Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av allogene dyrkede fettvevsavledede mesenkymale stromacelleinjeksjoner på munnfibrose og handikapp hos pasienter med systemisk sklerodermi (A-MUSE)

23. desember 2025 oppdatert av: University Hospital, Toulouse

Effekt og sikkerhet av allogene kultiverte fettvevsavledede mesenchymale stromacelleinjeksjoner på munnfibrose og handikapp hos pasienter med systemisk sklerodermi

Orofaciale manifestasjoner og mikrostomi er en hyppig komplikasjon ved systemisk sklerose (SSc) med stor innvirkning på munnhygiene, tannhelse og livskvalitet. Perioral injeksjon av allogene kultiverte fettvevsderiverte stromaceller utgjør en lovende tilnærming for behandling av sklerodermi-indusert munnfibrose der ingen alternativ behandling er validert. Målet med denne fase 2-studien er å sammenligne effekt og sikkerhet ved perioral injeksjon av allogene kultiverte fettvevsderiverte stromaceller (AdMSC) versus placebo for å bedre orofacial fibrose hos pasienter med systemisk sklerose.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

50

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike
      • Dijon, Frankrike
        • Dijon Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Martin NIVET
      • Montpellier, Frankrike
        • Montpellier Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Alexandre MARIA
      • Nantes, Frankrike
        • Nantes Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Christian AGARD
      • Toulouse, Frankrike
        • Toulouse Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Gregory Pugnet
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasient av mannlig eller kvinnelig kjønn ≥18 år,
  • Pasient med systemisk sklerodermi i henhold til ACR/EULAs klassifiseringskriterier fra 2013,
  • Munnhandikapskala for systemisk sklerose (MHISS) score større enn eller lik 20 (0-48),
  • Rodnan hudscore i ansiktet større enn eller lik 1,
  • Maksimal munnåpning på mindre enn 40 mm (avstand mellom tannbuene)
  • Pasienten må ha gitt skriftlig informert samtykke før inkludering,
  • Pasienten må kunne forstå kravene for å delta i protokollen.
  • Pasient tilknyttet et trygdesystem.

Eksklusjonskriterier:

  • Pasient som deltar i en klinisk studie eller har deltatt i en klinisk studie innen de siste 3 månedene,
  • Injeksjon av botulinumtoksin innen 4 uker før "inkluderingsbesøket",
  • Pasient som har gjennomgått autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) innen mindre enn 1 år,
  • Lokal aktiv labial herpesvirus innen 1 uke før "inkluderingsbesøket",
  • Pasienter med indikasjon for intensivering med autolog HSCT (i henhold til EBMT-retningslinjer og nasjonale MATHEC-SFGMTC-retningslinjer),
  • Kreft i løpet av de siste fem årene, unntatt vellykket eksisert basalcelle-/plattenepitelcellekarsinom, eller vellykket eksisert tidlig melanom i huden. Personer som har hatt vellykket tumorreseksjon eller strålebehandling eller kjemoterapi mer enn 5 år før inkludering og ingen tilbakefall, kan inkluderes i studien,
  • Pågående stråle- eller kjemoterapi,
  • Kvinner som er gravide eller ammer eller planlegger å bli det eller gjøre det i løpet av denne studien,
  • Kvinner i fruktbar alder (WOCBP) som er seksuelt aktive og ikke ønsker å bruke en tilstrekkelig prevensjonsmetode,
  • Sårbar pasient (personer fratatt friheten ved domstol- eller forvaltningsvedtak, personer som gjennomgår psykiatrisk behandling, personer innlagt i et helse- eller sosialetablissement for andre formål enn forskning) i henhold til artikkel L1121-6 i Folkehelseloven

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: AdMSC
Pasienter vil få standard behandling (fysioterapi og daglige selvadministrerte øvelser) og motta allogen AdMSC-injeksjon i perioral (lepper) region.
Legemiddel: AdMSC
På dag 0 vil pasientene få AdMSC-injeksjoner i perioralregionen. Pasientene vil bli fulgt opp i 24 uker
Placebo komparator: Placebo
Pasientene vil få standard behandling (fysioterapi og daglige selvadministrerte øvelser) og motta placebo-injeksjoner i perioral (lepper) region
Legemiddel: Placebo
På dag 0 vil pasientene få placeboinjeksjoner i perioralregionen. Pasientene vil bli oppfølgt i 24 uker

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i Mouth Handicap in Systemic Sclerosis-skalaen (MHISS)
Tidsramme: Dag 0, 12 uker etter injeksjon
endringen i Mouth Handicap in Systemic Sclerosis-skalaen (MHISS) mellom baseline og uke 12. En forbedring på minst 5 poeng vil bli ansett som klinisk signifikant
Dag 0, 12 uker etter injeksjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingens sikkerhet
Tidsramme: Dag 0, 4, 12 og 24 uker etter injeksjon
Sikkerheten gjennom hele studien (frem til uke 24 siden baseline) vil bli vurdert ved å overvåke bivirkninger, alvorlige bivirkninger og injeksjonsstedsreaksjoner.
Dag 0, 4, 12 og 24 uker etter injeksjon
Effekt på munnfunksjon ved bruk av ansiktsskannere
Tidsramme: Dag 0, 4, 12 og 24 uker etter injeksjon
Effekt på munnfunksjon er et sammensatt mål som er avledet fra endringen i maksimal interinsisal avstand og munnomkrets ved ansiktsskannere med digital opptak av pasientens ansikt på bare noen få sekunder
Dag 0, 4, 12 og 24 uker etter injeksjon
Effekt på orofacial funksjonsnedsettelse
Tidsramme: Dag 0, 4, 12 og 24 uker etter injeksjon
Effekt på orofacial funksjonshemming er en sammensatt måling avledet fra endring i Åpning, Tørrhet og Estetikk – de tre underkategoriene i MHISS-skalaen
Dag 0, 4, 12 og 24 uker etter injeksjon
Pasienttilfredshet
Tidsramme: Dag 0, 4, 12 og 24 uker etter injeksjon
pasientene vil bli bedt om å fylle ut et enkelt spørreskjema hvor deres tilfredshet kan uttrykkes ved et sammensatt mål utledet fra en semikvantitativ poengsum (utilfreds, lett/moderat tilfreds, ganske tilfreds og svært tilfreds), Scleroderma Helseevaluering Spørreskjema (sHAQ), Oral Helseevaluering Verktøy (OHAT), Belastning av Ansiktsaffeksjon spørreskjema (BOFA) og EQ-5D-5L
Dag 0, 4, 12 og 24 uker etter injeksjon
Muntlige vaner og hygiene
Tidsramme: Dag 0 og 24 uker etter injeksjon
Endring i munnvaner og hygiene er en sammensatt måling avledet fra spørreskjema om munnhelse og hygiene
Dag 0 og 24 uker etter injeksjon
oral mikrobiom
Tidsramme: Dag 0, 12 og 24 uker etter injeksjon
Endring i oral mikrobiota målt i ustimulert spytt
Dag 0, 12 og 24 uker etter injeksjon
Plaqueindeks
Tidsramme: Dag 0, 12 og 24 uker etter injeksjon
Endring i plakkindeks (reflekterer evnen til å opprettholde munnhygiene)
Dag 0, 12 og 24 uker etter injeksjon
Endring i cariøse manglende fylte tenner
Tidsramme: Dag 0 og 24 uker etter injeksjon
Endring i DMFT-indeksen (decayed missing filled teeth) : en vanlig brukt indeks validert av WHO for å vurdere munnhelse, hvor eksaminatoren ganske enkelt teller antall kariøse, manglende (på grunn av karies eller parodontitt) og restaurerte/fylte tenner.
Dag 0 og 24 uker etter injeksjon
Endring i mandibulær sporingsfunksjon
Tidsramme: Dag 0, 4, 12 og 24 uker etter injeksjon
Endring i mandibulær sporing er et sammensatt mål utledet fra mandibulær sporing og artikulær og nevromuskulær aktivitet. Mandibulær sporing og nevromuskulær aktivitet vil bli målt med elektroder plassert for å vurdere muskelaktivitet i hvile, muskelaktivitet under munnlukning samt under ekstrem bevegelse av munnåpning og -lukning, mandibulær propulsjon og deduksjon. Muskelsammentrekningens synkronisering og sammentrekningseffektivitet vil også bli målt, i tillegg til det tredimensjonale innokklusjonsrommet og mandibulær bevegelse under svelging
Dag 0, 4, 12 og 24 uker etter injeksjon
Holdning ved stabilometri
Tidsramme: Dag 0, 12 og 24 uker etter injeksjon
Endre kroppsstilling med stabilometri
Dag 0, 12 og 24 uker etter injeksjon
psykososiale aspekter og orofaciale smerter
Tidsramme: Dag 0, 4, 12 og 24 uker etter injeksjon
Endring i psykososiale aspekter og orofasiale smerter er et sammensatt mål utledet fra EDAS21, Epworth og Combadazou-Destruhaut-spørreskjema
Dag 0, 4, 12 og 24 uker etter injeksjon
Rodnan hudskår
Tidsramme: Dag 0, 12 og 24 uker etter injeksjon
Endring i modifisert Rodnan hudskår
Dag 0, 12 og 24 uker etter injeksjon
Tørr munn-syndrom
Tidsramme: Dag 0, 4, 12 og 24 uker etter injeksjon
Endring i tørrmunn-syndrom er en sammensatt måling avledet fra endringen i Xerostomia Inventory-spørreskjema, i spyttstrøm, i spyttets pH og Salivary pH
Dag 0, 4, 12 og 24 uker etter injeksjon
Effekt på estetikk
Tidsramme: Dag 0, 4, 12 og 24 uker etter injeksjon
effekten på estetikk vurdert ved standardiserte todimensjonale fotografier eller ansiktsskanning
Dag 0, 4, 12 og 24 uker etter injeksjon
Immunovervåking av vaskulære og antifibrotiske biomarkører
Tidsramme: Dag 0 og 12 uker etter injeksjon
Immunovervåking av vaskulære og antifibrotiske biomarkører (V5. Endothelin-1, Endostatin, Endoglin, Angiotensin I og II, Tie 1 og 2, VEGF, sICAM-1, sVCAM, E-selectin, CXCL4) målt i blodprøver
Dag 0 og 12 uker etter injeksjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. januar 2026

Primær fullføring (Antatt)

30. april 2028

Studiet fullført (Antatt)

31. juli 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. desember 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. desember 2025

Først lagt ut (Faktiske)

8. januar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. desember 2025

Sist bekreftet

1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RC31/22/0258
  • 2024-518516-39-00 (Ctis)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere