Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность и безопасность инъекций аллогенных культивированных адипозных мезенхимальных стромальных клеток на фиброз полости рта и инвалидность у пациентов с системной склеродермией (A-MUSE)

23 декабря 2025 г. обновлено: University Hospital, Toulouse

Эффективность и безопасность инъекций аллогенных культивированных мезенхимальных стромальных клеток, полученных из жировой ткани, при фиброзе ротовой полости и инвалидизации у пациентов с системной склеродермией

Орофациальные проявления и микростомия являются частыми осложнениями при системной склеродермии (ССД), оказывающими значительное влияние на гигиену полости рта, стоматологическую помощь и качество жизни. Периоральная инъекция аллогенных культивированных стромальных клеток, полученных из жировой ткани, представляет собой многообещающий подход к лечению фиброза ротовой полости, вызванного склеродермией, при отсутствии утвержденной альтернативной терапии. Целью данного исследования фазы 2 является сравнение эффективности и безопасности периоральной инъекции аллогенных культивированных стромальных клеток, полученных из жировой ткани (AdMSC), по сравнению с плацебо для улучшения орофациального фиброза у пациентов с системной склеродермией.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

50

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Gregory PUGNET, MD, PHD
  • Номер телефона: 0561323954
  • Электронная почта: pugnet.g@chu-toulouse.fr

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Charline DAGUZAN
  • Номер телефона: 0561778490
  • Электронная почта: daguzan.c@chu-toulouse.fr

Места учебы

  • Франция
      • Bordeaux, Франция
        • Bordeaux Hospital
        • Главный следователь:
          • Marie-Elise TRUCHETET
        • Контакт:
      • Dijon, Франция
        • Dijon Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Martin NIVET
      • Montpellier, Франция
        • Montpellier Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Alexandre MARIA
      • Nantes, Франция
        • Nantes Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Christian AGARD
      • Toulouse, Франция
        • Toulouse Hospital
        • Главный следователь:
          • Gregory Pugnet
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты мужского или женского пола в возрасте ≥18 лет,
  • Пациенты с системной склеродермией согласно классификационным критериям ACR/EULAR 2013 года,
  • Балл по шкале нарушения функции рта при системной склеродермии (MHISS) более или равен 20 (0-48),
  • Балл по шкале Роднана для кожи лица более или равен 1,
  • Максимальное раскрытие рта менее 40 мм (расстояние между зубными дугами)
  • Пациент должен предоставить письменное информированное согласие до включения в исследование,
  • Пациент должен понимать требования участия в протоколе.
  • Пациент, застрахованный в системе социального обеспечения.

Критерии исключения:

  • Пациент, участвующий в клиническом исследовании или участвовавший в клиническом исследовании в течение предыдущих 3 месяцев,
  • Инъекция ботулинического токсина в течение 4 недель до "визита включения",
  • Пациент, перенесший аутологичную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) менее чем за 1 год,
  • Локальный активный лабиальный герпес в течение 1 недели до "визита включения",
  • Пациенты с показаниями для интенсификации терапии аутологичной ТГСК (согласно руководствам EBMT и национальным руководствам MATHEC-SFGMTC),
  • Наличие онкологического заболевания в анамнезе за последние пять лет, за исключением успешно удаленной базальноклеточной/плоскоклеточной карциномы или успешно удаленной ранней меланомы кожи. Субъекты, у которых была успешная резекция опухоли или лучевая терапия, или химиотерапия более чем за 5 лет до включения и отсутствие рецидива, могут быть включены в исследование,
  • Проводимая в настоящее время лучевая или химиотерапия,
  • Женщины, которые беременны или кормят грудью, или планируют беременность или грудное вскармливание в ходе данного исследования,
  • Женщины детородного возраста (ЖДВ), ведущие половую жизнь и не желающие использовать адекватный метод контрацепции,
  • Уязвимые пациенты (лица, лишенные свободы по судебному или административному решению, лица, проходящие психиатрическое лечение, лица, помещенные в медицинское или социальное учреждение не в исследовательских целях) согласно статье L1121-6 Кодекса общественного здравоохранения

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: AdMSC
Пациенты будут получать стандартную терапию (физиотерапия и ежедневные самостоятельно выполняемые упражнения) и инъекцию аллогенных AdMSC в периоральную область (губы).
Лекарство: AdMSC
В день 0 пациентам будут выполнены инъекции AdMSC в периоральной области. Пациенты будут находиться под наблюдением в течение 24 недель
Плацебо Компаратор: Плацебо
Пациенты будут получать стандартную терапию (физиотерапия и ежедневные самостоятельно выполняемые упражнения) и получать плацебо-инъекции в периоральной (губной) области
Лекарство: Плацебо
В день 0 пациенты получат инъекции плацебо в периоральной области. Наблюдение за пациентами будет проводиться в течение 24 недель

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по шкале ротовой инвалидности при системной склеродермии (MHISS)
Временное ограничение: День 0, 12 недель после инъекции
изменение в шкале ограничения возможностей полости рта при системной склеродермии (MHISS) между исходным уровнем и 12-й неделей. Улучшение не менее чем на 5 баллов будет считаться клинически значимым
День 0, 12 недель после инъекции

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность лечения
Временное ограничение: День 0, 4, 12 и 24 недели после инъекции
Безопасность на протяжении всего исследования (до 24-й недели с момента исходного визита) будет оцениваться путем мониторинга нежелательных явлений, серьезных нежелательных явлений и реакций в месте инъекции.
День 0, 4, 12 и 24 недели после инъекции
Эффективность в отношении оральной функции по данным лицевых сканеров
Временное ограничение: 0-й день, 4, 12 и 24 недели после инъекции
Эффективность в отношении оральной функции представляет собой комплексный показатель, полученный на основе изменения максимального межрезцового расстояния и периметра рта с помощью лицевых сканеров с цифровым захватом лица пациента всего за несколько секунд
0-й день, 4, 12 и 24 недели после инъекции
Эффективность в отношении орофациальной инвалидности
Временное ограничение: 0-й день, 4, 12 и 24 недели после инъекции
Эффективность в отношении орофациальных нарушений представляет собой комплексный показатель, полученный на основе изменений по подшкалам Открывание, Сухость и Эстетика, которые входят в состав MHISS
0-й день, 4, 12 и 24 недели после инъекции
Удовлетворённость пациентов
Временное ограничение: День 0, 4, 12 и 24 недели после инъекции
пациентам будет предложено заполнить простую анкету, где степень их удовлетворённости может быть выражена с помощью составного показателя, полученного на основе полуколичественной шкалы (неудовлетворён, слабо/умеренно удовлетворён, довольно удовлетворён и очень удовлетворён), опросника оценки состояния здоровья при склеродермии (sHAQ), инструмента оценки состояния полости рта (OHAT), опросника о нагрузке при поражении лица (BOFA) и EQ-5D-5L
День 0, 4, 12 и 24 недели после инъекции
Оральные привычки и гигиена
Временное ограничение: День 0 и 24 недели после инъекции
Изменение оральных привычек и гигиены представляет собой составной показатель, полученный на основе опросника по здоровью полости рта и гигиене
День 0 и 24 недели после инъекции
оральный микробиом
Временное ограничение: День 0, 12 и 24 недели после инъекции
Изменение оральной микробиоты, измеренное в нестимулированной слюне
День 0, 12 и 24 недели после инъекции
Индекс зубного налета
Временное ограничение: День 0, 12 и 24 недели после инъекции
Изменение индекса зубного налета (отражает способность поддерживать гигиену полости рта)
День 0, 12 и 24 недели после инъекции
Изменение количества кариозных, отсутствующих и запломбированных зубов
Временное ограничение: День 0 и 24 недели после инъекции
Изменение индекса кариозных, отсутствующих и пломбированных зубов (DMFT) : широко используемый индекс, утвержденный ВОЗ для оценки состояния полости рта, при котором исследователь просто подсчитывает количество кариозных, отсутствующих (из-за кариеса или пародонтоза) и восстановленных/пломбированных зубов.
День 0 и 24 недели после инъекции
Изменение в отслеживании движения нижней челюсти
Временное ограничение: 0, 4, 12 и 24 недели после инъекции
Отслеживание изменений нижней челюсти - это составной показатель, полученный из отслеживания нижней челюсти, а также суставной и нервно-мышечной активности. Отслеживание нижней челюсти и нервно-мышечная активность будут измеряться с помощью электродов, расположенных для оценки мышечной активности в состоянии покоя, мышечной активности при закрывании рта, а также при экстремальных движениях открывания и закрывания рта, выдвижении и приведении нижней челюсти. Также будут измеряться синхронность мышечных сокращений и эффективность сокращений, а также трехмерное пространство инклюзии и движение нижней челюсти при глотании.
0, 4, 12 и 24 недели после инъекции
Осанка по стабилометрии
Временное ограничение: 0-й, 12-я и 24-я недели после инъекции
Изменение позы по стабилометрии
0-й, 12-я и 24-я недели после инъекции
психо-социальные аспекты и оро-фациальные боли
Временное ограничение: День 0, 4, 12 и 24 недели после инъекции
Изменение психосоциальных аспектов и орофациальных болей представляет собой комплексный показатель, полученный на основе опросников EDAS21, Epworth и Combadazou-Destruhaut
День 0, 4, 12 и 24 недели после инъекции
Оценка кожи по Роднану
Временное ограничение: День 0, 12 и 24 недели после инъекции
Изменение модифицированной оценки кожи по Роднану
День 0, 12 и 24 недели после инъекции
Синдром сухости во рту
Временное ограничение: День 0, 4, 12 и 24 недели после инъекции
Изменение синдрома сухости во рту представляет собой комплексный показатель, основанный на изменении результатов опросника Ксеростомии, скорости слюноотделения, pH слюны и уровня pH слюны
День 0, 4, 12 и 24 недели после инъекции
Эффективность в эстетике
Временное ограничение: День 0, 4, 12 и 24 недели после инъекции
эффективность в отношении эстетики, оцениваемая с помощью стандартизированных двухмерных фотографий или сканирования лица
День 0, 4, 12 и 24 недели после инъекции
Иммуномониторинг сосудистых и антифибротических биомаркеров
Временное ограничение: День 0 и 12 недель после инъекции
Иммуномониторинг сосудистых и антифибротических биомаркеров (V5. Эндотелин-1, Эндостатин, Эндоглин, Ангиотензин I и II, Tie 1 и 2, VEGF, sICAM-1, sVCAM, E-селектин, CXCL4), измеряемых в образцах крови
День 0 и 12 недель после инъекции

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University Hospital, Toulouse

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 января 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 апреля 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 июля 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 декабря 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 декабря 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

8 января 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 января 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RC31/22/0258
  • 2024-518516-39-00 (Ктис)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться