EFESO: Studie o juvenilně začínající eozinofilní fasciitidě
9. března 2026 aktualizováno: Gabriele Simonini, Meyer Children's Hospital IRCCS
Mezinárodní multicentrická kohortní studie klinických projevů a odpovědi na léčbu u juvenilní eozinofilní fasciitidy
Eosinofilní fasciitida je onemocnění pojivové tkáně charakterizované zánětem svalových povázek, které je u dětí velmi vzácné.
U juvenilní eosinofilní fasciitidy (JEF) může být závažné postižení kloubů a kožní projevy mohou být méně časté než u dospělých.
Představuje důležitou diferenciální diagnózu jak juvenilní systémové sklerodermie, tak lokalizované sklerodermie, a správná klasifikace těchto pacientů je nezbytná pro definování cílené diagnosticko-terapeutické cesty.
Diagnostická kritéria navržená pro eosinofilní fasciitidu v dospělé populaci (Pinal-Fernandez et al. 20145; JInnin M 20186) nutně nevyžadují potvrzení biopsií kůže, která je v současnosti "zlatým standardem", ale představuje invazivní výkon pro pediatrické pacienty; tato kritéria však nikdy nebyla přímo aplikována na pediatrickou populaci.
Z terapeutického hlediska se u dospělých i pediatrických pacientů doporučuje kombinace glukokortikoidů a methotrexátu, ale údaje podporující tuto léčbu u dětí jsou velmi omezené a neexistují studie srovnávající terapeutické přístupy v současnosti používané v pediatrii.
Nakonec neexistují studie v literatuře dokumentující dlouhodobou prognózu těchto pacientů z hlediska funkčních omezení, kvality života nebo komplikací souvisejících s onemocněním nebo léčbou.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
20
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Edoardo Marrani
- Telefonní číslo: +390555662913
- E-mail: edoardo.marrani@meyer.it
Studijní místa
-
-
-
Zagreb, Chorvatsko, 10000
- Nábor
- Children's Hospital Zagreb
-
-
-
-
-
Genova, Itálie
- Nábor
- IRCCS Giannina Gaslini,
-
Kontakt:
- Riccardo Papa
- E-mail: riccardo.papa@gaslini.it
-
Udine, Itálie
- Zatím nenabíráme
- Università di Udine
-
Kontakt:
- Giorgia Martini
- E-mail: giorgia.martini@uniud.it
-
-
FI
-
Florence, FI, Itálie, 50139
- Nábor
- Meyer Children's Hospital IRCCS
-
Kontakt:
- Edoardo Marrani
- Telefonní číslo: +390555662913
- E-mail: edoardo.marrani@meyer.it
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael
- Zatím nenabíráme
- Ruth Rappaport Children's Hospital of Haifa
-
-
-
-
-
Hamburg, Německo
- Zatím nenabíráme
- Hamburger Zentrum für Kinder- und Jugendrheumatologie -
-
Kontakt:
- Ivan Foldvari
- E-mail: foeldvari@t-online.de
-
-
-
-
-
Cluj-Napoca, Rumunsko
- Nábor
- Iuliu Hatieganu University of Medicine and Pharmacy
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovinsko
- Zatím nenabíráme
- University Children's Hospital
-
Kontakt:
- Natasa Toplak
- E-mail: natasa.toplak@kclj.si
-
-
-
-
-
Liverpool, Spojené království
- Nábor
- Alder Hey Children's Hospital
-
Kontakt:
- Clare Pain
- Telefonní číslo: Clare.Pain@alderhey.nhs.uk
- E-mail: Clare.Pain@alderhey.nhs.uk
-
Newcastle upon Tyne, Spojené království
- Zatím nenabíráme
- Great North Children's Hospital, Newcastle Upon Tyne
-
Kontakt:
- Miguel Bernardo
- E-mail: miguelbernardo.mb92@gmail.com
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
- Nábor
- University of Alabama at Birmingham
-
-
New York
-
Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
- Nábor
- SUNY Upstate Pediatric Rheumatology
-
-
-
-
-
Istanbul, Turecko (Türkiye)
- Zatím nenabíráme
- Cerrahpasa Medical School, Istanbul University
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- Zatím nenabíráme
- Hospital Sant Joan de Déu,
-
Kontakt:
- Joan Calzada Hernández
- E-mail: joan.calzada@sjd.es
-
-
-
-
Stockholm County
-
Solna, Stockholm County, Švédsko, 17164
- Nábor
- Astrid Lindgren Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Studie bude zahrnovat pacienty s diagnózou eozinofilní fasciitidy před 18. rokem věku, rozdělené do dvou různých populací:
Pacienti, u kterých byla diagnóza JEF stanovena na základě znaků hluboké fasciální biopsie. Pacienti, u kterých byla diagnóza JEF stanovena na základě typických nálezů MRI, ale bez hluboké fasciální biopsie.
Pacienti s lokalizovanou nebo systémovou sklerodermií, kteří podstoupili hlubokou fasciální biopsii, budou zařazeni jako srovnávací skupina v poměru 1:1 s pacienty s juvenilní eozinofilní fasciitidou
Popis
Kritéria zařazení:
Všichni pacienti diagnostikovaní od roku 2000 do 31.12.2026
- minimální sledování 6 měsíců
- Věk <18 let v době diagnózy;
- Všichni pacienti, jejichž informovaný souhlas je získán v souladu s platnou místní legislativou, budou rovněž považováni za způsobilé k zařazení.
Vylučovací kritéria:
- Věk ≥18 let v době diagnózy;
- Neochota účastnit se studie;
- Doba sledování < 6 měsíců.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Juvenilní eosinofilní fasciitida
Věk < 18 let v době diagnózy - Studie bude zahrnovat dvě různé populace:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Klinické a laboratorní vlastnosti
Časové okno: 2025–2027
|
Popište klinické a laboratorní nálezy při prvním vyšetření a v průběhu sledování, včetně rozsahu kožního postižení a mimokožních projevů, u pacientů s diagnózou JEF.
|
2025–2027
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
15. května 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
15. května 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
15. května 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. ledna 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. ledna 2026
První zveřejněno (Aktuální)
16. ledna 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. března 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- EFESO
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .