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Eficacia y Seguridad de las Inyecciones de Células del Estroma Mesenquimales Derivadas de Tejido Adiposo Cultivadas Alogénicas sobre la Fibrosis Oral y la Discapacidad en Pacientes con Esclerosis Sistémica (A-MUSE)

23 de diciembre de 2025 actualizado por: University Hospital, Toulouse

Eficacia y seguridad de las inyecciones de células del estroma mesenquimales derivadas de tejido adiposo cultivadas alogénicas sobre la fibrosis oral y la discapacidad en pacientes con esclerodermia sistémica

Las manifestaciones orofaciales y la microstomía son una complicación frecuente en la esclerosis sistémica (SSc) con un impacto importante en la higiene oral, el cuidado dental y la calidad de vida. La inyección peri-oral de células estromales derivadas de tejido adiposo cultivadas alogénicas constituye un enfoque prometedor para tratar la fibrosis bucal inducida por esclerodermia, donde no existe una terapia alternativa validada. El objetivo de este estudio de fase 2 es comparar la eficacia y seguridad de la inyección perioral de células estromales derivadas de tejido adiposo cultivadas alogénicas (AdMSC) frente a placebo para mejorar la fibrosis orofacial en pacientes con esclerosis sistémica.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

50

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • Bordeaux Hospital
        • Investigador principal:
          • Marie-Elise TRUCHETET
        • Contacto:
      • Dijon, Francia
        • Dijon Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Martin NIVET
      • Montpellier, Francia
        • Montpellier Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Alexandre MARIA
      • Nantes, Francia
        • Nantes Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Christian AGARD
      • Toulouse, Francia
        • Toulouse Hospital
        • Investigador principal:
          • Gregory Pugnet
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Paciente de sexo masculino o femenino ≥18 años de edad,
  • Paciente con esclerodermia sistémica según los criterios de clasificación ACR/EULAR 2013,
  • Puntuación en la escala Mouth Handicap in Systemic Sclerosis Scale (MHISS) superior o igual a 20 (0-48),
  • Puntuación de Rodnan en la cara superior o igual a 1,
  • Apertura bucal máxima inferior a 40 mm (distancia entre los arcos dentales)
  • El paciente debe haber proporcionado consentimiento informado por escrito antes de la inclusión,
  • El paciente debe poder comprender los requisitos de participación en el protocolo.
  • Paciente afiliado a un sistema de seguridad social.

Criterios de exclusión:

  • Paciente que participa en un ensayo clínico o que haya participado en un ensayo clínico en los 3 meses anteriores,
  • Inyección de toxina botulínica en las 4 semanas previas a la "visita de inclusión",
  • Paciente sometido a trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (HSCT) en menos de 1 año,
  • Herpes labial activo local en la semana previa a la "visita de inclusión",
  • Pacientes con indicación de intensificación mediante HSCT autólogo (según las directrices de la EBMT y las directrices nacionales MATHEC-SFGMTC),
  • Antecedentes de cáncer en los últimos cinco años, excepto carcinoma de células basales/escamosas extirpado con éxito, o melanoma cutáneo precoz extirpado con éxito. Los sujetos que tuvieron una resección tumoral exitosa, radioterapia o quimioterapia más de 5 años antes de la inclusión y sin recurrencia, pueden ser incluidos en el estudio,
  • Radioterapia o quimioterapia en curso,
  • Mujeres embarazadas o en período de lactancia, o que planeen estarlo o hacerlo durante el curso de este estudio,
  • Mujeres en edad fértil (WOCBP) sexualmente activas y no dispuestas a utilizar un método anticonceptivo adecuado,
  • Paciente vulnerable (personas privadas de libertad por decisión judicial o administrativa, personas sometidas a tratamiento psiquiátrico, personas ingresadas en un establecimiento sanitario o social con fines distintos a la investigación) según el artículo L1121-6 del Código de Salud Pública

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: AdMSC
Los pacientes recibirán el tratamiento estándar (fisioterapia y ejercicios diarios autoadministrados) e inyección de AdMSC alogénica en la región perioral (labios).
Droga: AdMSC
El día 0, los pacientes recibirán inyecciones de AdMSC en la región perioral. Los pacientes serán seguidos durante 24 semanas.
Comparador de placebos: Placebo
Los pacientes recibirán la atención estándar (fisioterapia y ejercicios diarios autoadministrados) e inyecciones de placebo en la región perioral (labios)
Droga: Placebo
El día 0, los pacientes recibirán inyecciones de placebo en la región perioral. Los pacientes serán seguidos durante 24 semanas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la escala de Discapacidad Bucal en la Esclerosis Sistémica (MHISS)
Periodo de tiempo: Día 0, 12 semanas después de la inyección
el cambio en la escala de discapacidad bucal en la esclerosis sistémica (MHISS) entre el inicio y la semana 12. Una mejora de al menos 5 puntos se considerará clínicamente significativa
Día 0, 12 semanas después de la inyección

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad del tratamiento
Periodo de tiempo: Semana 0, 4, 12 y 24 después de la inyección
La seguridad durante todo el curso del estudio (hasta la semana 24 desde el inicio) se evaluará mediante la monitorización de eventos adversos, eventos adversos graves y reacciones en el lugar de la inyección.
Semana 0, 4, 12 y 24 después de la inyección
Eficacia en la función oral mediante escáneres faciales
Periodo de tiempo: Día 0, 4, 12 y 24 semanas después de la inyección
La eficacia en la función oral es una medida compuesta derivada del cambio en la distancia interincisal máxima y el perímetro bucal mediante escáneres faciales con adquisición digital del rostro del paciente en solo unos segundos
Día 0, 4, 12 y 24 semanas después de la inyección
Eficacia en la discapacidad orofacial
Periodo de tiempo: Día 0, 4, 12 y 24 semanas después de la inyección
La eficacia sobre la discapacidad orofacial es una medida compuesta derivada del cambio en Apertura, Sequedad y Estética, las 3 subescalas del MHISS
Día 0, 4, 12 y 24 semanas después de la inyección
Satisfacción del paciente
Periodo de tiempo: Día 0, 4, 12 y 24 semanas después de la inyección
se pedirá a los pacientes que rellenen un cuestionario sencillo en el que su grado de satisfacción podrá expresarse mediante una medida compuesta derivada de una puntuación semicuantitativa (insatisfecho, ligeramente/moderadamente satisfecho, bastante satisfecho y muy satisfecho), el Cuestionario de Evaluación de la Salud en Esclerodermia (sHAQ), la Herramienta de Evaluación de la Salud Bucal (OHAT), el cuestionario sobre la Carga del Afectado Facial (BOFA) y el EQ-5D-5L
Día 0, 4, 12 y 24 semanas después de la inyección
Hábitos e higiene oral
Periodo de tiempo: Día 0 y 24 semanas después de la inyección
El cambio en los hábitos e higiene bucal es una medida compuesta derivada del cuestionario de salud e higiene bucal
Día 0 y 24 semanas después de la inyección
microbiota oral
Periodo de tiempo: Día 0, 12 y 24 semanas después de la inyección
Cambio en la microbiota oral medida en saliva no estimulada
Día 0, 12 y 24 semanas después de la inyección
Índice de placa
Periodo de tiempo: Día 0, 12 y 24 semanas después de la inyección
Cambio en el índice de placa (que refleja la capacidad de mantener la higiene oral)
Día 0, 12 y 24 semanas después de la inyección
Cambio en dientes cariados perdidos obturados
Periodo de tiempo: Día 0 y 24 semanas después de la inyección
Cambio en el índice de dientes cariados, perdidos y obturados (CPO) : un índice de uso común validado por la OMS para evaluar el estado bucal, en el que el examinador simplemente cuenta el número de dientes cariados, perdidos (debido a caries o enfermedad periodontal) y restaurados/obturados.
Día 0 y 24 semanas después de la inyección
Cambio en el seguimiento mandibular
Periodo de tiempo: Día 0, 4, 12 y 24 semanas después de la inyección
El seguimiento mandibular de cambio es una medida compuesta derivada del seguimiento mandibular y la actividad articular y neuromuscular. El seguimiento mandibular y la actividad neuromuscular se medirán con electrodos colocados para evaluar la actividad muscular en reposo, la actividad muscular durante el cierre de la boca, así como durante el movimiento extremo de apertura y cierre de la boca, la propulsión y deducción mandibular. También se medirán el sincronismo de la contracción muscular y la eficacia de la contracción, así como el espacio de inoclusión tridimensional y el movimiento mandibular durante la deglución.
Día 0, 4, 12 y 24 semanas después de la inyección
Postura por estabilometría
Periodo de tiempo: Día 0, 12 y 24 semanas después de la inyección
Cambio de postura mediante estabilometría
Día 0, 12 y 24 semanas después de la inyección
aspectos psicosociales y dolores orofaciales
Periodo de tiempo: Día 0, 4, 12 y 24 semanas después de la inyección
El cambio en los aspectos psicosociales y los dolores orofaciales es una medida compuesta derivada de los cuestionarios EDAS21, Epworth y Combadazou-Destruhaut
Día 0, 4, 12 y 24 semanas después de la inyección
Puntuación cutánea de Rodnan
Periodo de tiempo: Día 0, y 12 y 24 semanas después de la inyección
Cambio en la puntuación cutánea de Rodnan modificada
Día 0, y 12 y 24 semanas después de la inyección
Síndrome de boca seca
Periodo de tiempo: Día 0, 4, 12 y 24 semanas después de la inyección
El cambio en el síndrome de boca seca es una medida compuesta derivada del cambio en el cuestionario del Inventario de Xerostomía, en el flujo salival, en el pH salival y en el pH salival
Día 0, 4, 12 y 24 semanas después de la inyección
Eficacia en estética
Periodo de tiempo: Día 0, 4, 12 y 24 semanas después de la inyección
la eficacia sobre la estética evaluada mediante fotografías estandarizadas bidimensionales o escaneo facial
Día 0, 4, 12 y 24 semanas después de la inyección
Inmunovigilancia de biomarcadores vasculares y antifibróticos
Periodo de tiempo: Día 0 y 12 semanas después de la inyección
Immunomonitorización de biomarcadores vasculares y antifibróticos (V5. Endotelina-1, Endostatina, Endoglina, Angiotensina I y II, Tie 1 y 2, VEGF, sICAM-1, sVCAM, E-selectina, CXCL4) medidos en muestras de sangre
Día 0 y 12 semanas después de la inyección

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University Hospital, Toulouse

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de enero de 2026

Finalización primaria (Estimado)

30 de abril de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

31 de julio de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de diciembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de diciembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

8 de enero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de enero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RC31/22/0258
  • 2024-518516-39-00 (Ctis)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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