EFESO: Badanie dotyczące młodzieńczej postaci eozynofilowego zapalenia powięzi
9 marca 2026 zaktualizowane przez: Gabriele Simonini, Meyer Children's Hospital IRCCS
Międzynarodowe wieloośrodkowe badanie kohortowe dotyczące objawów klinicznych i odpowiedzi na terapię w młodzieńczej postaci eozynofilowego zapalenia powięzi
Eozynofilowe zapalenie powięzi jest rzadkim schorzeniem tkanki łącznej charakteryzującym się zapaleniem powięzi mięśniowych, które występuje bardzo rzadko u dzieci.
W przypadku młodzieńczego eozynofilowego zapalenia powięzi (JEF) może występować poważne zajęcie stawów, a objawy skórne mogą być mniej powszechne niż u dorosłych.
Stanowi ono istotną diagnozę różnicową zarówno w przypadku młodzieńczej twardziny układowej, jak i twardziny ograniczonej, a prawidłowa klasyfikacja tych pacjentów jest niezbędna do określenia ukierunkowanej ścieżki diagnostyczno-terapeutycznej.
Kryteria diagnostyczne zaproponowane dla eozynofilowego zapalenia powięzi w populacji dorosłych (Pinal-Fernandez i in. 20145; JInnin M 20186) niekoniecznie wymagają potwierdzenia biopsją skóry, obecnie "złotym standardem", który jest procedurą inwazyjną dla pacjentów pediatrycznych; jednak kryteria te nigdy nie zostały bezpośrednio zastosowane w populacji pediatrycznej.
Z punktu widzenia terapeutycznego, połączenie glikokortykosteroidów i metotreksatu jest zalecane zarówno dla dorosłych, jak i pacjentów pediatrycznych, ale dane potwierdzające to leczenie u dzieci są bardzo ograniczone i nie ma badań porównujących podejścia terapeutyczne obecnie stosowane w pediatrii.
Wreszcie, w literaturze nie ma badań dokumentujących długoterminowe rokowanie tych pacjentów pod względem ograniczeń funkcjonalnych, jakości życia lub powikłań związanych z chorobą lub leczeniem.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
20
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Edoardo Marrani
- Numer telefonu: +390555662913
- E-mail: edoardo.marrani@meyer.it
Lokalizacje studiów
-
-
-
Zagreb, Chorwacja, 10000
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital Zagreb
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania
- Jeszcze nie rekrutacja
- Hospital Sant Joan de Déu,
-
Kontakt:
- Joan Calzada Hernández
- E-mail: joan.calzada@sjd.es
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael
- Jeszcze nie rekrutacja
- Ruth Rappaport Children's Hospital of Haifa
-
-
-
-
-
Hamburg, Niemcy
- Jeszcze nie rekrutacja
- Hamburger Zentrum für Kinder- und Jugendrheumatologie -
-
Kontakt:
- Ivan Foldvari
- E-mail: foeldvari@t-online.de
-
-
-
-
-
Cluj-Napoca, Rumunia
- Rekrutacyjny
- Iuliu Hatieganu University of Medicine and Pharmacy
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
- Rekrutacyjny
- University of Alabama at Birmingham
-
-
New York
-
Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
- Rekrutacyjny
- SUNY Upstate Pediatric Rheumatology
-
-
-
-
Stockholm County
-
Solna, Stockholm County, Szwecja, 17164
- Rekrutacyjny
- Astrid Lindgren Children's Hospital
-
-
-
-
-
Ljubljana, Słowenia
- Jeszcze nie rekrutacja
- University Children's Hospital
-
Kontakt:
- Natasa Toplak
- E-mail: natasa.toplak@kclj.si
-
-
-
-
-
Istanbul, Turcja (Türkiye)
- Jeszcze nie rekrutacja
- Cerrahpasa Medical School, Istanbul University
-
-
-
-
-
Genova, Włochy
- Rekrutacyjny
- IRCCS Giannina Gaslini,
-
Kontakt:
- Riccardo Papa
- E-mail: riccardo.papa@gaslini.it
-
Udine, Włochy
- Jeszcze nie rekrutacja
- Università di Udine
-
Kontakt:
- Giorgia Martini
- E-mail: giorgia.martini@uniud.it
-
-
FI
-
Florence, FI, Włochy, 50139
- Rekrutacyjny
- Meyer Children's Hospital IRCCS
-
Kontakt:
- Edoardo Marrani
- Numer telefonu: +390555662913
- E-mail: edoardo.marrani@meyer.it
-
-
-
-
-
Liverpool, Zjednoczone Królestwo
- Rekrutacyjny
- Alder Hey Children's Hospital
-
Kontakt:
- Clare Pain
- Numer telefonu: Clare.Pain@alderhey.nhs.uk
- E-mail: Clare.Pain@alderhey.nhs.uk
-
Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo
- Jeszcze nie rekrutacja
- Great North Children's Hospital, Newcastle Upon Tyne
-
Kontakt:
- Miguel Bernardo
- E-mail: miguelbernardo.mb92@gmail.com
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Badanie obejmie pacjentów z rozpoznaniem eozynofilowego zapalenia powięzi przed <18 rokiem życia, podzielonych na dwie różne populacje:
Pacjentów, u których rozpoznanie JEF oparto na cechach biopsji głębokiej powięzi. Pacjentów, u których rozpoznanie JEF oparto na typowych wynikach MRI, ale bez biopsji głębokiej powięzi.
Pacjenci z miejscową lub układową twardziną, którzy przeszli biopsję głębokiej powięzi, w stosunku 1:1 z pacjentami z młodzieńczym eozynofilowym zapaleniem powięzi, zostaną włączeni jako grupa porównawcza
Opis
Kryteria włączenia:
Wszyscy pacjenci zdiagnozowani od 2000 roku do 31/12/2026
- minimalny okres obserwacji 6 miesięcy
- Wiek <18 lat w momencie diagnozy;
- Wszyscy pacjenci, których świadoma zgoda została zebrana zgodnie z obowiązującym lokalnym ustawodawstwem, również będą uważani za kwalifikujących się do rejestracji.
Kryteria wykluczenia:
- Wiek ≥18 lat w momencie diagnozy;
- Niechęć do udziału w badaniu;
- Okres obserwacji < 6 miesięcy.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Eozynofilowe zapalenie powięzi młodzieńcze
Wiek < 18 lat w momencie diagnozy - Badanie obejmie dwie różne populacje:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Kliniczne i laboratoryjne cechy
Ramy czasowe: 2025-2027
|
Opisz kliniczne i laboratoryjne cechy w momencie prezentacji oraz podczas obserwacji, w tym zakres zajęcia skóry i pozaskórne manifestacje, u pacjentów z rozpoznaniem JEF.
|
2025-2027
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
15 maja 2025
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
15 maja 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
15 maja 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 stycznia 2026
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
9 stycznia 2026
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
16 stycznia 2026
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
11 marca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
9 marca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- EFESO
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .