Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az allogén tenyésztett zsírszöveti eredetű mezenchimális stromasejt-injekciók hatékonysága és biztonságossága a szájfibrosisra és a funkcionális károsodásra szisztémás szklerodermiában szenvedő betegeknél (A-MUSE)

2025. december 23. frissítette: University Hospital, Toulouse

Az allogén tenyésztett zsírszöveti eredetű mezenchimális stromasejt-injekciók hatékonysága és biztonságossága a szájfibrosisra és a mozgáskorlátozottságra szisztémás szklerodermában szenvedő betegeknél

Az orofaciális megnyilvánulások és a mikrosztómia gyakori szövődményei a szisztémás szklerózisnak (SSc), amely jelentős hatással van a szájhigiéniára, a fogászati ellátásra és az életminőségre. Az allogén kultúrában tenyésztett zsírszöveti eredetű stromális sejtek periorális injekciója ígéretes megközelítést jelent a szkleroderma által okozott szájfibrosis kezelésére, ahol nincs érvényes alternatív terápia. Ennek a 2. fázisú vizsgálatnak a célja az allogén kultúrában tenyésztett zsírszöveti eredetű stromális sejtek (AdMSC) periorális injekciójának hatékonyságának és biztonságosságának összehasonlítása a placebo csoporttal, a szisztémás szklerózisban szenvedő betegek orofaciális fibrosisának javítása érdekében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

50

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Bordeaux, Franciaország
      • Dijon, Franciaország
        • Dijon Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Martin NIVET
      • Montpellier, Franciaország
        • Montpellier Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Alexandre MARIA
      • Nantes, Franciaország
        • Nantes Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Christian AGARD
      • Toulouse, Franciaország
        • Toulouse Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Gregory Pugnet
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  • Férfi vagy női beteg, aki legalább 18 éves,
  • Beteg, aki rendszeres scleroderma-ban szenved a 2013-as ACR/EULAR osztályozási kritériumok szerint,
  • Mouth Handicap in Systemic Sclerosis Scale (MHISS) pontszám 20 vagy annál több (0-48),
  • Rodnan bőr pontszám az arcon 1 vagy annál több,
  • Legnagyobb szájnyílás kevesebb, mint 40 mm (távolság a fogívek között)
  • A betegnek írásos tájékoztatott beleegyezést kell adnia a bevonás előtt,
  • A betegnek képesnek kell lennie megérteni a protokollban való részvétel követelményeit.
  • A beteg társadalombiztosítási rendszerhez kapcsolódik.

Kizárási kritériumok:

  • Beteg, aki klinikai vizsgálatban vesz részt, vagy aki az előző 3 hónapban részt vett klinikai vizsgálatban,
  • Botulinum toxin injekció a "bevonási látogatás" előtti 4 héten belül,
  • Beteg, aki autológ hematopoetikus őssejt transzplantáción (HSCT) esett át kevesebb, mint 1 éven belül,
  • Helyi aktív ajak herpesz vírus a "bevonási látogatás" előtti 1 héten belül,
  • Betegek, akiknek intenzifikáció indikált autológ HSCT-vel (az EBMT irányelvek és a nemzeti MATHEC-SFGMTC irányelvek szerint),
  • Rákmegbetegedés története az elmúlt öt évben, kivéve sikeresen eltávolított bazális sejtes/laphámsejtes karcinóma, vagy sikeresen eltávolított korai bőr melanoma. A vizsgálatba bevonhatóak azok a személyek, akiknek sikeres tumorreszekciója, sugárkezelése vagy kemoterápiája volt a bevonás előtt több, mint 5 évvel, és nincs visszaesés,
  • Folyamatban lévő sugár- vagy kemoterápia,
  • Terhes vagy szoptató nők, vagy akik terveznek terhességet vagy szoptatást a vizsgálat során,
  • Gyermekvállalásra képes nők (WOCBP), akik szexuálisan aktívak és nem hajlandók megfelelő fogamzásgátlási módszert alkalmazni,
  • Sebezhető beteg (a bírói vagy közigazgatási határozattal szabadságától megfosztott személyek, pszichiátriai kezelés alatt álló személyek, egészségügyi vagy szociális intézménybe felvett személyek, akiknek a felvétele nem kutatási célú) a Közegészségügyi Törvény L1121-6. cikke szerint

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: AdMSC
A betegek szabványos ellátásban részesülnek (fizioterápia és napi önállóan végzett gyakorlatok), valamint allogén AdMSC injekciót kapnak a periorális (ajkak) területre.
Drog: AdMSC
A 0. napon a betegek AdMSC injekciókat kapnak a periorális régióban. A betegeket 24 hétig követik nyomon.
Placebo Comparator: Placebo
A betegek standard ellátásban részesülnek (gyógytorna és napi önálló gyakorlatok), és placebó-injekciókat kapnak a periorális (ajak) régióba
Drog: Placebo
A 0. napon a betegeknek periorális területen placebo injekciókat adnak. A betegeket 24 hétig követik nyomon.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A szisztémás szklerózisban szenvedők szájfogyatékossági skálájának (MHISS) változása
Időkeret: 0. nap, 12 hét az injekció után
a szisztémás szklerózisban szenvedők szájkárosodási skáláján (MHISS) a kiindulási érték és a 12. hét közötti változás. Legalább 5 pontos javulást tekintenek klinikailag jelentősnek
0. nap, 12 hét az injekció után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés biztonsága
Időkeret: 0., 4., 12. és 24. héttel az injekció után
A vizsgálat teljes időtartama alatt (a kiindulási állapottól számított 24. hétig) a biztonságot mellékhatások, súlyos mellékhatások és injekciós helyi reakciók monitorozásával értékelik.
0., 4., 12. és 24. héttel az injekció után
Hatékonyság az orális funkciókra arcszkenner segítségével
Időkeret: A 0., 4., 12. és 24. héten az injekció után
A szájfunkció hatékonysága egy összetett mérőszám, amelyet a maximális incizív távolság és a száj kerülete változásából származtatnak, arcscannerekkel, a beteg arcának digitális rögzítésével, mindössze néhány másodperc alatt
A 0., 4., 12. és 24. héten az injekció után
Hatékonyság az orofaciális megbetegedésen
Időkeret: A 0., 4., 12. és 24. héten az injekció után
Az orofaciális hátrányosság hatékonysága egy összetett mérőszám, amely a MHISS 3 alskála, azaz a Nyílás, Szárazság és Esztétika változásából származik.
A 0., 4., 12. és 24. héten az injekció után
Betegek elégedettsége
Időkeret: 0., 4., 12. és 24. héttel az injekció után
a betegeket arra kérjük, hogy töltsenek ki egy egyszerű kérdőívet, ahol az elégedettségük mértékét egy összetett mérőszám segítségével fejezhetik ki, amelyet egy félig kvantitatív pontozásból származtatnak (elégedetlen, enyhén/mérsékelten elégedett, meglehetősen elégedett és nagyon elégedett), a Scleroderma Health Assessment Questionnaire (sHAQ), az Oral Health Assessment Tool (OHAT), a Burden of Face Affected kérdőív (BOFA) és az EQ-5D-5L segítségével
0., 4., 12. és 24. héttel az injekció után
Szájszokások és higiénia
Időkeret: 0. nap és 24 héttel az injekció után
Az orális szokások és higiénia változása egy összetett mérőszám, amely az orális egészségre és higiéniára vonatkozó kérdőívből származik
0. nap és 24 héttel az injekció után
szájüregi mikrobiota
Időkeret: A 0., 12. és 24. héten az injekció után
Az orális mikrobiota változása nyálban, nyálstimuláció nélkül
A 0., 12. és 24. héten az injekció után
Plaque index
Időkeret: 0., 12. és 24. héten az injekció után
A plakkindex változása (az oralis higiénia fenntartásának képességét tükrözi)
0., 12. és 24. héten az injekció után
A romlott, hiányzó és tömött fogak változása
Időkeret: A 0. napon és 24 héttel az injekció után
A romlott, hiányzó és tömött fogak (DMFT) index változása: egy általánosan használt, az Egészségügi Világszervezet által érvényesített index, amely a szájüregi állapot felmérésére szolgál, és a vizsgáló egyszerűen megszámolja a romlott, hiányzó (lyukfogás vagy parodontális betegség miatt) és helyreállított/tömött fogak számát.
A 0. napon és 24 héttel az injekció után
Mandibularis követés változása
Időkeret: 0., 4., 12. és 24. héttel az injekció után
A mandibuláris követés változása egy összetett mérőszám, amely a mandibuláris követésből és az ízületi és neuromuszkuláris aktivitásból származik. A mandibuláris követést és a neuromuszkuláris aktivitást olyan elektródokkal mérik, amelyeket úgy helyeznek el, hogy értékeljék az izomaktivitást nyugalmi állapotban, az izomaktivitást a száj zárása során, valamint a száj nyitásának és zárásának szélsőséges mozgása, a mandibuláris előtolás és visszahúzás során. Az izomösszehúzódás szinkronizmusát és az összehúzódás hatékonyságát is megmérik, valamint a háromdimenziós beágyazási teret és a mandibuláris mozgást nyelés közben.
0., 4., 12. és 24. héttel az injekció után
Testtartás stabilometriával
Időkeret: A 0., 12. és 24. héten az injekció után
Testtartás változtatása stabilometriával
A 0., 12. és 24. héten az injekció után
pszichoszociális aspektusok és orofaciális fájdalmak
Időkeret: 0., 4., 12. és 24. héttel az injekció után
A pszichoszociális aspektusok és az orofaciális fájdalmak változása összetett mérőszám, amely az EDAS21, az Epworth és a Combadazou-Destruhaut kérdőív alapján származtatható
0., 4., 12. és 24. héttel az injekció után
Rodnan bőrpontszám
Időkeret: 0., 12. és 24. héttel az injekció után
A módosított Rodnan bőrpontszám változása
0., 12. és 24. héttel az injekció után
Szájszárazság szindróma
Időkeret: 0., 4., 12. és 24. héttel az injekció után
A szájszárazság szindróma változása egy összetett mérőszám, amely a Xerostomia Kérdőív változásából, a nyálfolyás változásából, a nyál pH-jának változásából és a nyál pH-jából származik
0., 4., 12. és 24. héttel az injekció után
Hatékonyság az esztétika terén
Időkeret: 0., 4., 12. és 24. héttel az injekció után
az esztétikai hatékonyság, amelyet standardizált kétdimenziós fényképek vagy arcfelismerés alapján értékelnek
0., 4., 12. és 24. héttel az injekció után
Érrendszeri és antifibrótikus biomarkerek immunmonitorozása
Időkeret: 0. nap és 12 hét az injekció után
Vascularis és antifibrotikus biomarkerek immunomonitorozása (V5. Endothelin-1, Endostatin, Endoglin, Angiotenzin I és II, Tie 1 és 2, VEGF, sICAM-1, sVCAM, E-selectin, CXCL4) vér mintákban mérve
0. nap és 12 hét az injekció után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University Hospital, Toulouse

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2026. január 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. április 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. július 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. december 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. december 23.

Első közzététel (Tényleges)

2026. január 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. január 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. december 23.

Utolsó ellenőrzés

2025. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RC31/22/0258
  • 2024-518516-39-00 (Ctis)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel