Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van allogene gekweekte injecties met mesenchymale stromacellen uit vetweefsel op mondfibrose en handicap bij patiënten met systemische sclerodermie (A-MUSE)

23 december 2025 bijgewerkt door: University Hospital, Toulouse

Effectiviteit en Veiligheid van Allogene Gekweekte Adipose-afgeleide Mesenchymale Stromale Celinjecties op Mondfibrose en Handicap bij Patiënten met Systemische Sclerodermie

Orofaciale manifestaties en microstomie zijn een veelvoorkomende complicatie bij systemische sclerose (SSc) met een grote impact op mondhygiëne, tandheelkundige zorg en kwaliteit van leven. Peri-orale injectie van allogene gekweekte, uit vetweefsel afkomstige stromale cellen vormt een veelbelovende benadering om door sclerodermie geïnduceerde mondfibrose te behandelen, waar geen alternatieve therapie gevalideerd is. Het doel van deze fase 2-studie is om de werkzaamheid en veiligheid van periorale injectie van allogene gekweekte, uit vetweefsel afkomstige stromale cellen (AdMSC) te vergelijken met placebo ter verbetering van orofaciale fibrose bij patiënten met systemische sclerose.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

50

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Bordeaux, Frankrijk
      • Dijon, Frankrijk
        • Dijon Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Martin NIVET
      • Montpellier, Frankrijk
        • Montpellier Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alexandre MARIA
      • Nantes, Frankrijk
      • Toulouse, Frankrijk
        • Toulouse Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gregory Pugnet
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke patiënt ≥18 jaar oud,
  • Patiënt met systemische sclerodermie volgens de ACR/EULAR-classificatiecriteria van 2013,
  • Mondhandicap in Systemische Sclerose Schaal (MHISS) score meer dan of gelijk aan 20 (0-48),
  • Rodnan huidscore op het gezicht meer dan of gelijk aan 1,
  • Maximale mondopening van minder dan 40 mm (afstand tussen de tandbogen)
  • Patiënt moet schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben verleend vóór inschrijving,
  • Patiënt moet in staat zijn de vereisten voor deelname aan het protocol te begrijpen.
  • Patiënt aangesloten bij een sociaal zekerheidsstelsel.

Exclusiecriteria:

  • Patiënt die deelneemt aan een klinische studie of heeft deelgenomen aan een klinische studie binnen de afgelopen 3 maanden,
  • Injectie van botulinumtoxine binnen 4 weken vóór het "inclusiebezoek",
  • Patiënt die binnen minder dan 1 jaar een autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) heeft ondergaan,
  • Lokaal actief labiaal herpesvirus binnen 1 week vóór het "inclusiebezoek",
  • Patiënten met een indicatie voor intensivering door autologe HSCT (volgens EBMT-richtlijnen en nationale MATHEC-SFGMTC-richtlijnen),
  • Geschiedenis van kanker in de afgelopen vijf jaar, behalve succesvol verwijderd basaalcel-/plaveiselcelcarcinoom, of succesvol verwijderd vroeg stadium melanoom van de huid. Proefpersonen die meer dan 5 jaar vóór inclusie een succesvolle tumorresectie of bestraling of chemotherapie hebben ondergaan en geen recidief hebben gehad, kunnen worden ingeschreven in de studie,
  • Bestralings- of chemotherapie in uitvoering,
  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven of van plan zijn dit te zijn of te doen tijdens het verloop van deze studie,
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) die seksueel actief zijn en niet bereid zijn een adequate anticonceptiemethode te gebruiken,
  • Kwetsbare patiënt (personen die van hun vrijheid zijn beroofd door een gerechtelijke of administratieve beslissing, personen die een psychiatrische behandeling ondergaan, personen opgenomen in een gezondheids- of sociale instelling voor andere doeleinden dan onderzoek) volgens artikel L1121-6 van de Code de la Santé Publique

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: AdMSC
Patiënten krijgen de standaardzorg (fysiotherapie en dagelijkse zelf uitgevoerde oefeningen) en een allogene AdMSC-injectie in het periorale (lippen) gebied.
Geneesmiddel: AdMSC
Op dag 0 krijgen patiënten AdMSC-injecties in de periorale regio. Patiënten worden 24 weken gevolgd
Placebo-vergelijker: Placebo
Patiënten krijgen de standaardzorg (fysiotherapie en dagelijkse zelf uitgevoerde oefeningen) en ontvangen placebo-injecties in het periorale (lippen) gebied
Geneesmiddel: Placebo
Op dag 0 krijgen patiënten placebo-injecties in het periorale gebied. Patiënten worden gedurende 24 weken gevolgd

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de Mouth Handicap in Systemic Sclerosis schaal (MHISS)
Tijdsspanne: Dag 0, 12 weken na injectie
de verandering in de Mond Handicap bij Systemische Sclerose schaal (MHISS) tussen de basislijn en week 12. Een verbetering van minstens 5 punten wordt als klinisch significant beschouwd
Dag 0, 12 weken na injectie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid van behandeling
Tijdsspanne: Dag 0, 4, 12 en 24 weken na injectie
De veiligheid gedurende de gehele studie (tot week 24 vanaf baseline) wordt beoordeeld door het monitoren van bijwerkingen, ernstige bijwerkingen en injectieplaatsreacties.
Dag 0, 4, 12 en 24 weken na injectie
Effectiviteit op orale functie door gezichtsscanners
Tijdsspanne: Dag 0, 4, 12 en 24 weken na injectie
De werkzaamheid op de orale functie is een samengestelde maatstaf die wordt afgeleid van de verandering in de maximale afstand tussen de snijtanden en de mondomtrek door gezichtsscanners met digitale acquisitie van het gezicht van de patiënt in slechts enkele seconden
Dag 0, 4, 12 en 24 weken na injectie
Effectiviteit op orofaciale handicap
Tijdsspanne: Dag 0, 4, 12 en 24 weken na injectie
De effectiviteit op orofaciale handicap is een samengestelde maatstaf afgeleid van verandering in Opening, Droogheid en Esthetiek, de 3 subschalen van de MHISS
Dag 0, 4, 12 en 24 weken na injectie
Tevredenheid van patiënten
Tijdsspanne: Dag 0, 4, 12 en 24 weken na injectie
de patiënten zullen worden gevraagd een eenvoudige vragenlijst in te vullen waarin hun mate van tevredenheid kan worden uitgedrukt door een samengestelde maatstaf die is afgeleid van een semikwantitatieve score (ontevreden, licht/matig tevreden, vrij tevreden en zeer tevreden), Scleroderma Health Assessment Questionnaire (sHAQ), Oral Health Assessment Tool (OHAT), Burden of Face Affected vragenlijst (BOFA) en EQ-5D-5L
Dag 0, 4, 12 en 24 weken na injectie
Orale gewoonten en hygiëne
Tijdsspanne: Dag 0 en 24 weken na injectie
Verandering in mondgewoonten en hygiëne is een samengestelde maatstaf afgeleid uit de vragenlijst over mondgezondheid en hygiëne
Dag 0 en 24 weken na injectie
orale microbiota
Tijdsspanne: Dag 0, 12 en 24 weken na injectie
Verandering in orale microbiota gemeten in ongestimuleerd speeksel
Dag 0, 12 en 24 weken na injectie
Plaque-index
Tijdsspanne: Dag 0, 12 en 24 weken na injectie
Verandering in Plaque-index (weerspiegelt het vermogen om mondhygiëne te behouden)
Dag 0, 12 en 24 weken na injectie
Verandering in cariës (decayed), ontbrekende (missing) en gevulde (filled) tanden
Tijdsspanne: Dag 0 en 24 weken na injectie
Verandering in de decayed missing filled teeth (DMFT)-index: een veelgebruikte index die door de WHO is gevalideerd om de mondgezondheid te beoordelen, waarbij de onderzoeker eenvoudigweg het aantal aangetaste, verloren (door cariës of parodontale aandoeningen) en gerestaureerde/gevulde tanden telt.
Dag 0 en 24 weken na injectie
Verandering in mandibulaire tracking
Tijdsspanne: Dag 0, 4, 12 en 24 weken na injectie
Mandibulaire tracking verandering is een samengestelde maatstaf afgeleid van mandibulaire tracking en articulaire en neuromusculaire activiteit. Mandibulaire tracking en neuromusculaire activiteit worden gemeten met elektroden die zo zijn gepositioneerd dat ze de spieractiviteit in rust, spieractiviteit tijdens mondsluiting en tijdens extreme bewegingen van mondopenen en -sluiten, mandibulaire propulsie en deductie kunnen beoordelen. Ook worden spiercontractiesynchronisme en contractie-effectiviteit gemeten, evenals de driedimensionale innoclusieruimte en mandibulaire beweging tijdens slikken.
Dag 0, 4, 12 en 24 weken na injectie
Postuur door stabilometrie
Tijdsspanne: Dag 0, 12 en 24 weken na injectie
Houdingsverandering door stabilometrie
Dag 0, 12 en 24 weken na injectie
psychosociale aspecten en orofaciale pijnen
Tijdsspanne: Dag 0, 4, 12 en 24 weken na injectie
Verandering in psychosociale aspecten en orofaciale pijnen is een samengestelde maatstaf afgeleid van de EDAS21, Epworth en Combadazou-Destruhaut vragenlijst
Dag 0, 4, 12 en 24 weken na injectie
Rodnan huidscore
Tijdsspanne: Dag 0, 12 en 24 weken na injectie
Verandering in gemodificeerde Rodnan huidscore
Dag 0, 12 en 24 weken na injectie
Droge mond syndroom
Tijdsspanne: Dag 0, 4, 12 en 24 weken na injectie
Verandering in droge-mondsyndroom is een samengestelde maatstaf die is afgeleid van de verandering in de Xerostomie-inventaris vragenlijst, in de speekselstroom, in de speeksel-pH en Speeksel-pH
Dag 0, 4, 12 en 24 weken na injectie
Effectiviteit op esthetiek
Tijdsspanne: Dag 0, 4, 12 en 24 weken na injectie
de werkzaamheid op esthetiek beoordeeld door gestandaardiseerde tweedimensionale foto's of gezichtsscans
Dag 0, 4, 12 en 24 weken na injectie
Immunomonitoring van vasculaire en antifibrotische biomarkers
Tijdsspanne: Dag 0 en 12 weken na injectie
Immunomonitoring van vasculaire en antifibrotische biomarkers (V5. Endothelin-1, Endostatin, Endoglin, Angiotensine I en II, Tie 1 en 2, VEGF, sICAM-1, sVCAM, E-selectine, CXCL4) gemeten in bloedmonsters
Dag 0 en 12 weken na injectie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 januari 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

30 april 2028

Studie voltooiing (Geschat)

31 juli 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 december 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 december 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 januari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RC31/22/0258
  • 2024-518516-39-00 (Ctis)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren