Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo allogenicznych iniekcji hodowanych mezenchymalnych komórek zrębowych pochodzących z tkanki tłuszczowej na zwłóknienie jamy ustnej i niesprawność u pacjentów z układową twardziną (A-MUSE)

23 grudnia 2025 zaktualizowane przez: University Hospital, Toulouse

Skuteczność i bezpieczeństwo allogenicznych hodowanych iniekcji mezenchymalnych komórek zrębowych pochodzących z tkanki tłuszczowej na zwłóknienie jamy ustnej i niepełnosprawność u pacjentów z układową twardziną

Objawy orofacjalne i mikrostonia są częstym powikłaniem w twardzinie układowej (SSc), mającym znaczący wpływ na higienę jamy ustnej, opiekę stomatologiczną i jakość życia. Okołoustne podanie allogenicznych hodowanych komórek zrębowych pochodzących z tkanki tłuszczowej stanowi obiecujące podejście w leczeniu włóknienia jamy ustnej wywołanego twardziną, gdy żadna alternatywna terapia nie jest zatwierdzona. Celem tego badania fazy 2 jest porównanie skuteczności i bezpieczeństwa okołoustnego podania allogenicznych hodowanych komórek zrębowych pochodzących z tkanki tłuszczowej (AdMSC) w porównaniu z placebo w celu poprawy włóknienia orofacjalnego u pacjentów z twardziną układową.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

50

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bordeaux, Francja
      • Dijon, Francja
        • Dijon Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Martin NIVET
      • Montpellier, Francja
        • Montpellier Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alexandre MARIA
      • Nantes, Francja
      • Toulouse, Francja
        • Toulouse Hospital
        • Główny śledczy:
          • Gregory Pugnet
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Pacjent płci męskiej lub żeńskiej w wieku ≥18 lat,
  • Pacjent z układową twardziną zgodnie z kryteriami klasyfikacyjnymi ACR/EULAR z 2013 roku,
  • Wynik w skali upośledzenia jamy ustnej w układowej twardzinie (MHISS) większy lub równy 20 (0-48),
  • Wynik w skali Rodnana dla skóry twarzy większy lub równy 1,
  • Maksymalne otwarcie ust mniejsze niż 40 mm (odległość między łukami zębowymi),
  • Pacjent musi wyrazić pisemną świadomą zgodę przed włączeniem do badania,
  • Pacjent musi być w stanie zrozumieć wymagania związane z uczestnictwem w protokole,
  • Pacjent ubezpieczony w systemie ubezpieczeń społecznych.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent uczestniczący w badaniu klinicznym lub uczestniczący w badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 3 miesięcy,
  • Iniekcja toksyny botulinowej w ciągu 4 tygodni przed "wizytą włączającą",
  • Pacjent, który przeszedł autologiczną transplantację komórek macierzystych hematopoezy (HSCT) w ciągu mniej niż 1 roku,
  • Miejscowa aktywna opryszczka wargowa w ciągu 1 tygodnia przed "wizytą włączającą",
  • Pacjenci ze wskazaniem do intensyfikacji leczenia za pomocą autologicznej HSCT (zgodnie z wytycznymi EBMT oraz krajowymi wytycznymi MATHEC-SFGMTC),
  • Historia nowotworu w ciągu ostatnich pięciu lat, z wyjątkiem pomyślnie wyciętego raka podstawnokomórkowego/płaskonabłonkowego lub pomyślnie wyciętego wczesnego czerniaka skóry. Osoby, które przeszły pomyślną resekcję guza lub radioterapię/chemioterapię ponad 5 lat przed włączeniem do badania i bez nawrotu, mogą zostać włączone do badania,
  • Trwająca radioterapia lub chemioterapia,
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub planujące ciążę/karmienie piersią w trakcie trwania tego badania,
  • Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP), które są aktywne seksualnie i niechętne do stosowania odpowiedniej metody antykoncepcji,
  • Pacjent wrażliwy (osoby pozbawione wolności decyzją sądową lub administracyjną, osoby poddawane leczeniu psychiatrycznemu, osoby przyjęte do zakładu opieki zdrowotnej lub społecznej w celach innych niż badawcze) zgodnie z artykułem L1121-6 Kodeksu Zdrowia Publicznego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: AdMSC
Pacjenci będą poddawani standardowej opiece (fizjoterapia i codzienne ćwiczenia samodzielne) i otrzymają allogeniczną iniekcję AdMSC w okolicy okołoustnej (wargi).
Lek: AdMSC
W dniu 0 pacjenci otrzymają iniekcje AdMSC w okolicy okołoustnej. Pacjenci będą monitorowani przez 24 tygodnie.
Komparator placebo: Placebo
Pacjenci będą poddawani standardowej opiece (fizjoterapia i codzienne ćwiczenia samodzielnie wykonywane) oraz otrzymają zastrzyki placebo w okolicy perioralnej (warg)
Lek: Placebo
W dniu 0, pacjenci otrzymają zastrzyki z placebo w okolicy okołoustnej.
Pacjenci będą obserwowani przez 24 tygodnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w skali niepełnosprawności jamy ustnej w twardzinie układowej (MHISS)
Ramy czasowe: Dzień 0, 12 tygodni po wstrzyknięciu
zmiana w skali upośledzenia funkcji jamy ustnej w twardzinie układowej (MHISS) między wyjściowym pomiarem a 12. tygodniem. Poprawa o co najmniej 5 punktów będzie uznawana za klinicznie istotną
Dzień 0, 12 tygodni po wstrzyknięciu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo leczenia
Ramy czasowe: Dzień 0, 4, 12 i 24 tygodnie po wstrzyknięciu
Bezpieczeństwo w trakcie trwania badania (do 24 tygodnia od punktu wyjściowego) będzie oceniane poprzez monitorowanie zdarzeń niepożądanych, poważnych zdarzeń niepożądanych oraz reakcji w miejscu wstrzyknięcia.
Dzień 0, 4, 12 i 24 tygodnie po wstrzyknięciu
Skuteczność w zakresie funkcji jamy ustnej za pomocą skanerów twarzy
Ramy czasowe: Dzień 0, 4, 12 i 24 tygodnie po iniekcji
Skuteczność w zakresie funkcji jamy ustnej to złożony wskaźnik oparty na zmianie maksymalnej odległości między siekaczami oraz obwodu ust, mierzonych przy użyciu skanerów twarzy z cyfrowym pozyskiwaniem obrazu twarzy pacjenta w zaledwie kilka sekund
Dzień 0, 4, 12 i 24 tygodnie po iniekcji
Skuteczność w zakresie upośledzenia orofacjalnego
Ramy czasowe: Dzień 0, 4, 12 i 24 tygodnie po iniekcji
Skuteczność w zakresie upośledzenia orofacjalnego jest złożonym wskaźnikiem wyliczonym na podstawie zmiany w otwarciu, suchości i estetyce – trzech podskalach MHISS
Dzień 0, 4, 12 i 24 tygodnie po iniekcji
Zadowolenie pacjenta
Ramy czasowe: 0, 4, 12 i 24 tygodnie po wstrzyknięciu
pacjentów poprosi się o wypełnienie prostego kwestionariusza, w którym stopień ich zadowolenia może być wyrażony poprzez złożony wskaźnik uzyskany na podstawie półilościowej oceny (niesatysfakcjonujący, lekko/umiarkowanie satysfakcjonujący, raczej satysfakcjonujący i bardzo satysfakcjonujący), Scleroderma Health Assessment Questionnaire (sHAQ), Oral Health Assessment Tool (OHAT), Burden of Face Affected questionnaire (BOFA) oraz EQ-5D-5L
0, 4, 12 i 24 tygodnie po wstrzyknięciu
Nawyki i higiena jamy ustnej
Ramy czasowe: Dzień 0 i 24 tygodnie po wstrzyknięciu
Zmiana nawyków i higieny jamy ustnej to złożona miara wywodząca się z kwestionariusza zdrowia i higieny jamy ustnej
Dzień 0 i 24 tygodnie po wstrzyknięciu
mikrobiota jamy ustnej
Ramy czasowe: Dzień 0, 12 i 24 tygodnie po wstrzyknięciu
Zmiana w mikrobiomie jamy ustnej mierzona w niesymulowanej ślinie
Dzień 0, 12 i 24 tygodnie po wstrzyknięciu
Indeks płytki nazębnej
Ramy czasowe: 0, 12 i 24 tygodnie po wstrzyknięciu
Zmiana wskaźnika płytki nazębnej (odzwierciedlająca zdolność do utrzymania higieny jamy ustnej)
0, 12 i 24 tygodnie po wstrzyknięciu
Zmiana w liczbie zębów z próchnicą, usuniętych i wypełnionych
Ramy czasowe: Dzień 0 i 24 tygodnie po wstrzyknięciu
Zmiana wskaźnika próchnicy (DMFT) : powszechnie stosowany wskaźnik zatwierdzony przez WHO do oceny stanu jamy ustnej, w którym badający po prostu zlicza liczbę zębów z próchnicą, brakujących (z powodu próchnicy lub choroby przyzębia) oraz wypełnionych/zaplombowanych.
Dzień 0 i 24 tygodnie po wstrzyknięciu
Zmiana w śledzeniu żuchwy
Ramy czasowe: Dzień 0, 4, 12 i 24 tygodnie po wstrzyknięciu
Śledzenie zmian żuchwy jest złożonym pomiarem wywodzącym się ze śledzenia żuchwy oraz aktywności stawowej i nerwowo-mięśniowej. Śledzenie żuchwy i aktywność nerwowo-mięśniowa będą mierzone za pomocą elektrod umieszczonych w celu oceny aktywności mięśniowej w spoczynku, aktywności mięśni podczas zamykania ust, a także podczas ekstremalnych ruchów otwierania i zamykania ust, protruzji i retrakcji żuchwy. Zmierzona zostanie także synchronizacja skurczu mięśni i skuteczność skurczu, a także trójwymiarowa przestrzeń zwarciowa oraz ruch żuchwy podczas połykania.
Dzień 0, 4, 12 i 24 tygodnie po wstrzyknięciu
Postawa według stabilometrii
Ramy czasowe: 0, 12 i 24 tygodnie po wstrzyknięciu
Zmiana postawy za pomocą stabilometrii
0, 12 i 24 tygodnie po wstrzyknięciu
aspekty psychospołeczne i bóle twarzoczaszki
Ramy czasowe: Dzień 0, 4, 12 i 24 tygodnie po iniekcji
Zmiana aspektów psycho-społecznych i bólów twarzowo-szczękowych jest miarą złożoną wywodzącą się z kwestionariuszy EDAS21, Epworth oraz Combadazou-Destruhaut
Dzień 0, 4, 12 i 24 tygodnie po iniekcji
Wynik skóry według Rodnana
Ramy czasowe: Dzień 0, 12 i 24 tygodnie po iniekcji
Zmiana w zmodyfikowanej skali skóry Rodnana
Dzień 0, 12 i 24 tygodnie po iniekcji
Zespół suchej jamy ustnej
Ramy czasowe: 0, 4, 12 i 24 tygodnie po podaniu
Zmiana w zespole suchości jamy ustnej jest złożoną miarą wywodzącą się ze zmiany w kwestionariuszu Xerostomia Inventory, w przepływie śliny, w pH śliny oraz w pH śliny
0, 4, 12 i 24 tygodnie po podaniu
Skuteczność w aspekcie estetycznym
Ramy czasowe: 0, 4, 12 i 24 tygodnie po podaniu iniekcji
skuteczność w zakresie estetyki oceniana za pomocą standaryzowanych fotografii dwuwymiarowych lub skanowania twarzy
0, 4, 12 i 24 tygodnie po podaniu iniekcji
Immunomonitorowanie biomarkerów naczyniowych i antyfibrotycznych
Ramy czasowe: Dzień 0 i 12 tygodni po wstrzyknięciu
Immunomonitoring biomarkerów naczyniowych i antyfibrotycznych (V5. Endotelina-1, Endostatyna, Endoglina, Angiotensyna I i II, Tie 1 i 2, VEGF, sICAM-1, sVCAM, E-selektyna, CXCL4) mierzonych w próbkach krwi
Dzień 0 i 12 tygodni po wstrzyknięciu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 kwietnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 lipca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 grudnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RC31/22/0258
  • 2024-518516-39-00 (Ctis)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na AdMSC

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Brazil

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj