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Eficácia e Segurança de Injeções de Células Estromais Mesenquimais Alogénicas Cultivadas de Tecido Adiposo na Fibrose Oral e Incapacidade em Pacientes com Esclerodermia Sistémica (A-MUSE)

23 de dezembro de 2025 atualizado por: University Hospital, Toulouse

Eficácia e Segurança de Injeções de Células Estromais Mesenquimais Alogénicas Cultivadas de Tecido Adiposo na Fibrose da Boca e na Incapacidade em Doentes com Esclerodermia Sistémica

As manifestações orofaciais e a microstomia são uma complicação frequente na esclerose sistémica (ES) com um grande impacto na higiene oral, nos cuidados dentários e na qualidade de vida. A injeção peri-oral de células estromais derivadas do tecido adiposo cultivadas alogénicas constitui uma abordagem promissora para tratar a fibrose bucal induzida pela esclerodermia, onde nenhuma terapia alternativa é validada. O objetivo deste estudo de fase 2 é comparar a eficácia e a segurança da injeção perioral de células estromais derivadas do tecido adiposo cultivadas alogénicas (AdMSC) versus placebo para melhorar a fibrose oro-facial em pacientes com esclerose sistémica.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

50

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • França
      • Bordeaux, França
      • Dijon, França
        • Dijon Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Martin NIVET
      • Montpellier, França
        • Montpellier Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alexandre MARIA
      • Nantes, França
        • Nantes Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Christian AGARD
      • Toulouse, França
        • Toulouse Hospital
        • Investigador principal:
          • Gregory Pugnet
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Paciente do sexo masculino ou feminino com idade ≥18 anos,
  • Paciente com esclerodermia sistémica de acordo com os critérios de classificação ACR/EULAR de 2013,
  • Pontuação na Escala de Incapacidade Bucal na Esclerose Sistémica (MHISS) superior ou igual a 20 (0-48),
  • Pontuação de Rodnan na pele da face superior ou igual a 1,
  • Abertura máxima da boca inferior a 40 mm (distância entre os arcos dentários)
  • O paciente deve ter fornecido consentimento informado por escrito antes da inclusão,
  • O paciente deve ser capaz de compreender os requisitos da sua participação no protocolo.
  • Paciente filiado num sistema de segurança social.

Critérios de Exclusão:

  • Paciente a participar num ensaio clínico ou que tenha participado num ensaio clínico nos 3 meses anteriores,
  • Injeção de toxina botulínica nas 4 semanas anteriores à "visita de inclusão",
  • Paciente submetido a transplante autólogo de células estaminais hematopoiéticas (TCEH) há menos de 1 ano,
  • Herpes vírus labial ativo local na semana anterior à "visita de inclusão",
  • Pacientes com indicação para intensificação por TCEH autólogo (de acordo com as diretrizes da EBMT e as diretrizes nacionais MATHEC-SFGMTC),
  • Histórico de cancro nos últimos cinco anos, exceto carcinoma basocelular/escamoso excisado com sucesso, ou melanoma precoce da pele excisado com sucesso. Indivíduos que tiveram uma ressecção tumoral bem-sucedida ou radioterapia ou quimioterapia há mais de 5 anos antes da inclusão e sem recorrência, podem ser incluídos no estudo,
  • Radioterapia ou quimioterapia em curso,
  • Mulheres grávidas ou a amamentar, ou que planeiem engravidar ou amamentar durante o curso deste estudo,
  • Mulheres em idade fértil (MIF) sexualmente ativas e que não estejam dispostas a utilizar um método contracetivo adequado,
  • Paciente vulnerável (pessoas privadas de liberdade por decisão judicial ou administrativa, pessoas em tratamento psiquiátrico, pessoas internadas num estabelecimento de saúde ou social para fins diferentes da investigação) de acordo com o artigo L1121-6 do Código de Saúde Pública

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: AdMSC
Os doentes receberão o tratamento padrão (fisioterapia e exercícios diários autoadministrados) e uma injeção de AdMSC alogénica na região perioral (lábios).
Medicamento: AdMSC
No dia 0, os pacientes receberão injeções de AdMSC na região perioral. Os pacientes serão acompanhados durante 24 semanas.
Comparador de Placebo: Placebo
Os doentes receberão o tratamento padrão (fisioterapia e exercícios diários auto-administrados) e receberão injeções de placebo na região perioral (lábios)
Medicamento: Placebo
No dia 0, os pacientes receberão injeções de placebo na região perioral. Os pacientes serão acompanhados durante 24 semanas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na escala de Incapacidade Bucal na Esclerose Sistémica (MHISS)
Prazo: Dia 0, 12 semanas após a injeção
a alteração na escala de Incapacidade Bucal na Esclerose Sistémica (MHISS) entre a linha de base e a semana 12. Uma melhoria de pelo menos 5 pontos será considerada clinicamente significativa
Dia 0, 12 semanas após a injeção

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança do tratamento
Prazo: Dia 0, 4, 12 e 24 semanas após a injeção
A segurança ao longo do curso do estudo (até à semana 24 desde a linha de base) será avaliada através da monitorização de eventos adversos, eventos adversos graves e reacções no local da injecção.
Dia 0, 4, 12 e 24 semanas após a injeção
Eficácia na função oral através de scanners faciais
Prazo: Dia 0, 4, 12 e 24 semanas após a injeção
A eficácia na função oral é uma medida composta derivada da alteração na distância máxima interincisal e no perímetro da boca através de scanners faciais com aquisição digital da face do paciente em apenas alguns segundos
Dia 0, 4, 12 e 24 semanas após a injeção
Eficácia na incapacidade orofacial
Prazo: Dia 0, 4, 12 e 24 semanas após a injeção
A eficácia na incapacidade orofacial é uma medida composta derivada da alteração na Abertura, Secura e Estética, as 3 subescalas do MHISS
Dia 0, 4, 12 e 24 semanas após a injeção
Satisfação do paciente
Prazo: Dia 0, 4, 12 e 24 semanas após a injeção
os doentes serão convidados a preencher um questionário simples onde o seu grau de satisfação poderá ser expresso por uma medida composta derivada de uma pontuação semiquantitativa (insatisfeito, pouco/medianamente satisfeito, bastante satisfeito e muito satisfeito), Scleroderma Health Assessment Questionnaire (sHAQ), Oral Health Assessment Tool (OHAT), Burden of Face Affected questionnaire (BOFA) e EQ-5D-5L
Dia 0, 4, 12 e 24 semanas após a injeção
Hábitos e higiene orais
Prazo: Dia 0 e 24 semanas após a injeção
A mudança nos hábitos e higiene orais é uma medida composta derivada do questionário de saúde e higiene oral
Dia 0 e 24 semanas após a injeção
microbiota oral
Prazo: Dia 0, 12 e 24 semanas após a injeção
Alteração da microbiota oral medida em saliva não estimulada
Dia 0, 12 e 24 semanas após a injeção
Índice de placa
Prazo: Dia 0, 12 e 24 semanas após a injeção
Alteração no Índice de Placa (refletindo a capacidade de manter a higiene oral)
Dia 0, 12 e 24 semanas após a injeção
Alteração nos dentes cariados, ausentes e obturados
Prazo: Dia 0 e 24 semanas após a injeção
Alteração no índice de dentes cariados, perdidos e obturados (DMFT): um índice comumente utilizado e validado pela OMS para avaliar o estado de saúde oral, no qual o examinador simplesmente conta o número de dentes cariados, perdidos (devido a cárie ou doença periodontal) e restaurados/obturados.
Dia 0 e 24 semanas após a injeção
Alteração no rastreamento mandibular
Prazo: Dia 0, 4, 12 e 24 semanas após a injeção
O rastreamento mandibular é uma medida composta derivada do rastreamento mandibular e da atividade articular e neuromuscular. O rastreamento mandibular e a atividade neuromuscular serão medidos com eletrodos posicionados para avaliar a atividade muscular em repouso, a atividade muscular durante o fechamento da boca, bem como durante o movimento extremo de abertura e fechamento da boca, propulsão e retração mandibular. O sincronismo da contração muscular e a eficácia da contração também serão medidos, bem como o espaço de inoclusão tridimensional e o movimento mandibular durante a deglutição.
Dia 0, 4, 12 e 24 semanas após a injeção
Postura por estabilometria
Prazo: Dia 0, 12 e 24 semanas após a injeção
Alteração da postura por estabilometria
Dia 0, 12 e 24 semanas após a injeção
aspectos psico-sociais e dores oro-faciais
Prazo: Dia 0, 4, 12 e 24 semanas após a injeção
A mudança nos aspectos psicossociais e nas dores orofaciais é uma medida composta derivada dos questionários EDAS21, Epworth e Combadazou-Destruhaut
Dia 0, 4, 12 e 24 semanas após a injeção
Pontuação da pele de Rodnan
Prazo: Dia 0, 12 e 24 semanas após a injeção
Alteração no score cutâneo de Rodnan modificado
Dia 0, 12 e 24 semanas após a injeção
Síndrome de boca seca
Prazo: Dia 0, 4, 12 e 24 semanas após a injeção
A alteração na síndrome de boca seca é uma medida composta derivada da alteração no questionário Xerostomia Inventory, no fluxo salivar, no pH salivar e no pH salivar
Dia 0, 4, 12 e 24 semanas após a injeção
Eficácia na estética
Prazo: Dia 0, 4, 12 e 24 semanas após a injeção
a eficácia na estética avaliada por fotografias bidimensionais padronizadas ou digitalização facial
Dia 0, 4, 12 e 24 semanas após a injeção
Imunomonitorização de biomarcadores vasculares e antifibróticos
Prazo: Dia 0 e 12 semanas após a injeção
Imunomonitorização de biomarcadores vasculares e antifibróticos (V5. Endotelina-1, Endostatina, Endoglina, Angiotensina I e II, Tie 1 e 2, VEGF, sICAM-1, sVCAM, E-selectina, CXCL4) medidos em amostras de sangue
Dia 0 e 12 semanas após a injeção

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University Hospital, Toulouse

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de janeiro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

30 de abril de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de julho de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de dezembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de dezembro de 2025

Primeira postagem (Real)

8 de janeiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de janeiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de dezembro de 2025

Última verificação

1 de dezembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RC31/22/0258
  • 2024-518516-39-00 (Ctis)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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