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Efficacité et sécurité des injections de cellules stromales mésenchymateuses allogéniques cultivées dérivées du tissu adipeux sur la fibrose de la bouche et le handicap chez les patients atteints de sclérodermie systémique (A-MUSE)

23 décembre 2025 mis à jour par: University Hospital, Toulouse

Efficacité et sécurité des injections de cellules stromales mésenchymateuses allogéniques cultivées issues du tissu adipeux sur la fibrose de la bouche et le handicap chez les patients atteints de sclérodermie systémique

Les manifestations orofaciales et la microstomie sont une complication fréquente de la sclérodermie systémique (SSc) avec un impact majeur sur l'hygiène bucco-dentaire, les soins dentaires et la qualité de vie. L'injection péribuccale de cellules stromales adipeuses cultivées allogéniques constitue une approche prometteuse pour traiter la fibrose buccale induite par la sclérodermie, où aucune autre thérapie n'est validée. L'objectif de cette étude de phase 2 est de comparer l'efficacité et la sécurité de l'injection péribuccale de cellules stromales adipeuses cultivées allogéniques (AdMSC) par rapport à un placebo pour améliorer la fibrose orofaciale chez les patients atteints de sclérodermie systémique.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

50

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • France
      • Bordeaux, France
      • Dijon, France
        • Dijon Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Martin NIVET
      • Montpellier, France
        • Montpellier Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Alexandre MARIA
      • Nantes, France
        • Nantes Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Christian AGARD
      • Toulouse, France
        • Toulouse Hospital
        • Chercheur principal:
          • Gregory Pugnet
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • Patient de sexe masculin ou féminin âgé de ≥ 18 ans,
  • Patient atteint de sclérodermie systémique selon les critères de classification ACR/EULAR 2013,
  • Score MHISS (Mouth Handicap in Systemic Sclerosis Scale) supérieur ou égal à 20 (0-48),
  • Score cutané de Rodnan au visage supérieur ou égal à 1,
  • Ouverture buccale maximale inférieure à 40 mm (distance entre les arcades dentaires)
  • Le patient doit avoir fourni un consentement éclairé écrit avant l'inclusion,
  • Le patient doit être capable de comprendre les exigences de sa participation au protocole.
  • Patient affilié à un régime de sécurité sociale.

Critères d'exclusion :

  • Patient participant à un essai clinique ou ayant participé à un essai clinique au cours des 3 mois précédents,
  • Injection de toxine botulique dans les 4 semaines précédant la « visite d'inclusion »,
  • Patient ayant subi une greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques (CSH) il y a moins d'un an,
  • Herpès labial actif local dans la semaine précédant la « visite d'inclusion »,
  • Patients ayant une indication d'intensification par CSH autologue (selon les directives EBMT et les directives nationales MATHEC-SFGMTC),
  • Antécédents de cancer au cours des cinq dernières années, à l'exception du carcinome basocellulaire/spinocellulaire excisé avec succès, ou du mélanome précoce de la peau excisé avec succès. Les sujets ayant bénéficié d'une résection tumorale réussie, d'une radiothérapie ou d'une chimiothérapie il y a plus de 5 ans avant l'inclusion et sans récidive peuvent être inclus dans l'étude,
  • Radio- ou chimiothérapie en cours,
  • Femmes enceintes ou allaitantes ou prévoyant de l'être ou de le faire au cours de cette étude,
  • Femmes en âge de procréer (FEP) sexuellement actives et refusant d'utiliser une méthode contraceptive adéquate,
  • Patient vulnérable (personnes privées de liberté par décision judiciaire ou administrative, personnes suivant un traitement psychiatrique, personnes admises dans un établissement de santé ou social à d'autres fins que la recherche) selon l'article L1121-6 du Code de la santé publique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: AdMSC
Les patients bénéficieront des soins standard (kinésithérapie et exercices quotidiens auto-administrés) et recevront une injection d'AdMSC allogénique dans la région péribuccale (lèvres).
Médicament: AdMSC
Au jour 0, les patients recevront des injections d'AdMSC dans la région périorale. Les patients seront suivis pendant 24 semaines
Comparateur placebo: Placebo
Les patients recevront les soins standards (physiothérapie et exercices auto-administrés quotidiens) et des injections de placebo dans la région périorale (lèvres).
Médicament: Placebo
Au jour 0, les patients recevront des injections de placebo dans la région périorale.
Les patients seront suivis pendant 24 semaines

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement dans l'échelle d'incapacité buccale dans la sclérodermie systémique (MHISS)
Délai: Jour 0, 12 semaines après l'injection
la variation de l'échelle de handicap buccal dans la sclérodermie systémique (MHISS) entre la ligne de base et la semaine 12. Une amélioration d'au moins 5 points sera considérée comme cliniquement significative
Jour 0, 12 semaines après l'injection

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité du traitement
Délai: Jour 0, 4, 12 et 24 semaines après l'injection
La sécurité tout au long de l'étude (jusqu'à la semaine 24 depuis le début) sera évaluée en surveillant les événements indésirables, les événements indésirables graves et les réactions au site d'injection.
Jour 0, 4, 12 et 24 semaines après l'injection
Efficacité sur la fonction orale par scanners faciaux
Délai: Jour 0, 4, 12 et 24 semaines après l'injection
L'efficacité sur la fonction orale est une mesure composite dérivée de l'évolution de la distance inter-incisale maximale et du périmètre buccal par des scanners faciaux avec acquisition numérique du visage du patient en quelques secondes seulement
Jour 0, 4, 12 et 24 semaines après l'injection
Efficacité sur le handicap orofacial
Délai: Jours 0, 4, 12 et 24 semaines après l'injection
L'efficacité sur le handicap orofacial est une mesure composite dérivée de l'évolution de l'Ouverture, de la Sécheresse et de l'Esthétique, les 3 sous-échelles du MHISS
Jours 0, 4, 12 et 24 semaines après l'injection
Satisfaction des patients
Délai: Jour 0, 4, 12 et 24 semaines après injection
les patients seront invités à remplir un questionnaire simple où leur degré de satisfaction pourrait être exprimé par une mesure composite dérivée d'un score semiquantitatif (insatisfait, légèrement/modérément satisfait, plutôt satisfait et très satisfait), le Scleroderma Health Assessment Questionnaire (sHAQ), l'Oral Health Assessment Tool (OHAT), le Burden of Face Affected questionnaire (BOFA) et l'EQ-5D-5L
Jour 0, 4, 12 et 24 semaines après injection
Habitudes et hygiène bucco-dentaires
Délai: Jour 0 et 24 semaines après l'injection
La modification des habitudes et de l'hygiène bucco-dentaires est une mesure composite dérivée du questionnaire sur la santé et l'hygiène bucco-dentaires
Jour 0 et 24 semaines après l'injection
microbiote oral
Délai: Jour 0, 12 et 24 semaines après l'injection
Modification du microbiote oral mesuré dans la salive non stimulée
Jour 0, 12 et 24 semaines après l'injection
Indice de plaque
Délai: Jours 0, 12 et 24 semaines après l'injection
Variation de l'indice de plaque (reflétant la capacité à maintenir l'hygiène bucco-dentaire)
Jours 0, 12 et 24 semaines après l'injection
Variation des dents cariées, absentes et obturées
Délai: Jour 0 et 24 semaines après l'injection
Changement de l'indice CAO (cariés, absents, obturés) : un indice couramment utilisé et validé par l'OMS pour évaluer l'état bucco-dentaire, où l'examinateur compte simplement le nombre de dents cariées, absentes (en raison de caries ou de maladies parodontales) et restaurées/obturées.
Jour 0 et 24 semaines après l'injection
Modification du suivi mandibulaire
Délai: Jours 0, 4, 12 et 24 semaines après l'injection
Le suivi mandibulaire est une mesure composite dérivée du suivi mandibulaire et de l'activité articulaire et neuro-musculaire. Le suivi mandibulaire et l'activité neuro-musculaire seront mesurés avec des électrodes positionnées afin d'évaluer l'activité musculaire au repos, l'activité musculaire pendant la fermeture de la bouche ainsi que pendant les mouvements extrêmes d'ouverture et de fermeture de la bouche, la propulsion et la rétraction mandibulaires. Le synchronisme de la contraction musculaire et l'efficacité de la contraction seront également mesurés ainsi que l'espace d'innoclusion tridimensionnel et le mouvement mandibulaire pendant la déglutition.
Jours 0, 4, 12 et 24 semaines après l'injection
Posture par stabilométrie
Délai: Jour 0, 12 et 24 semaines après l'injection
Changement de posture par stabilométrie
Jour 0, 12 et 24 semaines après l'injection
aspects psycho-sociaux et douleurs oro-faciales
Délai: Jour 0, 4, 12 et 24 semaines après l'injection
La variation des aspects psycho-sociaux et des douleurs oro-faciales est une mesure composite dérivée des questionnaires EDAS21, Epworth et Combadazou-Destruhaut
Jour 0, 4, 12 et 24 semaines après l'injection
Score cutané de Rodnan
Délai: Jour 0, 12 et 24 semaines après l'injection
Changement du score cutané de Rodnan modifié
Jour 0, 12 et 24 semaines après l'injection
Syndrome de la bouche sèche
Délai: Jours 0, 4, 12 et 24 semaines après l'injection
Le changement du syndrome de sécheresse buccale est une mesure composite dérivée du changement dans le questionnaire Xerostomia Inventory, dans le flux salivaire, dans le pH salivaire et dans le pH salivaire
Jours 0, 4, 12 et 24 semaines après l'injection
Efficacité sur l'esthétique
Délai: Jours 0, 4, 12 et 24 semaines après l'injection
l'efficacité sur l'esthétique évaluée par des photographies bidimensionnelles standardisées ou un scan facial
Jours 0, 4, 12 et 24 semaines après l'injection
Immunosurveillance des biomarqueurs vasculaires et antifibrotiques
Délai: Jour 0 et 12 semaines après injection
Immunosurveillance des biomarqueurs vasculaires et antifibrotiques (V5. Endothéline-1, Endostatine, Endogline, Angiotensine I et II, Tie 1 et 2, VEGF, sICAM-1, sVCAM, E-sélectine, CXCL4) mesurés dans des échantillons sanguins
Jour 0 et 12 semaines après injection

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University Hospital, Toulouse

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 janvier 2026

Achèvement primaire (Estimé)

30 avril 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 juillet 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 décembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 décembre 2025

Première publication (Réel)

8 janvier 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 janvier 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 décembre 2025

Dernière vérification

1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RC31/22/0258
  • 2024-518516-39-00 (Ctis)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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