvičení prováděná samostatně) a obdrží alogenní injekci AdMSC v periorální (rty) oblasti.
|
V den 0 pacienti obdrží injekce AdMSC do periorální oblasti.
Pacienti budou sledováni po dobu 24 týdnů.
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Pacienti budou podstupovat standardní léčbu (fyzioterapie a denní cvičení prováděná samostatně) a dostanou injekce placeba v periorální (rtové) oblasti
|
V den 0 dostanou pacienti injekce placeba v periorální oblasti.
Pacienti budou sledováni po dobu 24 týdnů |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna v škále ústního handicapu u systémové sklerózy (MHISS)
Časové okno: Den 0, 12 týdnů po injekci
|
změna ve škále Mouth Handicap in Systemic Sclerosis (MHISS) mezi výchozím stavem a 12. týdnem.
Zlepšení o alespoň 5 bodů bude považováno za klinicky významné
|
Den 0, 12 týdnů po injekci
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost léčby
Časové okno: Den 0, 4, 12 a 24 týdnů po injekci
|
Bezpečnost během celého průběhu studie (do 24. týdne od výchozího stavu) bude hodnocena sledováním nežádoucích účinků, závažných nežádoucích účinků a reakcí v místě vpichu.
|
Den 0, 4, 12 a 24 týdnů po injekci
|
|
Účinnost na orální funkci pomocí obličejových skenerů
Časové okno: 0., 4., 12. a 24. týden po injekci
|
Účinnost na orální funkci je složená míra odvozená ze změny maximální interincisální vzdálenosti a obvodu úst pomocí obličejových skenerů s digitálním snímáním pacientova obličeje během pouhých několika sekund
|
0., 4., 12. a 24. týden po injekci
|
|
Účinnost na orofaciální handicap
Časové okno: Den 0, 4, 12 a 24 týdnů po injekci
|
Účinnost na orofaciální handicap je složená míra odvozená ze změny v otvírání, suchosti a estetice – třech subškálech MHISS
|
Den 0, 4, 12 a 24 týdnů po injekci
|
|
Spokojenost pacientů
Časové okno: 0., 4., 12. a 24. týden po injekci
|
pacienti budou požádáni o vyplnění jednoduchého dotazníku, kde bude jejich míra spokojenosti vyjádřena složeným měřítkem odvozeným od semikvantitativního skóre (nespokojený, mírně/středně spokojený, spíše spokojený a velmi spokojený), Scleroderma Health Assessment Questionnaire (sHAQ), Oral Health Assessment Tool (OHAT), dotazník Burden of Face Affected (BOFA) a EQ-5D-5L
|
0., 4., 12. a 24. týden po injekci
|
|
Ústní návyky a hygiena
Časové okno: Den 0 a 24 týdnů po injekci
|
Změna v ústních návycích a hygieně je složeným ukazatelem odvozeným z dotazníku o ústním zdraví a hygieně
|
Den 0 a 24 týdnů po injekci
|
|
orální mikrobiom
Časové okno: 0., 12. a 24. týden po aplikaci
|
Změna v ústní mikrobiotě měřená ve stimulovaných slinách
|
0., 12. a 24. týden po aplikaci
|
|
Index plaku
Časové okno: Den 0, 12 a 24 týdnů po injekci
|
Změna indexu plaku (odrážející schopnost udržovat ústní hygienu)
|
Den 0, 12 a 24 týdnů po injekci
|
|
Změna počtu zubů s kazem, ztracených a ošetřených výplní
Časové okno: Den 0 a 24 týdnů po injekci
|
Změna indexu zkažených chybějících plombovaných zubů (DMFT) : běžně používaný index validovaný WHO pro hodnocení stavu ústní dutiny, kde vyšetřující jednoduše spočítá počet zkažených, chybějících (kvůli zubnímu kazu nebo parodontóze) a ošetřených/plombovaných zubů.
|
Den 0 a 24 týdnů po injekci
|
|
Změna sledování mandibuly
Časové okno: 0, 4, 12 a 24 týdnů po injekci
|
Change Mandibular tracking je složený ukazatel odvozený z mandibulárního sledování a artikulární a neuro-svalové aktivity.
Mandibulární sledování a neuro-svalová aktivita budou měřeny pomocí elektrod umístěných tak, aby vyhodnocovaly svalovou aktivitu v klidu, svalovou aktivitu při uzavření úst a také při extrémním pohybu otevírání a zavírání úst, mandibulární propulzi a dedukci.
Synchronismus svalové kontrakce a účinnost kontrakce budou také měřeny, stejně jako 3-rozměrný inokluzní prostor a pohyb mandibuly při polykání.
|
0, 4, 12 a 24 týdnů po injekci
|
|
Držení těla stabilometrií
Časové okno: 0, 12 a 24 týdnů po aplikaci
|
Změna postoje pomocí stabilometrie
|
0, 12 a 24 týdnů po aplikaci
|
|
psychosociální aspekty a orofaciální bolesti
Časové okno: Den 0, 4, 12 a 24 týdnů po aplikaci
|
Změna v psycho-sociálních aspektech a orofaciálních bolestech je složená míra odvozená z dotazníků EDAS21, Epworth a Combadazou-Destruhaut
|
Den 0, 4, 12 a 24 týdnů po aplikaci
|
|
Rodnanovo kožní skóre
Časové okno: Den 0, 12 a 24 týdnů po injekci
|
Změna modifikovaného Rodnanova kožního skóre
|
Den 0, 12 a 24 týdnů po injekci
|
|
Syndrom suchých úst
Časové okno: 0., 4., 12. a 24. týden po aplikaci
|
Změna syndromu sucha v ústech je složeným ukazatelem odvozeným ze změny v dotazníku Xerostomia Inventory, ve slinném toku, v pH slin a Salivary pH
|
0., 4., 12. a 24. týden po aplikaci
|
|
Účinnost na estetiku
Časové okno: 0., 4., 12. a 24. týden po injekci
|
účinnost na estetiku hodnocená standardizovanými dvourozměrnými fotografiemi nebo skenováním obličeje
|
0., 4., 12. a 24. týden po injekci
|
|
Imunomonitorování vaskulárních a antifibrotických biomarkerů
Časové okno: Den 0 a 12 týdnů po aplikaci
|
Imunomonitorování cévních a antifibrotických biomarkerů (V5.
Endothelin-1, Endostatin, Endoglin, Angiotenzin I a II, Tie 1 a 2, VEGF, sICAM-1, sVCAM, E-selektin, CXCL4) měřených v krevních vzorcích |
Den 0 a 12 týdnů po aplikaci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. ledna 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. dubna 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. července 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. prosince 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. prosince 2025
První zveřejněno (Aktuální)
8. ledna 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
8. ledna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. prosince 2025
Naposledy ověřeno
1. prosince 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- RC31/22/0258
- 2024-518516-39-00 (Ctis)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .