Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt och säkerhet av allogena odlade mesenkymala stromaceller från fettvävnad vid injektioner för munfibros och handikapp hos patienter med systemisk skleroderm (A-MUSE)

23 december 2025 uppdaterad av: University Hospital, Toulouse

Effekt och säkerhet av allogena odlade mesenkymala stromaceller från fettvävnad vid injektioner på munfibros och handikapp hos patienter med systemisk sklerodermi

Orofaciala manifestationer och mikrostomi är en vanlig komplikation vid systemisk skleros (SSc) med stor påverkan på munhygien, tandvård och livskvalitet. Perioral injektion av allogena odlade adiposaderiverade stromaceller utgör ett lovande tillvägagångssätt för att behandla sklerodermiinducerad munfibros där ingen alternativ terapi är validerad. Syftet med denna fas 2-studie är att jämföra effektivitet och säkerhet av perioral injektion av allogena odlade adiposaderiverade stromaceller (AdMSC) mot placebo för att förbättra oro-facial fibros hos patienter med systemisk skleros.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

50

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike
      • Dijon, Frankrike
        • Dijon Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Martin NIVET
      • Montpellier, Frankrike
        • Montpellier Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Alexandre MARIA
      • Nantes, Frankrike
      • Toulouse, Frankrike
        • Toulouse Hospital
        • Huvudutredare:
          • Gregory Pugnet
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manlig eller kvinnlig patient ≥18 år,
  • Patient med systemisk sklerodermi enligt ACR/EULAR-klassificeringskriterierna från 2013,
  • Mouth Handicap in Systemic Sclerosis Scale (MHISS) poäng mer än eller lika med 20 (0-48),
  • Rodnan hudpoäng i ansiktet mer än eller lika med 1,
  • Maximal munnöppning mindre än 40 mm (avstånd mellan tandbågarna)
  • Patienten måste ha lämnat skriftligt informerat samtycke före inkludering,
  • Patienten måste kunna förstå kraven för att delta i protokollet.
  • Patienten är ansluten till ett socialförsäkringssystem.

Exklusionskriterier:

  • Patient som deltar i en klinisk prövning eller har deltagit i en klinisk prövning inom de föregående 3 månaderna,
  • Injektion av botulinumtoxin inom 4 veckor före "inkluderingsbesöket",
  • Patient som genomgått autolog transplantation av hematopoetiska stamceller (HSCT) inom mindre än 1 år,
  • Lokalt aktivt labialt herpesvirus inom 1 vecka före "inkluderingsbesöket",
  • Patienter med indikation för intensifiering med autolog HSCT (enligt EBMT-riktlinjer och nationella MATHEC-SFGMTC-riktlinjer),
  • Cancerhistorik under de senaste fem åren, förutom framgångsrikt exciserat basalcells-/plattcellscarcinom, eller framgångsrikt exciserat tidigt melanom i huden. Individer som har genomgått framgångsrik tumörresektion eller strålbehandling eller cellgiftsbehandling mer än 5 år före inkludering och ingen återkomst, kan inkluderas i studien,
  • Pågående strål- eller cellgiftsbehandling,
  • Kvinnor som är gravida eller ammar eller planerar att bli det eller göra det under studiens gång,
  • Kvinnor i fertil ålder (WOCBP) som är sexuellt aktiva och ovilliga att använda en adekat preventivmetod,
  • Sårbar patient (personer berövade friheten genom domstols- eller förvaltningsbeslut, personer som genomgår psykiatrisk behandling, personer inskrivna på en hälso- eller socialinrättning för andra ändamål än forskning) enligt artikel L1121-6 i folkhälsolagen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: AdMSC
Patienterna kommer att få standardbehandling (fysioterapi och dagliga självadministrerade övningar) samt en allogen AdMSC-injektion i den periorala (läppar) regionen.
Läkemedel: AdMSC
Vid dag 0 kommer patienterna att få AdMSC-injektioner i perioralregionen. Patienterna kommer att följas upp i 24 veckor
Placebo-jämförare: Placebo
Patienterna kommer att få standardbehandling (sjukgymnastik och dagliga självadministrerade övningar) och få placeboinjektioner i det periorala (läpparna) området
Läkemedel: Placebo
Dag 0 får patienterna placeboinjektioner i perioral region. Patienterna kommer att följas upp i 24 veckor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i Mouth Handicap in Systemic Sclerosis-skalan (MHISS)
Tidsram: Dag 0, 12 veckor efter injektion
förändringen i Mouth Handicap in Systemic Sclerosis-skalan (MHISS) mellan baslinjen och vecka 12. En förbättring på minst 5 poäng kommer att anses kliniskt signifikant
Dag 0, 12 veckor efter injektion

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Behandlingens säkerhet
Tidsram: Dag 0, 4, 12 och 24 veckor efter injektion
Säkerheten under hela studiens gång (fram till vecka 24 sedan baslinjen) kommer att bedömas genom övervakning av biverkningar, allvarliga biverkningar och injektionsplatsreaktioner.
Dag 0, 4, 12 och 24 veckor efter injektion
Effekt på oral funktion med ansiktsskannrar
Tidsram: Dag 0, 4, 12 och 24 veckor efter injektion
Effekten på oral funktion är ett sammansatt mått som härletts från förändringen i maximalt interincisalt avstånd och munperimeter med hjälp av ansiktsskannrar med digital registrering av patientens ansikte på bara några sekunder
Dag 0, 4, 12 och 24 veckor efter injektion
Effekt på orofacial handikapp
Tidsram: Dag 0, 4, 12 och 24 veckor efter injektion
Effekten på orofacial handikapp är en sammansatt mått som härleds från förändring i Öppning, Torrhet och Estetik, de tre delskalorna i MHISS
Dag 0, 4, 12 och 24 veckor efter injektion
Patientnöjdhet
Tidsram: Dag 0, 4, 12 och 24 veckor efter injektion
patienterna kommer att ombes att fylla i ett enkelt frågeformulär där deras grad av tillfredsställelse kan uttryckas med ett sammansatt mått som härletts från en semikvantitativ poäng (otillfredsställd, lätt/måttligt tillfredsställd, ganska tillfredsställd och mycket tillfredsställd), Scleroderma Health Assessment Questionnaire (sHAQ), Oral Health Assessment Tool (OHAT), Burden of Face Affected questionnaire (BOFA) och EQ-5D-5L
Dag 0, 4, 12 och 24 veckor efter injektion
Orala vanor och hygien
Tidsram: Dag 0 och 24 veckor efter injektion
Förändring i munvanor och munhygien är ett sammansatt mått som härletts från frågeformulär om munhälsa och munhygien
Dag 0 och 24 veckor efter injektion
oral mikrobiom
Tidsram: Dag 0, 12 och 24 veckor efter injektion
Förändring i oral mikrobiota mätt i ostimulerat saliv
Dag 0, 12 och 24 veckor efter injektion
Plaqueindex
Tidsram: Dag 0, 12 och 24 veckor efter injektion
Förändring i plackindex (återspeglar förmågan att upprätthålla munhygien)
Dag 0, 12 och 24 veckor efter injektion
Förändring i kariösa, saknade och fyllda tänder
Tidsram: Dag 0 och 24 veckor efter injektion
Förändring i DMFT-index (decayed missing filled teeth): ett vanligt använt index validerat av WHO för att bedöma munhälsa, där undersökaren helt enkelt räknar antalet karierade, saknade (på grund av karies eller parodontit) och restaurerade/fyllda tänder.
Dag 0 och 24 veckor efter injektion
Förändring i mandibulär spårning
Tidsram: Dag 0, 4, 12 och 24 veckor efter injektion
Ändring Mandibular tracking är ett sammansatt mått som härrör från mandibular tracking och artikulär och neuro-muskulär aktivitet. Mandibular tracking och neuro-muskulär aktivitet kommer att mätas med elektroder placerade för att bedöma muskelaktivitet i vila, muskelaktivitet under munslutning samt under extrem rörelse av munöppning och -slutning, mandibulär framskjutning och retraktion. Muskelkontraktionssynkronism och kontraktionseffektivitet kommer också att mätas liksom det tredimensionella innoklusionsutrymmet och mandibulär rörelse under sväljning
Dag 0, 4, 12 och 24 veckor efter injektion
Postur genom stabilometri
Tidsram: Dag 0, 12 och 24 veckor efter injektion
Ändra kroppshållning med stabilometri
Dag 0, 12 och 24 veckor efter injektion
psykosociala aspekter och oro-faciala smärtor
Tidsram: Dag 0, 4, 12 och 24 veckor efter injektion
Förändring i psykosociala aspekter och orofacial smärta är ett sammansatt mått som härrör från EDAS21, Epworth och Combadazou-Destruhaut-frågeformulär
Dag 0, 4, 12 och 24 veckor efter injektion
Rodnan hudpoäng
Tidsram: Dag 0, 12 och 24 veckor efter injektion
Förändring i modifierad Rodnan hudpoäng
Dag 0, 12 och 24 veckor efter injektion
Munhåletorrhet
Tidsram: Dag 0, 4, 12 och 24 veckor efter injektion
Förändringen i muntorrhetsyndrom är ett sammansatt mått som härleds från förändringen i Xerostomi Inventory-frågeformuläret, i salivflöde, i salivens pH och Saliv-pH
Dag 0, 4, 12 och 24 veckor efter injektion
Effekt på estetik
Tidsram: Dag 0, 4, 12 och 24 veckor efter injektion
effekten på estetik bedömd med Standardiserade tvådimensionella fotografier eller ansiktsskanning
Dag 0, 4, 12 och 24 veckor efter injektion
Immunövervakning av vaskulära och antifibrotiska biomarkörer
Tidsram: Dag 0 och 12 veckor efter injektion
Immunövervakning av vaskulära och antifibrotiska biomarkörer (V5. Endothelin-1, Endostatin, Endoglin, Angiotensin I och II, Tie 1 och 2, VEGF, sICAM-1, sVCAM, E-selectin, CXCL4) mätta i blodprover
Dag 0 och 12 veckor efter injektion

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 januari 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

30 april 2028

Avslutad studie (Beräknad)

31 juli 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 december 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 december 2025

Första postat (Faktisk)

8 januari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 januari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 december 2025

Senast verifierad

1 december 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RC31/22/0258
  • 2024-518516-39-00 (Ctis)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera