Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Allogeenisten viljeltyjen rasvakudosperäisten mesenkymaalisolujen pistosten teho ja turvallisuus systemaattisen sklerodermian potilaiden suun fibroosin ja toimintakyvyn rajoittumisen hoidossa (A-MUSE)

tiistai 23. joulukuuta 2025 päivittänyt: University Hospital, Toulouse

Allogeenisten viljeltyjen rasvakudoksesta peräisin olevien mesenkymaalisolujen pistosten tehokkuus ja turvallisuus suun fibroosissa ja toimintakyvyn heikkenemisessä systemaattista skleroosia sairastavilla potilailla

Orofasiaaliset ilmenemismuodot ja mikrostonia ovat yleisiä komplikaatioita systemaattisessa skleroosissa (SSc), joilla on merkittävä vaikutus suuhygieniaan, hammashoitoon ja elämänlaatuun. Peri-oraalinen allogeenisten viljeltyjen rasvapohjaisten stroomasolujen injektio muodostaa lupaavan lähestymistavan sklerodermian aiheuttaman suufibroosin hoitoon, kun vaihtoehtoista hoitomuotoa ei ole vahvistettu. Tämän vaiheen 2 tutkimuksen tavoitteena on verrata allogeenisten viljeltyjen rasvapohjaisten stroomasolujen (AdMSC) peri-oraalisen injektion tehokkuutta ja turvallisuutta placeboa vastaan orofasiaalisen fibroosin parantamiseksi systemaattista skleroosia sairastavilla potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

50

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Bordeaux, Ranska
      • Dijon, Ranska
        • Dijon Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Martin NIVET
      • Montpellier, Ranska
        • Montpellier Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Alexandre MARIA
      • Nantes, Ranska
        • Nantes Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Christian AGARD
      • Toulouse, Ranska
        • Toulouse Hospital
        • Päätutkija:
          • Gregory Pugnet
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  • Mies- tai naispotilas, joka on vähintään 18-vuotias,
  • Potilaalla on systeminen skleroosi vuoden 2013 ACR/EULAR-luokituskriteerien mukaisesti,
  • Mouth Handicap in Systemic Sclerosis Scale (MHISS) -pistemäärä yli tai yhtä suuri kuin 20 (0-48),
  • Rodnan ihopistemäärä kasvoilla yli tai yhtä suuri kuin 1,
  • Suurin suun avautuminen alle 40 mm (etäisyys hampaiden kaarien välillä)
  • Potilaan on annettava kirjallinen tietoon perustuva suostumus ennen osallistumista,
  • Potilaan on kyettävä ymmärtämään osallistumisen vaatimukset tutkimussuunnitelmaan.
  • Potilas kuuluu sosiaaliturvajärjestelmään.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilas, joka osallistuu kliiniseen tutkimukseen tai on osallistunut kliiniseen tutkimukseen edellisten 3 kuukauden aikana,
  • Botuliinitoksiini-injektio 4 viikkoa ennen "osallistumiskäyntiä",
  • Potilas, joka on käynyt läpi autologisen hematopoietisen kantasolusiirron (HSCT) alle vuoden sisällä,
  • Paikallinen aktiivinen huulen herpesvirus viikkoa ennen "osallistumiskäyntiä",
  • Potilaat, joilla on indikaatio autologisen HSCT:n intensifiointiin (EBMT-ohjeiden ja kansallisten MATHEC-SFGMTC-ohjeiden mukaisesti),
  • Syyhistoria viimeisten viiden vuoden aikana, lukuun ottamatta onnistuneesti poistettua basalio- tai levyepiteelisolukarsinoomaa tai onnistuneesti poistettua varhaista ihon melanoomaa. Osallistujat, joilla on onnistunut kasvaimen poisto tai sädehoito tai kemoterapia yli 5 vuotta ennen osallistumista eikä uusiutumista, voivat osallistua tutkimukseen,
  • Käynnissä oleva säde- tai kemoterapia,
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset tai ne, jotka suunnittelevat olevansa raskaana tai imettävät tämän tutkimuksen aikana,
  • Lasta saattavat naiset (WOCBP), jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia eivätkä ole halukkaita käyttämään riittävää ehkäisykeinoa,
  • Haavoittuva potilas (henkilöt, jotka on tuomio- tai hallintopäätöksellä vapaudesta riistetty, henkilöt, jotka ovat psykiatrisessa hoidossa, henkilöt, jotka on otettu terveys- tai sosiaalilaitokseen muihin kuin tutkimustarkoituksiin) julkisen terveydenhuollon koodin artiklan L1121-6 mukaisesti

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: AdMSC
Potilaat saavat standardihoitoa (fysioterapia ja päivittäiset itsehallinnolliset harjoitukset) ja allogeenisen AdMSC-ruiskeen perioraaliseen (huulialue) alueeseen.
Lääke: AdMSC
Päivänä 0 potilaat saavat AdMSC-ruiskeita suun ympäristöön.
Potilaat seurataan 24 viikon ajan
Placebo Comparator: Placebo
Potilaat saavat standardihoitoa (fysioterapiaa ja päivittäisiä itse suoritettavia harjoituksia) ja saavat lumeinjektioita perioraalisella (huulien) alueella
Lääke: Plasebo
Päivänä 0 potilaille annetaan lumelääkeinjektioita suun ympäristöön. Potilaat seurataan 24 viikon ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos suun toimintakyvyn rajoituksen asteikossa systemaattisessa skleroosissa (MHISS)
Aikaikkuna: Päivä 0, 12 viikkoa injektion jälkeen
muutos Mouth Handicap in Systemic Sclerosis -asteikolla (MHISS) perustason ja 12 viikon välillä. Vähintään 5 pisteen parantumista pidetään kliinisesti merkittävänä
Päivä 0, 12 viikkoa injektion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon turvallisuus
Aikaikkuna: Päivä 0, 4, 12 ja 24 viikkoa injektion jälkeen
Turvallisuutta tutkimuksen aikana (perustamittauksesta alkaen viikkoon 24 asti) arvioidaan seuraamalla haittatapahtumia, vakavia haittatapahtumia ja pistospaikkareaktioita.
Päivä 0, 4, 12 ja 24 viikkoa injektion jälkeen
Tehokkuus suun toiminnassa kasvontaskennain
Aikaikkuna: Päivä 0, 4, 12 ja 24 viikkoa injektion jälkeen
Tehokkuus suun toiminnassa on yhdistelmämittari, joka perustuu maksimaalisen etuhampaiden välimatkan ja suun kehän muutoksiin. Nämä mitataan kasvontaskennereilla, jotka digitaalisesti tallentavat potilaan kasvot muutamassa sekunnissa.
Päivä 0, 4, 12 ja 24 viikkoa injektion jälkeen
Tehokkuus kasvojen ja suun vammoissa
Aikaikkuna: Päivä 0, 4, 12 ja 24 viikkoa injektion jälkeen
Efektiivisyys orofasiaalisessa haittavaikutuksessa on yhdistelmämittari, joka perustuu muutoksiin Aukaisemisessa, Kuivuudessa ja Esteettisyydessä - MHISS:n kolmessa ala-asteikossa
Päivä 0, 4, 12 ja 24 viikkoa injektion jälkeen
Potilastyytyväisyys
Aikaikkuna: Päivä 0, 4, 12 ja 24 viikkoa ruiskutuksen jälkeen
potilaita pyydetään täyttämään yksinkertainen kyselylomake, jossa heidän tyytyväisyysasteensa voidaan ilmaista puolikvantitatiivisesta pisteytyksestä johdetulla yhdistelmämittauksella (tyytymätön, lievästi/kohtalaisesti tyytyväinen, melko tyytyväinen ja erittäin tyytyväinen), Scleroderma Health Assessment Questionnaire (sHAQ), Oral Health Assessment Tool (OHAT), Burden of Face Affected -kysely (BOFA) ja EQ-5D-5L
Päivä 0, 4, 12 ja 24 viikkoa ruiskutuksen jälkeen
Suun tottumukset ja hygienia
Aikaikkuna: Päivä 0 ja 24 viikkoa injektion jälkeen
Suun tottumusten ja hygienian muutos on yhdistetty mittari, joka on johdettu suun terveyttä ja hygieniaa koskevasta kyselystä
Päivä 0 ja 24 viikkoa injektion jälkeen
suun mikrobistoa
Aikaikkuna: Päivä 0, 12 ja 24 viikkoa injektion jälkeen
Suun mikrobiston muutos mitattuna stimuloimattomasta syljestä
Päivä 0, 12 ja 24 viikkoa injektion jälkeen
Plaque-indeksi
Aikaikkuna: Päivä 0, 12 ja 24 viikkoa ruiskutuksen jälkeen
Muutos plakki-indeksissä (heijastaa suuhygienian ylläpitokykyä)
Päivä 0, 12 ja 24 viikkoa ruiskutuksen jälkeen
Muutos hampaiden määrässä (hampaiden määrä, jossa on reikiä, puuttuvia hampaita ja täytettyjä hampaita)
Aikaikkuna: Päivä 0 ja 24 viikkoa injektion jälkeen
Muutos DMFT-indeksissä (hampaan hukka, puute, täyte): WHO:n hyväksymä yleisesti käytetty indeksi suun terveyden arviointiin, jossa tutkija laskee yksinkertaisesti hukkaantuneiden, puuttuvien (kariiksen tai parodontiitin vuoksi) ja korjattujen/täytettyjen hampaiden määrän.
Päivä 0 ja 24 viikkoa injektion jälkeen
Muutos alaleuan seurannassa
Aikaikkuna: Päivä 0, 4, 12 ja 24 viikkoa pistoksen jälkeen
Mandibulaarisen seurannan muutos on yhdistelmämittari, joka johdetaan mandibulaarisesta seurannasta sekä artikulaarisesta ja neuromuskulaarisesta aktiivisuudesta. Mandibulaarista seurantaa ja neuromuskulaarista aktiivisuutta mitataan elektrodeilla, jotka on sijoitettu arvioimaan lihastoimintaa levossa, suun sulkemisen aikana sekä äärimmäisen suun avaamisen ja sulkemisen, mandibulaarisen propulsiion ja deduktion aikana. Myös lihassupistumisen synkronismia ja supistumisen tehokkuutta mitataan sekä 3-ulotteista inkluusiotilaa ja mandibulaarista liikettä nielaistaessa.
Päivä 0, 4, 12 ja 24 viikkoa pistoksen jälkeen
Asento stabilometrian avulla
Aikaikkuna: Päivä 0, 12 ja 24 viikkoa ruiskutuksen jälkeen
Asennon muutos stabilometrialla
Päivä 0, 12 ja 24 viikkoa ruiskutuksen jälkeen
psykososiaaliset näkökohdat ja orofaskiaaliset kivut
Aikaikkuna: Päivä 0, 4, 12 ja 24 viikkoa injektion jälkeen
Psyko-sosiaalisten näkökohtien ja oro-fasiaalisten kipujen muutos on yhdistetty mitta, joka on johdettu EDAS21-, Epworth- ja Combadazou-Destruhaut-kyselylomakkeista
Päivä 0, 4, 12 ja 24 viikkoa injektion jälkeen
Rodnanin ihon pisteytys
Aikaikkuna: Päivä 0, 12 ja 24 viikkoa ruiskutuksen jälkeen
Muutos muokatussa Rodnan ihon pisteytyksessä
Päivä 0, 12 ja 24 viikkoa ruiskutuksen jälkeen
Kuiva suu -oireyhtymä
Aikaikkuna: Päivä 0, 4, 12 ja 24 viikkoa injektion jälkeen
Kuivan suun oireyhtymän muutos on yhdistelmämittari, joka perustuu Xerostomia Inventory -kyselyn muutokseen, syljen virtaamisen muutokseen, syljen pH-arvon muutokseen ja syljen pH-arvoon
Päivä 0, 4, 12 ja 24 viikkoa injektion jälkeen
Teho estetiikassa
Aikaikkuna: 0, 4, 12 ja 24 viikkoa injektion jälkeen
tehokkuus estetiikassa arvioitu standardoiduilla kaksiulotteisilla valokuvilla tai kasvojen skannauksella
0, 4, 12 ja 24 viikkoa injektion jälkeen
Immunoseuranta verisuoni- ja antifibroottisten biomarkkerien osalta
Aikaikkuna: Päivä 0 ja 12 viikkoa injektion jälkeen
Immunomonitorointi verisuoni- ja antifibroottisten biomarkkereiden (V5. Endoteliini-1, Endostatiini, Endogliini, Angiotensiini I ja II, Tie 1 ja 2, VEGF, sICAM-1, sVCAM, E-selektiini, CXCL4) mittaaminen verinäytteistä
Päivä 0 ja 12 viikkoa injektion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Hospital, Toulouse

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Torstai 1. tammikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 30. huhtikuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 31. heinäkuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 4. joulukuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. joulukuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 8. tammikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 8. tammikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RC31/22/0258
  • 2024-518516-39-00 (Ctis)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa